FMS様チロシンキナーゼ変異（FLT3 Mut +）を伴うR / R AML患者におけるイアダデムスタットとギルテリチニブの研究 (FRIDA)
2026年8月21日 更新者：Oryzon Genomics S.A.
FMS様チロシンキナーゼ変異（FLT3 Mut +）を伴う再発または難治性急性骨髄性白血病（R / R AML）患者におけるイアダデムスタットとギルテリチニブのエスカレーション/拡張、オープンラベル、多施設研究：FRIDA研究
これは、FLT3変異R / R AMLにおけるiadademstatとギルテリチニブの併用の安全性とRP2Dを調査するためのエスカレーション/拡大、非盲検、多施設研究です。
調査の概要
詳細な説明
これは、FLT3 変異のある R/R AML における iadademstat とギルテリチニブの併用の安全性と RP2D を調査するためのエスカレーション/拡大、非盲検、単群の研究です。
この研究は 2 つの部分から構成されます。 アダデムスタットとギルテリチニブの併用の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）および新たな活性を評価し、アダデムスタットの薬理学的に活性な用量（すなわち、安全で生物学的に活性な最小用量）を決定するための用量設定部分。ギルテリチニブとの併用、およびFLT3変異R/R AML患者におけるギルテリチニブと併用したiadademstatの活性を評価するために選択された特定の用量/秒での拡張部分。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Gilbert、Arizona、アメリカ、85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724-5024
- The University of Arizona Cancer Center - North Campus
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33176
- Miami Cancer Institute
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-0013
- The John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
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New Jersey
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Piscataway、New Jersey、アメリカ、08854
- Rutgers, The State University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- -骨髄異形成関連の変化を伴う原発性AMLまたはAMLの診断（AML-MRC）
- -患者は1回目または2回目の再発であるか、難治性疾患を患っています。 患者は、最初の診断でAMLの組織学的検証を受けていなければなりません。
- -患者は骨髄またはPBの次のFLT3変異について陽性でなければなりません：FLT3内部タンデム重複（ITD）、FLT3チロシンキナーゼドメイン（TKD）D835またはI836またはFLT3-ITDおよび指定されたFLT3-TKD。
- ECOGパフォーマンスステータス0-2
- -調査官の意見では、少なくとも3か月の平均余命。
- 正常な肝機能と腎機能。
- 患者は経口薬を飲み込むことができます。
- 女性患者は、閉経後、外科的に無菌であると記録され、2つの避妊方法を使用するか、真の禁欲を実践し、スクリーニングで尿妊娠検査が陰性である.
- 男性患者は、外科的に不妊手術を受けたとしても、真の禁欲を実践するか、非常に効果的なバリア避妊法を使用することに同意します.
主な除外基準:
- 急性前骨髄球性白血病の診断。
- -既知のBCR-ABL陽性白血病。
- 他の新生物に対する以前の化学療法に続発するAML（MDSを除く）。
- 2ライン以上の治療後に再発した、または難治性のAML。
- -臨床的に活発な中枢神経系白血病またはNCI CTCAEグレード3以上の薬物関連CNS毒性の既往。
- -最初の試験投与前4週間以内の大手術または放射線療法。
- -iadademstatまたはFLT3阻害剤による以前の治療（導入の一部として一次治療で使用されるソラフェニブまたはミドスタウリンを除く）。
- -ラベルごとにギルテリチニブを受け取る資格がない患者。
- -3ライン以上のAML治療による以前の治療。
- -試験治療の初回投与前3週間以内の治験薬による治療。
- コントロールされていない高血圧またはコントロール不良の糖尿病。
- 制御されていない活動的なウイルス、細菌、または全身性真菌感染症の証拠。
- 妊娠中または授乳中の女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブアーム
イアダデムスタットとギルテリチニブ
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iadademstat 経口液剤
他の名前：
ギルテリチニブ120mg
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）
時間枠：18ヶ月まで
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FLT3変異R/R AML患者を対象に、iadademstatとギルテリチニブを併用した治療後に有害事象（AE）が発生した参加者の数。
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18ヶ月まで
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臨床検査値の異常および/または有害事象 (AE)
時間枠：18ヶ月まで
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FLT3変異R/R AML患者を対象に、iadademstatとギルテリチニブを併用した治療後に検査値異常および/または有害事象（AE）が発生した参加者の数。
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18ヶ月まで
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バイタル サインの異常および/または有害事象 (AE)
時間枠：18ヶ月まで
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FLT3 変異 R/R AML 患者を対象に iadademstat とギルテリチニブを併用した治療後にバイタル サイン異常および/または有害事象 (AE) が発生した参加者の数。
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18ヶ月まで
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ルーチンの 12 誘導心電図 (ECG) 異常および/または有害事象 (AE)
時間枠：18ヶ月まで
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FLT3変異R/R AML患者においてギルテリチニブと組み合わせたiadademstatによる治療後に、ルーチンの12誘導心電図（ECG）異常および/または有害事象（AE）を示した参加者の数。
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18ヶ月まで
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フェーズ 2 の投与を推奨 (RP2D)
時間枠：18ヶ月まで
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FLT3変異R/R患者におけるギルテリチニブと組み合わせたiadademstatの第2相推奨用量（RP2D）を決定する
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18ヶ月まで
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iadademstat tmax
時間枠：26日まで
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Iadademstat が血中最大濃度 (Cmax) に達するまでの時間の測定。
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26日まで
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Iadademstat Cmax
時間枠：26日まで
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投与後の iadademstat の血中最高濃度の測定値。
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26日まで
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iadademstat Cmin
時間枠：26日まで
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投与後の iadademstat の血中最低濃度の測定値。
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26日まで
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iadademstat AUC
時間枠：26日まで
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イアダドメスタットが投与されてから一定時間内に人の血流に到達する量の測定。
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26日まで
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または率
時間枠：18ヶ月まで
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完全寛解 (CR)、不完全な血液学的回復を伴う CR (CRi)、および部分寛解 (PR) を達成した患者の割合。
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18ヶ月まで
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iadademstat ターゲット エンゲージメント (TE)
時間枠：最大26日間
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LSD1 分子に共有結合した薬物の割合
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最大26日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存期間 (OS)
時間枠：24ヶ月まで
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治療開始から何らかの原因による死亡までの時間。
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24ヶ月まで
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イベント フリー サバイバル (EFS)
時間枠：18ヶ月まで
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治療開始から、CR または CRi を達成できなかった日、CR/CRi から再発した日、または何らかの原因による死亡のいずれか早い方までの時間。
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18ヶ月まで
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全体の回答率
時間枠：6ヶ月まで
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完全寛解 (CR)、血球数の回復が不完全な CR (CRi)、または PR の患者の割合。
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6ヶ月まで
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応答時間 (TTR)
時間枠：6ヶ月まで
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RP2D/拡張用量での初回投薬日から、CR または部分奏効 (PR) のタイプの最初の記録までの時間。
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6ヶ月まで
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寛解期間 (DoR)
時間枠：18ヶ月まで
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あらゆる種類の寛解が最初に記録された日から、送金者の寛解の進行が最初に記録された日までの時間
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18ヶ月まで
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輸血自立率
時間枠：18ヶ月まで
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患者は、少なくとも 8 週間 RBC および/または血小板輸血を受けていない場合、赤血球 (RBC) および/または血小板輸血非依存性と定義されます。
輸血非依存率は、RBC および/または血小板輸血非依存になる患者のパーセンテージです (ベースラインで輸血に依存している患者の数から)。
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18ヶ月まで
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移植率の時間枠
時間枠：18ヶ月まで
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研究期間中に造血幹細胞移植（HSCT）を受けた患者の割合。
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18ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Mónica Reale-Vidal, MD、Oryzon Genomics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月14日
一次修了 (実際)
2026年1月30日
研究の完了 (推定)
2026年12月5日
試験登録日
最初に提出
2022年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月15日
最初の投稿 (実際)
2022年9月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月21日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CL04-ORY-1001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。