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Iadademstat 和 Gilteritinib 在具有 FMS 样酪氨酸激酶突变 (FLT3 Mut+) 的 R/R AML 患者中的研究 (FRIDA)

2024年2月16日 更新者：Oryzon Genomics S.A.

Iadademstat 和 Gilteritinib 在具有 FMS 样酪氨酸激酶突变 (FLT3 Mut+) 的复发或难治性急性髓性白血病 (R/R AML) 患者中的升级/扩展、开放标签、多中心研究：FRIDA 研究

这是一项升级/扩展、开放标签、多中心研究，旨在研究 iadademstat 与 gilteritinib 联合治疗 FLT3 突变的 R/R AML 的安全性和 RP2D。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项升级/扩展、开放标签、单组研究，旨在调查 iadademstat 与 gilteritinib 联合治疗 FLT3 突变的 R/R AML 的安全性和 RP2D。

本研究由两部分组成。 剂量发现部分，用于评估 iadademstat 和 gilteritinib 组合的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和新出现的活性，并确定 iadademstat 的药理活性剂量（即最小安全和生物活性剂量）与 gilteritinib 组合，以及选择特定剂量的扩展部分，以评估 iadademstat 与 gilteritinib 组合在 FLT3 突变的 R/R AML 患者中的活性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

50

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Gilbert、Arizona、美国、85234
        • 招聘中
        • Banner MD Anderson Cancer Center
        • 接触：
      • Tucson、Arizona、美国、85724-5024
        • 招聘中
        • The University of Arizona Cancer Center - North Campus
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sharad Khurana, MD
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33176
        • 招聘中
        • Miami Cancer Institute
        • 接触：
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287-0013
        • 招聘中
        • The John Hopkins University School of Medicine
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital (MGH)
        • 接触：
    • New Jersey
      • Piscataway、New Jersey、美国、08854
        • 招聘中
        • Rutgers, the State University
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
        • 接触：
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • 招聘中
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alice Mims, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • 招聘中
        • UPMC Hillman Cancer Center
        • 接触：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • 招聘中
        • Sarah Cannon Research Institute, LLC
        • 接触：
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • 招聘中
        • West Virginia University
        • 接触：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 原发性 AML 或 AML 伴骨髓增生异常相关改变 (AML-MRC) 的诊断
  • 患者处于第一次或第二次复发或患有难治性疾病。 患者在最初诊断时必须进行 AML 的组织学验证。
  • 患者必须对骨髓或 PB 中的以下 FLT3 突变呈阳性：FLT3 内部串联重复 (ITD)、FLT3 酪氨酸激酶结构域 (TKD) D835 或 I836 或 FLT3-ITD 以及指定的 FLT3-TKD。
  • ECOG 体能状态 0-2
  • 研究者认为预期寿命至少为 3 个月。
  • 肝肾功能正常。
  • 患者能够吞咽口服药物。
  • 女性患者绝经后，记录为手术绝育，使用两种避孕方法或实行真正的禁欲，并且在筛选时尿妊娠试验呈阴性。
  • 男性患者即使接受了手术绝育，也同意实行真正的禁欲或使用高效的屏障避孕。

主要排除标准：

  • 急性早幼粒细胞白血病的诊断。
  • 已知 BCR-ABL 阳性白血病。
  • AML 继发于其他肿瘤（MDS 除外）的既往化疗。
  • 超过 2 线治疗后复发或难以治愈的 AML。
  • 临床活动性中枢神经系统白血病或既往有 NCI CTCAE ≥ 3 级药物相关中枢神经系统毒性病史。
  • 首次研究剂量前 4 周内进行过大手术或放射治疗。
  • 先前使用 iadademstat 或 FLT3 抑制剂治疗（作为诱导的一部分在一线使用的索拉非尼或米哚妥林除外）。
  • 每个标签不符合接受吉尔特替尼的患者。
  • 先前接受过 3 线或更多线的 AML 治疗。
  • 在研究治疗首次给药前 3 周内使用任何研究产品进行治疗。
  • 未控制的高血压或控制不佳的糖尿病。
  • 活动性不受控制的病毒、细菌或全身性真菌感染的证据。
  • 孕妇或哺乳期妇女。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：活动臂
iadademstat 和 gilteritinib
药品：Iadademstat
iadademstat 口服液
其他名称：
  • ORY-1001, RO7051790
药品：Gilteritinib 口服片剂
120 毫克 Gilteritinib
其他名称：
  • XOSPATA®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE)
大体时间：长达 18 个月
在 FLT3 突变的 R/R AML 患者中使用 iadademstat 联合 gilteritinib 治疗后出现不良事件 (AE) 的参与者人数。
长达 18 个月
实验室值异常和/或不良事件 (AE)
大体时间：长达 18 个月
在 FLT3 突变的 R/R AML 患者中使用 iadademstat 联合 gilteritinib 治疗后出现实验室值异常和/或不良事件 (AE) 的参与者人数。
长达 18 个月
生命体征异常和/或不良事件 (AE)
大体时间：长达 18 个月
在 FLT3 突变的 R/R AML 患者中使用 iadademstat 联合 gilteritinib 治疗后出现生命体征异常和/或不良事件 (AE) 的参与者人数。
长达 18 个月
常规 12 导联心电图 (ECG) 异常和/或不良事件 (AE)
大体时间：长达 18 个月
在 FLT3 突变的 R/R AML 患者中使用 iadademstat 联合 gilteritinib 治疗后出现常规 12 导联心电图 (ECG) 异常和/或不良事件 (AE) 的参与者人数。
长达 18 个月
推荐第 2 阶段剂量 (RP2D)
大体时间：长达 18 个月
确定 iadademstat 联合 gilteritinib 治疗 FLT3 突变 R/R 患者的推荐 2 期剂量 (RP2D)
长达 18 个月
iadademstat tmax
大体时间：长达 26 天
测量 iadademstat 在血液中达到最大浓度 (Cmax) 所需的时间。
长达 26 天
Iadademstat Cmax
大体时间：长达 26 天
测量给药后血液中 iadademstat 的最高浓度。
长达 26 天
iadademstat Cmin
大体时间：长达 26 天
给药后测量血液中 iadademstat 的最低浓度。
长达 26 天
iadademstat AUC
大体时间：长达 26 天
测量 iadadmestat 在给定时间段内有多少 iadadmestat 到达人体血液。
长达 26 天
OR率
大体时间：长达 18 个月
达到完全缓解 (CR)、CR 伴血液学不完全恢复 (CRi) 和部分缓解 (PR) 的患者比例。
长达 18 个月
iadademstat 目标参与度 (TE)
大体时间：最长 26 天
与 LSD1 分子共价结合的药物百分比
最长 26 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总生存期（OS）
大体时间：长达 24 个月
从开始治疗到因任何原因死亡的时间。
长达 24 个月
无事件生存 (EFS)
大体时间：长达 18 个月
从治疗开始到未能达到 CR 或 CRi、CR/CRi 复发或任何原因死亡之日的时间，以先发生者为准。
长达 18 个月
整体回复率
大体时间：长达 6 个月
完全缓解 (CR)、CR 且血细胞计数不完全恢复 (CRi) 或 PR 的患者百分比。
长达 6 个月
响应时间 (TTR)
大体时间：长达 6 个月
从 RP2D/扩展剂量的初始给药日期到首次记录某种类型的 CR 或部分反应 (PR) 的时间。
长达 6 个月
缓解持续时间 (DoR)
大体时间：长达 18 个月
从首次记录任何类型的缓解日期到首次记录汇款人缓解进展的日期的时间
长达 18 个月
输血独立率
大体时间：长达 18 个月
如果患者在至少 8 周的时间内未接受红细胞和/或血小板输注，则该患者被定义为不依赖红细胞 (RBC) 和/或血小板输注。 输血独立率是变得不依赖红细胞和/或血小板输注的患者百分比（来自基线时依赖输血的患者数量）。
长达 18 个月
移植率时间范围
大体时间：长达 18 个月
在研究期间接受造血干细胞移植 (HSCT) 的患者百分比。
长达 18 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Oryzon Genomics S.A.

调查人员

  • 学习椅：Douglas Faller, PhD、Oryzon Genomics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年11月14日

初级完成 (估计的)

2025年1月31日

研究完成 (估计的)

2025年7月30日

研究注册日期

首次提交

2022年9月15日

首先提交符合 QC 标准的

2022年9月15日

首次发布 (实际的)

2022年9月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月16日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CL04-ORY-1001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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