Studie av Iadademstat og Gilteritinib hos pasienter med R/R AML med FMS-lignende tyrosinkinasemutasjon (FLT3 Mut+) (FRIDA)
21. august 2026 oppdatert av: Oryzon Genomics S.A.
En eskalering/utvidelse, åpen etikett, multisenterstudie av Iadademstat og Gilteritinib hos pasienter med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi (R/R AML) med FMS-lignende tyrosinkinasemutasjon (FLT3 Mut+): FRIDA-studien
Dette er en eskalering/utvidelse, åpen etikett, multisenterstudie for å undersøke sikkerheten og RP2D av kombinasjonen av iadademstat med gilteritinib i FLT3-mutert R/R AML.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en eskalering/utvidelse, åpen etikett, enkeltarmsstudie for å undersøke sikkerheten og RP2D av kombinasjonen av iadademstat med gilteritinib i FLT3-mutert R/R AML.
Denne studien består av 2 deler. En dosefinnende del for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og ny aktivitet av iadademstat og gilteritinib kombinasjon, og for å bestemme den farmakologisk aktive dosen (dvs. minimum sikre og biologisk aktive dose) av iadademstat i kombinasjon med gilteritinib, og en ekspansjonsdel ved den/de spesifikke dosen/ene valgt for å evaluere aktiviteten til iadademstat i kombinasjon med gilteritinib hos pasienter med FLT3-mutert R/R AML.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
50
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Forente stater, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724-5024
- The University of Arizona Cancer Center - North Campus
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-0013
- The John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
New Jersey
-
Piscataway, New Jersey, Forente stater, 08854
- Rutgers, The State University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Diagnose av primær AML eller AML med myelodysplasi-relaterte endringer (AML-MRC)
- Pasienten er i første eller andre tilbakefall eller har refraktær sykdom. Pasienter må ha hatt histologisk verifisering av AML ved den opprinnelige diagnosen.
- Pasienten må være positiv for følgende FLT3-mutasjoner i benmarg eller PB: FLT3 intern tandem duplisering (ITD), FLT3 tyrosinkinasedomene (TKD) D835 eller I836 eller FLT3-ITD og spesifisert FLT3-TKD.
- ECOG ytelsesstatus 0-2
- Forventet levetid på minst 3 måneder etter etterforskerens oppfatning.
- Normal lever- og nyrefunksjon.
- Pasienten er i stand til å svelge orale medisiner.
- Kvinnelige pasienter er postmenopausale, dokumentert som kirurgisk sterile, bruker to prevensjonsmetoder eller praktiserer ekte abstinens og har negativ uringraviditetstest ved screening.
- Mannlige pasienter selv om de er kirurgisk steriliserte samtykker i å praktisere ekte avholdenhet eller bruke svært effektiv barriereprevensjon.
Hovedekskluderingskriterier:
- Diagnose av akutt promyelocytisk leukemi.
- Kjent BCR-ABL-positiv leukemi.
- AML sekundært til tidligere kjemoterapi for andre neoplasmer (unntatt MDS).
- AML som har fått tilbakefall etter eller er refraktær overfor mer enn 2 behandlingslinjer.
- Klinisk aktiv sentralnervesystemleukemi eller tidligere historie med NCI CTCAE Grad ≥ 3 legemiddelrelatert CNS-toksisitet.
- Større operasjon eller strålebehandling innen 4 uker før første studiedose.
- Tidligere behandling med iadademstat eller FLT3-hemmere (unntatt sorafenib eller midostaurin brukt i første linje som en del av induksjon).
- Pasienter som ikke er kvalifisert til å motta gilteritinib per etikett.
- Tidligere behandling med 3 eller flere linjer med AML-behandling.
- Behandling med eventuelle undersøkelsesprodukter innen 3 uker før første dose av studiebehandlingen.
- Ukontrollert hypertensjon eller dårlig kontrollert diabetes.
- Bevis på aktiv ukontrollert viral, bakteriell eller systemisk soppinfeksjon.
- Gravide eller ammende kvinner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv arm
iadademstat og gilteritinib
|
iadademstat mikstur
Andre navn:
120 mg Gilteritinib
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Antall deltakere med bivirkninger (AE) etter behandling med iadademstat i kombinasjon med gilteritinib hos pasienter med FLT3-mutert R/R AML.
|
Inntil 18 måneder
|
|
Unormale laboratorieverdier og/eller bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Antall deltakere med laboratorieverdiavvik og/eller bivirkninger (AE) etter behandling med iadademstat i kombinasjon med gilteritinib hos pasienter med FLT3-mutert R/R AML.
|
Inntil 18 måneder
|
|
Vitale tegnavvik og/eller uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Antall deltakere med vitale tegnavvik og/eller bivirkninger (AE) etter behandling med iadademstat i kombinasjon med gilteritinib hos pasienter med FLT3-mutert R/R AML.
|
Inntil 18 måneder
|
|
Rutinemessige 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) abnormiteter og/eller bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Antall deltakere med rutinemessige 12-avledningers elektrokardiogram (EKG) abnormiteter og/eller bivirkninger (AE) etter behandling med iadademstat i kombinasjon med gilteritinib hos pasienter med FLT3-mutert R/R AML.
|
Inntil 18 måneder
|
|
Anbefal fase 2-dose (RP2D)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Bestem anbefalt fase 2-dose (RP2D) av iadademstat i kombinasjon med gilteritinib hos pasienter med FLT3-mutert R/R
|
Inntil 18 måneder
|
|
iadademstat tmax
Tidsramme: Opptil 26 dager
|
Måling av tiden det tar for iadademstat å nå maksimal konsentrasjon (Cmax) i blod.
|
Opptil 26 dager
|
|
Iadademstat Cmax
Tidsramme: Opptil 26 dager
|
Måling av høyeste konsentrasjon av iadademstat i blodet etter at en dose er gitt.
|
Opptil 26 dager
|
|
iadademstat Cmin
Tidsramme: Opptil 26 dager
|
Måling av laveste konsentrasjon av iadademstat i blodet, etter at en dose er gitt.
|
Opptil 26 dager
|
|
iadademstat AUC
Tidsramme: Opptil 26 dager
|
Måling av hvor mye iadadmestat som når en persons blodomløp i en gitt tidsperiode etter at en dose er gitt.
|
Opptil 26 dager
|
|
ELLER rate
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Andel pasienter som oppnår fullstendig remisjon (CR), CR med ufullstendig hematologisk utvinning (CRi) og delvis remisjon (PR).
|
Inntil 18 måneder
|
|
iadademstat Target Engagement (TE)
Tidsramme: Opptil 26 dager
|
Prosent av stoffet kovalent bundet til LSD1-molekylet
|
Opptil 26 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Tid fra start av behandling til tidspunkt for død uansett årsak.
|
Inntil 24 måneder
|
|
Event-free-survival (EFS)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Tid fra behandlingsstart til dato for manglende oppnåelse av CR eller CRi, tilbakefall fra CR/CRi eller død av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Inntil 18 måneder
|
|
Samlet svarprosent
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Andel av pasienter med fullstendig remisjon (CR), CR med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi), eller PR.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Tid til respons (TTR)
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Tid fra dato for initial dosering ved RP2D/ekspansjonsdose til første dokumentasjon av enten en type CR eller Partial Response (PR).
|
Inntil 6 måneder
|
|
Varighet av remisjon (DoR)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Tid fra datoen for første dokumentasjon av enhver type remisjon til datoen for første dokumentasjon av progresjon av remisjon for remittere
|
Inntil 18 måneder
|
|
Transfusjonsuavhengighetsgrad
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
En pasient er definert som røde blodlegemer (RBC) og/eller blodplatetransfusjonsuavhengig dersom han/hun ikke mottar RBC og/eller blodplatetransfusjoner i en periode på minst 8 uker.
Frekvens for transfusjonsuavhengighet er prosentandelen av pasienter som blir RBC- og/eller blodplatetransfusjonsuavhengige (fra antall pasienter som er avhengig av transfusjon ved baseline).
|
Inntil 18 måneder
|
|
Tidsramme for transplantasjonshastighet
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Prosentandel av pasienter som gjennomgår hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) i løpet av studieperioden.
|
Inntil 18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Mónica Reale-Vidal, MD, Oryzon Genomics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. november 2022
Primær fullføring (Faktiske)
30. januar 2026
Studiet fullført (Antatt)
5. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. september 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
21. september 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CL04-ORY-1001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .