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Estudo de Iadademstat e Gilteritinibe em Pacientes com R/R AML com FMS-like Tirosina Quinase Mutation (FLT3 Mut+) (FRIDA)

16 de fevereiro de 2024 atualizado por: Oryzon Genomics S.A.

Um estudo multicêntrico de escalonamento/expansão aberto de Iadademstat e Gilteritinibe em pacientes com leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária (R/R AML) com mutação de tirosina quinase semelhante à FMS (FLT3 Mut+): o estudo FRIDA

Este é um estudo de escalonamento/expansão, aberto, multicêntrico para investigar a segurança e o RP2D da combinação de iadademstat com gilteritinibe em R/R AML com mutação FLT3.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de escalonamento/expansão, aberto, de braço único, para investigar a segurança e o RP2D da combinação de iadademstat com gilteritinibe na LMA R/R com mutação FLT3.

Este estudo consiste em 2 partes. Uma parte de determinação da dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, atividade farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e emergente da combinação de iadademstat e gilteritinibe, e para determinar a dose farmacologicamente ativa (ou seja, a dose mínima segura e biologicamente ativa) de iadademstat em combinação com gilteritinibe, e uma parte de expansão na(s) dose(s) específica(s) selecionada(s) para avaliar a atividade de iadademstat em combinação com gilteritinibe em pacientes com LMA R/R com mutação FLT3.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
        • Recrutamento
        • Banner MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-5024
        • Recrutamento
        • The University of Arizona Cancer Center - North Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sharad Khurana, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Recrutamento
        • Miami Cancer Institute
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0013
        • Recrutamento
        • The John Hopkins University School of Medicine
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital (MGH)
        • Contato:
    • New Jersey
      • Piscataway, New Jersey, Estados Unidos, 08854
        • Recrutamento
        • Rutgers, the State University
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alice Mims, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Recrutamento
        • UPMC Hillman Cancer Center
        • Contato:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Recrutamento
        • Sarah Cannon Research Institute, LLC
        • Contato:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • Recrutamento
        • West Virginia University
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de LMA primária ou LMA com alterações relacionadas à mielodisplasia (AML-MRC)
  • O paciente está na primeira ou segunda recaída ou tem doença refratária. Os pacientes devem ter tido verificação histológica de LMA no diagnóstico original.
  • O paciente deve ser positivo para as seguintes mutações FLT3 na medula óssea ou PB: duplicação interna em tandem (ITD) FLT3, domínio tirosina quinase FLT3 (TKD) D835 ou I836 ou FLT3-ITD e FLT3-TKD especificado.
  • Status de desempenho ECOG 0-2
  • Expectativa de vida de pelo menos 3 meses na opinião do investigador.
  • Função hepática e renal normais.
  • O paciente é capaz de engolir medicamentos orais.
  • Pacientes do sexo feminino estão na pós-menopausa, documentadas como cirurgicamente estéreis, usam dois métodos de contracepção ou praticam abstinência verdadeira e têm um teste de gravidez negativo na urina na triagem.
  • Pacientes do sexo masculino, mesmo que esterilizados cirurgicamente, concordam em praticar abstinência verdadeira ou usar contracepção de barreira altamente eficaz.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda.
  • Conhecida leucemia BCR-ABL-positiva.
  • LMA secundária a quimioterapia prévia para outras neoplasias (exceto SMD).
  • LMA que recidivou ou é refratária a mais de 2 linhas de terapia.
  • Leucemia do sistema nervoso central clinicamente ativa ou história prévia de NCI CTCAE Grau ≥ 3 toxicidade do SNC relacionada a drogas.
  • Cirurgia de grande porte ou radioterapia dentro de 4 semanas antes da primeira dose do estudo.
  • Tratamento prévio com iadademstat ou inibidores do FLT3 (exceto sorafenibe ou midostaurina usados ​​em primeira linha como parte da indução).
  • Pacientes não elegíveis para receber gilteritinibe por rótulo.
  • Tratamento prévio com 3 ou mais linhas de terapia AML.
  • Tratamento com quaisquer produtos experimentais dentro de 3 semanas antes da primeira dose do tratamento do estudo.
  • Hipertensão não controlada ou diabetes mal controlada.
  • Evidência de infecção ativa viral, bacteriana ou fúngica sistêmica descontrolada.
  • Mulheres grávidas ou lactantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço ativo
iademstat e gilteritinibe
Medicamento: Iadademstat
iademstat solução oral
Outros nomes:
  • ORY-1001, RO7051790
Medicamento: Gilteritinibe Comprimido Oral
120 mg Gilteritinibe
Outros nomes:
  • XOSPATA®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos Adversos (EA)
Prazo: Até 18 meses
Número de participantes com eventos adversos (EA) após tratamento com iadademstat em combinação com gilteritinibe em pacientes com R/R AML com mutação FLT3.
Até 18 meses
Anormalidades nos valores laboratoriais e/ou eventos adversos (EA)
Prazo: Até 18 meses
Número de participantes com anormalidades nos valores laboratoriais e/ou eventos adversos (EA) após tratamento com iadademstat em combinação com gilteritinibe em pacientes com R/R AML com mutação FLT3.
Até 18 meses
Anormalidades dos sinais vitais e/ou eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 18 meses
Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais e/ou eventos adversos (EA) após o tratamento com iadademstat em combinação com gilteritinibe em pacientes com R/R AML com mutação FLT3.
Até 18 meses
Anormalidades rotineiras do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações e/ou eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 18 meses
Número de participantes com anormalidades de eletrocardiograma (ECG) de rotina de 12 derivações e/ou eventos adversos (EA) após tratamento com iadademstat em combinação com gilteritinibe em pacientes com R/R AML com mutação FLT3.
Até 18 meses
Recomendar a dose da Fase 2 (RP2D)
Prazo: Até 18 meses
Determinar a dose recomendada de Fase 2 (RP2D) de iadademstat em combinação com gilteritinibe em pacientes com R/R com mutação no FLT3
Até 18 meses
iademstat tmax
Prazo: Até 26 dias
Medição do tempo que o iadademstat leva para atingir a concentração máxima (Cmax) no sangue.
Até 26 dias
Iadademstat Cmax
Prazo: Até 26 dias
Medição da concentração mais elevada de iadademstat no sangue após a administração de uma dose.
Até 26 dias
iademstat Cmin
Prazo: Até 26 dias
Medição da concentração mais baixa de iadademstat no sangue, após a administração de uma dose.
Até 26 dias
iademstat AUC
Prazo: Até 26 dias
Medição de quanto iadadmestat atinge a corrente sanguínea de uma pessoa em um determinado período de tempo após a administração de uma dose.
Até 26 dias
OU taxa
Prazo: Até 18 meses
Proporção de pacientes que alcançaram remissão completa (CR), CR com recuperação hematológica incompleta (CRi) e remissão parcial (PR).
Até 18 meses
iadademstat Engajamento Alvo (TE)
Prazo: Até 26 dias
Porcentagem de droga ligada covalentemente à molécula de LSD1
Até 26 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Até 24 meses
Tempo desde o início do tratamento até o momento da morte por qualquer causa.
Até 24 meses
Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: Até 18 meses
Tempo desde o início do tratamento até a data de falha em atingir CR ou CRi, recaída de CR/CRi ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
Até 18 meses
Taxa de resposta geral
Prazo: Até 6 meses
Porcentagem de pacientes com remissão completa (CR), CR com recuperação incompleta do hemograma (CRi) ou PR.
Até 6 meses
Tempo de Resposta (TTR)
Prazo: Até 6 meses
Tempo desde a data da dosagem inicial em RP2D/dose de expansão até a primeira documentação de um tipo de CR ou Resposta Parcial (PR).
Até 6 meses
Duração da Remissão (DoR)
Prazo: Até 18 meses
Tempo desde a data da primeira documentação de qualquer tipo de remissão até a data da primeira documentação da progressão da remissão para os remetentes
Até 18 meses
Taxa de independência de transfusão
Prazo: Até 18 meses
Um paciente é definido como independente de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) e/ou plaquetas se não receber transfusões de hemácias e/ou plaquetas por um período de pelo menos 8 semanas. Taxa de independência de transfusão é a porcentagem de pacientes que se tornam independentes de transfusão de hemácias e/ou plaquetas (a partir do número de pacientes dependentes de transfusão na linha de base).
Até 18 meses
Quadro de Tempo da Taxa de Transplante
Prazo: Até 18 meses
Porcentagem de pacientes submetidos a Transplante de Células Tronco Hematopoéticas (TCTH) durante o período do estudo.
Até 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Oryzon Genomics S.A.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Douglas Faller, PhD, Oryzon Genomics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

21 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CL04-ORY-1001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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