Studie av Iadademstat och Gilteritinib hos patienter med R/R AML med FMS-liknande tyrosinkinasmutation (FLT3 Mut+) (FRIDA)
21 augusti 2026 uppdaterad av: Oryzon Genomics S.A.
En eskalering/expansion, öppen etikett, multicenterstudie av Iadademstat och Gilteritinib hos patienter med återfall eller refraktär akut myeloisk leukemi (R/R AML) med FMS-liknande tyrosinkinasmutation (FLT3 Mut+): FRIDA-studien
Detta är en eskalering/expansion, öppen, multicenterstudie för att undersöka säkerheten och RP2D för kombinationen av iadademstat med gilteritinib i FLT3-muterad R/R AML.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en eskalering/expansion, öppen, enkelarmsstudie för att undersöka säkerheten och RP2D för kombinationen av iadademstat med gilteritinib i FLT3-muterad R/R AML.
Denna studie består av 2 delar. En dosfinnande del för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) och framväxande aktivitet av iadademstat och gilteritinib kombination, och för att bestämma den farmakologiskt aktiva dosen (dvs. den minsta säkra och biologiskt aktiva dosen) av iadademstat i kombination med gilteritinib, och en expansionsdel vid den eller de specifika doserna som valts för att utvärdera aktiviteten av iadademstat i kombination med gilteritinib hos patienter med FLT3-muterad R/R AML.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
50
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Förenta staterna, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724-5024
- The University of Arizona Cancer Center - North Campus
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287-0013
- The John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
New Jersey
-
Piscataway, New Jersey, Förenta staterna, 08854
- Rutgers, The State University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Huvudinkluderingskriterier:
- Diagnos av primär AML eller AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC)
- Patienten är i första eller andra skov eller har refraktär sjukdom. Patienterna måste ha haft histologisk verifiering av AML vid den ursprungliga diagnosen.
- Patienten måste vara positiv för följande FLT3-mutationer i benmärg eller PB: FLT3 intern tandemduplicering (ITD), FLT3 tyrosinkinasdomän (TKD) D835 eller I836 eller FLT3-ITD och specificerad FLT3-TKD.
- ECOG-prestandastatus 0-2
- Förväntad livslängd på minst 3 månader enligt utredarens uppfattning.
- Normal lever- och njurfunktion.
- Patienten kan svälja orala mediciner.
- Kvinnliga patienter är postmenopausala, dokumenterade som kirurgiskt sterila, använder två preventivmetoder eller utövar sann abstinens och har ett negativt uringraviditetstest vid screening.
- Manliga patienter, även om de är kirurgiskt steriliserade, samtycker till att utöva sann abstinens eller använda högeffektiva barriärpreventivmedel.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Diagnos av akut promyelocytisk leukemi.
- Känd BCR-ABL-positiv leukemi.
- AML sekundärt till tidigare kemoterapi för andra neoplasmer (förutom MDS).
- AML som har återfallit efter eller är refraktär mot mer än 2 behandlingslinjer.
- Kliniskt aktiv leukemi i centrala nervsystemet eller tidigare anamnes på NCI CTCAE Grad ≥ 3 läkemedelsrelaterad CNS-toxicitet.
- Större operation eller strålbehandling inom 4 veckor före den första studiedosen.
- Tidigare behandling med iadademstat eller FLT3-hämmare (förutom sorafenib eller midostaurin som används i första hand som en del av induktion).
- Patienter som inte är berättigade att få gilteritinib per etikett.
- Tidigare behandling med 3 eller fler rader av AML-behandling.
- Behandling med eventuella prövningsprodukter inom 3 veckor före första dosen av studiebehandlingen.
- Okontrollerad hypertoni eller dåligt kontrollerad diabetes.
- Bevis på aktiv okontrollerad viral, bakteriell eller systemisk svampinfektion.
- Gravida eller ammande kvinnor.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiv arm
iadademstat och gilteritinib
|
iadademstat oral lösning
Andra namn:
120 mg Gilteritinib
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) efter behandling med iadademstat i kombination med gilteritinib hos patienter med FLT3-muterad R/R AML.
|
Upp till 18 månader
|
|
Avvikelser i laboratorievärden och/eller biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Antal deltagare med laboratorievärdesavvikelser och/eller biverkningar (AE) efter behandling med iadademstat i kombination med gilteritinib hos patienter med FLT3-muterad R/R AML.
|
Upp till 18 månader
|
|
Vitala tecken och/eller biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Antal deltagare med avvikelser från vitala tecken och/eller biverkningar (AE) efter behandling med iadademstat i kombination med gilteritinib hos patienter med FLT3-muterad R/R AML.
|
Upp till 18 månader
|
|
Rutinmässiga 12-avledningselektrokardiogram (EKG) avvikelser och/eller biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Antal deltagare med rutinmässiga 12-avledningars elektrokardiogram (EKG)avvikelser och/eller biverkningar (AE) efter behandling med iadademstat i kombination med gilteritinib hos patienter med FLT3-muterad R/R AML.
|
Upp till 18 månader
|
|
Rekommendera fas 2-dos (RP2D)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Bestäm den rekommenderade fas 2-dosen (RP2D) av iadademstat i kombination med gilteritinib hos patienter med FLT3-muterad R/R
|
Upp till 18 månader
|
|
iadademstat tmax
Tidsram: Upp till 26 dagar
|
Mätning av den tid det tar för iadademstat att nå maximal koncentration (Cmax) i blod.
|
Upp till 26 dagar
|
|
Iadademstat Cmax
Tidsram: Upp till 26 dagar
|
Mätning av den högsta koncentrationen av iadademstat i blodet efter att en dos givits.
|
Upp till 26 dagar
|
|
iadademstat Cmin
Tidsram: Upp till 26 dagar
|
Mätning av den lägsta koncentrationen av iadademstat i blodet, efter att en dos getts.
|
Upp till 26 dagar
|
|
iadademstat AUC
Tidsram: Upp till 26 dagar
|
Mätning av hur mycket iadadmestat som når en persons blodomlopp under en given tidsperiod efter att en dos har getts.
|
Upp till 26 dagar
|
|
ELLER kurs
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Andel patienter som uppnår fullständig remission (CR), CR med ofullständig hematologisk återhämtning (CRi) och partiell remission (PR).
|
Upp till 18 månader
|
|
iadademstat Target Engagement (TE)
Tidsram: Upp till 26 dagar
|
Procent av läkemedlet är kovalent bundet till LSD1-molekylen
|
Upp till 26 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Tid från behandlingsstart till tidpunkten för dödsfall oavsett orsak.
|
Upp till 24 månader
|
|
Event-Free-Survival (EFS)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Tid från behandlingsstart till datum för misslyckande med att uppnå CR eller CRi, återfall från CR/CRi eller död av någon orsak, beroende på vilket som inträffar först.
|
Upp till 18 månader
|
|
Total svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Andel patienter med fullständig remission (CR), CR med ofullständig återhämtning av blodtal (CRi) eller PR.
|
Upp till 6 månader
|
|
Tid till svar (TTR)
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Tid från datum för initial dosering vid RP2D/expansionsdos till första dokumentation av antingen en typ av CR eller Partiell Respons (PR).
|
Upp till 6 månader
|
|
Duration of Remission (DoR)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Tid från datumet för första dokumentation av någon typ av eftergift till datumet för första dokumentation av fortskridande av eftergift för remittenter
|
Upp till 18 månader
|
|
Transfusionsoberoendegrad
Tidsram: Upp till 18 månader
|
En patient definieras som oberoende av röda blodkroppar (RBC) och/eller blodplättstransfusion om han/hon inte får några RBC och/eller blodplättstransfusioner under en period av minst 8 veckor.
Graden av transfusionsoberoende är procentandelen patienter som blir oberoende av RBC och/eller trombocyttransfusion (från antalet patienter som är transfusionsberoende vid baslinjen).
|
Upp till 18 månader
|
|
Tidsram för transplantationshastighet
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Andel av patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) under studieperioden.
|
Upp till 18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Mónica Reale-Vidal, MD, Oryzon Genomics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 november 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
30 januari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
5 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 september 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 september 2022
Första postat (Faktisk)
21 september 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CL04-ORY-1001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .