Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Iadademstatu a Gilteritinibu u pacientů s R/R AML s mutací tyrosinkinázy podobnou FMS (FLT3 Mut+) (FRIDA)

21. srpna 2026 aktualizováno: Oryzon Genomics S.A.

Eskalace/expanze, otevřená, multicentrická studie iademstatu a gilteritinibu u pacientů s recidivující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémií (R/R AML) s mutací tyrosinkinázy podobnou FMS (FLT3 Mut+): Studie FRIDA

Toto je eskalace/expanze, otevřená, multicentrická studie ke zkoumání bezpečnosti a RP2D kombinace iadademstatu s gilteritinibem u R/R AML s mutací FLT3.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je eskalace/expanze, otevřená, jednoramenná, studie ke zkoumání bezpečnosti a RP2D kombinace iadademstatu s gilteritinibem u R/R AML s mutací FLT3.

Tato studie se skládá ze 2 částí. Část pro zjištění dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamické (PD) a nově vznikající aktivity kombinace iadademstatu a gilteritinibu a ke stanovení farmakologicky aktivní dávky (tj. minimální bezpečné a biologicky aktivní dávky) iadademstatu v kombinaci s gilteritinibem a expanzní část ve specifické dávce/dávkách vybraných pro hodnocení aktivity iadademstatu v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724-5024
        • The University of Arizona Cancer Center - North Campus
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-0013
        • The John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH)
    • New Jersey
      • Piscataway, New Jersey, Spojené státy, 08854
        • Rutgers, The State University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute, LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza primární AML nebo AML se změnami souvisejícími s myelodysplazií (AML-MRC)
  • Pacient je v prvním nebo druhém relapsu nebo má refrakterní onemocnění. Pacienti museli mít histologickou verifikaci AML při původní diagnóze.
  • Pacient musí být pozitivní na následující mutace FLT3 v kostní dřeni nebo PB: FLT3 interní tandemová duplikace (ITD), FLT3 tyrozinkinázová doména (TKD) D835 nebo I836 nebo FLT3-ITD a specifikovaná FLT3-TKD.
  • Stav výkonu ECOG 0-2
  • Očekávaná délka života nejméně 3 měsíce podle názoru vyšetřovatele.
  • Normální funkce jater a ledvin.
  • Pacient je schopen polykat perorální léky.
  • Pacientky jsou postmenopauzální, dokumentované jako chirurgicky sterilní, používají dvě metody antikoncepce nebo praktikují skutečnou abstinenci a mají negativní těhotenský test v moči při screeningu.
  • Muži, i když jsou chirurgicky sterilizováni, souhlasí s tím, že budou praktikovat skutečnou abstinenci nebo budou používat vysoce účinnou bariérovou antikoncepci.

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Diagnóza akutní promyelocytární leukémie.
  • Známá BCR-ABL-pozitivní leukémie.
  • AML sekundární k předchozí chemoterapii jiných novotvarů (kromě MDS).
  • AML, která relabovala po nebo je refrakterní na více než 2 linie terapie.
  • Klinicky aktivní leukémie centrálního nervového systému nebo předchozí anamnéza toxicity CNS CNS stupně ≥ 3 NCI CTCAE v anamnéze.
  • Velký chirurgický zákrok nebo radiační terapie během 4 týdnů před první studijní dávkou.
  • Předchozí léčba iadademstatem nebo inhibitory FLT3 (kromě sorafenibu nebo midostaurinu používaných v první linii jako součást indukce).
  • Pacienti, kteří nejsou způsobilí k podávání gilteritinibu na štítek.
  • Předchozí léčba 3 nebo více liniemi terapie AML.
  • Léčba jakýmikoli hodnocenými produkty během 3 týdnů před první dávkou studijní léčby.
  • Nekontrolovaná hypertenze nebo špatně kontrolovaný diabetes.
  • Důkaz aktivní nekontrolované virové, bakteriální nebo systémové plísňové infekce.
  • Těhotné nebo kojící ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní paže
iadademstat a gilteritinib
Lék: Iadademstat
iadademstat perorální roztok
Ostatní jména:
  • ORY-1001, RO7051790
Lék: Gilteritinib perorální tableta
120 mg gilteritinibu
Ostatní jména:
  • XOSPATA®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
Až 18 měsíců
Abnormality laboratorních hodnot a/nebo nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
Počet účastníků s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími účinky (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
Až 18 měsíců
Abnormality vitálních funkcí a/nebo nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí a/nebo nežádoucími účinky (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
Až 18 měsíců
Rutinní abnormality 12svodového elektrokardiogramu (EKG) a/nebo nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
Počet účastníků s abnormalitami rutinního 12svodového elektrokardiogramu (EKG) a/nebo nežádoucími příhodami (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
Až 18 měsíců
Doporučená dávka 2. fáze (RP2D)
Časové okno: Až 18 měsíců
Stanovte doporučenou dávku 2. fáze (RP2D) iadademstatu v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R mutovaným FLT3
Až 18 měsíců
iadademstat tmax
Časové okno: Až 26 dní
Měření doby, kterou iadademstat potřebuje k dosažení maximální koncentrace (Cmax) v krvi.
Až 26 dní
Iadademstat Cmax
Časové okno: Až 26 dní
Měření nejvyšší koncentrace iadademstatu v krvi po podání dávky.
Až 26 dní
iadademstat Cmin
Časové okno: Až 26 dní
Měření nejnižší koncentrace iadademstatu v krvi po podání dávky.
Až 26 dní
iadademstat AUC
Časové okno: Až 26 dní
Měření toho, kolik iadadmestatu se dostane do krevního řečiště osoby v daném časovém období po podání dávky.
Až 26 dní
NEBO sazba
Časové okno: Až 18 měsíců
Podíl pacientů dosahujících kompletní remise (CR), CR s neúplnou hematologickou obnovou (CRi) a částečné remise (PR).
Až 18 měsíců
iadademstat Target Engagement (TE)
Časové okno: Až 26 dní
Procento léčiva kovalentně vázaného na molekulu LSD1
Až 26 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Doba od zahájení léčby do okamžiku smrti z jakékoli příčiny.
Až 24 měsíců
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Až 18 měsíců
Doba od zahájení léčby do data nedosažení CR nebo CRi, relapsu z CR/CRi nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
Až 18 měsíců
Celková míra odezvy
Časové okno: Až 6 měsíců
Procento pacientů s kompletní remisí (CR), CR s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi) nebo PR.
Až 6 měsíců
Čas na odpověď (TTR)
Časové okno: Až 6 měsíců
Čas od data počátečního dávkování při RP2D/expanzní dávce do první dokumentace buď typu CR nebo částečné odezvy (PR).
Až 6 měsíců
Doba trvání remise (DoR)
Časové okno: Až 18 měsíců
Doba od data první dokumentace jakéhokoli typu remise do data první dokumentace progrese remise pro remitenty
Až 18 měsíců
Míra nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 18 měsíců
Pacient je definován jako nezávislý na transfuzi červených krvinek (RBC) a/nebo krevních destiček, pokud nedostává žádné transfuze červených krvinek a/nebo krevních destiček po dobu alespoň 8 týdnů. Míra nezávislosti na transfuzi je procento pacientů, kteří se stanou nezávislými na erytrocytech a/nebo krevních destičkách (z počtu pacientů závislých na transfuzi na začátku).
Až 18 měsíců
Časový rámec četnosti transplantace
Časové okno: Až 18 měsíců
Procento pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) během období studie.
Až 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oryzon Genomics S.A.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Mónica Reale-Vidal, MD, Oryzon Genomics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

21. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL04-ORY-1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit