Studie Iadademstatu a Gilteritinibu u pacientů s R/R AML s mutací tyrosinkinázy podobnou FMS (FLT3 Mut+) (FRIDA)
16. února 2024 aktualizováno: Oryzon Genomics S.A.
Eskalace/expanze, otevřená, multicentrická studie iademstatu a gilteritinibu u pacientů s recidivující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémií (R/R AML) s mutací tyrosinkinázy podobnou FMS (FLT3 Mut+): Studie FRIDA
Toto je eskalace/expanze, otevřená, multicentrická studie ke zkoumání bezpečnosti a RP2D kombinace iadademstatu s gilteritinibem u R/R AML s mutací FLT3.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je eskalace/expanze, otevřená, jednoramenná, studie ke zkoumání bezpečnosti a RP2D kombinace iadademstatu s gilteritinibem u R/R AML s mutací FLT3.
Tato studie se skládá ze 2 částí. Část pro zjištění dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamické (PD) a nově vznikající aktivity kombinace iadademstatu a gilteritinibu a ke stanovení farmakologicky aktivní dávky (tj. minimální bezpečné a biologicky aktivní dávky) iadademstatu v kombinaci s gilteritinibem a expanzní část ve specifické dávce/dávkách vybraných pro hodnocení aktivity iadademstatu v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ana Limón, PhD
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Sonia Gutiérrez, MSc
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
- Nábor
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
Kontakt:
- Rajneesh Nath, MD
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724-5024
- Nábor
- The University of Arizona Cancer Center - North Campus
-
Kontakt:
- Sharad Khurana, MD, MSc
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sharad Khurana, MD
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33176
- Nábor
- Miami Cancer Institute
-
Kontakt:
- Guenther Koehne, MD, PhD
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
Kontakt:
- Sangeetha Venugopal, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-0013
- Nábor
- The John Hopkins University School of Medicine
-
Kontakt:
- Alexander J Ambiender, MD
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
Kontakt:
- Amir Fathi, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
New Jersey
-
Piscataway, New Jersey, Spojené státy, 08854
- Nábor
- Rutgers, the State University
-
Kontakt:
- Neil D Palmisiano, MD, MS
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
-
Kontakt:
- Jonathan Feld, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Nábor
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
Kontakt:
- Alice Mims, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alice Mims, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University
-
Kontakt:
- Theodore P Braun, MD PhD
- Telefonní číslo: +34 935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- Nábor
- UPMC Hillman Cancer Center
-
Kontakt:
- Robert L. Render, M.D.
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Nábor
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
-
Kontakt:
- Stephen Strickland, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- Nábor
- West Virginia University
-
Kontakt:
- Konstantinos Sdrimas, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
-
Kontakt:
- Guru SG Murthy, MD
- Telefonní číslo: +34935151313
- E-mail: FRIDA_queries@oryzon.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Diagnóza primární AML nebo AML se změnami souvisejícími s myelodysplazií (AML-MRC)
- Pacient je v prvním nebo druhém relapsu nebo má refrakterní onemocnění. Pacienti museli mít histologickou verifikaci AML při původní diagnóze.
- Pacient musí být pozitivní na následující mutace FLT3 v kostní dřeni nebo PB: FLT3 interní tandemová duplikace (ITD), FLT3 tyrozinkinázová doména (TKD) D835 nebo I836 nebo FLT3-ITD a specifikovaná FLT3-TKD.
- Stav výkonu ECOG 0-2
- Očekávaná délka života nejméně 3 měsíce podle názoru vyšetřovatele.
- Normální funkce jater a ledvin.
- Pacient je schopen polykat perorální léky.
- Pacientky jsou postmenopauzální, dokumentované jako chirurgicky sterilní, používají dvě metody antikoncepce nebo praktikují skutečnou abstinenci a mají negativní těhotenský test v moči při screeningu.
- Muži, i když jsou chirurgicky sterilizováni, souhlasí s tím, že budou praktikovat skutečnou abstinenci nebo budou používat vysoce účinnou bariérovou antikoncepci.
Hlavní kritéria vyloučení:
- Diagnóza akutní promyelocytární leukémie.
- Známá BCR-ABL-pozitivní leukémie.
- AML sekundární k předchozí chemoterapii jiných novotvarů (kromě MDS).
- AML, která relabovala po nebo je refrakterní na více než 2 linie terapie.
- Klinicky aktivní leukémie centrálního nervového systému nebo předchozí anamnéza toxicity CNS CNS stupně ≥ 3 NCI CTCAE v anamnéze.
- Velký chirurgický zákrok nebo radiační terapie během 4 týdnů před první studijní dávkou.
- Předchozí léčba iadademstatem nebo inhibitory FLT3 (kromě sorafenibu nebo midostaurinu používaných v první linii jako součást indukce).
- Pacienti, kteří nejsou způsobilí k podávání gilteritinibu na štítek.
- Předchozí léčba 3 nebo více liniemi terapie AML.
- Léčba jakýmikoli hodnocenými produkty během 3 týdnů před první dávkou studijní léčby.
- Nekontrolovaná hypertenze nebo špatně kontrolovaný diabetes.
- Důkaz aktivní nekontrolované virové, bakteriální nebo systémové plísňové infekce.
- Těhotné nebo kojící ženy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní paže
iadademstat a gilteritinib
|
iadademstat perorální roztok
Ostatní jména:
120 mg gilteritinibu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
|
Až 18 měsíců
|
|
Abnormality laboratorních hodnot a/nebo nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Počet účastníků s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími účinky (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
|
Až 18 měsíců
|
|
Abnormality vitálních funkcí a/nebo nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí a/nebo nežádoucími účinky (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
|
Až 18 měsíců
|
|
Rutinní abnormality 12svodového elektrokardiogramu (EKG) a/nebo nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Počet účastníků s abnormalitami rutinního 12svodového elektrokardiogramu (EKG) a/nebo nežádoucími příhodami (AE) po léčbě iadademstatem v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R AML s mutací FLT3.
|
Až 18 měsíců
|
|
Doporučená dávka 2. fáze (RP2D)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Stanovte doporučenou dávku 2. fáze (RP2D) iadademstatu v kombinaci s gilteritinibem u pacientů s R/R mutovaným FLT3
|
Až 18 měsíců
|
|
iadademstat tmax
Časové okno: Až 26 dní
|
Měření doby, kterou iadademstat potřebuje k dosažení maximální koncentrace (Cmax) v krvi.
|
Až 26 dní
|
|
Iadademstat Cmax
Časové okno: Až 26 dní
|
Měření nejvyšší koncentrace iadademstatu v krvi po podání dávky.
|
Až 26 dní
|
|
iadademstat Cmin
Časové okno: Až 26 dní
|
Měření nejnižší koncentrace iadademstatu v krvi po podání dávky.
|
Až 26 dní
|
|
iadademstat AUC
Časové okno: Až 26 dní
|
Měření toho, kolik iadadmestatu se dostane do krevního řečiště osoby v daném časovém období po podání dávky.
|
Až 26 dní
|
|
NEBO sazba
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Podíl pacientů dosahujících kompletní remise (CR), CR s neúplnou hematologickou obnovou (CRi) a částečné remise (PR).
|
Až 18 měsíců
|
|
iadademstat Target Engagement (TE)
Časové okno: Až 26 dní
|
Procento léčiva kovalentně vázaného na molekulu LSD1
|
Až 26 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Doba od zahájení léčby do okamžiku smrti z jakékoli příčiny.
|
Až 24 měsíců
|
|
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Doba od zahájení léčby do data nedosažení CR nebo CRi, relapsu z CR/CRi nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
|
Až 18 měsíců
|
|
Celková míra odezvy
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Procento pacientů s kompletní remisí (CR), CR s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi) nebo PR.
|
Až 6 měsíců
|
|
Čas na odpověď (TTR)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Čas od data počátečního dávkování při RP2D/expanzní dávce do první dokumentace buď typu CR nebo částečné odezvy (PR).
|
Až 6 měsíců
|
|
Doba trvání remise (DoR)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Doba od data první dokumentace jakéhokoli typu remise do data první dokumentace progrese remise pro remitenty
|
Až 18 měsíců
|
|
Míra nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Pacient je definován jako nezávislý na transfuzi červených krvinek (RBC) a/nebo krevních destiček, pokud nedostává žádné transfuze červených krvinek a/nebo krevních destiček po dobu alespoň 8 týdnů.
Míra nezávislosti na transfuzi je procento pacientů, kteří se stanou nezávislými na erytrocytech a/nebo krevních destičkách (z počtu pacientů závislých na transfuzi na začátku).
|
Až 18 měsíců
|
|
Časový rámec četnosti transplantace
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Procento pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) během období studie.
|
Až 18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Douglas Faller, PhD, Oryzon Genomics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. ledna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. července 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
21. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CL04-ORY-1001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .