Studie van Iadademstat en Gilteritinib bij patiënten met R/R AML met FMS-achtige tyrosinekinasemutatie (FLT3 Mut+) (FRIDA)
21 augustus 2026 bijgewerkt door: Oryzon Genomics S.A.
Een escalatie/uitbreiding, open label, multicenter onderzoek van Iadademstat en Gilteritinib bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (R/R AML) met FMS-achtige tyrosinekinasemutatie (FLT3 Mut+): het FRIDA-onderzoek
Dit is een escalatie/uitbreiding, open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid en de RP2D van de combinatie van iadademstat met gilteritinib in FLT3-gemuteerde R/R AML te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een escalatie/uitbreiding, open-label, enkelarmige, studie om de veiligheid en de RP2D van de combinatie van iadademstat met gilteritinib in FLT3-gemuteerde R/R AML te onderzoeken.
Deze studie bestaat uit 2 delen. Een dosisbepalingsonderdeel om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische (PK), farmacodynamische (PD) en opkomende activiteit van de combinatie iadademstat en gilteritinib te evalueren, en om de farmacologisch actieve dosis (d.w.z. de minimaal veilige en biologisch actieve dosis) van iadademstat te bepalen in combinatie met gilteritinib, en een uitbreidingsgedeelte bij de specifieke dosis(en) die zijn geselecteerd om de activiteit van iadademstat in combinatie met gilteritinib te evalueren bij patiënten met FLT3-gemuteerde R/R AML.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
50
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724-5024
- The University of Arizona Cancer Center - North Campus
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-0013
- The John Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
New Jersey
-
Piscataway, New Jersey, Verenigde Staten, 08854
- Rutgers, The State University
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Diagnose van primaire AML of AML met aan myelodysplasie gerelateerde veranderingen (AML-MRC)
- De patiënt heeft een eerste of tweede terugval of heeft een refractaire ziekte. Patiënten moeten histologische verificatie van AML hebben gehad bij de oorspronkelijke diagnose.
- Patiënt moet positief zijn voor de volgende FLT3-mutaties in beenmerg of PB: FLT3 interne tandemduplicatie (ITD), FLT3 tyrosinekinasedomein (TKD) D835 of I836 of FLT3-ITD en gespecificeerde FLT3-TKD.
- ECOG-prestatiestatus 0-2
- Levensverwachting van minimaal 3 maanden naar het oordeel van de onderzoeker.
- Normale lever- en nierfunctie.
- Patiënt kan orale medicatie slikken.
- Vrouwelijke patiënten zijn postmenopauzaal, gedocumenteerd als chirurgisch steriel, gebruiken twee anticonceptiemethoden of oefenen echte onthouding uit en hebben een negatieve urine-zwangerschapstest bij screening.
- Mannelijke patiënten, zelfs als ze chirurgisch zijn gesteriliseerd, stemmen ermee in om echte onthouding te beoefenen of zeer effectieve barrière-anticonceptie te gebruiken.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Diagnose van acute promyelocytische leukemie.
- Bekende BCR-ABL-positieve leukemie.
- AML secundair aan eerdere chemotherapie voor andere neoplasmata (behalve MDS).
- AML die is teruggevallen na of ongevoelig is voor meer dan 2 therapielijnen.
- Klinisch actieve leukemie van het centrale zenuwstelsel of een voorgeschiedenis van NCI CTCAE graad ≥ 3 geneesmiddelgerelateerde CZS-toxiciteit.
- Grote operatie of bestraling binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste studiedosis.
- Voorafgaande behandeling met iadademstat of FLT3-remmers (behalve sorafenib of midostaurin gebruikt in eerste lijn als onderdeel van inductie).
- Patiënten die niet in aanmerking komen voor gilteritinib per label.
- Voorafgaande behandeling met 3 of meer lijnen AML-therapie.
- Behandeling met alle onderzoeksproducten binnen 3 weken voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
- Ongecontroleerde hypertensie of slecht gecontroleerde diabetes.
- Bewijs van actieve ongecontroleerde virale, bacteriële of systemische schimmelinfectie.
- Zwangere of zogende vrouwen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actieve arm
iadademstat en gilteritinib
|
iadademstat drank
Andere namen:
120 mg Gilteritinib
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) na behandeling met iadademstat in combinatie met gilteritinib bij patiënten met FLT3-gemuteerde R/R AML.
|
Tot 18 maanden
|
|
Afwijkingen van laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen na behandeling met iadademstat in combinatie met gilteritinib bij patiënten met FLT3-gemuteerde R/R AML.
|
Tot 18 maanden
|
|
Afwijkingen van de vitale functies en/of bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies en/of bijwerkingen na behandeling met iadademstat in combinatie met gilteritinib bij patiënten met FLT3-gemuteerde R/R AML.
|
Tot 18 maanden
|
|
Routine 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) afwijkingen en/of bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Aantal deelnemers met routine 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) afwijkingen en/of bijwerkingen (AE) na behandeling met iadademstat in combinatie met gilteritinib bij patiënten met FLT3-gemuteerde R/R AML.
|
Tot 18 maanden
|
|
Aanbevolen fase 2-dosis (RP2D)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Bepaal de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van iadademstat in combinatie met gilteritinib bij patiënten met FLT3-gemuteerde R/R
|
Tot 18 maanden
|
|
iadademstat tmax
Tijdsspanne: Tot 26 dagen
|
Meting van de tijd die iadademstat nodig heeft om de maximale concentratie (Cmax) in het bloed te bereiken.
|
Tot 26 dagen
|
|
Iadademstat Cmax
Tijdsspanne: Tot 26 dagen
|
Meting van de hoogste concentratie iadademstat in het bloed nadat een dosis is toegediend.
|
Tot 26 dagen
|
|
iadademstat Cmin
Tijdsspanne: Tot 26 dagen
|
Meting van de laagste concentratie van iadademstat in het bloed, nadat een dosis is gegeven.
|
Tot 26 dagen
|
|
iadademstat AUC
Tijdsspanne: Tot 26 dagen
|
Meting van hoeveel iadadmestat de bloedbaan van een persoon bereikt in een bepaalde periode nadat een dosis is gegeven.
|
Tot 26 dagen
|
|
OF tarief
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Percentage patiënten dat volledige remissie (CR), CR met onvolledig hematologisch herstel (CRi) en gedeeltelijke remissie (PR) bereikt.
|
Tot 18 maanden
|
|
iadademstat Doelbetrokkenheid (TE)
Tijdsspanne: Tot 26 dagen
|
Percentage geneesmiddel covalent gebonden aan het LSD1-molecuul
|
Tot 26 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tijd vanaf het begin van de behandeling tot het moment van overlijden door welke oorzaak dan ook.
|
Tot 24 maanden
|
|
Event-Free-Overleven (EFS)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Tijd vanaf het begin van de behandeling tot de datum waarop CR of CRi niet werd bereikt, terugval van CR/CRi of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
|
Tot 18 maanden
|
|
Algehele responspercentage
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Percentage patiënten met volledige remissie (CR), CR met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi) of PR.
|
Tot 6 maanden
|
|
Tijd tot respons (TTR)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Tijd vanaf de datum van initiële dosering bij RP2D/expansiedosis tot de eerste documentatie van ofwel een type CR of Partiële Respons (PR).
|
Tot 6 maanden
|
|
Duur van kwijtschelding (DoR)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Tijd vanaf de datum van de eerste documentatie van elke vorm van kwijtschelding tot de datum van de eerste documentatie van progressie van kwijtschelding voor remitters
|
Tot 18 maanden
|
|
Transfusie-onafhankelijkheidspercentage
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Een patiënt is onafhankelijk van rode bloedcellen (RBC) en/of trombocytentransfusie als hij/zij gedurende minimaal 8 weken geen RBC- en/of trombocytentransfusies krijgt.
De mate van transfusie-onafhankelijkheid is het percentage patiënten dat onafhankelijk wordt van RBC en/of bloedplaatjestransfusie (van het aantal patiënten dat transfusie-afhankelijk was op baseline).
|
Tot 18 maanden
|
|
Transplantatiesnelheid Tijdsbestek
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Percentage patiënten dat hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) onderging tijdens de onderzoeksperiode.
|
Tot 18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Mónica Reale-Vidal, MD, Oryzon Genomics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 november 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 januari 2026
Studie voltooiing (Geschat)
5 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 september 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 september 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 september 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CL04-ORY-1001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .