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Estudio de Iadademstat y Gilteritinib en pacientes con AML R/R con mutación de tirosina quinasa similar a FMS (FLT3 Mut+) (FRIDA)

21 de agosto de 2026 actualizado por: Oryzon Genomics S.A.

Un estudio multicéntrico, abierto, de escalamiento/expansión de iadademstat y gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria (LMA R/R) con mutación de la tirosina quinasa similar a FMS (FLT3 Mut+): el estudio FRIDA

Este es un estudio multicéntrico, abierto, de escalamiento/expansión para investigar la seguridad y el RP2D de la combinación de iadademstat con gilteritinib en LMA R/R con mutación FLT3.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de escalada / expansión, de etiqueta abierta, de un solo brazo, para investigar la seguridad y el RP2D de la combinación de iadademstat con gilteritinib en la LMA R / R con mutación FLT3.

Este estudio consta de 2 partes. Una parte de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y actividad emergente de la combinación de iadademstat y gilteritinib, y para determinar la dosis farmacológicamente activa (es decir, la dosis mínima segura y biológicamente activa) de iadademstat. en combinación con gilteritinib, y una parte de expansión a la dosis específica seleccionada para evaluar la actividad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutación FLT3.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-5024
        • The University of Arizona Cancer Center - North Campus
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0013
        • The John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH)
    • New Jersey
      • Piscataway, New Jersey, Estados Unidos, 08854
        • Rutgers, The State University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute, LLC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Diagnóstico de AML primaria o AML con cambios relacionados con mielodisplasia (AML-MRC)
  • El paciente está en primera o segunda recaída o tiene enfermedad refractaria. Los pacientes deben haber tenido verificación histológica de AML en el diagnóstico original.
  • El paciente debe ser positivo para las siguientes mutaciones de FLT3 en la médula ósea o PB: duplicación interna en tándem (ITD) de FLT3, dominio de tirosina quinasa (TKD) de FLT3 D835 o I836 o FLT3-ITD y FLT3-TKD especificado.
  • Estado funcional ECOG 0-2
  • Esperanza de vida de al menos 3 meses a juicio del investigador.
  • Función hepática y renal normal.
  • El paciente es capaz de tragar medicamentos orales.
  • Las pacientes son posmenopáusicas, están documentadas como estériles quirúrgicamente, usan dos métodos anticonceptivos o practican la verdadera abstinencia y tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la selección.
  • Los pacientes masculinos, incluso si han sido esterilizados quirúrgicamente, aceptan practicar una verdadera abstinencia o usar métodos anticonceptivos de barrera altamente efectivos.

Principales Criterios de Exclusión:

  • Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda.
  • Leucemia BCR-ABL positiva conocida.
  • LMA secundaria a quimioterapia previa para otras neoplasias (excepto SMD).
  • AML que ha recaído después o es refractario a más de 2 líneas de terapia.
  • Leucemia del sistema nervioso central clínicamente activa o antecedentes de toxicidad del SNC relacionada con el fármaco de grado ≥ 3 según los CTCAE del NCI.
  • Cirugía mayor o radioterapia en las 4 semanas anteriores a la primera dosis del estudio.
  • Tratamiento previo con iadademstat o inhibidores de FLT3 (excepto sorafenib o midostaurina utilizados en primera línea como parte de la inducción).
  • Pacientes que no son elegibles para recibir gilteritinib según la etiqueta.
  • Tratamiento previo con 3 o más líneas de terapia AML.
  • Tratamiento con cualquier producto en investigación dentro de las 3 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
  • Hipertensión no controlada o diabetes mal controlada.
  • Evidencia de infección viral, bacteriana o fúngica sistémica no controlada activa.
  • Mujeres embarazadas o lactantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo activo
iadademstat y gilteritinib
Droga: Iadademstat
iadademstat solución oral
Otros nombres:
  • ORY-1001, RO7051790
Droga: Tableta oral de gilteritinib
120 mg de gilteritinib
Otros nombres:
  • XOSPATA®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Número de participantes con eventos adversos (AA) después del tratamiento con iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutación FLT3.
Hasta 18 meses
Anomalías en los valores de laboratorio y/o eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Número de participantes con anomalías en los valores de laboratorio y/o eventos adversos (AE) después del tratamiento con iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutación FLT3.
Hasta 18 meses
Alteraciones de los signos vitales y/o eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Número de participantes con anomalías en los signos vitales y/o eventos adversos (AA) después del tratamiento con iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutación FLT3.
Hasta 18 meses
Electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones de rutina y/o eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Número de participantes con anormalidades en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones de rutina y/o eventos adversos (AE) después del tratamiento con iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutación en FLT3.
Hasta 18 meses
Recomendar dosis de fase 2 (RP2D)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Determinar la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con R/R con mutación en FLT3
Hasta 18 meses
iadademstat tmax
Periodo de tiempo: Hasta 26 días
Medición del tiempo que tarda iadademstat en alcanzar la concentración máxima (Cmax) en sangre.
Hasta 26 días
Iadademstat Cmax
Periodo de tiempo: Hasta 26 días
Medición de la concentración más alta de iadademstat en la sangre después de administrar una dosis.
Hasta 26 días
iadademstat Cmin
Periodo de tiempo: Hasta 26 días
Medición de la concentración más baja de iadademstat en la sangre, después de administrar una dosis.
Hasta 26 días
iadademstat AUC
Periodo de tiempo: Hasta 26 días
Medición de la cantidad de iadadmestat que llega al torrente sanguíneo de una persona en un período de tiempo determinado después de administrar una dosis.
Hasta 26 días
O tarifa
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Proporción de pacientes que logran remisión completa (RC), RC con recuperación hematológica incompleta (CRi) y remisión parcial (RP).
Hasta 18 meses
iadademstat Compromiso objetivo (TE)
Periodo de tiempo: Hasta 26 días
Porcentaje de fármaco unido covalentemente a la molécula de LSD1
Hasta 26 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la muerte por cualquier causa.
Hasta 24 meses
Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la fecha en que no se logró la RC o la RCi, la recaída de la RC/RCi o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
Hasta 18 meses
Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Porcentaje de pacientes con remisión completa (RC), RC con recuperación incompleta del hemograma (CRi) o PR.
Hasta 6 meses
Tiempo de respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Tiempo desde la fecha de la dosificación inicial en RP2D/dosis de expansión hasta la primera documentación de un tipo de RC o respuesta parcial (PR).
Hasta 6 meses
Duración de la remisión (DoR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Tiempo desde la fecha de la primera documentación de cualquier tipo de remisión hasta la fecha de la primera documentación de la progresión de la remisión para remitentes
Hasta 18 meses
Tasa de independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Un paciente se define como independiente de las transfusiones de glóbulos rojos (RBC) y/o plaquetas si no recibe transfusiones de glóbulos rojos y/o plaquetas durante un período de al menos 8 semanas. La tasa de independencia de la transfusión es el porcentaje de pacientes que se vuelven independientes de la transfusión de glóbulos rojos y/o plaquetas (a partir del número de pacientes dependientes de la transfusión al inicio del estudio).
Hasta 18 meses
Marco de tiempo de tasa de trasplante
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Porcentaje de pacientes sometidos a Trasplante de Células Progenitoras Hematopoyéticas (TPH) durante el periodo de estudio.
Hasta 18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Oryzon Genomics S.A.

Investigadores

  • Silla de estudio: Mónica Reale-Vidal, MD, Oryzon Genomics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

30 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

5 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

21 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL04-ORY-1001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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