Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di Iadademstat e Gilteritinib in pazienti con LMA R/R con mutazione della tirosin-chinasi simile a FMS (FLT3 Mut+) (FRIDA)

26 luglio 2024 aggiornato da: Oryzon Genomics S.A.

Uno studio multicentrico di escalation/espansione, in aperto, su Iadademstat e Gilteritinib in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (LMA R/R) con mutazione della tirosin-chinasi simile a FMS (FLT3 Mut+): lo studio FRIDA

Si tratta di uno studio multicentrico di escalation/espansione, in aperto, per studiare la sicurezza e l'RP2D della combinazione di iadademstat con gilteritinib nella LMA R/R con mutazione FLT3.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di escalation/espansione, in aperto, a braccio singolo, volto a valutare la sicurezza e l’RP2D della combinazione di iadademstat con gilteritinib nella LMA R/R con mutazione FLT3.

Questo studio è composto da 2 parti. Una parte di determinazione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività emergente della combinazione di iadademstat e gilteritinib e per determinare la dose farmacologicamente attiva (ovvero la dose minima sicura e biologicamente attiva) di iadademstat in combinazione con gilteritinib, e una parte di espansione alla/e dose/i specifica/e selezionata/e per valutare l'attività di iadademstat in combinazione con gilteritinib in pazienti con LMA R/R con mutazione FLT3.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
        • Reclutamento
        • Banner MD Anderson Cancer Center
        • Contatto:
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724-5024
        • Reclutamento
        • The University of Arizona Cancer Center - North Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sharad Khurana, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Reclutamento
        • Miami Cancer Institute
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-0013
        • Reclutamento
        • The John Hopkins University School of Medicine
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital (MGH)
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Piscataway, New Jersey, Stati Uniti, 08854
        • Reclutamento
        • Rutgers, the State University
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Sarah Cannon Research Institute, LLC
        • Contatto:
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Reclutamento
        • West Virginia University
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Froedtert Hospital & the Medical College of Wisconsin
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Diagnosi di AML primaria o AML con alterazioni correlate alla mielodisplasia (AML-MRC)
  • Il paziente è in prima o seconda ricaduta o ha una malattia refrattaria. I pazienti devono aver avuto una verifica istologica di AML alla diagnosi originale.
  • Il paziente deve essere positivo per le seguenti mutazioni FLT3 nel midollo osseo o PB: duplicazione tandem interna FLT3 (ITD), dominio tirosin-chinasico FLT3 (TKD) D835 o I836 o FLT3-ITD e FLT3-TKD specificato.
  • Performance status ECOG 0-2
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi secondo il parere dello sperimentatore.
  • Normale funzionalità epatica e renale.
  • Il paziente è in grado di deglutire i farmaci per via orale.
  • Le pazienti di sesso femminile sono in postmenopausa, documentate come chirurgicamente sterili, usano due metodi contraccettivi o praticano la vera astinenza e hanno un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening.
  • I pazienti di sesso maschile, anche se sterilizzati chirurgicamente, accettano di praticare una vera e propria astinenza o utilizzare contraccettivi di barriera altamente efficaci.

Principali criteri di esclusione:

  • Diagnosi di leucemia promielocitica acuta.
  • Leucemia positiva per BCR-ABL nota.
  • AML secondaria a precedente chemioterapia per altre neoplasie (eccetto MDS).
  • LMA che ha avuto una recidiva dopo o è refrattaria a più di 2 linee di terapia.
  • Leucemia del sistema nervoso centrale clinicamente attiva o storia precedente di tossicità del SNC correlata al farmaco di Grado NCI CTCAE ≥ 3.
  • - Chirurgia maggiore o radioterapia entro 4 settimane prima della prima dose dello studio.
  • Trattamento precedente con iadademstat o inibitori FLT3 (eccetto sorafenib o midostaurina utilizzati in prima linea come parte dell'induzione).
  • Pazienti non idonei a ricevere gilteritinib per etichetta.
  • Precedente trattamento con 3 o più linee di terapia AML.
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale entro 3 settimane prima della prima dose del trattamento in studio.
  • Ipertensione incontrollata o diabete scarsamente controllato.
  • Evidenza di infezione fungina virale, batterica o sistemica non controllata attiva.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio attivo
iadademstat e gilteritinib
Droga: Iadademstat
iadademstat soluzione orale
Altri nomi:
  • ORY-1001, RO7051790
Droga: Gilteritinib compressa orale
Gilteritinib 120 mg
Altri nomi:
  • XOSPATA®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) dopo il trattamento con iadademstat in combinazione con gilteritinib in pazienti con LMA R/R con mutazione FLT3.
Fino a 18 mesi
Anomalie dei valori di laboratorio e/o eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Numero di partecipanti con anomalie dei valori di laboratorio e/o eventi avversi (AE) dopo il trattamento con iadademstat in combinazione con gilteritinib in pazienti con LMA R/R con mutazione FLT3.
Fino a 18 mesi
Anomalie dei segni vitali e/o eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali e/o eventi avversi (AE) dopo il trattamento con iadademstat in combinazione con gilteritinib in pazienti con AML R/R con mutazione FLT3.
Fino a 18 mesi
Anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni di routine e/o eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) di routine a 12 derivazioni e/o eventi avversi (AE) dopo il trattamento con iadademstat in combinazione con gilteritinib in pazienti con LMA R/R con mutazione FLT3.
Fino a 18 mesi
Raccomandare la dose di fase 2 (RP2D)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Determinare la dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) di iadademstat in combinazione con gilteritinib nei pazienti con mutazione R/R FLT3
Fino a 18 mesi
iadademstat tmax
Lasso di tempo: Fino a 26 giorni
Misurazione del tempo impiegato da iadademstat per raggiungere la concentrazione massima (Cmax) nel sangue.
Fino a 26 giorni
Iadademstat Cmax
Lasso di tempo: Fino a 26 giorni
Misurazione della massima concentrazione di iadademstat nel sangue dopo la somministrazione di una dose.
Fino a 26 giorni
iadademstat Cmin
Lasso di tempo: Fino a 26 giorni
Misurazione della più bassa concentrazione di iadademstat nel sangue, dopo la somministrazione di una dose.
Fino a 26 giorni
iadademstat AUC
Lasso di tempo: Fino a 26 giorni
Misurazione della quantità di iadadmestat che raggiunge il flusso sanguigno di una persona in un determinato periodo di tempo dopo la somministrazione di una dose.
Fino a 26 giorni
O Tasso
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto la remissione completa (CR), CR con recupero ematologico incompleto (CRi) e remissione parziale (PR).
Fino a 18 mesi
iadademstat Coinvolgimento target (TE)
Lasso di tempo: Fino a 26 giorni
Percentuale di farmaco legato covalentemente alla molecola LSD1
Fino a 26 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Tempo dall'inizio del trattamento al momento della morte per qualsiasi causa.
Fino a 24 mesi
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Tempo dall'inizio del trattamento alla data del mancato raggiungimento di CR o CRi, recidiva da CR/CRi o decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 18 mesi
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Percentuale di pazienti con remissione completa (CR), CR con recupero incompleto della conta ematica (CRi) o PR.
Fino a 6 mesi
Tempo di risposta (TTR)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Tempo dalla data della somministrazione iniziale a RP2D/dose di espansione alla prima documentazione di un tipo di CR o di risposta parziale (PR).
Fino a 6 mesi
Durata della remissione (DoR)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Tempo dalla data di prima documentazione di qualsiasi tipo di condono alla data di prima documentazione di progressione di condono per i rimettitori
Fino a 18 mesi
Tasso di indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Un paziente è definito indipendente dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) e/o piastrine se non riceve trasfusioni di globuli rossi e/o piastrine per un periodo di almeno 8 settimane. Il tasso di indipendenza trasfusionale è la percentuale di pazienti che diventano indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi e/o piastrine (dal numero di pazienti dipendenti dalla trasfusione al basale).
Fino a 18 mesi
Intervallo di tempo del tasso di trapianto
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Percentuale di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) durante il periodo di studio.
Fino a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oryzon Genomics S.A.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Mónica Reale-Vidal, MD, Oryzon Genomics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL04-ORY-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Iadademstat

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ukraine

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi