PMM2-CDGの成人におけるGLM101のPD、安全性、忍容性、およびPKを評価するための12週間の研究
2025年12月14日 更新者：Glycomine, Inc.
PMM2-CDGを有する成人参加者に静脈内投与されたGLM101の複数回投与の薬力学、安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第2相、無作為化、非盲検、12週間の研究
これは、PMM2-CDG の診断が確認された成人患者における GLM101 の潜在的な薬力学 (PD) 活性、安全性、忍容性、および薬物動態 (PK) を評価するための第 2 相、無作為化、非盲検、12 週間の治療研究です。
調査する予定の GLM101 の用量は 10 および 20 mg/kg です。
この研究は、スクリーニング期間、12 週間 (3 か月) の治療期間、および 30 日間 (1 か月) のフォローアップ期間で構成されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の年齢が 18 歳から 65 歳までの男性または女性であること。
- -遺伝子検査の確認によりPMM2-CDGと診断されています;
- アンチトロンビン III (ATIII) レベルが 80% 未満です。
- 参加者が出産の可能性のある女性である場合、彼女は妊娠していてはならず（陰性の血清妊娠検査によって確認されます）、医学的に認められた避妊方法（禁欲、バリア法と組み合わせたホルモン避妊薬、二重バリア法）を使用しています、または子宮内器具の使用)、および GLM101 の最後の注入後 30 日間、この方法を使用し続けることに同意する必要があります。
- 参加者が出産の可能性のない女性である場合、彼女は思春期前、外科的に無菌であるか、または卵胞刺激ホルモン> 40 IU / Lによって確認された卵巣機能不全を持っている必要があります。
- 参加者が女性のパートナーを持つ性的に活発な男性である場合、性的に成熟した非無菌の男性参加者は、医学的に許容される避妊方法（禁欲、バリア法、二重バリア法、または子宮内器具のパートナーによる使用）、GLM101の最後の注入後30日間この方法を使用し続けることに同意します. 男性は、スクリーニングの少なくとも 3 か月前に両側の精巣摘除術または精管切除術を受けている場合、外科的に無菌であると見なされます。
- 参加者が男性の場合、研究中および GLM101 の最後の注入から 30 日後に精子の提供を控えることに同意する必要があります。
- -インフォームドコンセント/同意を直接または法的に許可された代理人を通じて提供する意思があり、それができる。
除外基準:
- PMM2以外の先天性糖鎖形成障害（CDG）の診断;
- -スクリーニング前の7日以内に、非経口抗生物質、抗ウイルス薬、または抗真菌薬または全身性ステロイドによる治療を必要とする活動的な感染症があります;
- スクリーニングまたは臨床現場へのチェックイン時に、アクティブなコロナウイルス病-2019 (COVID-19) 感染または重症急性呼吸器症候群コロナウイルス 2 (SARS-CoV-2) の検査結果が陽性であることが確認されている;
- -GLM101の薬物または賦形剤に対する重度のアレルギー反応の既往があります（GLM101 Investigator's Brochureに記載されています）;
- -静脈アクセスが不十分な既知の履歴があります;
- 肝移植の歴史があります;
- -スクリーニングから12か月以内に薬物またはアルコール使用障害の病歴があります;
- -スクリーニング前の30日以内に主要な外科的処置を受けました;
- 臨床的に重要であり、PMM2-CDG に関連していないと見なされる検査基準範囲外の検査値または適格性確認検査値があります。
- 女性の場合、スクリーニング中に血清妊娠検査が陽性である;
- スクリーニング中にB型肝炎表面抗原またはC型肝炎抗体が血清学的に陽性である;
- -臨床評価時に、GLM101注入の安全性または薬物効果の評価可能性に影響を与える可能性のある病気の病歴または存在があります 主治験責任医師および医療モニターの裁量;
- -現在別の介入臨床研究に参加しているか、アセタゾラミドを除いて、GLM101注入前の30日または5半減期以内に治験薬またはデバイスを使用した別の臨床研究を完了しています。 参加者は、GLM101を投与する前に少なくとも30日間安定した用量を使用している場合にのみ、登録してアセタゾラミドによる治療を継続することができ、用量は研究期間中変わらない.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：10mg/kg GLM101
毎週投与される GLM101 IV 注入
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GLM101 点滴静注
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実験的：20mg/kg GLM101
毎週投与される GLM101 IV 注入
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GLM101 点滴静注
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実験的：30 mg/kg GLM101
GLM101 IV 注入、毎週投与
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GLM101 点滴静注
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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運動失調のベースラインからの変化を評価する
時間枠：12週間と24週間
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ICARS（国際協同組合運動失調評価尺度）の変化
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12週間と24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発生した有害事象を重症度および頻度で評価した参加者の数
時間枠：12週間と24週間
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GLM101 の複数回投与の安全性と忍容性を評価します。
有害事象、特に関心のある有害事象、重篤な有害事象、死亡、中止、臨床検査、バイタルサインおよび身体検査の収集と評価。
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12週間と24週間
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観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：24週間以上
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GLM101 の薬物動態 (PK) の評価
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24週間以上
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観察された最大血漿濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：24週間以上
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GLM101の薬物動態(PK)の評価
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24週間以上
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血漿中濃度対時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：24週間以上
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GLM101 の薬物動態 (PK) の評価
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24週間以上
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月29日
一次修了 (実際)
2025年11月4日
研究の完了 (実際)
2025年11月18日
試験登録日
最初に提出
2022年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月19日
最初の投稿 (実際)
2022年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月14日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GLM101-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。