Estudio de 12 semanas para evaluar la DP, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de GLM101 en adultos con PMM2-CDG

Criterios de inclusión:

• es hombre o mujer, de 18 a 65 años de edad, inclusive, en la selección;
• Ha sido diagnosticado con PMM2-CDG con confirmación de prueba genética;
• Tiene niveles de antitrombina III (ATIII) por debajo del 80%;
• Si la participante es una mujer en edad fértil, no debe estar embarazada (confirmado por una prueba de embarazo en suero negativa), está usando un método anticonceptivo médicamente aceptado (abstinencia, un anticonceptivo hormonal junto con un método de barrera, método de doble barrera , o el uso de un dispositivo intrauterino), y debe aceptar continuar usando este método durante 30 días después de la última infusión de GLM101;
• Si la participante es una mujer en edad fértil, debe ser prepuberal, estéril quirúrgicamente o debe tener una disfunción ovárica confirmada por una hormona estimulante del folículo > 40 UI/L;
• Si el participante es un hombre sexualmente activo con parejas femeninas, el participante masculino no estéril y sexualmente maduro acepta usar un método anticonceptivo médicamente aceptable (abstinencia, la pareja toma un anticonceptivo hormonal junto con un método de barrera, método de doble barrera o uso por parte de la pareja de un dispositivo intrauterino) y acepta continuar usando este método durante 30 días después de la última infusión de GLM101. Los hombres se consideran quirúrgicamente estériles si se han sometido a una orquiectomía o vasectomía bilateral al menos 3 meses antes de la Selección;
• Si el participante es hombre, debe aceptar abstenerse de donar esperma durante el estudio y 30 días después de la última infusión de GLM101;
• Está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento/asentimiento informado, directamente o a través de su representante legalmente autorizado.

Criterio de exclusión:

• Diagnóstico de trastorno congénito de glicosilación (CDG) que no sea PMM2;
• Tiene una infección activa que requiere antibióticos parenterales, antivirales o antifúngicos o tratamiento con esteroides sistémicos dentro de los 7 días anteriores a la Selección;
• Tiene una infección activa confirmada por la enfermedad por coronavirus-2019 (COVID-19) o da positivo para el síndrome respiratorio agudo severo coronavirus 2 (SARS-CoV-2) en la selección o se registra en el sitio clínico;
• Tiene antecedentes de una reacción alérgica grave a cualquier fármaco o excipiente de GLM101 (como se indica en el Folleto del investigador de GLM101);
• Tiene antecedentes conocidos de acceso venoso deficiente;
• Tiene antecedentes de trasplante de hígado;
• Tiene antecedentes de trastorno por consumo de drogas o alcohol dentro de los 12 meses posteriores a la selección;
• Ha tenido un procedimiento quirúrgico importante dentro de los 30 días anteriores a la Selección;
• Tiene valor(es) de laboratorio de confirmación de selección o elegibilidad fuera del rango de referencia del laboratorio considerado clínicamente significativo y no relacionado con PMM2-CDG;
• Si es mujer, tiene una prueba de embarazo en suero positiva durante la selección;
• Tiene serología positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo de la hepatitis C durante la detección;
• Tiene antecedentes o presencia, tras la evaluación clínica, de cualquier enfermedad que pueda afectar la seguridad de la infusión de GLM101 o la evaluabilidad del efecto del fármaco según el criterio del investigador principal y del monitor médico;
• Está participando actualmente en otro estudio clínico de intervención o ha completado otro estudio clínico con un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas antes de la infusión de GLM101, excepto para la acetazolamida. Los participantes pueden inscribirse y continuar el tratamiento con acetazolamida solo si tienen una dosis estable durante al menos 30 días antes de recibir la dosis de GLM101, y la dosis permanece sin cambios durante la duración del estudio.