PMM2-CDG가 있는 성인에서 GLM101의 PD, 안전성, 내약성 및 PK를 평가하기 위한 12주 연구
2025년 12월 14일 업데이트: Glycomine, Inc.
PMM2-CDG를 가진 성인 참가자에게 정맥 주사로 투여된 GLM101의 약력학, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 무작위, 공개, 12주 연구
이것은 PMM2-CDG 진단이 확정된 성인 환자를 대상으로 GLM101의 잠재적 약력학(PD) 활성, 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 2상, 무작위, 공개, 12주 치료 연구입니다.
조사할 GLM101의 계획 용량은 10 및 20mg/kg입니다.
연구는 스크리닝 기간, 12주(3개월) 치료 기간 및 30일(1개월) 추적 기간으로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성입니다.
- 유전자 검사 확인으로 PMM2-CDG로 진단받았습니다.
- 안티트롬빈 III(ATIII) 수치가 80% 미만입니다.
- 참가자가 가임기 여성인 경우 임신하지 않아야 하며(음성 혈청 임신 테스트로 확인됨) 의학적으로 허용되는 피임 방법(금욕, 장벽 방법과 결합된 호르몬 피임법, 이중 장벽 방법)을 사용하고 있습니다. , 또는 자궁 내 장치 사용), GLM101의 마지막 주입 후 30일 동안 이 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 참가자가 가임 가능성이 있는 여성인 경우, 그녀는 사춘기 이전이거나 외과적으로 불임이거나 난포 자극 호르몬 > 40 IU/L로 확인된 난소 기능 장애가 있어야 합니다.
- 참가자가 여성 파트너와 성적으로 활동적인 남성인 경우 성적으로 성숙하고 불임이 아닌 남성 참가자는 의학적으로 허용되는 피임 방법(금욕, 장벽 방법, 이중 장벽 방법 또는 호르몬 피임법과 함께 호르몬 피임약을 복용하는 파트너 또는 자궁 내 장치의 파트너에 의한 사용) GLM101의 마지막 주입 후 30일 동안 이 방법을 계속 사용하는 데 동의합니다. 수컷은 스크리닝 최소 3개월 전에 양측 고환 절제술 또는 정관 절제술을 받은 경우 외과적으로 불임인 것으로 간주됩니다.
- 참가자가 남성인 경우 연구 기간 동안 및 GLM101의 마지막 주입 후 30일 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의/동의를 직접 또는 법적 대리인을 통해 기꺼이 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- PMM2 이외의 선천성 글리코실화 장애(CDG)의 진단;
- 스크리닝 전 7일 이내에 비경구적 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제 또는 전신 스테로이드 치료를 필요로 하는 활동성 감염이 있거나;
- 활동성 코로나바이러스 감염증-2019(COVID-19) 감염이 확인되었거나 선별검사 또는 임상 현장 체크인 시 중증급성호흡기증후군 코로나바이러스 2(SARS-CoV-2) 양성 판정을 받은 경우,
- GLM101의 임의의 약물 또는 부형제(GLM101 조사관 브로셔에 열거됨)에 대해 심각한 알레르기 반응의 병력이 있음;
- 정맥 접근 불량의 알려진 이력이 있습니다.
- 간 이식 병력이 있습니다.
- 스크리닝으로부터 12개월 이내에 약물 또는 알코올 사용 장애의 병력이 있음;
- 스크리닝 전 30일 이내에 대수술을 받았음;
- 임상적으로 중요하고 PMM2-CDG와 관련이 없는 것으로 간주되는 검사실 참조 범위 밖의 스크리닝 또는 적격성 확인 검사실 값이 있음,
- 여성인 경우 스크리닝 동안 양성 혈청 임신 테스트를 보임;
- 스크리닝 동안 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대해 혈청학적 양성을 나타냄;
- 임상 평가 시 GLM101 주입의 안전성 또는 주임 연구원 및 의료 모니터의 재량에 따른 약물 효과의 평가 가능성에 영향을 미칠 수 있는 질병의 병력 또는 존재가 있습니다.
- 현재 다른 중재적 임상 연구에 참여 중이거나 GLM101 주입 전 30일 또는 5 반감기 이내에 조사 약물 또는 장치로 다른 임상 연구를 완료했습니다. 단, 아세타졸아미드는 제외됩니다. 참가자는 GLM101을 투여하기 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지하고 연구 기간 동안 용량이 변경되지 않은 경우에만 아세타졸아미드로 치료를 계속하고 등록할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 10mg/kg GLM101
GLM101 IV 주입, 매주 제공
|
GLM101 IV 주입
|
|
실험적: 20mg/kg GLM101
GLM101 IV 주입, 매주 제공
|
GLM101 IV 주입
|
|
실험적: 30mg/kg GLM101
매주 제공되는 GLM101 IV 주입
|
GLM101 IV 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
운동실조의 기준선 변화 평가
기간: 12주와 24주
|
ICARS(국제 협동 실조증 평가 척도)의 변화
|
12주와 24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
중증도 및 빈도에 따라 평가된 치료 관련 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 12주와 24주
|
GLM101의 다중 투여에 대한 안전성과 내약성을 평가합니다.
이상 사례, 특별히 관심 있는 이상 사례, 심각한 이상 사례, 사망, 중단, 임상 실험실 테스트, 활력 징후 및 신체 검사의 수집 및 평가.
|
12주와 24주
|
|
최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 24주 이상
|
GLM101의 약동학(PK) 평가
|
24주 이상
|
|
관찰된 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 24주 이상
|
GLM101의 약동학(PK) 평가
|
24주 이상
|
|
혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 24주 이상
|
GLM101의 약동학(PK) 평가
|
24주 이상
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 29일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 4일
연구 완료 (실제)
2025년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 19일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 14일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GLM101-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .