Estudo de 12 semanas para avaliar DP, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de GLM101 em adultos com PMM2-CDG

Critério de inclusão:

• Seja homem ou mulher, de 18 a 65 anos de idade, inclusive, na Triagem;
• Foi diagnosticado com PMM2-CDG com confirmação de teste genético;
• Apresenta níveis de antitrombina III (ATIII) abaixo de 80%;
• Se a participante for uma mulher com potencial para engravidar, ela não deve estar grávida (confirmado por um teste de gravidez sérico negativo), está usando um método contraceptivo clinicamente aceito (abstinência, um contraceptivo hormonal em conjunto com um método de barreira, método de barreira dupla , ou uso de dispositivo intrauterino) e deve concordar em continuar usando este método por 30 dias após a última infusão de GLM101;
• Se a participante for uma mulher sem potencial para engravidar, ela deve ser pré-púbere, cirurgicamente estéril ou deve ter uma disfunção ovariana confirmada por um hormônio folículo estimulante > 40 UI/L;
• Se o participante for um homem sexualmente ativo com parceiras, o participante sexualmente maduro e não estéril concorda em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável (abstinência, o parceiro tomando um contraceptivo hormonal em conjunto com um método de barreira, método de barreira dupla ou uso pelo parceiro de um dispositivo intrauterino) e concorda em continuar usando este método por 30 dias após a última infusão de GLM101. Os homens são considerados cirurgicamente estéreis se tiverem sido submetidos a orquiectomia ou vasectomia bilateral pelo menos 3 meses antes da triagem;
• Se o participante for do sexo masculino, deve concordar em não doar esperma durante o estudo e 30 dias após a última infusão de GLM101;
• Esteja disposto e seja capaz de fornecer consentimento/assentimento informado, diretamente ou por meio de seu representante legalmente autorizado.

Critério de exclusão:

• Diagnóstico de distúrbio congênito da glicosilação (CDG) diferente de PMM2;
• Tem uma infecção ativa que requer antibióticos parenterais, antivirais ou antifúngicos ou tratamento com esteróides sistêmicos dentro de 7 dias antes da triagem;
• Confirmou infecção ativa por coronavírus 2019 (COVID-19) ou testou positivo para síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 (SARS-CoV-2) na triagem ou check-in no local clínico;
• Tem um histórico de reação alérgica grave a qualquer medicamento ou excipiente do GLM101 (conforme listado no folheto do investigador do GLM101);
• Tem um histórico conhecido de acesso venoso deficiente;
• Tem histórico de transplante hepático;
• Tem um histórico de transtorno por uso de drogas ou álcool dentro de 12 meses a partir da triagem;
• Teve um grande procedimento cirúrgico dentro de 30 dias antes da triagem;
• Possui valor(is) laboratorial(is) de triagem ou confirmação de elegibilidade fora do intervalo de referência laboratorial considerado(s) clinicamente significativo(s) e não relacionado(s) ao PMM2-CDG;
• Se for do sexo feminino, tiver um teste de gravidez sérico positivo durante a Triagem;
• Tem sorologia positiva para antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo da hepatite C durante a Triagem;
• Tem histórico ou presença, mediante avaliação clínica, de qualquer doença que possa afetar a segurança da infusão de GLM101 ou a avaliabilidade do efeito do medicamento com base no critério do Investigador Principal e do Monitor Médico;
• Está atualmente participando de outro estudo clínico intervencionista ou concluiu outro estudo clínico com um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas antes da infusão de GLM101, exceto para acetazolamida. Os participantes podem ser inscritos e continuar o tratamento com acetazolamida somente se estiverem em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da dosagem com GLM101, e a dose permanecer inalterada durante o estudo.