B3461028 および B3461045 に含まれる遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTRv) 患者の神経学的追跡調査を収集するレトロスペクティブ研究。 (TRAMA)
2023年11月15日 更新者：Pfizer
Tafamidis 61mg, Resultados en Amiloidosis ATTR Con afectación neurológica y Multisistémica - TRAMA
スペインでの B3461028 および B3461045 研究に登録された遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTRv) および野生型トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTRwt) の患者の研究 - タファミジス 61mg に 12 か月以上曝露され、多発神経障害 (PN) を伴う多系統のフォローアップ (神経/眼/胃腸) ≥12 か月。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
5
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid、スペイン、28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Palma de Mallorca、スペイン、07198
- Hospital Son Llatzer
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～99年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団：スペインでのB3461028およびB3461045研究に登録された遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv）および野生型トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRwt）患者のレトロスペクティブコホート - タファミジス61mgに12か月以上曝露され、多発ニューロパチーが進行し続けている多臓器フォローアップ (神経/眼/胃腸) ≥12 ヶ月
説明
包含基準:
- タファミジス 61 mg による治療 ≥ 12 か月
- -12か月以上の神経学的フォローアップ
- 以下のいずれかに基づくトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-PN）の診断：
- 正中神経を除く、正常値を下回る少なくとも 2 つの神経の振幅の減少、または正中神経を除く、患者の基礎値に基づいて少なくとも 2 つの神経の 50% の振幅の減少、または細い繊維の変化を検出する 2 つの異常な検査 (Sudoscan による) 、RR間隔分析など）
除外基準:
- タファミジス 61 mg による治療 < 12 か月
- 12か月未満の神経学的フォローアップ
- 多発神経障害のその他の診断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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スペインでの B3461028 および B3461045 研究に登録されたレトロスペクティブ コホートの ATTRv および ATTRwt 患者
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研究 B3461028 および B3461045 で受け取った 61 ミリグラム (mg)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ATTRv の 12 か月目における神経障害障害スコア (NIS) の変化
時間枠：ベースラインと 12 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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NIS (神経障害障害スコア) は、感覚機能、反射、筋力低下を評価する、臨床的に重要な、個々の神経機能の高感度な尺度です。
NIS スコアは 0 ～ 244 の範囲であり、スコアが高いほど障害または機能障害が大きいことを示します。
変化率は最後の追跡調査から計算されました。
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ベースラインと 12 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ATTRv の NIS の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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NIS (神経障害障害スコア) は、感覚機能、反射、筋力低下を評価する、臨床的に重要な、個々の神経機能の高感度な尺度です。
NIS スコアは 0 ～ 244 の範囲であり、スコアが高いほど障害または機能障害が大きいことを示します。
変化率は最後の追跡調査から計算されました。
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ベースライン、治療開始後 6、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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神経障害障害スコアの変化 - ATTRv の下肢 (NIS-LL)
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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NIS-LL (下肢神経障害障害スコア) は、臨床的に重要で、個人の神経機能を高感度に測定するもので、下肢の感覚機能、反射、筋力低下を評価します。
NÍS-LL は筋力低下、反射神経、感覚を評価しました。
各項目は左右の肢で別々に採点されます。
筋力低下の要素: 0 (正常) ～ 4 (麻痺)、スコアが高いほど筋力低下が大きくなります。反射、感覚: 0=正常、1=低下、または 2=欠如。
NIS-LL スコアの合計範囲は 0 ～ 88、スコアが高いほど障害が大きくなります。
変化率は最後の追跡調査から計算されました。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv によるノーフォークの生活の質の変化 - 糖尿病性神経障害 (ノーフォーク QOL-DN)
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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糖尿病性神経障害に関するノーフォーク生活の質アンケートは、個人の機能性と生活の質に対する多発性神経障害の影響を評価する、標準化され検証された手段です。
ノーフォーク QOL-DN: 35 項目の参加者評価アンケートを使用して、糖尿病性神経障害のある参加者の生活の質に対する糖尿病性神経障害の影響を評価します。項目 1 ～ 7: 症状に関連し、症状の有無を 1 として評価し、症状の有無を 0 として評価しました。項目 8-35: 日常生活活動に関連し、5 点リッカート スケールでスコア付けしました。0= 問題なし、0= 問題なし、 4= 深刻な問題 (項目 32 を除く。-2= かなり改善、0= ほぼ同じ、2= 大幅に悪化)。
TQOL= すべての項目の合計、可能な合計スコア範囲 = -4 ～ 138、スコアが高いほど生活の質が低下します。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の COMPASS-31 の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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COMPASS-31 (複合自律神経症状スコア 31) は、自律神経失調症の参加者の重症度および機能的能力を評価するために設計されたアンケートです。
COMPASS-31 の合計スコアは 0 ～ 100 の範囲でした。ここで、0 = 自律神経失調症の重症度が低い、100 = 自律神経失調症の重症度が高い。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv に対する家族性アミロイド多発ニューロパチー特有の発疹による全体的障害尺度 (FAP-ROD) の変化
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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FAP-RODS は、日常活動に対する神経障害の影響を評価する質問票です。
FAP-RODS 合計スコアは 0 ～ 68 の範囲でした。ここで、0=日常活動を実行する能力が低下し、68=日常活動を実行する能力が向上します。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の家族性アミロイド性多発神経障害病期 (FAP) に応じた参加者数
時間枠：治療開始後 18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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FAP は、症状の重症度と病気の進行に基づいた段階システムです。
FAP 段階には次のものが含まれます。 無症候性。自由歩行（補助なしで歩く）：ステージ 1。支持歩行（支えて歩く）：ステージ2。車椅子生活または寝たきり: ステージ 3。
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治療開始後 18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の PND スコアでステージが進行していない参加者の割合
時間枠：ベースラインから 30 か月目まで (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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PND は、神経障害性機能障害の程度と歩行への影響を評価する病期分類システムです。
以下の PND 段階が含まれます。 無症状。ステージ I: 感覚障害、正常な歩行。ステージ II: 感覚障害、サポートを必要としない歩行の変化。 IIIA: 1 つのサポートを必要とする歩行。 IIIB: 2 つのサポートを必要とする歩行。 IV: 車椅子またはベッドサイド。
治療開始時と比べてより高いステージに変化しなかった参加者は「変化なし」として報告され、より高いステージに進行した参加者は「ステージアップ」として報告されました。
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ベースラインから 30 か月目まで (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の治療に反応した人の割合
時間枠：12 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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12 ヵ月目の治療に対する反応者の割合は、NIS でベースラインからの変化が 4 ポイント未満であった参加者として定義され、NIS-LL でベースラインからの変化が 2 ポイント未満であった参加者がこのアウトカム測定で報告されました。 。
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12 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の R-R 間隔にばらつきがある参加者数
時間枠：18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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このアウトカム測定では、R-R 間隔の変動（変更あり/未変更）を持つ参加者の数が報告されました。
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18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の修正肥満指数 (mBMI)
時間枠：治療開始後 18、24、30 か月目 (データは 22 日間にわたって収集および分析)
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BMIは体重を身長の二乗で割って計算され、キログラム/平方メートル（kg/m^2）として測定されました。
mBMIは、BMIに血清アルブミンレベル[グラム/リットル(g/L)]を乗じて計算しました。
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治療開始後 18、24、30 か月目 (データは 22 日間にわたって収集および分析)
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ATTRv の尺骨/腓腹感覚神経活動電位振幅 (SNAP)
時間枠：治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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左下肢の筋電図検査を使用して、腓側感覚神経の活動電位振幅（マイクロボルト単位）を測定しました。
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治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRv の尺骨/腓骨筋複合筋活動電位振幅 (CMAP)
時間枠：治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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左下肢の筋電図を使用して、腓骨運動神経複合筋の活動電位振幅を測定しました。
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治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の NIS の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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NIS (神経障害障害スコア) は、感覚機能、反射、筋力低下を評価する、臨床的に重要な、個々の神経機能の高感度な尺度でした。
NIS スコアは 0 ～ 244 の範囲であり、スコアが高いほど障害または機能障害が大きいことを示します。
変化率は最後の追跡調査から計算されました。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の NIS-LL の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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NIS-LL (下肢神経障害障害スコア) は臨床的に重要で、個人の神経機能を高感度に測定するもので、下肢の感覚機能、反射、筋力低下を評価します。
NÍS-LL は筋力低下、反射神経、感覚を評価しました。
各項目は左右の手足で別々に採点されました。
筋力低下の要素: 0 (正常) ～ 4 (麻痺)、スコアが高いほど筋力低下が大きくなります。反射、感覚: 0=正常、1=低下、または 2=欠如。
NIS-LL スコアの合計範囲は 0 ～ 88、スコアが高いほど障害が大きくなります。
変化率は最後の追跡調査から計算されました。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt のノーフォーク QOL-DN の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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糖尿病性神経障害に関するノーフォーク生活の質アンケートは、個人の機能性と生活の質に対する多発性神経障害の影響を評価する、標準化され検証された手段です。
ノーフォーク QOL-DN: 糖尿病性神経障害のある参加者の生活の質に対する糖尿病性神経障害の影響を評価するために使用される 35 項目の参加者評価アンケート。項目 1 ～ 7: 症状に関連し、症状の有無を 1 として評価し、症状の有無を 0 として評価しました。項目 8-35: 日常生活活動に関連し、5 点リッカート スケールでスコア付けしました。0= 問題なし、0= 問題なし、 4= 深刻な問題 (項目 32 を除く。-2= かなり改善、0= ほぼ同じ、2= 大幅に悪化)。
TQOL= すべての項目の合計、可能な合計スコア範囲 = -4 ～ 138、スコアが高いほど生活の質が低下します。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の COMPASS-31 の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後6、12、18、24、36ヶ月目
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COMPASS-31 (複合自律神経症状スコア 31) は、自律神経失調症の参加者の重症度および機能的能力を評価するために設計されたアンケートです。
COMPASS-31 の合計スコアは 0 ～ 100 の範囲でした。ここで、0 = 自律神経失調症の重症度が低い、100 = 自律神経失調症の重症度が高い。
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ベースライン、治療開始後6、12、18、24、36ヶ月目
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ATTRwt の FAP-ROD の変更
時間枠：ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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FAP-RODS は、日常活動に対する神経障害の影響を評価する質問票です。
FAP-RODS 合計スコアは 0 ～ 68 の範囲でした。ここで、0=日常活動を実行する能力が低下し、68=日常活動を実行する能力が向上します。
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ベースライン、治療開始後 6、12、18、24、36 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwtのFAPステージ別の参加者数
時間枠：治療開始後 18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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FAP 病期は、症状の重症度と疾患の進行に基づいた病期分類システムです。
FAP 段階には次のものが含まれます。 無症候性。自由歩行 (補助なしで歩く): ステージ 1;支持歩行（支えて歩く）：ステージ2。車椅子生活または寝たきり: ステージ 3。
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治療開始後 18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の PND スコアでステージが進行していない参加者の割合
時間枠：ベースラインから 30 か月目まで (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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PND は、神経障害性機能障害の程度と歩行への影響に応じた単純な病期分類システムでした。
PND 段階には次のものが含まれます。 無症候性: I 感覚障害、正常な歩行: II 感覚障害、サポートを必要としない歩行の変化: IIIA 1 つのサポートを必要とする歩行: IIIB 2 つのサポートを必要とする歩行: IV 車椅子またはベッドサイド)。
治療開始時と比べてより高いステージに変化しなかった参加者は「変化なし」として報告され、より高いステージに進行した参加者は「ステージアップ」として報告されました。
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ベースラインから 30 か月目まで (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の治療に反応した人の割合
時間枠：12 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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治療に対する反応者の割合は、NIS でベースラインから 4 ポイント未満の変化を達成した参加者として定義され、NIS-LL でベースラインから 2 ポイント未満の変化を達成した参加者がこの結果測定で報告されました。
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12 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の R-R 間隔にばらつきがある参加者数
時間枠：18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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このアウトカム測定では、R-R 間隔の変動（変更あり/未変更）を持つ参加者の数が報告されました。
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18、24、30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の mBMI
時間枠：治療開始後 18、24、30 か月目 (データは 22 日間にわたって収集および分析)
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BMIは体重を身長の二乗で割って計算され、キログラム/平方メートル（kg/m^2）として測定されました。
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治療開始後 18、24、30 か月目 (データは 22 日間にわたって収集および分析)
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ATTRwt の尺骨/腓腹 SNAP スコア
時間枠：治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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左下肢の筋電図検査を使用して、腓側感覚神経の活動電位振幅（マイクロボルト単位）を測定しました。
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治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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ATTRwt の尺骨/腓骨筋 CMAP スコア
時間枠：治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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左下肢の筋電図を使用して、腓骨運動神経複合筋の活動電位振幅 (ミリボルト単位) を測定しました。
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治療開始後 24 か月目および 30 か月目 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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手根管症候群の参加者数
時間枠：ベースライン時 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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この結果測定では、手根管症候群の参加者の数が報告されました。
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ベースライン時 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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腰部狭窄症の参加者数
時間枠：ベースライン時 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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この結果測定では、腰部狭窄症の参加者の数が報告されました。
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ベースライン時 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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胃腸障害のある参加者数
時間枠：治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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この結果測定では、胃腸障害のある参加者の数が報告されました。
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治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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意図しない体重減少を起こした参加者の数
時間枠：治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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この結果測定では、意図しない体重減少を起こした参加者の数が報告されました。
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治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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泌尿器科疾患のある参加者の数
時間枠：治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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この結果測定では、泌尿器科障害のある参加者の数が報告されました。
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治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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眼科疾患のある参加者の数
時間枠：治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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この結果測定では、眼科障害のある参加者の数が報告されました。
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治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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中枢神経系（CNS）障害のある参加者の数
時間枠：治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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この結果測定では、CNS 障害のある参加者の数が報告されました。
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治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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自律神経障害の症状のある参加者の数
時間枠：治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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このアウトカム測定では、発汗障害、性機能障害、起立性低血圧などの自律神経障害の症状のある参加者の数が報告されました。
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治療開始後18、24、30ヶ月目（データは22日間にわたって収集および分析）
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末梢神経障害の症状のある参加者の数
時間枠：ベースライン時 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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この結果測定では、末梢神経障害（異痛症および感覚異常）の症状を有する参加者の数が報告されました。
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ベースライン時 (22 日間にわたって収集および分析されたデータ)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月24日
一次修了 (実際)
2022年11月15日
研究の完了 (実際)
2022年11月15日
試験登録日
最初に提出
2022年9月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月26日
最初の投稿 (実際)
2022年9月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月15日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B3461104
- TRAMA (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。