Retrospektiv undersøgelse, der indsamler neurologisk opfølgning af arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv)-patienter inkluderet i B3461028 og B3461045. (TRAMA)
15. november 2023 opdateret af: Pfizer
Tafamidis 61mg, resultater og Amiloidosis ATTR Con affectación neurologica og multisistémica - TRAMA
En undersøgelse af patienter med arvelig transthyretin-amyloidose (ATTRv) og vildtype-transthyretin-amyloidose (ATTRwt), der er blevet optaget i B3461028- og B3461045-undersøgelser i Spanien - udsat for tafamidis 61 mg i ≥12 måneder med polyneuropati (PN) multisystemisk opfølgning (neuro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 måneder.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
5
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Palma de Mallorca, Spanien, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsespopulation: retrospektiv kohorte af patienter med arvelig transthyretin-amyloidose (ATTRv) og vildtype-transthyretin-amyloidose (ATTRwt), der er blevet optaget i B3461028- og B3461045-undersøgelser i Spanien - udsat for tafamidis 61 mg i ≥12 måneder, har holdt sig til deres polyneuropati multisystemisk opfølgning (neuro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 måneder
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Behandling med tafamidis 61 mg ≥ 12 måneder
- Neurologisk opfølgning ≥ 12 måneder
- Diagnose af transthyretin amyloidose med polyneuropayhy (ATTR-PN) baseret på en af følgende:
- Amplitudereduktion i mindst 2 nerver under normal værdi, ekskl. medianus ELLER 50 % amplitudereduktion i mindst 2 nerver på basalværdien af patienten, ekskl. mediannerve ELLER 2 unormale tests, der detekterer tynde fibre ændringer (gennem Sudoscan RR-intervalanalyse osv.)
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med tafamidis 61 mg < 12 måneder
- Neurologisk opfølgning < 12 måneder
- Anden diagnose for polyneuropati
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Andet
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Retrospektive kohorte ATTRv- og ATTRwt-patienter indrulleret i B3461028- og B3461045-undersøgelser i Spanien
|
61 milligram (mg) som modtaget i undersøgelserne B3461028 og B3461045
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Neuropathy Impairment Score (NIS) ved 12. måned for ATTRv
Tidsramme: Baseline og måned 12 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
NIS (Neuropathy Impairment Score) er et klinisk vigtigt, følsomt mål for individuel neurologisk funktion, der vurderer sensorisk funktion, reflekser og muskelsvaghed.
NIS-score varierede fra 0 til 244, hvor højere score indikerer større handicap eller svækkelse.
Ændringshastigheden blev beregnet fra sidste opfølgning.
|
Baseline og måned 12 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i NIS for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
NIS (Neuropathy Impairment Score) er et klinisk vigtigt, følsomt mål for individuel neurologisk funktion, der vurderer sensorisk funktion, reflekser og muskelsvaghed.
NIS-score varierede fra 0 til 244, hvor højere score indikerer større handicap eller svækkelse.
Ændringshastigheden blev beregnet fra sidste opfølgning.
|
Baseline, måned 6, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i neuropati-score - Nedre lemmer (NIS-LL) for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score Lower Limbs) er et klinisk vigtigt, følsomt mål for neurologisk funktion hos individer, som vurderer sensorisk funktion, reflekser og muskelsvaghed i det nedre limbo.
NÍS-LL vurderede muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse.
Hvert emne bedømmes separat for venstre og højre lemmer.
Komponenter af muskelsvaghed:0(normal) til4(lammelse), højere score=mere svaghed; reflekser, sansning:0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende.
Samlet NIS-LL score område 0-88, højere score = mere svækkelse.
Ændringshastigheden blev beregnet fra sidste opfølgning.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i Norfolks livskvalitet - Diabetisk neuropati (Norfolk QOL-DN) for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Norfolk Quality of Life Questionnaire for Diabetic Neuropathy er et standardiseret og valideret instrument, der vurderer effekten af polyneuropati på den enkeltes funktionalitet og livskvalitet.
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema bruges til at vurdere indvirkningen af diabetisk neuropati på livskvaliteten for deltagere med diabetisk neuropati; Punkt 1 til 7: relateret til symptomer og tilstedeværelse af symptom blev vurderet til 1 og fravær blev vurderet til 0. Punkt 8-35: relateret til aktiviteter i dagligdagen og scoret på en 5-punkts Likert-skala, hvor 0= intet problem og 4= alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -2= meget bedre, 0=omtrent det samme, 2=meget værre).
TQOL= summen af alle punkter, samlet muligt scoreområde= -4 til 138, hvor højere score=værre livskvalitet.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i COMPASS-31 for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) er et spørgeskema designet til at vurdere sværhedsgraden og funktionsevnen hos deltagere med autonom dysfunktion.
COMPASS-31 samlede score varierede fra 0 til 100; hvor 0 = Mindre sværhedsgrad af dysautonomi og 100 = Større sværhedsgrad af dysautonomi.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i familiær amyloid polyneuropati Specifik Rasch-built Overall Disability Scale (FAP-RODs) for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
FAP-RODS er et spørgeskema, der vurderede effekten af neuropati på daglige aktiviteter.
FAP-RODS samlede score varierede fra 0 til 68; hvor, 0 = Lavere evne til at udføre daglige aktiviteter og 68 = Større evne til at udføre daglige aktiviteter.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere ifølge Familiar Amyloidotic Polyneuropathy Stage (FAP) for ATTRv
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 måneder efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
FAP er et stadiesystem baseret på symptomernes sværhedsgrad og sygdomsprogression.
FAP-stadier inkluderede: Asymptomatisk; Fri ambulation (gang uden støtte): etape 1; Understøttende ambulation (gå med støtte): trin 2; Kørestolsbundet eller sengeliggende: trin 3.
|
Måned 18, 24 og 30 måneder efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Procentdel af deltagere, der ikke har faseprogression i PND-resultatet for ATTRv
Tidsramme: Fra baseline til måned 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
PND er et iscenesættelsessystem, der vurderer graden af neuropatisk dysfunktion og dens indvirkning på ambulation.
PND-stadier inkluderet: Asymptomatisk; Fase I: Føleforstyrrelser, normal gang; Fase II: Føleforstyrrelser, ændret gangart, der ikke kræver støtte; IIIA: Gang, der kræver én støtte; IIIB: Gang, der kræver to støtter; IV: Kørestol eller sengekant.
Deltagere, der ikke skiftede til højere stadier sammenlignet med behandlingens start, blev rapporteret som uændret, og de, der udviklede sig til højere stadier, blev rapporteret under opgradering.
|
Fra baseline til måned 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Procentdel af respondenter til behandling for ATTRv
Tidsramme: Måned 12 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Procentdel af respondere på behandling ved 12. måned blev defineret som deltagere, der opnåede ændringen fra baseline på mindre end 4 point i NIS, og deltagere, der opnåede ændringen fra baseline på mindre end 2 point i NIS-LL, blev rapporteret i dette resultatmål .
|
Måned 12 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med R-R intervalvariabilitet for ATTRv
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med R-R intervalvariabilitet (ændret/uændret) blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Modificeret kropsmasseindeks (mBMI) for ATTRv
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
BMI blev beregnet efter vægt divideret med højde i anden kvadrat og målt som kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2).
mBMI blev beregnet ved at gange BMI med serumalbuminniveauer [gram/liter (g/L)].
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ulnar/sural sensorisk nerveaktionspotentialamplitude (SNAP) for ATTRv
Tidsramme: Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Sural sensorisk nerveaktionspotentiale amplitude (i mikrovolt) blev målt ved hjælp af elektromyografi af venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ulnar/Peroneal Compound Muscle Action Potential Amplitude (CMAP) for ATTRv
Tidsramme: Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Peroneal motorisk nerveforbindelses muskelaktionspotentialeamplitude blev målt ved anvendelse af elektromyografi af venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i NIS for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
NIS (Neuropathy Impairment Score) var et klinisk vigtigt, følsomt mål for individuel neurologisk funktion, som vurderer sensorisk funktion, reflekser og muskelsvaghed.
NIS-score varierede fra 0 til 244, hvor højere score indikerer større handicap eller svækkelse.
Ændringshastigheden blev beregnet fra sidste opfølgning.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i NIS-LL for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score Lower Limbs) var et klinisk vigtigt, følsomt mål for neurologisk funktion hos individer, som vurderede sensorisk funktion, reflekser og muskelsvaghed i det nedre limbo.
NÍS-LL vurderede muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse.
Hvert element scorede separat for venstre og højre lemmer.
Komponenter af muskelsvaghed:0(normal) til4(lammelse), højere score=mere svaghed; reflekser, sansning:0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende.
Samlet NIS-LL score område 0-88, højere score = mere svækkelse.
Ændringshastigheden blev beregnet fra sidste opfølgning.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i Norfolk QOL-DN for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Norfolk Quality of Life Questionnaire for Diabetic Neuropathy var et standardiseret og valideret instrument, der vurderer effekten af polyneuropati på den enkeltes funktionalitet og livskvalitet.
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema brugt til at vurdere indvirkningen af diabetisk neuropati på livskvaliteten for deltagere med diabetisk neuropati; Punkt 1 til 7: relateret til symptomer og tilstedeværelse af symptom blev vurderet til 1 og fravær blev vurderet til 0. Punkt 8-35: relateret til aktiviteter i dagligdagen og scoret på en 5-punkts Likert-skala, hvor 0= intet problem og 4= alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -2= meget bedre, 0=omtrent det samme, 2=meget værre).
TQOL= summen af alle punkter, samlet muligt scoreområde= -4 til 138, hvor højere score=værre livskvalitet.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ændring i COMPASS-31 for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) var et spørgeskema designet til at vurdere sværhedsgraden og funktionsevnen hos deltagere med autonom dysfunktion.
COMPASS-31 samlede score varierede fra 0 til 100; hvor 0 = Mindre sværhedsgrad af dysautonomi og 100 = Større sværhedsgrad af dysautonomi.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart
|
|
Ændring i FAP-RODs for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
FAP-RODS er et spørgeskema, der vurderede effekten af neuropati på daglige aktiviteter.
FAP-RODS samlede score varierede fra 0 til 68; hvor, 0 = Lavere evne til at udføre daglige aktiviteter og 68 = Større evne til at udføre daglige aktiviteter.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere ifølge FAP Stage for ATTRwt
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 måneder efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
FAP-stadiet er et iscenesættelsessystem baseret på symptomernes sværhedsgrad og sygdomsprogression.
FAP-stadier inkluderede: Asymptomatisk; Fri ambulation (gå uden støtte): trin 1; Understøttende ambulation (Gå med støtte): trin 2; Kørestolsbundet eller sengeliggende: trin 3.
|
Måned 18, 24 og 30 måneder efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Procentdel af deltagere, der ikke har faseprogression i PND-resultatet for ATTRwt
Tidsramme: Fra baseline til måned 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
PND var et simpelt iscenesættelsessystem i henhold til graden af neuropatisk dysfunktion og dens indvirkning på ambulation.
PND-stadier inkluderet: Asymptomatisk: I Sanseforstyrrelser, normal gang: II Sanseforstyrrelser, ændret gangart, der ikke kræver støtte: IIIA Gang, der kræver en støtte: IIIB Gang, der kræver to støtter: IV Kørestol eller sengekant).
Deltagere, der ikke skiftede til højere stadier sammenlignet med behandlingens start, blev rapporteret som uændret, og de, der udviklede sig til højere stadier, blev rapporteret under opgradering.
|
Fra baseline til måned 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Procentdel af respondenter til behandling for ATTRwt
Tidsramme: Måned 12 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Procentdel af respondere på behandling blev defineret som deltagere, der opnåede ændringen fra baseline på mindre end 4 point i NIS og deltagere, der opnåede ændringen fra baseline på mindre end 2 point i NIS-LL, blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 12 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med R-R intervalvariabilitet for ATTRwt
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med R-R intervalvariabilitet (ændret/uændret) blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
mBMI for ATTRwt
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
BMI blev beregnet efter vægt divideret med højde i anden kvadrat og målt som kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2).
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ulnar/Sural SNAP-score for ATTRwt
Tidsramme: Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Sural sensorisk nerveaktionspotentiale amplitude (i mikrovolt) blev målt ved hjælp af elektromyografi af venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Ulnar/Peroneal CMAP-score for ATTRwt
Tidsramme: Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Peroneal motorisk nerveforbindelses muskelaktionspotentiale amplitude (i millivolt) blev målt ved hjælp af elektromyografi af venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med karpaltunnelsyndrom
Tidsramme: Ved baseline (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med karpaltunnelsyndrom blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Ved baseline (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med lændestenose
Tidsramme: Ved baseline (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med lumbal stenose blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Ved baseline (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med mave-tarmforstyrrelser
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med gastrointestinale forstyrrelser blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med utilsigtet vægttab
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med utilsigtet vægttab blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med urologiske forstyrrelser
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med urologiske forstyrrelser blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med oftalmologiske forstyrrelser
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med oftalmologiske forstyrrelser blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med forstyrrelser i centralnervesystemet (CNS).
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med CNS-forstyrrelser blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med symptomer på autonom neuropati
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med symptomer på autonom neuropati inklusive svedtendens, seksuel dysfunktion, ortostatisk hypotension blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Måned 18, 24 og 30 efter behandlingsstart (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
|
Antal deltagere med symptomer på perifer neuropati
Tidsramme: Ved baseline (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Antallet af deltagere med symptomer på perifer neuropati (allodyni og paræstesi) blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Ved baseline (data indsamlet og analyseret over 22 dage)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. oktober 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. november 2022
Studieafslutning (Faktiske)
15. november 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. september 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. september 2022
Først opslået (Faktiske)
29. september 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. november 2023
Sidst verificeret
1. november 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Proteostase mangler
- Metabolisme, medfødte fejl
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Amyloidose, familiær
- Amyloide neuropatier
- Amyloidose
- Polyneuropatier
- Amyloide neuropatier, familiær
Andre undersøgelses-id-numre
- B3461104
- TRAMA (Anden identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .