Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retrospektiv undersøgelse, der indsamler neurologisk opfølgning af arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv)-patienter inkluderet i B3461028 og B3461045. (TRAMA)

23. december 2022 opdateret af: Pfizer

Tafamidis 61mg, resultater og Amiloidosis ATTR Con affectación neurologica og multisistémica - TRAMA

En undersøgelse af patienter med arvelig transthyretin-amyloidose (ATTRv) og vildtype-transthyretin-amyloidose (ATTRwt), der er blevet optaget i B3461028- og B3461045-undersøgelser i Spanien - udsat for tafamidis 61 mg i ≥12 måneder med polyneuropati (PN) multisystemisk opfølgning (neuro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llatzer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulation: retrospektiv kohorte af patienter med arvelig transthyretin-amyloidose (ATTRv) og vildtype-transthyretin-amyloidose (ATTRwt), der er blevet optaget i B3461028- og B3461045-undersøgelser i Spanien - udsat for tafamidis 61 mg i ≥12 måneder, har holdt sig til deres polyneuropati multisystemisk opfølgning (neuro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 måneder

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Behandling med tafamidis 61 mg ≥ 12 måneder
  • Neurologisk opfølgning ≥ 12 måneder
  • Diagnose af transthyretin amyloidose med polyneuropayhy (ATTR-PN) baseret på en af ​​følgende:
  • Amplitudereduktion i mindst 2 nerver under normal værdi, ekskl. medianus ELLER 50 % amplitudereduktion i mindst 2 nerver på basalværdien af ​​patienten, ekskl. mediannerve ELLER 2 unormale tests, der detekterer tynde fibre ændringer (gennem Sudoscan RR-intervalanalyse osv.)

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med tafamidis 61 mg < 12 måneder
  • Neurologisk opfølgning < 12 måneder
  • Anden diagnose for polyneuropati

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Retrospektive kohorte ATTRv- og ATTRwt-patienter indrulleret i B3461028- og B3461045-undersøgelser i Spanien
Medicin: Tafamidis
61 milligram (mg) som modtaget i undersøgelserne B3461028 og B3461045

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i neurologisk svækkelsesscore (NIS)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At beskrive ekstracardiale kliniske træk og klinisk behandling af de spanske ATTRv- og ATTRwt-patienter med blandet fænotype behandlet med tafamidis 61 mg.
Tidsramme: Baseline til og med måned 36
Baseline til og med måned 36
Ændring fra baseline i neuropati svækkelsesscore - Nedre lemmer [NIS (LL)
Tidsramme: Baseline til og med måned 36
Baseline til og med måned 36
Ændring fra baseline i Norfolk Livskvalitet - Diabetisk Neuropati (Norfolk QOL-DN)
Tidsramme: Baseline til og med måned 36
Baseline til og med måned 36
Ændring fra baseline i sammensat autonom symptomskala 31 (Compass-31)
Tidsramme: Baseline til og med måned 36
Baseline til og med måned 36
Ændring fra baseline i Modified Body Mass Index (mBMI)
Tidsramme: Baseline til og med måned 36
Baseline til og med måned 36
Ændring fra baseline i Sudomotorisk respons
Tidsramme: Baseline til og med måned 36
Baseline til og med måned 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2022

Først opslået (Faktiske)

29. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461104
  • TRAMA (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner