Estudio retrospectivo que recoge el seguimiento neurológico de pacientes con amiloidosis por transtiretina hereditaria (ATTRv) incluidos en B3461028 y B3461045. (TRAMA)
15 de noviembre de 2023 actualizado por: Pfizer
Tafamidis 61mg, Resultados en Amiloidosis ATTR Con afectación neurológica y Multisistémica - TRAMA
Un estudio de pacientes con amiloidosis por transtiretina hereditaria (ATTRv) y amiloidosis por transtiretina de tipo salvaje (ATTRwt) que se inscribieron en los estudios B3461028 y B3461045 en España - expuestos a tafamidis 61 mg durante ≥12 meses con polineuropatía (PN) han seguido yendo a su seguimientos multisistémicos (neuro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
5
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid, España, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Palma de Mallorca, España, 07198
- Hospital Son Llatzer
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Población de estudio: cohorte retrospectiva de pacientes con amiloidosis por transtiretina hereditaria (ATTRv) y amiloidosis por transtiretina de tipo salvaje (ATTRwt) que se inscribieron en los estudios B3461028 y B3461045 en España, expuestos a tafamidis 61 mg durante ≥12 meses con polineuropatía que continuaron con su seguimientos multisistémicos (neuro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 meses
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tratamiento con tafamidis 61 mg ≥ 12 meses
- Seguimiento neurológico ≥ 12 meses
- Diagnóstico de amiloidosis por transtiretina con polineuropatía (ATTR-PN) basado en uno de los siguientes:
- Reducción de la amplitud en, al menos, 2 nervios por debajo del valor normal, excluyendo el nervio mediano O Reducción del 50% de la amplitud en, al menos, 2 nervios sobre el valor basal del paciente, excluyendo el nervio mediano O 2 pruebas anormales que detectan alteraciones de fibras delgadas (a través de Sudoscan , análisis de intervalos RR, etc.)
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con tafamidis 61 mg < 12 meses
- Seguimiento neurológico < 12 meses
- Otro diagnóstico de polineuropatía
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte retrospectiva de pacientes ATTRv y ATTRwt incluidos en los estudios B3461028 y B3461045 en España
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61 miligramos (mg) como se recibió en los estudios B3461028 y B3461045
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de deterioro de la neuropatía (NIS) en el mes 12 para ATTRv
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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NIS (Puntuación de deterioro de la neuropatía) es una medida sensible y clínicamente importante de la función neurológica individual, que evalúa la función sensorial, los reflejos y la debilidad muscular.
La puntuación NIS osciló entre 0 y 244, y una puntuación más alta indica una mayor discapacidad o deterioro.
La tasa de cambio se calculó a partir del último seguimiento.
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Línea de base y mes 12 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en NIS para ATTRv
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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NIS (Puntuación de deterioro de la neuropatía) es una medida sensible y clínicamente importante de la función neurológica individual, que evalúa la función sensorial, los reflejos y la debilidad muscular.
La puntuación NIS osciló entre 0 y 244, y una puntuación más alta indica una mayor discapacidad o deterioro.
La tasa de cambio se calculó a partir del último seguimiento.
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Valor inicial, meses 6, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en la puntuación de deterioro de la neuropatía: miembros inferiores (NIS-LL) para ATTRv
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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NIS-LL (Puntuación de deterioro de neuropatía de las extremidades inferiores) es una medida sensible y clínicamente importante de la función neurológica en individuos, que evalúa la función sensorial, los reflejos y la debilidad muscular del limbo inferior.
NÍS-LL evaluó debilidad muscular, reflejos, sensación.
Cada ítem se califica por separado para las extremidades izquierda y derecha.
Componentes de la debilidad muscular: 0 (normal) a 4 (parálisis), puntuación más alta = más debilidad; reflejos, sensación: 0=normal, 1=disminuido o 2=ausente.
La puntuación total de NIS-LL oscila entre 0 y 88; una puntuación más alta = más deterioro.
La tasa de cambio se calculó a partir del último seguimiento.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en la calidad de vida de Norfolk: neuropatía diabética (Norfolk QOL-DN) para ATTRv
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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El Cuestionario de Calidad de Vida de Norfolk para la Neuropatía Diabética es un instrumento estandarizado y validado que evalúa el efecto de la polineuropatía sobre la funcionalidad y la calidad de vida del individuo.
Norfolk QOL-DN: se utiliza un cuestionario calificado por los participantes de 35 ítems para evaluar el impacto de la neuropatía diabética en la calidad de vida de los participantes con neuropatía diabética; Ítem 1 a 7: relacionado con los síntomas y la presencia de síntomas se evaluó como 1 y la ausencia se evaluó como 0. Ítem 8-35: relacionado con las actividades de la vida diaria y puntuado en una escala Likert de 5 puntos, donde 0 = sin problema y 4= problema grave (excepto el ítem 32, donde -2= mucho mejor, 0=más o menos igual, 2=mucho peor).
TQOL = suma de todos los ítems, rango de puntuación total posible = -4 a 138, donde mayor puntuación = peor calidad de vida.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en COMPASS-31 para ATTRv
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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COMPASS-31 (Puntuación compuesta de síntomas autónomos 31) es un cuestionario diseñado para evaluar la gravedad y la capacidad funcional en participantes con disfunción autonómica.
La puntuación total de COMPASS-31 osciló entre 0 y 100; donde 0=Menor gravedad de la disautonomía y 100=Mayor gravedad de la disautonomía.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en la escala de discapacidad general construida por Rasch específica de la polineuropatía amiloide familiar (FAP-ROD) para ATTRv
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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FAP-RODS es un cuestionario que evaluó el efecto de la neuropatía en las actividades diarias.
La puntuación total de FAP-RODS osciló entre 0 y 68; donde, 0=Menor capacidad para realizar las actividades diarias y 68=Mayor capacidad para realizar las actividades diarias.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes según el estadio de polineuropatía amiloidótica familiar (PAF) para ATTRv
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 meses después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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FAP es un sistema de etapas basado en la gravedad de los síntomas y la progresión de la enfermedad.
Las etapas de la FAP incluyeron: asintomática; Deambulación libre (caminar sin apoyo): etapa 1; Deambulación de apoyo (caminar con apoyo): etapa 2; En silla de ruedas o postrado en cama: etapa 3.
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Mes 18, 24 y 30 meses después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Porcentaje de participantes que no tienen progresión de etapa en la puntuación PND para ATTRv
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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PND es un sistema de estadificación que evalúa el grado de disfunción neuropática y su impacto en la deambulación.
Las etapas de PND incluyeron: asintomática; Etapa I: alteraciones sensoriales, marcha normal; Etapa II: alteraciones sensoriales, marcha alterada que no requiere apoyo; IIIA: Marcha que requiere un apoyo; IIIB: Marcha que requiere dos apoyos; IV: Silla de ruedas o cabecera.
Los participantes que no cambiaron a etapas superiores en comparación con el inicio del tratamiento se informaron como Sin cambios y aquellos que progresaron a etapas superiores se informaron en Aumento de etapas.
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Desde el inicio hasta el mes 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Porcentaje de personas que respondieron al tratamiento para ATTRv
Periodo de tiempo: Mes 12 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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El porcentaje de personas que respondieron al tratamiento en el mes 12 se definió como los participantes que lograron un cambio desde el inicio de menos de 4 puntos en el NIS y los participantes que lograron un cambio desde el inicio de menos de 2 puntos en el NIS-LL se informaron en esta medida de resultado. .
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Mes 12 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con variabilidad del intervalo R-R para ATTRv
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con variabilidad del intervalo R-R (alterado/no alterado).
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Mes 18, 24 y 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Índice de masa corporal modificado (IMCm) para ATTRv
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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El IMC se calculó dividiendo el peso por la altura al cuadrado y se midió en kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2).
El IMC m se calculó multiplicando el IMC por los niveles de albúmina sérica [gramos/litro (g/L)].
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Amplitud potencial de acción del nervio sensorial cubital/sural (SNAP) para ATTRv
Periodo de tiempo: Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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La amplitud del potencial de acción del nervio sensorial sural (en microvoltios) se midió mediante electromiografía de la extremidad inferior izquierda.
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Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Amplitud potencial de acción del músculo compuesto cubital/peroneo (CMAP) para ATTRv
Periodo de tiempo: Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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La amplitud del potencial de acción del músculo compuesto del nervio motor peroneo se midió mediante electromiografía de la extremidad inferior izquierda.
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Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en NIS para ATTRwt
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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NIS (Puntuación de deterioro de neuropatía) fue una medida sensible y clínicamente importante de la función neurológica individual, que evalúa la función sensorial, los reflejos y la debilidad muscular.
La puntuación NIS osciló entre 0 y 244, y una puntuación más alta indica una mayor discapacidad o deterioro.
La tasa de cambio se calculó a partir del último seguimiento.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en NIS-LL para ATTRwt
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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NIS-LL (Puntuación de deterioro de neuropatía de las extremidades inferiores) fue una medida sensible y clínicamente importante de la función neurológica en individuos, que evalúa la función sensorial, los reflejos y la debilidad muscular del limbo inferior.
NÍS-LL evaluó debilidad muscular, reflejos, sensación.
Cada ítem puntuó por separado para las extremidades izquierda y derecha.
Componentes de la debilidad muscular: 0 (normal) a 4 (parálisis), puntuación más alta = más debilidad; reflejos, sensación: 0=normal, 1=disminuido o 2=ausente.
La puntuación total de NIS-LL oscila entre 0 y 88; una puntuación más alta = más deterioro.
La tasa de cambio se calculó a partir del último seguimiento.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en Norfolk QOL-DN para ATTRwt
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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El Cuestionario de Calidad de Vida de Norfolk para la Neuropatía Diabética fue un instrumento estandarizado y validado que evalúa el efecto de la polineuropatía sobre la funcionalidad y la calidad de vida del individuo.
Norfolk QOL-DN: cuestionario de 35 ítems calificado por los participantes utilizado para evaluar el impacto de la neuropatía diabética en la calidad de vida de los participantes con neuropatía diabética; Ítem 1 a 7: relacionado con los síntomas y la presencia de síntomas se evaluó como 1 y la ausencia se evaluó como 0. Ítem 8-35: relacionado con las actividades de la vida diaria y puntuado en una escala Likert de 5 puntos, donde 0 = sin problema y 4= problema grave (excepto el ítem 32, donde -2= mucho mejor, 0=más o menos igual, 2=mucho peor).
TQOL = suma de todos los ítems, rango de puntuación total posible = -4 a 138, donde mayor puntuación = peor calidad de vida.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Cambio en COMPASS-31 para ATTRwt
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento
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COMPASS-31 (Puntuación compuesta de síntomas autónomos 31) fue un cuestionario diseñado para evaluar la gravedad y la capacidad funcional en participantes con disfunción autonómica.
La puntuación total de COMPASS-31 osciló entre 0 y 100; donde 0=Menor gravedad de la disautonomía y 100=Mayor gravedad de la disautonomía.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento
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Cambio en FAP-ROD para ATTRwt
Periodo de tiempo: Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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FAP-RODS es un cuestionario que evaluó el efecto de la neuropatía en las actividades diarias.
La puntuación total de FAP-RODS osciló entre 0 y 68; donde, 0=Menor capacidad para realizar las actividades diarias y 68=Mayor capacidad para realizar las actividades diarias.
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Valor inicial, meses 6, 12, 18, 24 y 36 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes según etapa FAP para ATTRwt
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 meses después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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La etapa FAP es un sistema de estadificación basado en la gravedad de los síntomas y la progresión de la enfermedad.
Las etapas de la FAP incluyeron: asintomática; Deambulación libre (Caminar sin apoyo): etapa 1; Deambulación de apoyo (caminar con apoyo): etapa 2; En silla de ruedas o postrado en cama: etapa 3.
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Mes 18, 24 y 30 meses después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Porcentaje de participantes que no tienen progresión de etapa en la puntuación PND para ATTRwt
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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La PND era un sistema de estadificación simple según el grado de disfunción neuropática y su impacto en la deambulación.
Las etapas de PND incluyeron: Asintomático: I Alteraciones sensoriales, marcha normal: II Alteraciones sensoriales, marcha alterada que no requiere apoyo: IIIA Marcha que requiere un apoyo: IIIB Marcha que requiere dos apoyos: IV Silla de ruedas o cabecera).
Los participantes que no cambiaron a etapas superiores en comparación con el inicio del tratamiento se informaron como Sin cambios y aquellos que progresaron a etapas superiores se informaron en Aumento de etapas.
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Desde el inicio hasta el mes 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Porcentaje de personas que respondieron al tratamiento para ATTRwt
Periodo de tiempo: Mes 12 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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El porcentaje de respondedores al tratamiento se definió como los participantes que lograron un cambio desde el inicio de menos de 4 puntos en el NIS y los participantes que lograron un cambio desde el inicio de menos de 2 puntos en el NIS-LL se informaron en esta medida de resultado.
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Mes 12 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con variabilidad del intervalo R-R para ATTRwt
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con variabilidad del intervalo R-R (alterado/no alterado).
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Mes 18, 24 y 30 (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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mIMC para ATTRwt
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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El IMC se calculó dividiendo el peso por la altura al cuadrado y se midió en kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2).
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Puntuación SNAP cubital/sural para ATTRwt
Periodo de tiempo: Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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La amplitud del potencial de acción del nervio sensorial sural (en microvoltios) se midió mediante electromiografía de la extremidad inferior izquierda.
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Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Puntuación CMAP cubital/peronea para ATTRwt
Periodo de tiempo: Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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La amplitud del potencial de acción del músculo compuesto del nervio motor peroneo (en milivoltios) se midió mediante electromiografía de la extremidad inferior izquierda.
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Mes 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con síndrome del túnel carpiano
Periodo de tiempo: Al inicio (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con síndrome del túnel carpiano.
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Al inicio (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con estenosis lumbar
Periodo de tiempo: Al inicio (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con estenosis lumbar.
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Al inicio (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con trastornos gastrointestinales
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con trastornos gastrointestinales.
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con pérdida de peso involuntaria
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con pérdida de peso involuntaria.
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con trastornos urológicos
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con trastornos urológicos.
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con alteraciones oftalmológicas
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con trastornos oftalmológicos.
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con alteraciones del sistema nervioso central (SNC)
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con alteraciones del SNC.
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con síntomas de neuropatía autónoma
Periodo de tiempo: Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con síntomas de neuropatía autonómica, incluida la alteración de la sudoración, la disfunción sexual y la hipotensión ortostática.
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Mes 18, 24 y 30 después del inicio del tratamiento (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Número de participantes con síntomas de neuropatía periférica
Periodo de tiempo: Al inicio (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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En esta medida de resultado se informó el número de participantes con síntomas de neuropatía periférica (alodinia y parestesia).
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Al inicio (datos recopilados y analizados durante 22 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
15 de noviembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
15 de noviembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
29 de septiembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Deficiencias de proteostasis
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Amiloidosis Familiar
- Neuropatías amiloides
- Amilosis
- Polineuropatías
- Neuropatías Amiloide, Familiar
Otros números de identificación del estudio
- B3461104
- TRAMA (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .