Retrospektiv studie som samler nevrologisk oppfølging av arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv) pasienter inkludert i B3461028 og B3461045. (TRAMA)
15. november 2023 oppdatert av: Pfizer
Tafamidis 61mg, resultater på amiloidosis ATTR Con afectación neurologica og multisistémica - TRAMA
En studie av pasienter med arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv) og villtype transthyretin amyloidosis (ATTRwt) som har blitt registrert i B3461028 og B3461045 studier i Spania - eksponert for tafamidis 61 mg i ≥12 måneder med polynevropati (PN) multisystemisk oppfølging (nevro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
5
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Barcelona, Spania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Madrid, Spania, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Palma de Mallorca, Spania, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjon: retrospektiv kohort av pasienter med arvelig transthyretin-amyloidose (ATTRv) og villtype transthyretin-amyloidose (ATTRwt) som har blitt registrert i B3461028- og B3461045-studier i Spania - eksponert for tafamidis 61 mg i ≥12 måneder har holdt seg til polyneuropati. multisystemisk oppfølging (nevro/oftalmo/gastrointestinal) ≥12 måneder
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Behandling med tafamidis 61 mg ≥ 12 måneder
- Nevrologisk oppfølging ≥ 12 måneder
- Diagnose av transthyretin amyloidose med polynevropati (ATTR-PN) basert på ett av følgende:
- Amplitudereduksjon i minst 2 nerver under normal verdi, unntatt mediannerve ELLER 50 % amplitudereduksjon i minst 2 nerver på basalverdien til pasienten, unntatt mediannerve ELLER 2 unormale tester som oppdager endringer i tynne fibre (gjennom Sudoscan , RR-intervallanalyse osv.)
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med tafamidis 61 mg < 12 måneder
- Nevrologisk oppfølging < 12 måneder
- Annen diagnose for polynevropati
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Retrospektive kohort ATTRv og ATTRwt pasienter registrert i B3461028 og B3461045 studier i Spania
|
61 milligram (mg) som mottatt i studiene B3461028 og B3461045
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i nevropati impairment Score (NIS) ved måned 12 for ATTRv
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
NIS (Neuropathy Impairment Score) er et klinisk viktig, sensitivt mål på individuell nevrologisk funksjon, som vurderer sensorisk funksjon, reflekser og muskelsvakhet.
NIS-score varierte fra 0 til 244, med høyere skåre som indikerer større funksjonshemming eller svekkelse.
Endringshastigheten ble beregnet fra siste oppfølging.
|
Grunnlinje og måned 12 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i NIS for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
NIS (Neuropathy Impairment Score) er et klinisk viktig, sensitivt mål på individuell nevrologisk funksjon, som vurderer sensorisk funksjon, reflekser og muskelsvakhet.
NIS-score varierte fra 0 til 244, med høyere skåre som indikerer større funksjonshemming eller svekkelse.
Endringshastigheten ble beregnet fra siste oppfølging.
|
Baseline, måned 6, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i nevropati svekkelsesscore - nedre lemmer (NIS-LL) for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score Lower Limbs) er et klinisk viktig, sensitivt mål på nevrologisk funksjon hos individer, som vurderer sensorisk funksjon, reflekser og muskelsvakhet i nedre limbo.
NÍS-LL vurderte muskelsvakhet, reflekser, følelse.
Hvert element scores separat for venstre og høyre lemmer.
Komponenter av muskelsvakhet:0(normal) til4(lammelse), høyere score=mer svakhet; reflekser, følelse:0=normal, 1=redusert eller 2=fraværende.
Total NIS-LL poengsum 0-88, høyere poengsum = mer svekkelse.
Endringshastigheten ble beregnet fra siste oppfølging.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i Norfolk livskvalitet - Diabetisk nevropati (Norfolk QOL-DN) for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Norfolk Quality of Life Questionnaire for diabetisk nevropati er et standardisert og validert instrument som vurderer effekten av polynevropati på funksjonaliteten og livskvaliteten til individet.
Norfolk QOL-DN: 35-element deltaker-vurdert spørreskjema brukes til å vurdere virkningen av diabetisk nevropati på livskvaliteten til deltakere med diabetisk nevropati; Punkt 1 til 7: relatert til symptomer og tilstedeværelse av symptom ble vurdert til 1 og fravær ble vurdert til 0. Punkt 8-35: relatert til aktiviteter i dagliglivet og skåret på en 5-punkts Likert-skala, der 0= ingen problem og 4= alvorlig problem (unntatt punkt 32, der -2= mye bedre, 0=omtrent det samme, 2=mye verre).
TQOL= summen av alle elementene, totalt mulig poengområde = -4 til 138, hvor høyere poengsum = dårligere livskvalitet.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i COMPASS-31 for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) er et spørreskjema utviklet for å vurdere alvorlighetsgraden og funksjonsevnen hos deltakere med autonom dysfunksjon.
COMPASS-31 totalscore varierte fra 0 til 100; hvor 0 = Mindre alvorlighetsgrad av dysautonomi og 100 = Større alvorlighetsgrad av dysautonomi.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i familiær amyloid polynevropati spesifikk Rasch-built Overall Disability Scale (FAP-RODs) for ATTRv
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
FAP-RODS er et spørreskjema som vurderte effekten av nevropati på daglige aktiviteter.
FAP-RODS totalscore varierte fra 0 til 68; hvor, 0 = Lavere evne til å utføre daglige aktiviteter og 68 = Større evne til å utføre daglige aktiviteter.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere i henhold til kjent amyloidotisk polynevropatistadium (FAP) for ATTRv
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 måneder etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
FAP er et stadiesystem basert på symptomets alvorlighetsgrad og sykdomsprogresjon.
FAP-stadier inkluderte: Asymptomatisk; Gratis ambulasjon (gå uten støtte): trinn 1; Støttende ambulasjon (gå med støtte): trinn 2; Rullestolbundet eller sengeliggende: trinn 3.
|
Måned 18, 24 og 30 måneder etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Prosentandel av deltakere som ikke har stadiumprogresjon i PND-poengsummen for ATTRv
Tidsramme: Fra baseline til måned 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
PND er et iscenesettelsessystem som vurderer graden av nevropatisk dysfunksjon og dens innvirkning på ambulasjon.
PND-stadier inkluderte: Asymptomatisk; Fase I: Sanseforstyrrelser, normal gang; Stadium II: Sanseforstyrrelser, endret gangart som ikke krever støtte; IIIA: Gangart som krever én støtte; IIIB: Gangart som krever to støtter; IV: Rullestol eller nattbord.
Deltakere som ikke gikk over til høyere stadier sammenlignet med behandlingsstart ble rapportert som Uendret, og de som gikk videre til høyere stadier ble rapportert under Staging up.
|
Fra baseline til måned 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Prosentandel av respondere på behandling for ATTRv
Tidsramme: Måned 12 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Prosentandelen av respondere på behandling ved måned 12 ble definert som deltakere som oppnådde endringen fra baseline på mindre enn 4 poeng i NIS og deltakere som oppnådde endringen fra baseline på mindre enn 2 poeng i NIS-LL ble rapportert i dette utfallsmålet .
|
Måned 12 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med R-R intervallvariabilitet for ATTRv
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med R-R intervallvariabilitet (endret/uendret) ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Modifisert kroppsmasseindeks (mBMI) for ATTRv
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
BMI ble beregnet etter vekt delt på høyde i annen og målt som kilogram per kvadratmeter (kg/m^2).
mBMI ble beregnet ved å multiplisere BMI med serumalbuminnivåer [gram/liter (g/L)].
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Ulnar / Sural Sensory Nerve Action Potential Amplitude (SNAP) for ATTRv
Tidsramme: Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Sural sensorisk nerveaksjonspotensialamplitude (i mikrovolt) ble målt ved bruk av elektromyografi av venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Ulnar/Peroneal Compound Muscle Action Potential Amplitude (CMAP) for ATTRv
Tidsramme: Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Peroneal motorisk nerveforbindelse muskelaksjonspotensialamplitude ble målt ved bruk av elektromyografi av venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i NIS for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
NIS (Neuropathy Impairment Score) var et klinisk viktig, sensitivt mål på individuell nevrologisk funksjon, som vurderer sensorisk funksjon, reflekser og muskelsvakhet.
NIS-score varierte fra 0 til 244, med høyere skåre som indikerer større funksjonshemming eller svekkelse.
Endringshastigheten ble beregnet fra siste oppfølging.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i NIS-LL for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score Lower Limbs) var et klinisk viktig, sensitivt mål på nevrologisk funksjon hos individer, og vurderte sensorisk funksjon, reflekser og muskelsvakhet i nedre limbo.
NÍS-LL vurderte muskelsvakhet, reflekser, følelse.
Hvert element scoret separat for venstre og høyre lemmer.
Komponenter av muskelsvakhet:0(normal) til4(lammelse), høyere score=mer svakhet; reflekser, følelse:0=normal, 1=redusert eller 2=fraværende.
Total NIS-LL poengsum 0-88, høyere poengsum = mer svekkelse.
Endringshastigheten ble beregnet fra siste oppfølging.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i Norfolk QOL-DN for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Norfolk Quality of Life Questionnaire for diabetisk nevropati var et standardisert og validert instrument som vurderer effekten av polynevropati på funksjonaliteten og livskvaliteten til individet.
Norfolk QOL-DN: 35-element deltaker-vurdert spørreskjema brukt for å vurdere virkningen av diabetisk nevropati på livskvaliteten til deltakere med diabetisk nevropati; Punkt 1 til 7: relatert til symptomer og tilstedeværelse av symptom ble vurdert til 1 og fravær ble vurdert til 0. Punkt 8-35: relatert til aktiviteter i dagliglivet og skåret på en 5-punkts Likert-skala, der 0= ingen problem og 4= alvorlig problem (unntatt punkt 32, der -2= mye bedre, 0=omtrent det samme, 2=mye verre).
TQOL= summen av alle elementene, totalt mulig poengområde = -4 til 138, hvor høyere poengsum = dårligere livskvalitet.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Endring i COMPASS-31 for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) var et spørreskjema designet for å vurdere alvorlighetsgraden og funksjonsevnen hos deltakere med autonom dysfunksjon.
COMPASS-31 totalscore varierte fra 0 til 100; hvor 0 = Mindre alvorlighetsgrad av dysautonomi og 100 = Større alvorlighetsgrad av dysautonomi.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart
|
|
Endring i FAP-RODs for ATTRwt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
FAP-RODS er et spørreskjema som vurderte effekten av nevropati på daglige aktiviteter.
FAP-RODS totalscore varierte fra 0 til 68; hvor, 0 = Lavere evne til å utføre daglige aktiviteter og 68 = Større evne til å utføre daglige aktiviteter.
|
Baseline, måned 6, 12, 18, 24 og 36 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere i henhold til FAP-stadiet for ATTRwt
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 måneder etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
FAP-stadiet er et iscenesettelsessystem basert på symptomets alvorlighetsgrad og sykdomsprogresjon.
FAP-stadier inkluderte: Asymptomatisk; Gratis ambulasjon (Gå uten støtte): trinn 1; Støttende ambulasjon (Gå med støtte): trinn 2; Rullestolbundet eller sengeliggende: trinn 3.
|
Måned 18, 24 og 30 måneder etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Prosentandel av deltakere som ikke har stadiumprogresjon i PND-poengsummen for ATTRwt
Tidsramme: Fra baseline til måned 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
PND var et enkelt iscenesettelsessystem i henhold til graden av nevropatisk dysfunksjon og dens innvirkning på ambulasjon.
PND-stadier inkludert: Asymptomatisk: I Sanseforstyrrelser, normal gang: II Sanseforstyrrelser, endret gangart som ikke krever støtte: IIIA Gange som krever en støtte: IIIB Gange som krever to støtter: IV Rullestol eller seng).
Deltakere som ikke gikk over til høyere stadier sammenlignet med behandlingsstart ble rapportert som Uendret, og de som gikk videre til høyere stadier ble rapportert under Staging up.
|
Fra baseline til måned 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Prosentandel av respondere på behandling for ATTRwt
Tidsramme: Måned 12 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Prosentandelen av respondere på behandling ble definert som deltakere som oppnådde endringen fra baseline på mindre enn 4 poeng i NIS og deltakere som oppnådde endringen fra baseline på mindre enn 2 poeng i NIS-LL ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 12 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med R-R intervallvariabilitet for ATTRwt
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med R-R intervallvariabilitet (endret/uendret) ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
mBMI for ATTRwt
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
BMI ble beregnet etter vekt delt på høyde i annen og målt som kilogram per kvadratmeter (kg/m^2).
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Ulnar/Sural SNAP-score for ATTRwt
Tidsramme: Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Sural sensorisk nerveaksjonspotensialamplitude (i mikrovolt) ble målt ved bruk av elektromyografi av venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Ulnar/Peroneal CMAP-poengsum for ATTRwt
Tidsramme: Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Peroneal motorisk nerveforbindelse muskelaksjonspotensialamplitude (i millivolt) ble målt ved bruk av elektromyografi av venstre underekstremitet.
|
Måned 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med karpaltunnelsyndrom
Tidsramme: Ved baseline (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med karpaltunnelsyndrom ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Ved baseline (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med lumbal stenose
Tidsramme: Ved baseline (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med lumbal stenose ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Ved baseline (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med gastrointestinale forstyrrelser
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med gastrointestinale forstyrrelser ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med utilsiktet vekttap
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med utilsiktet vekttap ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med urologiske forstyrrelser
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med urologiske forstyrrelser ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med oftalmologiske forstyrrelser
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med oftalmologiske forstyrrelser ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med forstyrrelser i sentralnervesystemet (CNS).
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med CNS-forstyrrelser ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med symptomer på autonom nevropati
Tidsramme: Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med symptomer på autonom nevropati inkludert svekket svette, seksuell dysfunksjon, ortostatisk hypotensjon ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Måned 18, 24 og 30 etter behandlingsstart (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
|
Antall deltakere med symptomer på perifer nevropati
Tidsramme: Ved baseline (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Antall deltakere med symptomer på perifer nevropati (allodyni og parestesi) ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Ved baseline (data samlet inn og analysert over 22 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
15. november 2022
Studiet fullført (Faktiske)
15. november 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. september 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. september 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. november 2023
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Proteostase mangler
- Metabolisme, medfødte feil
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Amyloidose, familiær
- Amyloide nevropatier
- Amyloidose
- Polynevropatier
- Amyloide neuropatier, familiær
Andre studie-ID-numre
- B3461104
- TRAMA (Annen identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .