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Studio retrospettivo che raccoglie il follow-up neurologico dei pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv) inclusi in B3461028 e B3461045. (TRAMA)

23 dicembre 2022 aggiornato da: Pfizer

Tafamidis 61mg, Risultati in Amiloidosi ATTR Con afectación neurológica y Multisistémica - TRAMA

Uno studio su pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv) e amiloidosi da transtiretina wild-type (ATTRwt) che sono stati arruolati negli studi B3461028 e B3461045 in Spagna - esposti a tafamidis 61 mg per ≥12 mesi con polineuropatia (PN) hanno proseguito la loro follow-up multisistemici (neuro/oftalmo/intestinale) ≥12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

5

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma de Mallorca, Spagna, 07198
        • Hospital Son Llatzer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Popolazione dello studio: coorte retrospettiva di pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv) e amiloidosi da transtiretina wild-type (ATTRwt) che sono stati arruolati negli studi B3461028 e B3461045 in Spagna - esposti a tafamidis 61 mg per ≥12 mesi con polineuropatia hanno continuato follow-up multisistemici (neuro/oftalmo/intestinale) ≥12 mesi

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Trattamento con tafamidis 61 mg ≥ 12 mesi
  • Follow-up neurologico ≥ 12 mesi
  • Diagnosi di amiloidosi da transtiretina con polineuropatia (ATTR-PN) basata su uno dei seguenti:
  • Riduzione dell'ampiezza di almeno 2 nervi al di sotto del valore normale, escluso il nervo mediano OPPURE riduzione del 50% dell'ampiezza di almeno 2 nervi rispetto al valore basale del paziente, escluso il nervo mediano OPPURE 2 test anomali che rilevano alterazioni delle fibre sottili (tramite Sudoscan , analisi dell'intervallo RR, ecc..)

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con tafamidis 61 mg < 12 mesi
  • Follow-up neurologico < 12 mesi
  • Altra diagnosi di polineuropatia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte retrospettiva di pazienti con ATTRv e ATTRwt arruolati negli studi B3461028 e B3461045 in Spagna
Droga: Tafamidis
61 milligrammi (mg) ricevuti negli studi B3461028 e B3461045

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di compromissione neurologica (NIS)
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Descrivere le caratteristiche cliniche extracardiache e la gestione clinica dei pazienti spagnoli ATTRv e ATTRwt con fenotipo misto trattati con tafamidis 61 mg.
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36
Variazione rispetto al basale nel punteggio di compromissione della neuropatia - Arti inferiori [NIS (LL)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita di Norfolk - Neuropatia diabetica (Norfolk QOL-DN)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36
Variazione rispetto al basale nella scala composita dei sintomi autonomici 31 (Compass-31)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea modificato (mBMI)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36
Variazione rispetto al basale nella risposta sudomotoria
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

29 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461104
  • TRAMA (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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