Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie gromadzące obserwacje neurologiczne pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (ATTRv) ujętych w B3461028 i B3461045. (TRAMA)

23 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Pfizer

Tafamidis 61mg, Resultados en Amiloidosis ATTR Con afectación neurológica y Multisistémica - TRAMA

Badanie pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (ATTRv) i amyloidozą transtyretynową typu dzikiego (ATTRwt), którzy zostali włączeni do badań B3461028 i B3461045 w Hiszpanii - narażeni na tafamidis w dawce 61 mg przez ≥12 miesięcy z polineuropatią (PN) obserwacje wielonarządowe (neuro/oczne/żołądkowo-jelitowe) ≥12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma de Mallorca, Hiszpania, 07198
        • Hospital Son Llatzer

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja: retrospektywna kohorta pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (ATTRv) i amyloidozą transtyretynową typu dzikiego (ATTRwt), którzy zostali włączeni do badań B3461028 i B3461045 w Hiszpanii - narażeni na tafamidis w dawce 61 mg przez ≥12 miesięcy z polineuropatią obserwacje wieloukładowe (neuro/oczne/żołądkowo-jelitowe) ≥12 miesięcy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Leczenie tafamidisem 61 mg ≥ 12 miesięcy
  • Kontrola neurologiczna ≥ 12 miesięcy
  • Rozpoznanie amyloidozy transtyretynowej z polineuropatią (ATTR-PN) na podstawie jednego z poniższych kryteriów:
  • Zmniejszenie amplitudy w co najmniej 2 nerwach poniżej wartości prawidłowej, z wyłączeniem nerwu pośrodkowego LUB Zmniejszenie amplitudy o 50% w co najmniej 2 nerwach na poziomie podstawowym pacjenta, z wyłączeniem nerwu pośrodkowego LUB 2 nieprawidłowe testy wykrywające zmiany cienkich włókien (za pomocą Sudoscan , analiza interwału RR itp.)

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie tafamidisem 61 mg < 12 miesięcy
  • Kontrola neurologiczna < 12 miesięcy
  • Inna diagnoza polineuropatii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Retrospektywna kohorta pacjentów z ATTRv i ATTRwt włączonych do badań B3461028 i B3461045 w Hiszpanii
Lek: Tafamidis
61 miligramów (mg) otrzymanych w badaniach B3461028 i B3461045

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali upośledzenia neurologicznego (NIS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Wartość bazowa, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opisanie pozasercowych cech klinicznych i postępowania klinicznego u hiszpańskich pacjentów z ATTRv i ATTRwt o mieszanym fenotypie, leczonych tafamidisem w dawce 61 mg.
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 36
Linia bazowa do miesiąca 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji upośledzenia neuropatii — kończyny dolne [NIS (LL)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 36
Wartość bazowa do miesiąca 36
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w jakości życia w Norfolk – neuropatia cukrzycowa (Norfolk QOL-DN)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 36
Linia bazowa do miesiąca 36
Zmiana od wartości początkowej w złożonej skali objawów autonomicznych 31 (Compass-31)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 36
Linia bazowa do miesiąca 36
Zmiana od wartości początkowej zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 36
Linia bazowa do miesiąca 36
Zmiana od linii bazowej w odpowiedzi sudomotorycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 36
Linia bazowa do miesiąca 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B3461104
  • TRAMA (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tafamidis

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj