Retrospektiivinen tutkimus, jossa kerätään perinnöllisen transtyretiiniamyloidoosin (ATTRv) potilaiden neurologista seurantaa, jotka sisältyvät julkaisuihin B3461028 ja B3461045. (TRAMA)
keskiviikko 15. marraskuuta 2023 päivittänyt: Pfizer
Tafamidis 61mg, Resultados en Amiloidosis ATTR Con afectación neurológica y Multisistémica - TRAMA
Tutkimus potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (ATTRv) ja villin tyyppinen transtyretiiniamyloidoosi (ATTRwt), jotka on otettu mukaan B3461028- ja B3461045-tutkimuksiin Espanjassa - jotka altistettiin tafamidikselle 61 mg ≥12 kuukauden ajan, ovat pitäneet polyneuropatiaa (P) multisysteemiset seurannat (neuro/oftalmo/gastrointestinaalinen) ≥12 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Palma de Mallorca, Espanja, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 99 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio: retrospektiivinen kohortti potilaista, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (ATTRv) ja villin tyypin transtyretiiniamyloidoosi (ATTRwt), jotka on otettu mukaan B3461028- ja B3461045-tutkimuksiin Espanjassa - jotka ovat altistuneet tafamidikselle 61 mg:lle, ovat kestäneet polyneuropatiaa ≥12 kuukausia. multisysteemiset seurannat (neuro/oftalmo/gastrointestinaalinen) ≥12 kuukautta
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hoito tafamidiksella 61 mg ≥ 12 kuukautta
- Neurologinen seuranta ≥ 12 kuukautta
- Transtyretiiniamyloidoosin ja polyneuropayhian (ATTR-PN) diagnoosi, joka perustuu johonkin seuraavista:
- Amplitudivähennys vähintään kahdessa hermossa normaaliarvon alapuolella, pois lukien mediaanihermo TAI 50 %:n amplitudivähennys vähintään kahdessa hermossa potilaan perusarvosta, pois lukien mediaanihermo TAI 2 epänormaalia testiä, jotka havaitsevat ohuiden säikeiden muutoksia (Sudoscanin kautta , RR-välianalyysi jne.)
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito tafamidiksella 61 mg < 12 kuukautta
- Neurologinen seuranta < 12 kuukautta
- Toinen polyneuropatian diagnoosi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Retrospektiiviset kohortti-ATTRv- ja ATTRwt-potilaat, jotka on otettu mukaan B3461028- ja B3461045-tutkimuksiin Espanjassa
|
61 milligrammaa (mg), kuten saatiin tutkimuksissa B3461028 ja B3461045
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neuropatian vajaatoiminnan pistemäärän (NIS) muutos kuukauden 12 kohdalla ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 12 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
NIS (Neuropatian häiriöpisteet) on kliinisesti tärkeä, herkkä yksilön neurologisen toiminnan mitta, joka arvioi aistitoimintoja, refleksejä ja lihasheikkoutta.
NIS-pisteet vaihtelivat 0–244, ja korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa tai vajaatoimintaa.
Muutosnopeus laskettiin viimeisimmästä seurannasta.
|
Lähtötilanne ja kuukausi 12 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos NIS:ssä ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
NIS (Neuropatian häiriöpisteet) on kliinisesti tärkeä, herkkä yksilön neurologisen toiminnan mitta, joka arvioi aistitoimintoja, refleksejä ja lihasheikkoutta.
NIS-pisteet vaihtelivat 0–244, ja korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa tai vajaatoimintaa.
Muutosnopeus laskettiin viimeisimmästä seurannasta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Neuropatian vajaatoiminnan pistemäärän muutos - Alaraajat (NIS-LL) ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
NIS-LL (Neuropatiahäiriöpisteet alaraajoissa) on kliinisesti tärkeä, herkkä mitta yksilöiden neurologisista toiminnoista, ja se arvioi alaraajojen aistitoimintoja, refleksejä ja lihasheikkoutta.
NÍS-LL arvioi lihasheikkouden, refleksit, tuntemuksen.
Jokainen kohde pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät: 0 (normaali) - 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = enemmän heikkoutta; refleksit, tunne: 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = poissa.
NIS-LL:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0-88, korkeampi pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
Muutosnopeus laskettiin viimeisimmästä seurannasta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Muutos Norfolkin elämänlaadussa - Diabeettinen neuropatia (Norfolk QOL-DN) ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Norfolk Quality of Life Questionnaire for diabeettinen neuropatia on standardoitu ja validoitu väline, joka arvioi polyneuropatian vaikutusta yksilön toimintakykyyn ja elämänlaatuun.
Norfolk QOL-DN: 35-kohtaista osallistujien arvioimaa kyselylomaketta käytetään diabeettisen neuropatian vaikutuksen arvioimiseen diabeettista neuropatiaa sairastavien osallistujien elämänlaatuun; Kohdat 1-7: liittyvät oireisiin ja oireiden esiintymiseen arvioitiin arvolla 1 ja poissaolo arvolla 0. Kohdat 8-35: liittyvät jokapäiväiseen elämään ja pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla, jossa 0 = ei ongelmaa ja 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 2 = paljon huonompi).
TQOL = kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -4 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi elämänlaatu.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Muutos COMPASS-31:ssä ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) on kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan autonomisten toimintahäiriöiden vakavuutta ja toimintakykyä.
COMPASS-31 kokonaispistemäärä vaihteli 0-100; jossa 0 = dysautonomian lievempi vakavuus ja 100 = dysautonomian voimakkaampi vakavuus.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Muutos familiaalisen amyloidipolyneuropatian spesifisessä rasch-built-kokonaisvamma-asteikossa (FAP-ROD) ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
FAP-RODS on kyselylomake, joka arvioi neuropatian vaikutusta päivittäiseen toimintaan.
FAP-RODS kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0-68; missä, 0 = alempi kyky suorittaa päivittäisiä toimintoja ja 68 = suurempi kyky suorittaa päivittäisiä toimintoja.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Osallistujien määrä ATTRv:n tutun amyloidoottisen polyneuropatiavaiheen (FAP) mukaan
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
FAP on vaihejärjestelmä, joka perustuu oireiden vakavuuteen ja taudin etenemiseen.
FAP-vaiheet sisälsivät: Oireeton; Vapaa liikkuminen (kävely ilman tukea): vaihe 1; Tukeva ambulaatio (kävely tuen kanssa): vaihe 2; Pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu: vaihe 3.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole edistymistä vaiheessa PND-pisteissä ATTRv:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
PND on vaiheistusjärjestelmä, joka arvioi neuropaattisen toimintahäiriön astetta ja sen vaikutusta kävelyyn.
Mukana PND-vaiheet: Oireeton; Vaihe I: Aistihäiriöt, normaali kävely; Vaihe II: Aistihäiriöt, muuttunut kävely, joka ei vaadi tukea; IIIA: Yhtä tukea vaativa kävely; IIIB: Kaksi tukea vaativa kävely; IV: Pyörätuoli tai sänky.
Osallistujat, jotka eivät vaihtaneet korkeampiin vaiheisiin verrattuna hoidon alkuun, ilmoitettiin muuttumattomina ja korkeampiin vaiheisiin edenneet ilmoitettiin vaiheittain.
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
ATTRv:n hoitoon reagoineiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Hoitoon vastanneiden prosenttiosuus kuukauden 12 kohdalla määriteltiin osallistujiksi, jotka saavuttivat alle 4 pisteen muutoksen lähtötasosta NIS-soluissa, ja osallistujiksi, jotka saavuttivat NIS-LL:ssä alle 2 pisteen muutoksen lähtötasosta, ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa. .
|
Kuukausi 12 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on R-R-välivaihtelu ATTRv:lle
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli R-R-välin vaihtelu (muuttunut/muuttumaton), ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
Modified Body Mass Index (mBMI) ATTRv:lle
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
BMI laskettiin painolla jaettuna pituuden neliöllä ja mitattiin kilogrammoina neliömetriä kohti (kg/m^2).
mBMI laskettiin kertomalla BMI seerumin albumiinitasoilla [grammaa/litra (g/l)].
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Ulnar/suraalisensorisen hermon toimintapotentiaalin amplitudi (SNAP) ATTRv:lle
Aikaikkuna: Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Suraalisen sensorisen hermon toimintapotentiaalin amplitudi (mikrovoltteina) mitattiin käyttämällä vasemman alaraajan elektromyografiaa.
|
Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Ulnar/Peroneal Compound Muscle Action Potential Amplitude (CMAP) ATTRv:lle
Aikaikkuna: Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Peroneaalisen motorisen hermon yhdisteen lihasten toimintapotentiaalin amplitudi mitattiin käyttämällä vasemman alaraajan elektromyografiaa.
|
Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
ATTRwt:n NIS-muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
NIS (Neuropatian häiriöpisteet) oli kliinisesti tärkeä, herkkä yksilön neurologisen toiminnan mitta, joka arvioi sensorista toimintaa, refleksejä ja lihasheikkoutta.
NIS-pisteet vaihtelivat 0–244, ja korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa tai vajaatoimintaa.
Muutosnopeus laskettiin viimeisimmästä seurannasta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Muutos NIS-LL:ssä ATTRwt:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
NIS-LL (Neuropatian vajaatoimintapisteet alaraajat) oli kliinisesti tärkeä, herkkä yksilöiden neurologisen toiminnan mitta, joka arvioi alaraajojen sensorista toimintaa, refleksejä ja lihasheikkoutta.
NÍS-LL arvioi lihasheikkouden, refleksit, tuntemuksen.
Jokainen kohde pisteytettiin erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät: 0 (normaali) - 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = enemmän heikkoutta; refleksit, tunne: 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = poissa.
NIS-LL:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0-88, korkeampi pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
Muutosnopeus laskettiin viimeisimmästä seurannasta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Muutos Norfolk QOL-DN:ssä ATTRwt:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Norfolk Life Quality Questionnaire for diabeettinen neuropatia oli standardoitu ja validoitu väline, joka arvioi polyneuropatian vaikutusta yksilön toimintaan ja elämänlaatuun.
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujien arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan diabeettisen neuropatian vaikutusta diabeettista neuropatiaa sairastavien osallistujien elämänlaatuun; Kohdat 1-7: liittyvät oireisiin ja oireiden esiintymiseen arvioitiin arvolla 1 ja poissaolo arvolla 0. Kohdat 8-35: liittyvät jokapäiväiseen elämään ja pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla, jossa 0 = ei ongelmaa ja 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 2 = paljon huonompi).
TQOL = kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -4 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi elämänlaatu.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Muutos COMPASS-31:ssä ATTRwt:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen
|
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) oli kyselylomake, joka oli suunniteltu arvioimaan autonomisen toimintahäiriön vaikeutta ja toimintakykyä.
COMPASS-31 kokonaispistemäärä vaihteli 0-100; jossa 0 = dysautonomian lievempi vakavuus ja 100 = dysautonomian voimakkaampi vakavuus.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Muutos FAP-ROD:issa ATTRwt:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
FAP-RODS on kyselylomake, joka arvioi neuropatian vaikutusta päivittäiseen toimintaan.
FAP-RODS kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0-68; missä, 0 = alempi kyky suorittaa päivittäisiä toimintoja ja 68 = suurempi kyky suorittaa päivittäisiä toimintoja.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12, 18, 24 ja 36 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Osallistujien määrä ATTRwt:n FAP-vaiheen mukaan
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
FAP-vaihe on oireiden vakavuuteen ja taudin etenemiseen perustuva vaiheistusjärjestelmä.
FAP-vaiheet sisälsivät: Oireeton; Vapaa liikkuminen (Kävely ilman tukea): vaihe 1; Tukeva ambulaatio (kävely tuen kanssa): vaihe 2; Pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu: vaihe 3.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole edistymistä vaiheessa ATTRwt:n PND-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
PND oli yksinkertainen vaiheistusjärjestelmä neuropaattisen toimintahäiriön asteen ja sen vaikutuksen mukaan liikkumiseen.
PND-vaiheet mukana: Oireeton: I Aistihäiriöt, normaali kävely: II Aistihäiriöt, muuttunut kävely, joka ei vaadi tukea: IIIA Yhtä tukea vaativa kävely: IIIB Kahta tukea vaativa kävely: IV Pyörätuoli tai sängyn vieressä).
Osallistujat, jotka eivät vaihtaneet korkeampiin vaiheisiin verrattuna hoidon alkuun, ilmoitettiin muuttumattomina ja korkeampiin vaiheisiin edenneet ilmoitettiin vaiheittain.
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
ATTRwt:n hoitoon reagoineiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Hoitoon reagoineiden prosenttiosuus määriteltiin tässä tulosmittauksessa osallistujiksi, jotka saavuttivat alle 4 pisteen muutoksen lähtötasosta NIS-alueella, ja osallistujiksi, jotka saavuttivat NIS-LL:n muutoksen lähtötasosta alle 2 pistettä.
|
Kuukausi 12 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on R-R-välivaihtelu ATTRwt:lle
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli R-R-välin vaihtelu (muuttunut/muuttumaton), ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
mBMI ATTRwt:lle
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
BMI laskettiin painolla jaettuna pituuden neliöllä ja mitattiin kilogrammoina neliömetriä kohti (kg/m^2).
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Ulnar/Sural SNAP-pisteet kohteelle ATTRwt
Aikaikkuna: Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Suraalisen sensorisen hermon toimintapotentiaalin amplitudi (mikrovoltteina) mitattiin käyttämällä vasemman alaraajan elektromyografiaa.
|
Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Ulnar/Peroneal CMAP-pisteet kohteelle ATTRwt
Aikaikkuna: Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Peroneaalisen motorisen hermon yhdisteen lihasten toimintapotentiaalin amplitudi (millivoltteina) mitattiin käyttämällä vasemman alaraajan elektromyografiaa.
|
Kuukausi 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Rannekanavaoireyhtymää sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli rannekanavaoireyhtymä.
|
Lähtötilanteessa (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
Lannerangan ahtautta sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli lannerangan ahtauma, ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
|
Lähtötilanteessa (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
|
Ruoansulatuskanavan häiriöistä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli ruoansulatuskanavan häiriöitä.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on tahaton painonpudotus
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli tahaton painonpudotus.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Urologisia häiriöitä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli urologisia häiriöitä.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Oftalmologisia häiriöitä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli oftalmologisia häiriöitä.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Keskushermoston (CNS) häiriöistä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli keskushermoston häiriöitä.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Autonomisen neuropatian oireista kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli autonomisen neuropatian oireita, mukaan lukien heikentynyt hikoilu, seksuaalinen toimintahäiriö ja ortostaattinen hypotensio.
|
Kuukausi 18, 24 ja 30 hoidon aloittamisen jälkeen (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän ajalta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on perifeerisen neuropatian oireita
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli perifeerisen neuropatian oireita (allodynia ja parestesia), ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
|
Lähtötilanteessa (tiedot kerätty ja analysoitu 22 päivän aikana)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. marraskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. marraskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi
- Polyneuropatiat
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- B3461104
- TRAMA (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .