Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní studie shromažďující neurologické sledování pacientů s hereditární transtyretinovou amyloidózou (ATTRv) zahrnutých v B3461028 a B3461045. (TRAMA)

23. prosince 2022 aktualizováno: Pfizer

Tafamidis 61mg, výsledky amiloidózy ATTR Con afectación neurológica y Multisistémica - TRAMA

Studie pacientů s hereditární transtyretinovou amyloidózou (ATTRv) a divokou transtyretinovou amyloidózou (ATTRwt), kteří byli zařazeni do studií B3461028 a B3461045 ve Španělsku – kteří byli vystaveni tafamidisu 61 mg po dobu ≥ 12 měsíců s polyneuropatií (PN), stále přecházeli na jejich multisystémová sledování (neuro/ophtalmo/gastrointestinální) ≥12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

5

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma de Mallorca, Španělsko, 07198
        • Hospital Son Llatzer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace ve studii: retrospektivní kohorta pacientů s hereditární transtyretinovou amyloidózou (ATTRv) a divokou transtyretinovou amyloidózou (ATTRwt), kteří byli zařazeni do studií B3461028 a B3461045 ve Španělsku – vystavení tafamidisu 61 mg po dobu ≥12 měsíců s polyneuropatií multisystémová sledování (neuro/ophtalmo/gastrointestinální) ≥12 měsíců

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Léčba tafamidisem 61 mg ≥ 12 měsíců
  • Neurologické sledování ≥ 12 měsíců
  • Diagnóza transtyretinové amyloidózy s polyneuropaií (ATTR-PN) na základě jednoho z následujících:
  • Snížení amplitudy alespoň u 2 nervů pod normální hodnotou, kromě středního nervu NEBO 50% snížení amplitudy alespoň u 2 nervů na bazální hodnotě pacienta, s vyloučením středního nervu NEBO 2 abnormální testy detekující změny tenkých vláken (pomocí Sudoscan , RR intervalová analýza atd.)

Kritéria vyloučení:

  • Léčba tafamidisem 61 mg < 12 měsíců
  • Neurologické sledování < 12 měsíců
  • Jiná diagnóza pro polyneuropatii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Retrospektivní kohorta pacientů ATTRv a ATTRwt zařazených do studií B3461028 a B3461045 ve Španělsku
Lék: Tafamidis
61 miligramů (mg), jak bylo přijato ve studiích B3461028 a B3461045

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna skóre neurologického poškození (NIS) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Základní stav, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Popsat mimokardiální klinické rysy a klinický management španělských pacientů s ATTRv a ATTRwt se smíšeným fenotypem léčených tafamidisem 61 mg.
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 36
Výchozí stav do měsíce 36
Změna od výchozí hodnoty ve skóre poškození neuropatie – dolní končetiny [NIS (LL)
Časové okno: Výchozí stav do 36. měsíce
Výchozí stav do 36. měsíce
Změna od výchozího stavu v kvalitě života v Norfolku – diabetická neuropatie (Norfolk QOL-DN)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 36
Výchozí stav do měsíce 36
Změna od základní linie ve složené škále autonomních symptomů 31 (Compass-31)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 36
Výchozí stav do měsíce 36
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném indexu tělesné hmotnosti (mBMI)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 36
Výchozí stav do měsíce 36
Změna od základní linie v sudomotorické odpovědi
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 36
Výchozí stav do měsíce 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

29. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461104
  • TRAMA (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit