鎌状赤血球症の成人参加者におけるALXN1820の安全性、有効性、薬物動態、および薬力学研究 (PHOENIX)

包含基準:

• -SCD（HbSS、またはHbSβ0-サラセミア）の確定診断。
• -スクリーニング時の体重が40kg以上（含む）。
• 治療中および最終投与後最大6か月間は、プロトコルで指定された避妊ガイダンスに従う必要があります。
• -スクリーニング時のヘモグロビンが5.5〜10 g / dL
• 過去 12 か月間に 1 ～ 10 件の VOC が発生した。
• ヒドロキシウレアを投与されている患者は、インフォームド コンセントを提供する前に 3 か月以上安定した用量で投与されていなければならず、試験中に用量を調整する必要はありません。
• 最初の投与前の3年以内にまだワクチン接種を受けていない場合、患者は投与の少なくとも14日前にMCV4および血清群Bの髄膜炎菌ワクチン接種を受けます。
• ヘモフィルス インフルエンザ b 型 (Hib) および肺炎連鎖球菌のワクチン接種は、SCD 患者向けの現在の国/地域のワクチン接種ガイドラインに従って最新の状態になっています。

除外基準:

• -研究中のヒドロキシ尿素の計画的な開始、終了、または用量変更。
• -インフォームドコンセントを提供してから60日以内にVoxelotor（OXBRYTA）またはクリザンリズマブ（ADAKVEO）を受け取る。
• 組み換えヒトエリスロポエチン（エポエチンアルファなど）による治療を受けている。
• -最初の投与前の6か月以内に補体阻害剤で治療されました。
• 慢性輸血を受けている患者、または初回投与から 60 日以内に輸血を受けた患者。
• -治験責任医師の意見では、参加者を危険にさらす可能性のある重大な疾患または障害。
• B 型肝炎 (肝炎表面抗原 [HBsAg] 陽性または表面抗体 [抗 HBs] 陰性のコア抗体 (抗 HBc) 陽性) または C 型肝炎ウイルス感染 (C 型肝炎ウイルス [HCV] 抗体陽性。治療および文書化された持続的なウイルス学的反応）をスクリーニング時に。
• -投与前14日以内の活動的な全身性細菌、ウイルス、または真菌感染症。
• -1日目の投薬開始前の90日以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内の臨床研究への参加（すなわち、プロトコルが必要とする最後の研究訪問）。
• -モノクローナル抗体（mAb）の1つ以上の臨床研究への参加、またはスクリーニング前の6か月またはmAbの5半減期のいずれか長い方以内のmAbの臨床研究への参加。アクティブな治験薬にさらされました。
• 重度の腎機能障害 (推定糸球体濾過率 [eGFR] < 30 mL/分/1.73 m2 ) または慢性透析中。
• -ALXN1820の賦形剤に対するアレルギーまたは過敏症の病歴（例、ポリソルベート80）。
• 補体欠損症の病歴。
• -髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、またはインフルエンザ菌感染の病歴。
• -5年以内に再発の証拠がなく治療された子宮頸部の非黒色腫皮膚がんまたは上皮内がんを除く悪性腫瘍の病歴。
• -妊娠中または授乳中の参加者。