낫적혈구병이 있는 성인 참가자를 대상으로 한 ALXN1820의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학 연구 (PHOENIX)

포함 기준:

• SCD 진단 확인(HbSS 또는 HbSβ0-지중해빈혈).
• 스크리닝 시 체중 ≥ 40kg(포함).
• 치료 중 및 마지막 투여 후 최대 6개월 동안 프로토콜에 지정된 피임 지침을 따라야 합니다.
• 스크리닝 시 헤모글로빈 5.5~10g/dL
• 지난 12개월 동안 1~10개의 VOC가 있었습니다.
• 하이드록시우레아를 투여받는 환자는 사전 동의를 제공하기 전 ≥ 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 기간 동안 예상되는 용량 조절이 필요하지 않습니다.
• 환자는 첫 번째 투여 전 3년 이내에 아직 예방접종을 받지 않은 경우 투여 최소 14일 전에 MCV4 및 혈청군 B 수막구균 백신접종을 받습니다.
• B형 헤모필루스 인플루엔자(Hib) 및 폐렴연쇄상구균 백신접종은 SCD 환자를 위한 현재 국가/지역 백신접종 가이드라인에 따라 최신입니다.

제외 기준:

• 연구 동안 수산화요소의 계획된 시작, 종료 또는 용량 변경.
• 정보에 입각한 동의를 제공한 후 60일 이내에 Voxelotor(OXBRYTA) 또는 crizanlizumab(ADAKVEO)을 수령합니다.
• 재조합 인간 에리스로포에틴(예: 에포에틴 알파)으로 치료를 받고 있습니다.
• 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 보체 억제제로 치료했습니다.
• 만성 수혈을 받고 있거나 첫 투여 후 60일 이내에 수혈을 받은 환자.
• 연구자의 의견에 따라 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 중대한 질병 또는 장애.
• B형 간염(양성 간염 표면 항원[HBsAg] 또는 음성 표면 항체[anti-HBs]가 있는 양성 코어 항체(anti-HBc)) 또는 C형 간염 바이러스 감염(C형 간염 바이러스[HCV] 항체 양성, 문서화된 성공적인 스크리닝 시 치료 및 문서화된 지속 바이러스 반응).
• 투약 전 14일 이내에 활성 전신 세균, 바이러스 또는 진균 감염.
• 1일째 투여 시작 전 90일 또는 시험약의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 임상 연구에 참여(즉, 마지막 프로토콜이 필요한 연구 방문).
• 단일클론항체(mAb)에 대한 1회 이상의 임상 연구에 참여 또는 6개월 이내의 mAb 임상 연구에 참여 또는 mAb의 5회 반감기 중 더 긴 기간 동안 참가자는 스크리닝 이전에 참여했습니다. 활성 연구 약물에 노출되었습니다.
• 중증 신장애(예상 사구체 여과율[eGFR] < 30mL/분/1.73 m2 ) 또는 만성 투석 중.
• ALXN1820의 부형제(예: 폴리소르베이트 80)에 대한 알레르기 또는 과민성의 병력.
• 보체 결핍의 병력.
• N meningitidis, S pneumoniae 또는 H 인플루엔자 감염의 병력.
• 5년 이내에 재발의 증거 없이 치료된 자궁경부의 비흑색종 피부암 또는 상피내암종을 제외한 악성 병력.
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 참가자.