Badanie bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN1820 u dorosłych uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (PHOENIX)
8 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, otwarte badanie fazy 2a w celu oceny wielokrotnych schematów dawkowania podskórnego ALXN1820 u dorosłych uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ALXN1820 SC (podskórnie) u uczestników z SCD (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33023
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie SCD (HbSS lub HbSβ0-talasemii).
- Masa ciała ≥ 40 kg (włącznie) podczas badania przesiewowego.
- Podczas leczenia i do 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki należy przestrzegać zaleceń dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.
- Hemoglobina między 5,5 a 10 g/dL podczas badania przesiewowego
- Miałeś od 1 do 10 LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Pacjenci otrzymujący hydroksymocznik musieli przyjmować stabilną dawkę przez ≥ 3 miesiące przed wyrażeniem świadomej zgody, bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki w trakcie badania.
- Pacjenci zostaną zaszczepieni MCV4 i meningokokami grupy serologicznej B co najmniej 14 dni przed dawkowaniem, jeśli nie byli wcześniej zaszczepieni w ciągu 3 lat przed pierwszą dawką.
- Szczepienia przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae są aktualne zgodnie z aktualnymi krajowymi/lokalnymi wytycznymi dotyczącymi szczepień pacjentów z SCD.
Kryteria wyłączenia:
- Planowane rozpoczęcie, zakończenie lub zmiana dawki hydroksymocznika podczas badania.
- Otrzymywanie Voxelotoru (OXBRYTA) lub kryzanlizumabu (ADAKVEO) w ciągu 60 dni od wyrażenia świadomej zgody.
- Otrzymywanie leczenia rekombinowanymi ludzkimi erytropoetynami (np. epoetyną alfa).
- Leczony inhibitorami dopełniacza w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką.
- Pacjenci poddawani przewlekłym transfuzjom lub otrzymujący transfuzję w ciągu 60 dni od podania pierwszej dawki.
- Każda poważna choroba lub zaburzenie, które w opinii Badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko.
- Wirusowe zapalenie wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby [HBsAg] lub dodatnie przeciwciała rdzeniowe (anty-HBc) z ujemnym przeciwciałem powierzchniowym [anty-HBs]) lub wirusowe zapalenie wątroby typu C (dodatnie przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C [HCV], z wyjątkiem pacjentów z udokumentowanym skutecznym leczenie i udokumentowana trwała odpowiedź wirusologiczna) podczas badań przesiewowych.
- Aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w ciągu 14 dni przed podaniem dawki.
- Udział (tj. ostatnia wizyta badawcza wymagana w protokole) w badaniu klinicznym w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed rozpoczęciem dawkowania w dniu 1.
- Udział w więcej niż 1 badaniu klinicznym przeciwciała monoklonalnego (mAb) lub udział w badaniu klinicznym mAb w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania mAb, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym, podczas którego uczestnik był eksponowanych na aktywny badany lek.
- Ciężkie zaburzenia czynności nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m2) lub przewlekle dializowanych.
- Historia alergii lub nadwrażliwości na substancje pomocnicze ALXN1820 (np. polisorbat 80).
- Historia niedoboru dopełniacza.
- Historia zakażenia N. meningitidis, S. pneumoniae lub H. influenzae.
- Nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry lub raka in situ szyjki macicy, który był leczony bez oznak nawrotu w ciągu 5 lat.
- Uczestników w ciąży lub karmiących piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALXN1820 300 mg raz w tygodniu
Uczestnicy otrzymają 300 miligramów (mg) raz w tygodniu (QW).
|
ALXN1820 będzie podawany podskórnie.
|
|
Eksperymentalny: ALXN1820 600 mg raz na 4 tygodnie
Uczestnicy będą otrzymywać 600 mg raz na 4 tygodnie (Q4W).
|
ALXN1820 będzie podawany podskórnie.
|
|
Eksperymentalny: ALXN1820 300 mg raz na 2 tygodnie (kohorta opcjonalna)
Uczestnicy będą otrzymywać 300 mg raz na 2 tygodnie (Q2W).
|
ALXN1820 będzie podawany podskórnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i do dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i do dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w stężeniu całkowitej i wolnej properdyny w surowicy do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
Ramy czasowe: Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu (kohorty 1 i 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w przypadku Hemopexin w 12. tygodniu (kohorty 1 i 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Farmakokinetyka: Stężenie ALXN1820 w surowicy
Ramy czasowe: Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i do dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i do dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
|
Zmiana od początkowej aktywności w ramach alternatywnego szlaku dopełniacza do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
Ramy czasowe: Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) oraz dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) oraz dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach dopełniacza do 12. tygodnia (kohorty 1 i 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie markerów hemolizy w 12. tygodniu (kohorty 1 i 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi przeciwko ALXN1820
Ramy czasowe: Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i do dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Wartość początkowa do dnia 211 (kohorty 1 i 2) i do dnia 169 (opcjonalna kohorta 3)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 września 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 września 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALXN1820-SCD-201
- 2022-001615-74 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .