モノカルボン酸トランスポーター 8 欠損症 (MCT8 欠損症) の男性におけるチラトリコール治療の中止 (ReTRIACt)
2026年4月2日 更新者：Rare Thyroid Therapeutics International AB
モノカルボン酸トランスポーター 8 欠損症 (MCT8 欠損症) の男性におけるチラトリコール治療の中止: 二重盲検無作為化プラセボ対照試験
これは、MCT8欠乏症と診断された評価可能な少なくとも16人の男性参加者を対象とした、二重盲検無作為化第3相多施設プラセボ対照試験です。
男性参加者は、4歳から（無作為化時）、チラトリコールによる安定した維持治療を示し、30日間または救助基準（血清総トリヨードチロニン[T3]>正常の上限[ 30日間の無作為化治療期間中に収集されたサンプルについて、参加者の正常範囲のULN]。
テストされる研究仮説は、プラセボ群の参加者について、チラトリコールの除去が、ULN およびチラトリコールを継続して投与されている患者と比較して、チラトリコールによるレスキュー治療の必要性。
調査の概要
詳細な説明
スクリーニング期間には、スクリーニング訪問と、無作為化治療期間への進行に不可欠なチラトリコールの安定した維持用量が確立される非盲検治療の期間が含まれます。 この期間の長さは、参加者が研究への登録時に現在チラトリコールによる治療を受けているか (コホート A)、またはチラトリコール治療を受けていないと見なされるか (コホート B) によって異なります。 参加者は、以前にチラトリコールを投与されたことがない場合、または以前にチラトリコールを投与されたが登録時にチラトリコールを投与されていない場合、チラトリコール未投与であると見なされます。
コホートAの参加者の場合、スクリーニング訪問中に適格性が確認されると、研究は、安定用量基準を満たすことによって決定されるように、参加者が安定した用量のチラトリコールを投与されていることを確認するための慣らし期間から始まります。
コホートBの参加者の場合、スクリーニング訪問中に適格性が確認されると、安定用量基準を満たすことによって決定されるように、チラトリコールの安定用量への滴定を可能にする用量滴定期間から研究が開始されます。
Stable Dose Criterion は、LC/MS/MS で測定された血清総 T3 を下限とする一定の 1 日用量で、少なくとも 4 週間 (スクリーニングの開始から無作為化までの期間中) の治療として定義されます。正常 (LLN) で、少なくとも 2 回連続して血清総 T3 の結果が研究滴定範囲内にある: 血清総 T3 の正常範囲の 75 パーセンタイルまで LLN の 20% 以内 (すなわち、LLN + 0.75 × [ULN- LLN])。
評価可能な参加者は、レスキュー基準を満たさずに 30 日間の二重盲検治療を完了するか、レスキュー基準を満たすことにより、ランダム化治療期間を完了する参加者として定義されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Kissimmee、Florida、アメリカ、34746
- Rare Disease Research, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research, LLC
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
- Rare Disease Research, LLC
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Webster、Texas、アメリカ、77598
- Tranquil Clinical and Research Consulting Services
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Cambridge、イギリス
- Addenbrooke's Hospital
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MCT8遺伝子の病原性変異と診断され、遺伝子検査で確認された男性参加者。
年齢別の正常範囲のULNを超える血清総T3濃度:
- 現在チラトリコールで治療されている参加者の診断時（またはチラトリコールでの最初の治療前に採取された最も近いサンプル）
- チラトリコールを一度も受けたことがない、および/または現在受けていない参加者のために、スクリーニング訪問サンプル、またはスクリーニング前の最新の標準治療サンプル。
- 参加者は無作為化の時点で4歳以上です。 4歳未満でスクリーニングに参加するが、無作為化で4歳になると予想される参加者は、医療モニターと話し合う必要があります。
- 両親または法定後見人からの署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム。
除外基準:
-MCT8欠乏症とは無関係の主要な病気または最近の主要な手術（研究責任者の判断による）、次のように定義されます。
- -試験に参加する能力を混乱させる可能性が高い、繰り返しの入院を必要とする状態。
- -スクリーニング訪問の3か月前の主要な病気で、参加者が試験に完全に参加する能力を混乱させ、および/または血清総T3および/または安全性の評価を混乱させる可能性があります。
- -スクリーニング訪問前の3か月以内の主要な手術、または主要な腹部/胸部/神経外科手術を含むがこれらに限定されない研究中に行われる予定。
- -治験薬の投与および/または吸収を阻害する可能性のある大/小腹部および/または顎顔面手術。
- -スクリーニング来院時の体重が10kg未満。
- -研究期間中に他の治療および/または介入臨床研究に参加している、または参加する予定の患者。
- -チラトリコールの成分または治験薬（IP）の賦形剤に対するアレルギー反応の病歴。
- -チラトリコールまたはIP中の賦形剤による治療に禁忌のある参加者。
- -他のT3アナログ、レボチロキシン、またはプロピルチオウラシルを使用している参加者。
無作為化基準:
適格基準に加えて、ランダム化された治療期間に入るには、参加者はランダム化時にさらなる基準を満たす必要があります。
- 「安定用量基準」が満たされていることの確認。
- 除外基準＃1を満たす新しいまたは悪化した医学的または外科的状態の欠如。
- -参加者が無作為化の時点で少なくとも4歳であることの確認。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ錠剤は、外観はチラトリコール錠剤と同じですが、チラトリコールは含まれていません。
治療は、経口または PEG チューブを介して投与されます。錠剤は水に懸濁し、必要に応じてすりつぶした食品と混合して経口投与するか、必要に応じて PEG チューブを介して水中で投与します。
無作為化治療期間中、参加者は、無作為化前に受けていた非盲検チラトリコールの安定用量と同じ数の錠剤を受け取ります。
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実験的：チラトリコール
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チラトリコール錠剤は、350 µg のチラトリコールを含む平たい錠剤です。
治療は、経口または経皮内視鏡胃瘻（PEG）チューブを介して投与されます。錠剤は水に懸濁し、必要に応じてすりつぶした食品と混合して経口投与するか、必要に応じて PEG チューブを介して水中で投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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30日間の二重盲検ランダム化治療期間におけるベースラインからの血清総T3（対数変換）の変化率
時間枠：ベースラインから30日目まで
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ベースラインから30日目まで
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30日間の二重盲検ランダム化治療期間中にレスキュー基準（血清総T3 > ULN）を満たす参加者の割合
時間枠：ベースラインから30日目まで
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ベースラインから30日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清甲状腺ホルモン変数（T3、T4、TSH、fT3、fT4）の変化
時間枠：i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間中の最初のチラトリコール投与からランダム化前の最終測定まで（最長16週間）
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i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間中の最初のチラトリコール投与からランダム化前の最終測定まで（最長16週間）
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臨床エンドポイントの変化：心拍数
時間枠：i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最大26週間）、iii) ランニン/用量滴定期間における初回チラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最大16週間）
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i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最大26週間）、iii) ランニン/用量滴定期間における初回チラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最大16週間）
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臨床エンドポイントの変化: 収縮期血圧
時間枠：i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）
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i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）
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臨床エンドポイントの変化： レート圧力積（心拍数 × 収縮期血圧）
時間枠：i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから試験終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）
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i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから試験終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）
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臨床エンドポイントの変化：心拍数Zスコア
時間枠：i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）
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i) ベースラインから30日目まで、ii) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、iii) ランイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）
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臨床エンドポイントの変化：体重
時間枠：i) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、ii) ランナイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）。
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i) スクリーニングから研究終了まで（最長26週間）、ii) ランナイン／用量滴定期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最長16週間）。
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安全性エンドポイント：治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：ランニン・用量滴定期間での初回チラトリコール投与から試験終了まで（最大26週間）。
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ランニン・用量滴定期間での初回チラトリコール投与から試験終了まで（最大26週間）。
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安全性エンドポイント：臨床検査に関連するTEAEを有する参加者の数
時間枠：ランイン／用量滴定期間における初回チラトリコール投与から研究終了（最長26週間）まで。
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安全性検査変数（全血球数、血清腎臓および肝臓バイオマーカー、総コレステロールおよび低密度リポタンパク質[LDL]コレステロール、電解質）。
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ランイン／用量滴定期間における初回チラトリコール投与から研究終了（最長26週間）まで。
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安全性エンドポイント：バイタルサイン変数に関連するTEAEを有する参加者数
時間枠：ランイン／用量滴定期間での初回チラトリコール投与から研究終了まで（最長26週間）。
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標準的なバイタルサイン変数（心拍数、体温、呼吸数、血圧、体重）。
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ランイン／用量滴定期間での初回チラトリコール投与から研究終了まで（最長26週間）。
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安全性エンドポイント：12誘導心電図（ECG）：臨床的に有意な異常所見の数（研究者による解釈）
時間枠：スクリーニング時、第1日目、および研究終了時（最長26週間まで）。
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スクリーニング時、第1日目、および研究終了時（最長26週間まで）。
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安全性評価項目：身体検査：臨床的に有意な異常結果の数
時間枠：i) 導入／用量漸増期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最大16週間）、ii) ベースラインからフォローアップまで（最大10週間）
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身体システムには、心血管系、全身状態、消化器系、頭部/眼/耳/鼻/喉、筋骨格系、および神経系が含まれます。
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i) 導入／用量漸増期間における最初のチラトリコール投与から無作為化前の最終測定まで（最大16週間）、ii) ベースラインからフォローアップまで（最大10週間）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースライン（ランダム化治療期間の開始）からフォローアップ期間の終了までの血清甲状腺ホルモン変数の変化
時間枠：フォローアップ期間終了までのベースライン (約 10 週間)
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関心のある変数は、T3、T4、TSH、fT3、および fT4 です。
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フォローアップ期間終了までのベースライン (約 10 週間)
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無作為化治療期間の終わりからフォローアップ期間の終わりまでの血清甲状腺ホルモン変数の変化
時間枠：無作為化治療期間の終了時 (またはレスキュー基準が満たされたとき) からフォローアップ期間の終了時 (約 6 週間)
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関心のある変数は、T3、T4、TSH、fT3、および fT4 です。
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無作為化治療期間の終了時 (またはレスキュー基準が満たされたとき) からフォローアップ期間の終了時 (約 6 週間)
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血清中のチラトリコール代謝物の数
時間枠：慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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代謝物識別子がリストされます
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慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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血清中のチラトリコール代謝物の構造
時間枠：慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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チラトリコール代謝物の構造的特徴がリストアップされます
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慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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血清中のチラトリコール代謝物濃度
時間枠：慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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血清中のチラトリコール濃度に対するチラトリコール代謝産物の比率
時間枠：慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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チラトリコールの血清中濃度値（薬物動態）
時間枠：慣らし期間/用量調整期間中 (約 6 週間または 16 週間まで) に 1 回、およびフォローアップ期間中の 2 週目の来院時に 1 回
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トラフおよびピーク血清濃度は、チラトリコールの最初の毎日の投与の前および15〜80分後に採取されたサンプルを使用して決定されます
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慣らし期間/用量調整期間中 (約 6 週間または 16 週間まで) に 1 回、およびフォローアップ期間中の 2 週目の来院時に 1 回
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チラトリコールの血清濃度と血清総T3濃度との相関
時間枠：慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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血清総T3濃度とチラトリコールの血清濃度との関係を調べる
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慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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副作用（ADR）とチラトリコールの血清濃度との相関
時間枠：慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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ADR、治験薬に関連すると報告された AE、およびチラトリコールの血清濃度との関係を調べます。
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慣らし/用量調節期間から研究終了まで (最大約 26 週間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Andrew J. Bauer, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：W. E. Visser, MD、Erasmus Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月21日
一次修了 (実際)
2025年7月22日
研究の完了 (実際)
2025年9月3日
試験登録日
最初に提出
2022年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月11日
最初の投稿 (実際)
2022年10月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月2日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT8-2021-3
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。