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モノカルボン酸トランスポーター 8 欠損症患者におけるティラトリコールの利用拡大プログラム

2026年4月29日 更新者：Rare Thyroid Therapeutics International AB

アラン・ハーンドン・ダドリー症候群（AHDS）としても知られるモノカルボン酸トランスポーター8欠損症患者におけるティラトリコールの利用拡大プログラム

このプログラムの目標は、モノカルボン酸トランスポーター 8 欠損症 (MCT8 欠損症、アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 [AHDS] としても知られる) の患者の治療法として、ティラトリコールへのアクセスを拡大する (つまり、販売承認前に) 提供することです。医師の意見では、ティラトリコールの恩恵を受け、適格基準を満たす可能性があります。

調査の概要

状態

利用可能

条件

介入・治療

詳細な説明

これは非盲検、単群、多施設の EAP であり、米国で AHDS としても知られる MCT8 欠損症の適格患者にティラトリコールによる治療アクセスを提供するように設計されています。

患者は、ティラトリコール治療の開始前、漸増段階中に臨床評価および安全性評価を受け、その後、ティラトリコール治療の開始後、治療が完了または中止されるまで、臨床的に必要な場合は約3～6か月間隔またはそれ以上の頻度で臨床評価および安全性評価を受けます。

有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) は、FDA の規制に従って記録および報告されます。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 中規模人口
  • 治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35249
        • 利用可能
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • California
      • Madera、California、アメリカ、93636-8762
        • 利用可能
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 利用可能
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 利用可能
        • Nemour's Children Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 利用可能
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 利用可能
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • 利用可能
        • Louisiana State University Health Sciences Center and Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ、01199
        • 利用可能
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
        • 利用可能
        • Gillette's Children's Specialty Healthcare
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 利用可能
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 利用可能
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 利用可能
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 利用可能
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 利用可能
        • Le Bonheur Children's Hospital Foundation
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76106
        • 利用可能
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98403
        • 利用可能
        • MultiCare Mary Bridge Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53326
        • 利用可能
        • Children's Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準:

資格を得るには、各患者が次の基準をすべて満たしている必要があります。

  1. MCT8欠損症の診断は遺伝子検査で確認されます。
  2. ティラトリコール治療歴がない患者、または第3相MCT8-2021-3（ReTRIACt）試験（NCT05579327）または以前の個別治験新薬（IND）から移行して安定用量のティラトリコールを服用している可能性のある患者。
  3. 治療医の医学的意見では、ティラトリコールによる治療の潜在的な利点は、患者にとっての潜在的なリスクを上回ります。
  4. 患者または法的代理人は、この EAP を通じて、ティラトリコールによる治療を受けることについて、署名と日付を記入したインフォームドコンセントを提供しました。
  5. 病気の重症度を考慮すると、これらの患者が性行為を行う可能性は低いと考えられます。 ただし、治療医師の裁量により、患者の性行為が可能である場合、患者はプロトコルに指定された避妊指導に従わなければなりません。
  6. 患者はスポンサー RTT によって登録が承認されます。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす患者は EAP から除外されます。

  1. 親、法定代理人、または該当する場合は、何らかの理由で本 EAP に関連する主治医の治療計画に従うことを望まない、または従うことができない患者。

  2. MCT8欠損症とは関係のない重大な病気または最近の大手術（治療医の判断による）。以下のように定義されます。

    • 繰り返しの入院を必要とする症状により、プログラムへの参加が困難になる可能性があります。
    • -スクリーニング訪問前の3か月以内に、プログラムに完全に参加する患者の能力を混乱させる可能性がある、および/または血清総T3および/または安全性の評価を混乱させる可能性がある重篤な病気。
    • -スクリーニング訪問前3か月以内に大手術を行った、またはプログラム中に大規模な腹部/胸部/脳神経外科手術を含むがこれに限定されない大手術が予定されている。
    • ティラトリコールの投与および/または吸収を阻害する可能性がある大/軽度の腹部および/または顎顔面の手術。
  3. プログラム治療においてチラトリコールまたは賦形剤による治療に禁忌がある患者。
  4. レボチロキシンなどの甲状腺ホルモン類似体またはプロピルチオウラシルなどのチオナミドを使用している患者。 これらの薬物の使用が軽減され、これらの薬物の中止後に甲状腺ホルモンレベルが安定している限り、これらの薬物の以前の使用は除外基準ではありません。 現在これらの薬剤を使用している患者は、上記に従い、必要に応じて薬理学者と相談した後、MCT8欠損症の知識を持つ内分泌専門医の指導の下でティラトリコールへの切り替えを行う必要があります。
  5. 医薬製剤中の任意の成分を含む、チラトリコールに対する既知の過敏症。
  6. 可能性は非常に低いですが、これは重篤な X 染色体関連疾患であるため、授乳中または妊娠中の女性 (またはティラトリコールによる治療中に妊娠を計画している女性) です。
  7. ティラトリコールの臨床試験の対象となる患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rare Thyroid Therapeutics International AB

協力者

Egetis Therapeutics
AnovoRx

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2023年6月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月9日

最初の投稿 (実際)

2023年6月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月29日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Tiratricol-EAP-Pro MCT8-2022-4

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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