Monocarboxylate Transporter 8 결핍(MCT8 결핍)이 있는 남성의 Tiratricol 치료 중단 (ReTRIACt)
2026년 4월 2일 업데이트: Rare Thyroid Therapeutics International AB
모노카르복실레이트 수송체 8 결핍(MCT8 결핍)이 있는 남성의 티라트리콜 치료 중단: 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이것은 MCT8 결핍으로 진단받은 최소 16명의 평가 가능한 남성 참가자를 대상으로 한 이중 맹검, 무작위 3상 다기관 위약 대조 연구입니다.
4세(무작위 배정)부터 티라트리콜로 안정적인 유지 치료를 입증한 남성 참가자는 무작위 배정되어 위약 또는 티라트리콜을 30일 동안 또는 구조 기준(혈청 총 트리요오드티로닌[T3] > 정상 상한 [ 30일 무작위 치료 기간 동안 수집된 샘플의 경우 참가자 정상 범위의 ULN].
테스트할 연구 가설은 위약 그룹 참가자의 경우 티라트리콜을 제거하면 탠덤 질량 분석법(LC/MS/MS)을 사용하는 액체 크로마토그래피로 측정한 혈청 총 T3 농도가 ULN 이상으로 증가하고 티라트리콜을 계속 받는 사람들과 비교하여 티라트리콜을 사용한 구제 치료의 필요성.
연구 개요
상세 설명
스크리닝 기간은 스크리닝 방문 및 무작위 치료 기간으로의 진행에 필수적인 티라트리콜의 안정적인 유지 용량이 확립되는 공개 라벨 치료 기간을 포함합니다. 이 기간의 기간은 참가자가 연구에 등록할 때 현재 티라트리콜로 치료를 받고 있는지(코호트 A) 또는 티라트리콜 치료 경험이 없는 것으로 간주되는지(코호트 B)에 따라 달라집니다. 참가자는 이전에 티라트리콜을 투여받은 적이 없거나 이전에 티라트리콜을 투여받았지만 등록 당시 티라트리콜을 투여받지 않은 경우 티라트리콜 순진한 것으로 간주됩니다.
코호트 A 참가자의 경우, 스크리닝 방문 동안 적격성이 확인되면 연구는 시작 기간으로 시작하여 참가자가 안정적인 복용량 기준을 충족하여 결정된 대로 안정적인 복용량의 티라트리콜을 투여받고 있는지 확인합니다.
코호트 B 참가자의 경우, 스크리닝 방문 동안 자격이 확인되면 연구는 안정적인 용량 기준을 충족하여 결정된 바와 같이 안정적인 용량의 티라트리콜로 적정할 수 있는 용량 적정 기간으로 시작됩니다.
안정 용량 기준은 LC/MS/MS로 측정한 혈청 총 T3를 하한에서 목표로 하는 고정 일일 용량으로 최소 4주 동안(스크리닝 시작부터 무작위화까지의 기간 동안) 치료하는 것으로 정의됩니다. 연구 적정 범위 내에 있는 최소 2개의 연속적인 혈청 총 T3 결과가 있는 정상(LLN)의 LLN]).
평가 가능한 참가자는 구조 기준을 충족하지 않고 30일의 이중 맹검 치료를 완료하거나 구조 기준을 충족하여 무작위 치료 기간을 완료한 참가자로 정의됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC
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Florida
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Kissimmee, Florida, 미국, 34746
- Rare Disease Research, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- Rare Disease Research, LLC
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Webster, Texas, 미국, 77598
- Tranquil Clinical and Research Consulting Services
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Cambridge, 영국
- Addenbrooke's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전자 검사로 확인된 MCT8 유전자의 병원성 돌연변이로 진단된 남성 참가자.
연령별 정상 범위의 ULN을 초과하는 혈청 총 T3 농도:
- 현재 티라트리콜로 치료 중인 참여자의 경우 진단 당시(또는 티라트리콜로 처음 치료하기 전에 채취한 가장 가까운 샘플)
- 티라트리콜을 받은 적이 없거나 현재 받고 있지 않은 참여자를 위한 스크리닝 방문 샘플 또는 스크리닝 이전의 가장 최근 표준 관리 샘플에서.
- 참가자는 무작위 배정 시점에 4세 이상입니다. 4세 미만이지만 무작위로 4세가 될 것으로 예상되는 스크리닝에 참여하는 참가자는 의료 모니터와 논의해야 합니다.
- 부모 또는 법적 보호자의 서명 및 날짜가 기재된 동의서.
제외 기준:
다음과 같이 정의되는 주요 질병 또는 MCT8 결핍과 관련되지 않은 최근 주요 수술(주임 연구원의 판단):
- 시험에 참여하는 능력을 혼란스럽게 할 가능성이 있는 반복적인 입원이 필요한 상태.
- 참가자가 시험에 완전히 참여할 수 있는 능력을 혼란스럽게 하고/하거나 혈청 총 T3 및/또는 안전성의 평가를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 스크리닝 방문 전 3개월 동안의 주요 질병.
- 주요 복부/흉부/신경외과 시술을 포함하나 이에 국한되지 않는 선별검사 방문 전 3개월 이내의 주요 수술 또는 연구 기간 동안 예정된 주요 수술.
- 연구 약물의 투여 및/또는 흡수를 억제할 수 있는 대/소 복부 및/또는 악안면 수술.
- 스크리닝 방문 시 체중 <10 kg.
- 연구 기간 동안 다른 치료 및/또는 중재적 임상 연구에 참여 중이거나 참여하려는 환자.
- 연구 제품(IP)의 티라트리콜 성분 또는 모든 부형제에 대한 알레르기 반응 이력.
- 티라트리콜 또는 IP의 부형제 치료에 대한 금기 사항이 있는 참가자.
- 다른 T3 유사체, 레보티록신 또는 프로필티오우라실을 사용하는 참가자.
무작위화 기준:
적격성 기준 외에도 참가자는 무작위 치료 기간에 들어가기 위해 무작위 배정 시점에 추가 기준을 충족해야 합니다.
- "안정적인 선량 기준"이 충족되었음을 확인합니다.
- 제외 기준 #1을 충족하는 새롭거나 악화된 내과적 또는 외과적 상태의 부재.
- 참가자가 무작위 배정 시점에 4세 이상임을 확인합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약 정제는 티라트리콜 정제와 모양이 동일하지만 티라트리콜이 포함되어 있지 않습니다.
치료는 경구 또는 PEG 튜브를 통해 투여됩니다. 정제는 물에 현탁되고 필요한 경우 경구 투여를 위해 으깬 음식과 혼합되거나 해당되는 경우 PEG 튜브를 통해 물에 투여됩니다.
무작위 치료 기간 동안 참가자는 무작위 배정 전에 받았던 공개 라벨 티라트리콜의 안정적인 용량과 동일한 수의 정제를 받게 됩니다.
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실험적: 티라트리콜
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티라트리콜정은 350µg의 티라트리콜을 함유하는 편평정입니다.
치료는 경구로 또는 경피적 내시경 위루술(PEG) 튜브를 통해 투여될 것입니다. 정제는 물에 현탁되고 필요한 경우 경구 투여를 위해 으깬 음식과 혼합되거나 해당되는 경우 PEG 튜브를 통해 물에 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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30일간의 이중맹검 무작위 치료 기간 동안 기저선 대비 혈청 총 T3(로그 변환) 변화율
기간: 기초선부터 30일까지
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기초선부터 30일까지
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30일 이중 맹검 무작위 치료 기간 동안 구조 기준(혈청 총 T3 > ULN)을 충족하는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 30일차까지
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기준선부터 30일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 갑상선 호르몬 변수 변화 (T3, T4, TSH, fT3, fT4)
기간: i) 기준선부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료까지(최대 26주), iii) 런인/용량 적정 기간 중 첫 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정까지(최대 16주)
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i) 기준선부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료까지(최대 26주), iii) 런인/용량 적정 기간 중 첫 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정까지(최대 16주)
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임상 종단점 변화: 심박수
기간: i) 기준선에서 30일까지, ii) 선별검사에서 연구 종료까지(최대 26주), iii) 런인/용량 적정 기간에서의 첫 티라트리콜 투여에서 무작위 배정 전 마지막 측정까지(최대 16주)
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i) 기준선에서 30일까지, ii) 선별검사에서 연구 종료까지(최대 26주), iii) 런인/용량 적정 기간에서의 첫 티라트리콜 투여에서 무작위 배정 전 마지막 측정까지(최대 16주)
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임상 종점 변화: 수축기 혈압
기간: i) 기준선부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료 시점까지(최대 26주), iii) Run-in/용량 적정 기간 중 첫 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주)
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i) 기준선부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료 시점까지(최대 26주), iii) Run-in/용량 적정 기간 중 첫 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주)
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임상 종점 변화: 압력-심박수 곱(심박수 × 수축기 혈압)
기간: i) 베이스라인부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료 시점까지(최대 26주), iii) 런인/용량 적정 기간 중 첫 번째 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주)
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i) 베이스라인부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료 시점까지(최대 26주), iii) 런인/용량 적정 기간 중 첫 번째 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주)
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임상 종점 변화: 심박수 Z 점수
기간: i) 기준 시점부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료 시점까지(최대 26주), iii) Run-in/용량 적정 기간 중 첫 번째 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주)
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i) 기준 시점부터 30일까지, ii) 선별부터 연구 종료 시점까지(최대 26주), iii) Run-in/용량 적정 기간 중 첫 번째 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주)
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임상 종료점 변화: 체중
기간: i) 선별에서 연구 종료까지(최대 26주), ii) 런인/용량 적정 기간 중 첫 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정까지(최대 16주).
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i) 선별에서 연구 종료까지(최대 26주), ii) 런인/용량 적정 기간 중 첫 티라트리콜 투여부터 무작위 배정 전 마지막 측정까지(최대 16주).
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안전성 평가 항목: 치료와 관련된 이상사례(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: 런인/용량 적정 기간에서 첫 번째 티라트리콜 투여부터 연구 종료(최대 26주)까지.
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런인/용량 적정 기간에서 첫 번째 티라트리콜 투여부터 연구 종료(최대 26주)까지.
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안전성 평가 변수: 임상 검사와 관련된 치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)을 보인 참가자 수
기간: 런인/용량 적정 기간에서 첫 번째 티라트리콜 투여부터 연구 종료까지(최대 26주).
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안전성 검사 변수 (전혈구 수, 혈청 신장 및 간 생체표지자, 총 콜레스테롤 및 저밀도 지단백 [LDL] 콜레스테롤, 전해질).
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런인/용량 적정 기간에서 첫 번째 티라트리콜 투여부터 연구 종료까지(최대 26주).
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안전성 평가 변수: 활력 징후 변수와 관련된 치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)을 보인 참가자 수
기간: 런인/용량 적정 기간의 첫 티라트리콜 투여 시점부터 연구 종료 시점까지(최대 26주).
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표준 생체 신호 변수(심박수, 체온, 호흡수, 혈압 및 체중).
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런인/용량 적정 기간의 첫 티라트리콜 투여 시점부터 연구 종료 시점까지(최대 26주).
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안전성 평가 항목: 12-유도 심전도(ECG): 임상적으로 의미 있는 이상 결과 수(연구자 판독)
기간: 선별 검사 시, 1일차, 그리고 연구 종료 시(최대 26주).
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선별 검사 시, 1일차, 그리고 연구 종료 시(최대 26주).
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안전성 평가 항목: 신체 검사: 임상적으로 유의한 이상 결과의 수
기간: i) 런인/용량 적정 기간 중 첫 번째 티라트리콜 투여 시점부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주), ii) 기준선부터 추적 관찰까지(최대 10주)
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신체 계통에는 심혈관계, 일반 외모, 위장관계, 머리/눈/귀/코/목, 근골격계 및 신경계가 포함됩니다.
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i) 런인/용량 적정 기간 중 첫 번째 티라트리콜 투여 시점부터 무작위 배정 전 마지막 측정 시점까지(최대 16주), ii) 기준선부터 추적 관찰까지(최대 10주)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선(무작위 치료 기간 시작)부터 추적 관찰 기간 종료까지 혈청 갑상선 호르몬 변수의 변화
기간: 후속 조치 기간 종료까지의 기준선(약 10주)
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관심 변수는 T3, T4, TSH, fT3 및 fT4입니다.
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후속 조치 기간 종료까지의 기준선(약 10주)
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무작위 치료 기간 종료 시점부터 추적 기간 종료 시점까지의 혈청 갑상선 호르몬 변수의 변화
기간: 무작위 치료 기간 종료(또는 구조 기준 충족 시) ~ 추적 기간 종료(약 6주)
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관심 변수는 T3, T4, TSH, fT3 및 fT4입니다.
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무작위 치료 기간 종료(또는 구조 기준 충족 시) ~ 추적 기간 종료(약 6주)
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혈청 내 티라트리콜 대사체 수
기간: 도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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대사체 식별자가 나열됩니다.
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도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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혈청 내 티라트리콜 대사산물의 구조
기간: 도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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티라트리콜 대사산물의 구조적 특성이 나열됩니다.
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도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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혈청 내 티라트리콜 대사체 농도
기간: 도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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혈청 내 티라트리콜 농도에 대한 티라트리콜 대사체의 비율
기간: 도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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티라트리콜의 혈청 농도 값(약동학)
기간: 도입/용량 적정 기간(최대 약 6주 또는 16주) 동안 1회 및 추적 기간 동안 2주차 방문 시
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최저 및 최고 혈청 농도는 티라트리콜의 첫 번째 일일 투여 전과 후 15분에서 80분 사이에 채취한 샘플을 사용하여 결정됩니다.
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도입/용량 적정 기간(최대 약 6주 또는 16주) 동안 1회 및 추적 기간 동안 2주차 방문 시
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티라트리콜의 혈청 농도와 혈청 총 T3 농도 사이의 상관관계
기간: 도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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혈청 총 T3 농도와 티라트리콜의 혈청 농도 간의 관계를 조사합니다.
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도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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약물유해반응(ADR)과 티라트리콜의 혈청 농도 사이의 상관관계
기간: 도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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ADR, 연구 약물과 관련된 것으로 보고된 AE 및 티라트리콜의 혈청 농도 사이의 관계를 조사할 것입니다.
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도입/용량 적정 기간에서 연구 종료까지(최대 약 26주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Andrew J. Bauer, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: W. E. Visser, MD, Erasmus Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 21일
기본 완료 (실제)
2025년 7월 22일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 11일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MCT8-2021-3
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .