妊娠中および授乳中の Palynziq® (ペグバリアーゼ) への曝露による母体、胎児および乳児の転帰を評価するための世界的多施設研究 (PALomino)
2026年3月20日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
これは、妊娠中および授乳中の任意の時点でペグバリアーゼにさらされた PKU の妊婦とその子孫に対する Palynziq® (ペグバリアーゼ) 治療の影響を評価するために設計された第 4 相観察研究です。
調査の概要
詳細な説明
医療提供者 (HCP) によってペグバリアーゼを処方され、治療中に妊娠した女性は、研究への参加を決定し、コール センター経由で登録することができます。
同意が得られたら、データは患者の HCP から遡及的に収集され、最終月経 (LMP) の少なくとも 3 か月前から収集されます。
ペグバリアーゼ曝露を含むデータは、妊娠中および妊娠の各三半期中の曝露を含む授乳中にも記録されます。
個々の被験者の参加期間は最大 21 か月です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：165-504 Program Director
- 電話番号：1-800-983-4587
- メール：medinfo@bmrn.com
研究場所
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North Carolina
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Wilmington、North Carolina、アメリカ、28403
- 募集
- Syneos Health
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コンタクト：
- Coordinating Center
- 電話番号：833-672-2203
- メール：PalynziqPregnancyStudy@syneoshealth.com
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Milan、イタリア、20142
- 募集
- Ospedale San Paolo
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コンタクト：
- Dr. Rovelli
- メール：valentina.rovelli@asst-santipaolocarlo.it
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Calgary、カナダ、T2E 7Z4
- 募集
- Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC)
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コンタクト：
- Aneal Khan, Dr
- 電話番号：587-885-3158
- メール：aneal.khan@discoverydna.ca
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Hamburg、ドイツ、20246
- 募集
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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コンタクト：
- Professor Muntau
- メール：muntau@uke.de
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
最終月経から2週間以内にパリンジック（ペグバリアーゼ）による治療を受けたPKUの妊婦
説明
包含基準:
- -登録前に得られた被験者（または法定代理人）の同意。 同意は、国固有の規制または要件に従って取得されます
- 継続中の妊娠の確認。 結果が不明な被験者は、妊娠予定として分類されます。所見に関係なく、出生前検査（例えば、標的超音波、羊水穿刺）を受けた被験者は、遡及的妊娠として分類されます
- 地域の標準治療に従って PKU と診断された
- -被験者がLMPの日付の2週間前から始まる任意の時点でペグバリアーゼで治療されたという文書
- -治験責任医師（すなわち、CRP、CCA、PI）が医療情報について被験者のHCP（例、PCP、PKU治療医師、OB、看護師、助産師）および乳児のHCP（例、小児科医、新生児科医）に連絡することを許可することに同意する
除外基準:
•現在、BioMarinがスポンサーとなっている治験薬、デバイス、または手順の介入研究に参加している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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PKU の妊婦
この研究は、LMPの2週間前から、または妊娠中の任意の時点からペグバリアーゼで治療されたPKUと診断された妊婦を登録します。
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LMPの2週間前にペグバリアーゼに曝露した妊婦。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最終月経から 2 週間以内に Palynziq (ペグバリアーゼ) で治療された女性の妊娠転帰と乳児の発育
時間枠：10年
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妊娠中にペグバリアーゼで治療された PKU を有する被験者の妊娠転帰 (例えば、自然流産、死産、生児出産、中絶) の頻度と、胎児/乳児転帰 (すべての主要な先天性奇形 [MCM]、特に小頭症および先天性心疾患) を推定すること]、FGR、妊娠期間 [SGA]、低出生体重、早産、発育障害、発育遅延に対して小さい) が、妊娠中にペグバリアーゼにさらされた子孫に見られます。
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10年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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妊娠の結果
時間枠：10年
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妊娠転帰（例えば、自然流産、死産、生児出産、中絶）および胎児/乳児転帰（すべてのMCM、特に小頭症および先天性心疾患、FGR、SGA、低出生体重、早産、妊娠中にペグバリアーゼで治療された PKU を有する被験者とその子孫の母体血中 Phe レベルによる
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10年
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授乳中の母親のペグバリアーゼの使用
時間枠：10年
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母乳育児中にペグバリアーゼで治療された PKU の対象者 (低母乳供給) とその乳児 (発育不全および SAE) の生後 1 年までの選択された転帰の頻度を推定すること
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10年
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妊娠の結果
時間枠：10年
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妊娠転帰（自然流産、死産、生児出産、中絶など）と胎児/乳児転帰（すべてのMCM、特に小頭症および先天性心疾患、FGR、SGA、低出生体重、早産、不妊症）の頻度を比較すること。妊娠中にペグバリアーゼで治療された PKU の被験者とその子孫の間で、参照文献に記載されているように、ペグバリアーゼに曝露されていない PKU の妊婦における同じ結果に関する情報を提供します。
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10年
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重篤な有害事象
時間枠：10年
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妊娠中にペグバリアーゼにさらされた乳児の、生後1年までのCM以外の重篤な有害事象（SAE）の頻度を推定する
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月22日
一次修了 (推定)
2032年10月4日
研究の完了 (推定)
2032年10月4日
試験登録日
最初に提出
2022年10月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月11日
最初の投稿 (実際)
2022年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月20日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 165-504
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。