Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een wereldwijde, multicenter studie om de resultaten van moeder, foetus en baby te beoordelen van blootstelling aan Palynziq® (Pegvaliase) tijdens zwangerschap en borstvoeding (PALomino)

20 maart 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Dit is een observationele fase 4-studie die is opgezet om de impact van de behandeling met Palynziq® (pegvaliase) te beoordelen bij zwangere vrouwen met PKU en op hun nakomelingen die op enig moment tijdens de zwangerschap en borstvoeding aan pegvaliase zijn blootgesteld.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Vrouwen die door hun zorgverlener (HCP) pegvaliase hebben voorgeschreven en die tijdens de behandeling zwanger worden, kunnen besluiten deel te nemen aan het onderzoek en zich via een callcenter in te schrijven. Na toestemming worden er met terugwerkende kracht gegevens verzameld van de zorgverlener(s) van de patiënt gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de laatste menstruatieperiode (LMP). Gegevens over de blootstelling aan pegvaliase zullen ook worden geregistreerd tijdens de zwangerschap en borstvoeding, inclusief de blootstelling tijdens elk trimester van de zwangerschap. De duur van deelname aan individuele proefpersonen is maximaal 21 maanden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: 165-504 Program Director
  • Telefoonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Zwangere vrouwen met PKU die binnen 2 weken na hun laatste menstruatie zijn behandeld met Palynziq (pegvaliase)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De toestemming van de proefpersoon (of een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger) is verkregen voorafgaand aan de inschrijving. Toestemming zal worden verkregen in overeenstemming met landspecifieke voorschriften of vereisten
  • Bevestiging van doorgaande zwangerschap. Proefpersonen met onbekende uitkomsten worden geclassificeerd als toekomstige zwangerschappen; proefpersonen die prenatale tests hebben ondergaan (bijv. gerichte echografie, vruchtwaterpunctie), ongeacht de bevindingen, worden geclassificeerd als retrospectieve zwangerschappen
  • Gediagnosticeerd met PKU volgens de lokale zorgstandaard
  • Documentatie dat de proefpersoon op enig moment vanaf 2 weken voorafgaand aan de datum van LMP met pegvaliase is behandeld
  • Stemt ermee in om de onderzoeker (d.w.z. CRP, CCA, PI) toe te staan ​​contact op te nemen met de HCP's van de proefpersoon (bijv. PCP, PKU-behandelende arts, verloskundige, verpleegkundige, vroedvrouw) en de HCP van het kind (bijv. kinderarts, neonatoloog) voor medische informatie

Uitsluitingscriteria:

• Momenteel deelnemen aan een door BioMarin gesponsorde interventionele studie van een onderzoeksproduct, apparaat of procedure

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Zwangere vrouwen met PKU
In dit onderzoek zullen zwangere vrouwen met de diagnose PKU worden opgenomen die vanaf 2 weken voorafgaand aan LMP of op enig moment tijdens de zwangerschap met pegvaliase zijn behandeld.
Geneesmiddel: Pegvaliase
Zwangere vrouwen blootgesteld aan pegvaliase binnen 2 weken voorafgaand aan LMP.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zwangerschapsuitkomst en ontwikkeling van het kind voor vrouwen die binnen 2 weken na hun laatste menstruatie met Palynziq (pegvaliase) zijn behandeld
Tijdsspanne: 10 jaar
Om de frequentie van zwangerschapsuitkomsten (bijv. spontane abortus, doodgeboorte, levendgeboorte en afbreking) te schatten bij proefpersonen met PKU die tijdens de zwangerschap met pegvaliase werden behandeld en foetale/zuigelinguitkomsten (alle belangrijke congenitale misvormingen [MCM's] en in het bijzonder microcefalie en congenitale hartafwijkingen ], FGR, klein voor zwangerschapsduur [SGA], laag geboortegewicht, vroeggeboorte, groeiachterstand en ontwikkelingsachterstand) onder hun nakomelingen die tijdens de zwangerschap aan pegvaliase zijn blootgesteld.
10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zwangerschapsuitkomsten
Tijdsspanne: 10 jaar
Onderzoeken van verschillen in de frequentie van zwangerschapsuitkomsten (bijv. spontane abortus, doodgeboorte, levendgeboorte en abortus) en foetale/zuigelinguitkomsten (alle MCM's en in het bijzonder microcefalie en aangeboren hartafwijkingen, FGR, SGA, laag geboortegewicht, vroeggeboorte, groeiachterstand en ontwikkelingsachterstand) bij proefpersonen met PKU die tijdens de zwangerschap met pegvaliase werden behandeld en hun nakomelingen op basis van Phe-waarden in het bloed van de moeder
10 jaar
Maternale Pegvaliase-gebruik tijdens borstvoeding
Tijdsspanne: 10 jaar
Om de frequentie van geselecteerde uitkomsten te schatten bij proefpersonen met PKU die werden behandeld met pegvaliase tijdens borstvoeding (lage melkproductie) en hun baby's (groeiachterstand en SAE's) gedurende hun eerste levensjaar
10 jaar
Zwangerschapsuitkomsten
Tijdsspanne: 10 jaar
Om de frequentie van zwangerschapsuitkomsten (bijv. spontane abortus, doodgeboorte, levendgeborene en abortus) en foetale/zuigelingsuitkomsten (alle MCM's en in het bijzonder microcefalie en aangeboren hartafwijkingen, FGR, SGA, laag geboortegewicht, vroeggeboorte, uitblijven van gedijen en ontwikkelingsachterstand) bij proefpersonen met PKU die tijdens de zwangerschap met pegvaliase werden behandeld en hun nakomelingen naar informatie over dezelfde uitkomsten bij niet aan pegvaliase blootgestelde, zwangere vrouwen met PKU, zoals beschreven in referentieliteratuur
10 jaar
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 10 jaar
Om de frequentie van andere ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) dan CM's te schatten bij zuigelingen die tijdens hun eerste levensjaar aan pegvaliase zijn blootgesteld
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Medewerkers

Syneos Health

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

4 oktober 2032

Studie voltooiing (Geschat)

4 oktober 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 165-504

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren