Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En global multicenterundersøgelse til vurdering af mødres, føtale og spædbørns resultater af eksponering for Palynziq® (Pegvaliase) under graviditet og amning (PALomino)

20. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Dette er et fase 4-observationsstudie designet til at vurdere virkningen af ​​Palynziq ® (pegvaliase) behandling hos gravide kvinder med PKU og på deres afkom, som blev udsat for pegvaliase på et hvilket som helst tidspunkt under graviditet og amning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvinder ordineret pegvaliase af deres sundhedsudbyder (HCP), som bliver gravide under behandlingen, kan beslutte at deltage i undersøgelsen og tilmelde sig via et callcenter. Ved samtykke vil data blive indsamlet fra patientens HCP(er) retrospektivt i mindst 3 måneder forud for sidste menstruationsperiode (LMP). Data, herunder eksponering for pegvaliase, vil også blive registreret under graviditet og amning, herunder eksponering under hvert trimester af graviditeten. Varigheden af ​​individuel fagdeltagelse vil være op til 21 måneder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: 165-504 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Gravide kvinder med PKU, som er blevet behandlet med Palynziq (pegvaliase) inden for 2 uger efter deres sidste menstruation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Subjektets (eller en juridisk autoriseret repræsentant) samtykke opnået før tilmeldingen. Samtykke vil blive indhentet i overensstemmelse med alle landespecifikke regler eller krav
  • Bekræftelse af igangværende graviditet. Forsøgspersoner med ukendte udfald vil blive klassificeret som potentielle graviditeter; forsøgspersoner, der har gennemgået prænatal test (f.eks. målrettet ultralyd, fostervandsprøve) uanset fund vil blive klassificeret som retrospektive graviditeter
  • Diagnosticeret med PKU i henhold til lokal standard for pleje
  • Dokumentation for, at forsøgspersonen blev behandlet med pegvaliase på et hvilket som helst tidspunkt fra 2 uger før datoen for LMP
  • Indvilliger i at give efterforskeren (dvs. CRP, CCA, PI) tilladelse til at kontakte forsøgspersonens HCP'er (f.eks. PCP, PKU-behandlende læge, OB, sygeplejerske, jordemoder) og spædbarnets HCP (f.eks. børnelæge, neonatolog) for medicinsk information

Ekskluderingskriterier:

• Deltager i øjeblikket i en BioMarin-sponsoreret interventionsundersøgelse af ethvert forsøgsprodukt, enhed eller procedure

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Gravide kvinder med PKU
Denne undersøgelse vil inkludere gravide kvinder diagnosticeret med PKU, som er blevet behandlet med pegvaliase fra 2 uger før LMP eller på et hvilket som helst tidspunkt under graviditeten.
Medicin: Pegvaliase
Gravide kvinder udsat for pegvaliase inden for 2 uger før LMP.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graviditetsresultat og spædbarnsudvikling for kvinder, der er blevet behandlet med Palynziq (pegvaliase) inden for 2 uger efter deres sidste menstruation
Tidsramme: 10 år
At estimere hyppigheden af ​​graviditetsresultater (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og afbrydelse) blandt forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditeten og føtale/spædbørns udfald (alle større medfødte misdannelser [MCM'er] og specifikt mikrocefali og medfødte hjertefejl) ], FGR, lille for gestationsalder [SGA], lav fødselsvægt, for tidlig fødsel, manglende trives og udviklingsforsinkelser) blandt deres afkom udsat for pegvaliase under graviditeten.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graviditetsresultater
Tidsramme: 10 år
At undersøge forskelle i hyppigheden af ​​graviditetsudfald (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og afslutning) og føtale/spædbarnsudfald (alle MCM'er og specifikt mikrocefali og medfødte hjertefejl, FGR, SGA, lav fødselsvægt, for tidlig fødsel, manglende trives og udviklingsforsinkelser) blandt forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditeten og deres afkom efter moderens blod Phe-niveauer
10 år
Maternal Pegvaliase brug under amning
Tidsramme: 10 år
At estimere hyppigheden af ​​udvalgte resultater hos forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under amning (lav mælkeforsyning) og deres spædbørn (manglende trives og SAE) gennem deres første leveår
10 år
Graviditetsresultater
Tidsramme: 10 år
At sammenligne hyppigheden af ​​graviditetsudfald (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og afslutning) og foster-/spædbarnsudfald (alle MCM'er og specifikt mikrocefali og medfødte hjertefejl, FGR, SGA, lav fødselsvægt, for tidlig fødsel, manglende trives og udviklingsforsinkelser) blandt forsøgspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditeten og deres afkom til information om de samme resultater hos ikke-pegvaliase-eksponerede, gravide kvinder med PKU som beskrevet i referencelitteraturen
10 år
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: 10 år
At estimere hyppigheden af ​​andre alvorlige bivirkninger (SAE'er) end CM'er hos spædbørn udsat for pegvaliase under graviditet gennem deres første leveår
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Samarbejdspartnere

Syneos Health

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. oktober 2032

Studieafslutning (Anslået)

4. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

14. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 165-504

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri, moder

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner