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Une étude multicentrique mondiale pour évaluer les résultats maternels, fœtaux et infantiles de l'exposition à Palynziq® (Pegvaliase) pendant la grossesse et l'allaitement (PALomino)

20 mars 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Il s'agit d'une étude observationnelle de phase 4 conçue pour évaluer l'impact du traitement par Palynziq ® (pegvaliase) chez les femmes enceintes atteintes de PCU et sur leur progéniture qui ont été exposés à la pegvaliase à tout moment de la grossesse et de l'allaitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les femmes auxquelles la pegvaliase a été prescrite par leur prestataire de soins de santé (HCP) et qui tombent enceintes pendant le traitement peuvent décider de participer à l'étude et de s'inscrire via un centre d'appels. Sur consentement, les données seront collectées auprès du ou des professionnels de santé de la patiente rétrospectivement pendant au moins 3 mois avant la dernière période menstruelle (LMP). Les données, y compris l'exposition à la pegvaliase, seront également enregistrées pendant la grossesse et l'allaitement, y compris l'exposition au cours de chaque trimestre de la grossesse. La durée de la participation individuelle des sujets sera de 21 mois maximum.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: 165-504 Program Director
  • Numéro de téléphone: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Femmes enceintes atteintes de PCU qui ont été traitées par Palynziq (pegvaliase) dans les 2 semaines suivant leur dernière période menstruelle

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement du sujet (ou d'un représentant légalement autorisé) obtenu avant l'inscription. Le consentement sera obtenu conformément aux réglementations ou exigences spécifiques au pays
  • Confirmation de grossesse en cours. Les sujets dont les résultats sont inconnus seront classés comme des grossesses prospectives ; les sujets qui ont subi des tests prénataux (p. ex., échographie ciblée, amniocentèse) quels que soient les résultats seront classés comme des grossesses rétrospectives
  • Diagnostiqué avec PCU selon la norme de soins locale
  • Documentation indiquant que le sujet a été traité avec de la pegvaliase à tout moment à partir de 2 semaines avant la date de LMP
  • Accepte de permettre à l'investigateur (c'est-à-dire, CRP, CCA, PI) de contacter les professionnels de santé du sujet (par exemple, PCP, médecin traitant la PCU, OB, infirmière, sage-femme) et le professionnel de santé du nourrisson (par exemple, pédiatre, néonatologiste) pour obtenir des informations médicales

Critère d'exclusion:

• Participe actuellement à une étude interventionnelle parrainée par BioMarin sur tout produit, dispositif ou procédure expérimental

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Femmes enceintes atteintes de PCU
Cette étude recrutera des femmes enceintes diagnostiquées avec PKU qui ont été traitées avec pegvaliase à partir de 2 semaines avant LMP ou à tout moment pendant la grossesse.
Médicament: Pegvaliase
Femmes enceintes exposées à la pegvaliase dans les 2 semaines précédant le LMP.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Issue de la grossesse et développement du nourrisson chez les femmes qui ont été traitées par Palynziq (pegvaliase) dans les 2 semaines suivant leur dernière période menstruelle
Délai: 10 années
Estimer la fréquence des issues de grossesse (p. ex., avortement spontané, mortinaissance, naissance vivante et interruption de grossesse) chez les sujets atteints de PCU traités par pegvaliase pendant la grossesse et les issues fœtales/nourrissons (toutes les malformations congénitales majeures [MCM] et en particulier la microcéphalie et les malformations cardiaques congénitales ], FGR, petit pour l'âge gestationnel [SGA], faible poids à la naissance, naissance prématurée, retard de croissance et retards de développement) parmi leur progéniture exposée à la pegvaliase pendant la grossesse.
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultats de la grossesse
Délai: 10 années
Examiner les différences dans la fréquence des résultats de la grossesse (par exemple, avortement spontané, mortinaissance, naissance vivante et interruption) et des résultats fœtaux/nourrissons (tous les MCM et en particulier la microcéphalie et les malformations cardiaques congénitales, FGR, SGA, faible poids à la naissance, naissance prématurée, retard de croissance et retards de développement) chez les sujets atteints de PCU traités par pegvaliase pendant la grossesse et leur progéniture par les taux de Phe dans le sang maternel
10 années
Utilisation maternelle de Pegvaliase pendant l'allaitement
Délai: 10 années
Estimer la fréquence de résultats sélectionnés chez les sujets atteints de PCU traités par pegvaliase pendant l'allaitement (faible production de lait) et leurs nourrissons (retard de croissance et EIG) tout au long de leur première année de vie
10 années
Résultats de la grossesse
Délai: 10 années
Comparer la fréquence des résultats de la grossesse (p. ex., avortement spontané, mortinatalité, naissance vivante et interruption de grossesse) et des résultats fœtaux/nourrissons (tous les MCM et en particulier la microcéphalie et les malformations cardiaques congénitales, FGR, SGA, faible poids à la naissance, naissance prématurée, incapacité à croissance et retards de développement) chez les sujets atteints de PCU traités par pegvaliase pendant la grossesse et leur progéniture à des informations sur les mêmes résultats chez les femmes enceintes non exposées à la pegvaliase atteintes de PCU, comme décrit dans la littérature de référence
10 années
Événements indésirables graves
Délai: 10 années
Estimer la fréquence des événements indésirables graves (EIG) autres que les MC chez les nourrissons exposés à la pegvaliase pendant la grossesse tout au long de leur première année de vie
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Collaborateurs

Syneos Health

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 novembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

4 octobre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

4 octobre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 octobre 2022

Première publication (Réel)

14 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 165-504

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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