Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální, multicentrická studie k posouzení mateřských, fetálních a kojeneckých výsledků expozice Palynziq® (Pegvaliase) během těhotenství a kojení (PALomino)

3. ledna 2024 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Toto je observační studie fáze 4 navržená k posouzení dopadu léčby Palynziq ® (pegvaliáza) u těhotných žen s PKU a na jejich potomky, kteří byli vystaveni pegvaliáze kdykoli během těhotenství a kojení.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ženy, kterým jejich poskytovatel zdravotní péče (HCP) předepsal pegvaliázu, které během léčby otěhotní, se mohou rozhodnout zúčastnit se studie a zapsat se prostřednictvím call centra. Po souhlasu budou data od HCP pacientky shromažďována zpětně po dobu nejméně 3 měsíců před poslední menstruací (LMP). Údaje zahrnující expozici pegvaliáze budou rovněž zaznamenány během těhotenství a kojení, včetně expozice během každého trimestru těhotenství. Délka účasti na jednotlivých předmětech bude až 21 měsíců.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: 165-504 Program Director
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Těhotné ženy s PKU, které byly léčeny přípravkem Palynziq (pegvaliáza) během 2 týdnů od poslední menstruace

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Souhlas subjektu (nebo jeho zákonného zástupce) získaný před registrací. Souhlas bude získán v souladu s předpisy nebo požadavky konkrétní země
  • Potvrzení probíhajícího těhotenství. Subjekty s neznámými výsledky budou klasifikovány jako prospektivní těhotenství; subjekty, které prošly prenatálním testováním (např. cíleným ultrazvukem, amniocentézou) bez ohledu na nález, budou klasifikovány jako retrospektivní těhotenství
  • Diagnostikována PKU podle místního standardu péče
  • Dokumentace, že subjekt byl léčen pegvaliázou v kterémkoli okamžiku počínaje 2 týdny před datem LMP
  • Souhlasí s tím, že umožní zkoušejícímu (tj. CRP, CCA, PI) kontaktovat HCP subjektu (např. PCP, lékař ošetřující PKU, OB, zdravotní sestra, porodní asistentka) a HCP dítěte (např. pediatr, neonatolog) pro lékařské informace

Kritéria vyloučení:

• V současné době se účastníte intervenční studie jakéhokoli hodnoceného produktu, zařízení nebo postupu sponzorované společností BioMarin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Těhotné ženy s PKU
Do této studie budou zařazeny těhotné ženy s diagnostikovanou PKU, které byly léčeny pegvaliázou 2 týdny před LMP nebo kdykoli během těhotenství.
Lék: Pegvaliase
Těhotné ženy vystavené pegvaliáze během 2 týdnů před LMP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek těhotenství a vývoj dítěte u žen, které byly léčeny přípravkem Palynziq (pegvaliase) během 2 týdnů od poslední menstruace
Časové okno: 10 let
Odhadnout frekvenci výsledků těhotenství (např. spontánní potrat, narození mrtvého dítěte, živě narozené dítě a ukončení těhotenství) u subjektů s PKU léčených pegvaliázou během těhotenství a výsledky plodu/kojence (všechny hlavní vrozené malformace [MCM] a konkrétně mikrocefalie a vrozené srdeční vady ], FGR, malé vzhledem ke gestačnímu věku [SGA], nízká porodní hmotnost, předčasný porod, neprospívání a opožděný vývoj) mezi jejich potomky vystavenými pegvaliáze během těhotenství.
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky těhotenství
Časové okno: 10 let
Zkoumat rozdíly ve frekvenci výsledků těhotenství (např. spontánní potrat, narození mrtvého dítěte, živé narození a ukončení těhotenství) a výsledky plodu/kojence (všechny MCM a konkrétně mikrocefalie a vrozené srdeční vady, FGR, SGA, nízká porodní hmotnost, předčasný porod, neprospívání a opožděný vývoj) u subjektů s PKU léčených pegvaliázou během těhotenství a jejich potomků podle hladin Phe v krvi matky
10 let
Mateřské užívání Pegvaliase během kojení
Časové okno: 10 let
Odhadnout frekvenci vybraných výsledků u subjektů s PKU léčených pegvaliázou během kojení (nízká nabídka mléka) a jejich kojenců (neprospívání a SAE) během prvního roku života
10 let
Výsledky těhotenství
Časové okno: 10 let
Porovnat četnost výsledků těhotenství (např. spontánní potrat, narození mrtvého dítěte, živé narození a ukončení těhotenství) a výsledky plodu/kojence (všechny MCM a konkrétně mikrocefalie a vrozené srdeční vady, FGR, SGA, nízká porodní hmotnost, předčasný porod, selhání prospívat a opožděný vývoj) mezi subjekty s PKU léčenými pegvaliázou během těhotenství a jejich potomky k informacím o stejných výsledcích u těhotných žen s PKU bez expozice pegvaliáze, jak je popsáno v referenční literatuře
10 let
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 10 let
Odhadnout frekvenci závažných nežádoucích účinků (SAE) jiných než CM u kojenců vystavených pegvaliáze během těhotenství během prvního roku života
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Spolupracovníci

Syneos Health

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. října 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

4. října 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 165-504

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit