Глобальное многоцентровое исследование по оценке последствий воздействия Palynziq® (Pegvaliase) на мать, плод и младенца во время беременности и грудного вскармливания (PALomino)
3 января 2024 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Это обсервационное исследование фазы 4, предназначенное для оценки влияния лечения Palynziq ® (пегвалиазой) на беременных женщин с фенилкетонурией и на их потомство, которые подвергались воздействию пегвалиазы в любой период беременности и кормления грудью.
Обзор исследования
Подробное описание
Женщины, назначившие пегвалиазу своим поставщиком медицинских услуг (HCP), которые забеременели во время лечения, могут принять решение об участии в исследовании и зарегистрироваться через колл-центр.
После согласия данные будут собираться у медицинских работников пациента ретроспективно как минимум за 3 месяца до последней менструации (LMP).
Данные, включая воздействие пегвалиазы, также будут регистрироваться во время беременности и кормления грудью, включая воздействие в течение каждого триместра беременности.
Продолжительность индивидуального предметного участия составит до 21 месяца.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: 165-504 Program Director
- Номер телефона: 1-800-983-4587
- Электронная почта: medinfo@bmrn.com
Места учебы
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Еще не набирают
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Контакт:
- Professor Muntau
- Электронная почта: muntau@uke.de
-
-
-
-
-
Milano, Италия, 20142
- Еще не набирают
- Ospedale San Paolo
-
Контакт:
- Dr. Rovelli
- Электронная почта: valentina.rovelli@asst-santipaolocarlo.it
-
-
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Соединенные Штаты, 28403
- Рекрутинг
- Syneos Health
-
Контакт:
- Coordinating Center
- Номер телефона: 833-672-2203
- Электронная почта: PalynziqPregnancyStudy@syneoshealth.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Беременные женщины с фенилкетонурией, получавшие лечение палинзиком (пегвалиазой) в течение 2 недель после последней менструации.
Описание
Критерии включения:
- Согласие субъекта (или его законного представителя) получено до зачисления. Согласие будет получено в соответствии с любыми правилами или требованиями конкретной страны.
- Подтверждение продолжающейся беременности. Субъекты с неизвестными исходами будут классифицироваться как потенциальные беременности; субъекты, которые прошли пренатальное тестирование (например, прицельное ультразвуковое исследование, амниоцентез), независимо от результатов, будут классифицированы как ретроспективные беременности.
- Диагноз ФКУ в соответствии с местным стандартом медицинской помощи
- Документация о том, что субъект лечился пегвалиазой в любой момент, начиная с 2 недель до даты ПМ.
- Соглашается разрешить исследователю (т. е. CRP, CCA, PI) связываться с HCP субъекта (например, PCP, лечащим врачом ФКУ, акушером, медсестрой, акушеркой) и HCP младенца (например, педиатром, неонатологом) для получения медицинской информации.
Критерий исключения:
• В настоящее время участвует в спонсируемом BioMarin интервенционном исследовании любого исследуемого продукта, устройства или процедуры.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Беременные женщины с ФКУ
В это исследование будут включены беременные женщины с диагнозом ФКУ, получавшие пегвалиазу за 2 недели до ПМ или в любой период беременности.
|
Беременные женщины, подвергшиеся воздействию пегвалиазы в течение 2 недель до ПМ.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исход беременности и развитие младенцев у женщин, получавших Palynziq (пегвалиазу) в течение 2 недель после последней менструации
Временное ограничение: 10 лет
|
Оценить частоту исходов беременности (например, самопроизвольного аборта, мертворождения, живорождения и прерывания беременности) среди пациенток с ФКУ, получавших пегвалиазу во время беременности, и исходы для плода/младенца (все основные врожденные пороки развития [MCM] и, в частности, микроцефалию и врожденные пороки сердца). ], FGR, малый для гестационного возраста [SGA], низкий вес при рождении, преждевременные роды, отставание в развитии и задержка развития) среди их потомства, подвергшегося воздействию пегвалиазы во время беременности.
|
10 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исходы беременности
Временное ограничение: 10 лет
|
Изучить различия в частоте исходов беременности (например, самопроизвольный аборт, мертворождение, живорождение и прерывание беременности) и исходов для плода/младенца (все МКМ и, в частности, микроцефалия и врожденные пороки сердца, ЗВР, SGA, низкая масса тела при рождении, преждевременные роды, отставание в развитии и задержка развития) среди субъектов с фенилкетонурией, получавших пегвалиазу во время беременности, и их потомство по уровням Phe в материнской крови
|
10 лет
|
|
Применение материнской пегвалиазы во время грудного вскармливания
Временное ограничение: 10 лет
|
Оценить частоту отдельных исходов у субъектов с фенилкетонурией, получавших пегвалиазу во время грудного вскармливания (снижение количества молока), и у их детей (задержка развития и СНЯ) в течение первого года жизни.
|
10 лет
|
|
Исходы беременности
Временное ограничение: 10 лет
|
Сравнить частоту исходов беременности (например, самопроизвольный аборт, мертворождение, живорождение и прерывание беременности) и исходов для плода/младенца (все МКМ и, в частности, микроцефалия и врожденные пороки сердца, ЗВР, SGA, низкая масса тела при рождении, преждевременные роды, неспособность задержка развития) среди субъектов с фенилкетонурией, получавших пегвалиазу во время беременности, и их потомства до информации о тех же исходах у беременных женщин с фенилкетонурией, не подвергавшихся воздействию пегвалиазы, как описано в справочной литературе.
|
10 лет
|
|
Серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: 10 лет
|
Оценить частоту серьезных нежелательных явлений (СНЯ), отличных от КМ, у младенцев, подвергшихся воздействию пегвалиазы во время беременности в течение первого года жизни.
|
10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 ноября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
4 октября 2032 г.
Завершение исследования (Оцененный)
4 октября 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 октября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Осложнения беременности
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Фенилкетонурия
- Фенилкетонурия, Материнская
Другие идентификационные номера исследования
- 165-504
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .