Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalne, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skutków narażenia matki, płodu i niemowlęcia na lek Palynziq® (Pegwaliaza) podczas ciąży i karmienia piersią (PALomino)

20 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Jest to badanie obserwacyjne fazy 4, którego celem jest ocena wpływu leczenia lekiem Palynziq ® (pegwaliaza) u kobiet w ciąży z fenyloketonurią i ich potomstwa, które były narażone na pegwaliazę w dowolnym momencie ciąży i karmienia piersią.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kobiety, którym przepisano pegwaliazę przez lekarza (HCP), które zaszły w ciążę podczas leczenia, mogą zdecydować się na udział w badaniu i zarejestrować się za pośrednictwem centrum obsługi telefonicznej. Po wyrażeniu zgody dane będą gromadzone od HCP pacjentki retrospektywnie przez co najmniej 3 miesiące przed ostatnią miesiączką (LMP). Dane obejmujące ekspozycję na pegwaliazę będą również rejestrowane podczas ciąży i karmienia piersią, w tym ekspozycję podczas każdego trymestru ciąży. Czas uczestnictwa w poszczególnych przedmiotach wyniesie do 21 miesięcy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: 165-504 Program Director
  • Numer telefonu: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kobiety w ciąży z PKU, które były leczone Palynziq (pegwaliazą) w ciągu 2 tygodni od ostatniej miesiączki

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zgoda podmiotu (lub prawnie upoważnionego przedstawiciela) uzyskana przed rejestracją. Zgoda zostanie uzyskana zgodnie z przepisami lub wymogami obowiązującymi w danym kraju
  • Potwierdzenie trwającej ciąży. Osoby z nieznanymi wynikami zostaną sklasyfikowane jako przyszłe ciąże; pacjentki, które przeszły badania prenatalne (np. celowane USG, amniopunkcja) niezależnie od wyników zostaną sklasyfikowane jako ciąże retrospektywne
  • Zdiagnozowano PKU zgodnie z lokalnym standardem opieki
  • Dokumentacja potwierdzająca, że ​​pacjent był leczony pegwaliazą w dowolnym momencie, począwszy od 2 tygodni przed datą LMP
  • Wyraża zgodę na kontakt badacza (tj. CRP, CCA, PI) z HCP podmiotu (np. PCP, lekarzem leczącym PKU, położnikiem, pielęgniarką, położną) i HCP niemowlęcia (np. pediatrą, neonatologiem) w celu uzyskania informacji medycznych

Kryteria wyłączenia:

• Obecnie uczestniczy w sponsorowanym przez BioMarin badaniu interwencyjnym dowolnego badanego produktu, urządzenia lub procedury

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kobiety w ciąży z PKU
Do tego badania zostaną włączone kobiety w ciąży, u których zdiagnozowano PKU, które były leczone pegwaliazą od 2 tygodni przed LMP lub w jakimkolwiek momencie ciąży.
Lek: Pegwaliaza
Kobiety w ciąży narażone na pegwaliazę w ciągu 2 tygodni przed LMP.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przebieg ciąży i rozwój dziecka u kobiet, które były leczone Palynziq (pegwaliazą) w ciągu 2 tygodni od ostatniej miesiączki
Ramy czasowe: 10 lat
Aby oszacować częstość występowania ciąży (np. poronienie samoistne, urodzenie martwego płodu, poród żywy i przerwanie ciąży) wśród pacjentek z PKU leczonych pegwaliazą w czasie ciąży oraz wyniki dotyczące płodu/niemowlęcia (wszystkie główne wady wrodzone [MCM], a zwłaszcza małogłowie i wrodzone wady serca) ], FGR, małe w stosunku do wieku ciążowego [SGA], niska masa urodzeniowa, poród przedwczesny, brak wzrostu i opóźnienia rozwojowe) wśród ich potomstwa narażonego na działanie pegwaliazy w czasie ciąży.
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki ciąży
Ramy czasowe: 10 lat
Zbadanie różnic w częstości wyników ciąży (np. poronienie samoistne, poród martwego płodu, poród żywy i przerwanie ciąży) oraz płodu/niemowlęcia (wszystkie MCM, a szczególnie małogłowie i wrodzone wady serca, FGR, SGA, niska masa urodzeniowa, poród przedwczesny, brak wzrostu i opóźnienia rozwojowe) wśród osób z PKU leczonych pegwaliazą w czasie ciąży i ich potomstwa na podstawie stężenia Phe we krwi matki
10 lat
Stosowanie pegwaliazy przez matkę podczas karmienia piersią
Ramy czasowe: 10 lat
Ocena częstości występowania wybranych wyników u osób z PKU leczonych pegwaliazą w okresie karmienia piersią (mała laktacja) i ich niemowląt (niedożywienie i SAE) do pierwszego roku życia
10 lat
Wyniki ciąży
Ramy czasowe: 10 lat
Aby porównać częstość wyników ciąży (np. samoistne poronienie, poród martwego płodu, poród żywy i przerwanie ciąży) oraz płodu/niemowlęcia (wszystkie MCM, a szczególnie małogłowie i wrodzone wady serca, FGR, SGA, niska masa urodzeniowa, poród przedwczesny, niepowodzenie rozwoju i opóźnienia rozwojowe) wśród pacjentek z PKU leczonych pegwaliazą w czasie ciąży i ich potomstwa do informacji o takich samych wynikach u ciężarnych kobiet z PKU nienarażonych na działanie pegwaliazy, jak opisano w literaturze
10 lat
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 10 lat
Aby oszacować częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) innych niż CM u niemowląt narażonych na pegwaliazę w czasie ciąży do pierwszego roku życia
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Współpracownicy

Syneos Health

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 października 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

4 października 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 165-504

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj