Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Globális, többközpontú vizsgálat a Palynziq® (Pegvaliase) terhesség és szoptatás alatti expozíciójának anyai, magzati és csecsemő eredményeinek felmérésére (PALomino)

2024. május 1. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Ez egy 4. fázisú megfigyelési vizsgálat, amelynek célja a Palynziq® (pegvaliase) kezelés hatásának felmérése PKU-ban szenvedő terhes nőknél és utódaiknál, akik terhesség és szoptatás alatt bármikor ki voltak téve a pegvaliase-nak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok a nők, akiknek egészségügyi szolgáltatójuk (HCP) pegvaliase-t írt fel, és akik a kezelés alatt teherbe estek, dönthetnek úgy, hogy részt vesznek a vizsgálatban, és telefonos ügyfélszolgálaton keresztül jelentkeznek be. Hozzájárulás esetén a beteg HCP-jétől visszamenőlegesen az utolsó menstruációs periódus (LMP) előtt legalább 3 hónapig adatokat gyűjtenek. A pegvaliase expozíciót is beleértve a terhesség és a szoptatás alatt is rögzítésre kerül, beleértve a terhesség minden trimeszterében történő expozíciót is. Az egyéni tantárgyi részvétel időtartama legfeljebb 21 hónap.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: 165-504 Program Director
  • Telefonszám: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

PKU-ban szenvedő terhes nők, akiket Palynziq-kel (pegvaliase) kezeltek az utolsó menstruációt követő 2 héten belül

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany (vagy törvényes képviselője) hozzájárulása a beiratkozás előtt. A hozzájárulás megszerzése az országspecifikus előírásoknak vagy követelményeknek megfelelően történik
  • A folyamatban lévő terhesség megerősítése. Az ismeretlen kimenetelű alanyok a várható terhességek közé tartoznak; Azok az alanyok, akiken prenatális vizsgálaton (pl. célzott ultrahang, amniocentézis) estek át, függetlenül a leletektől, retrospektív terhességnek minősülnek
  • PKU-val diagnosztizálva a helyi ellátási szabvány szerint
  • Dokumentáció arról, hogy az alany az LMP időpontja előtt 2 héttel bármikor pegvaliase kezelésben részesült
  • beleegyezik abba, hogy a vizsgáló (pl. CRP, CCA, PI) felvegye a kapcsolatot az alany HCP-jével (pl. PCP, PKU-t kezelő orvos, OB, nővér, szülésznő) és a csecsemő HCP-jével (pl. gyermekorvos, neonatológus) egészségügyi információkért

Kizárási kritériumok:

• Jelenleg részt vesz a BioMarin által szponzorált intervenciós vizsgálatban bármely vizsgálati termékről, eszközről vagy eljárásról

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Terhes nők PKU-val
Ebbe a vizsgálatba olyan PKU-val diagnosztizált terhes nőket vonnak be, akiket pegvaliase-kezeléssel kezeltek az LMP előtt 2 héttel vagy a terhesség alatt bármikor.
Drog: Pegvaliase
Terhes nők, akik az LMP-t megelőző 2 héten belül pegvaliase-nak voltak kitéve.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A terhesség kimenetele és a csecsemő fejlődése azoknál a nőknél, akiket Palynziq-kel (pegvaliase) kezeltek az utolsó menstruációt követő 2 héten belül
Időkeret: 10 év
A terhességi kimenetelek gyakoriságának (pl. spontán vetélés, halvaszületés, élve születés és megszakítás) becslése a PKU-ban szenvedő betegeknél, akiket pegvaliase-kezeléssel kezeltek a terhesség alatt, valamint a magzati/csecsemőkori kimeneteleket (minden jelentős veleszületett rendellenesség [MCM] és különösen a mikrokefália és a veleszületett szívhibák) ], FGR, a terhességi korhoz képest kicsi [SGA], alacsony születési súly, koraszülés, fejlődési kudarc és fejlődési késések) a terhesség alatt pegvaliáznak kitett utódaik körében.
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Terhesség eredményei
Időkeret: 10 év
A terhességi kimenetelek (pl. spontán vetélés, halvaszületés, élveszületés és megszakítás) és magzati/csecsemőkori kimenetelek (minden MCM és különösen mikrokefália és veleszületett szívhibák, FGR, SGA, alacsony születési súly, koraszülés) gyakoriságában mutatkozó különbségek vizsgálata, boldogulási kudarc és fejlődési késések) a terhesség alatt pegvaliázzal kezelt PKU-ban szenvedő alanyok és utódaik körében az anyai vér Phe-szintje alapján
10 év
Anyai Pegvaliase alkalmazása szoptatás alatt
Időkeret: 10 év
A kiválasztott kimenetelek gyakoriságának becslése a PKU-ban szenvedő, pegvaliázzal kezelt alanyoknál a szoptatás alatt (alacsony tejellátás) és csecsemőiknél (gyarapodás hiánya és SAE) életük első évében
10 év
Terhesség eredményei
Időkeret: 10 év
A terhességi kimenetelek (pl. spontán vetélés, halvaszületés, élve születés és megszakítás) és magzati/csecsemőkori kimenetelek gyakoriságának összehasonlítása (minden MCM, különösen a mikrokefália és a veleszületett szívhibák, FGR, SGA, alacsony születési súly, koraszülés, koraszülés elmaradása) fejlődni és fejlődési késések) a terhesség alatt pegvaliase-szal kezelt PKU-ban szenvedő alanyok és utódaik körében, hogy tájékozódjanak ugyanezekről a kimenetelekről a nem pegvaliase-expozíciónak kitett, PKU-ban szenvedő terhes nőknél, a referencia-irodalomban leírtak szerint.
10 év
Súlyos nemkívánatos események
Időkeret: 10 év
A CM-től eltérő súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakoriságának becslése olyan csecsemőknél, akik terhesség alatt az első életévükig pegvaliáznak voltak kitéve
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Együttműködők

Syneos Health

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. október 4.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. október 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 11.

Első közzététel (Tényleges)

2022. október 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 165-504

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel