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Um estudo multicêntrico global para avaliar os resultados maternos, fetais e infantis da exposição ao Palynziq® (Pegvaliase) durante a gravidez e a amamentação (PALomino)

20 de março de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Este é um estudo observacional de Fase 4 projetado para avaliar o impacto do tratamento com Palynziq ® (pegvaliase) em mulheres grávidas com PKU e em seus filhos que foram expostos à pegvaliase em qualquer momento durante a gravidez e amamentação.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As mulheres com prescrição de pegvaliase por seu médico (HCP) que engravidam durante o tratamento podem decidir participar do estudo e se inscrever por meio de uma central de atendimento. Mediante consentimento, os dados serão coletados do(s) HCP(s) da paciente retrospectivamente por pelo menos 3 meses antes do Último Período Menstrual (DUM). Os dados, incluindo a exposição à pegvaliase, também serão registrados durante a gravidez e amamentação, incluindo a exposição durante cada trimestre da gravidez. A duração da participação individual será de até 21 meses.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: 165-504 Program Director
  • Número de telefone: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Mulheres grávidas com PKU que foram tratadas com Palynziq (pegvaliase) dentro de 2 semanas após seu último período menstrual

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento do sujeito (ou de um representante legalmente autorizado) obtido antes da inscrição. O consentimento será obtido em conformidade com quaisquer regulamentos ou requisitos específicos do país
  • Confirmação de gravidez em curso. Indivíduos com resultados desconhecidos serão classificados como gestações prospectivas; indivíduos que foram submetidos a testes pré-natais (por exemplo, ultrassom direcionado, amniocentese), independentemente dos achados, serão classificados como gestações retrospectivas
  • Diagnosticado com PKU de acordo com o padrão de atendimento local
  • Documentação de que o sujeito foi tratado com pegvaliase em qualquer ponto a partir de 2 semanas antes da data da DUM
  • Concorda em permitir que o Investigador (ou seja, CRP, CCA, PI) entre em contato com os HCPs do indivíduo (por exemplo, PCP, médico que trata PKU, obstetra, enfermeira, parteira) e o HCP do bebê (por exemplo, pediatra, neonatologista) para obter informações médicas

Critério de exclusão:

• Atualmente participando de um estudo de intervenção patrocinado pela BioMarin de qualquer produto, dispositivo ou procedimento experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grávidas com PKU
Este estudo incluirá mulheres grávidas diagnosticadas com PKU que foram tratadas com pegvaliase 2 semanas antes da DUM ou a qualquer momento durante a gravidez.
Medicamento: Pegvaliase
Mulheres grávidas expostas à pegvaliase dentro de 2 semanas antes da DUM.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado da gravidez e desenvolvimento infantil para mulheres que foram tratadas com Palynziq (pegvaliase) dentro de 2 semanas após seu último período menstrual
Prazo: 10 anos
Estimar a frequência dos resultados da gravidez (por exemplo, aborto espontâneo, natimorto, nascido vivo e interrupção) entre indivíduos com PKU tratados com pegvaliase durante a gravidez e resultados fetais/infantis (todas as principais malformações congênitas [MCMs] e especificamente microcefalia e defeitos cardíacos congênitos ], FGR, pequeno para a idade gestacional [PIG], baixo peso ao nascer, parto prematuro, déficit de crescimento e atrasos no desenvolvimento) entre seus descendentes expostos à pegvaliase durante a gravidez.
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultados da Gravidez
Prazo: 10 anos
Examinar as diferenças na frequência dos resultados da gravidez (por exemplo, aborto espontâneo, natimorto, nascido vivo e interrupção) e resultados fetais/infantis (todos os MCMs e especificamente microcefalia e defeitos cardíacos congênitos, FGR, SGA, baixo peso ao nascer, parto prematuro, falha de crescimento e atrasos no desenvolvimento) entre indivíduos com PKU tratados com pegvaliase durante a gravidez e seus filhos pelos níveis de Phe no sangue materno
10 anos
Uso materno de pegvaliase durante a amamentação
Prazo: 10 anos
Estimar a frequência de resultados selecionados em indivíduos com PKU tratados com pegvaliase durante a amamentação (baixo suprimento de leite) e seus bebês (falha de crescimento e SAEs) durante o primeiro ano de vida
10 anos
Resultados da Gravidez
Prazo: 10 anos
Para comparar a frequência dos resultados da gravidez (por exemplo, aborto espontâneo, natimorto, nascido vivo e interrupção) e resultados fetais/infantis (todos os MCMs e especificamente microcefalia e defeitos cardíacos congênitos, FGR, SGA, baixo peso ao nascer, parto prematuro, falha em prosperar e atrasos no desenvolvimento) entre indivíduos com PKU tratados com pegvaliase durante a gravidez e seus descendentes para obter informações sobre esses mesmos resultados em mulheres grávidas com PKU não expostas à pegvaliase, conforme descrito na literatura de referência
10 anos
Eventos Adversos Graves
Prazo: 10 anos
Estimar a frequência de eventos adversos graves (SAEs) que não sejam CMs em bebês expostos à pegvaliase durante a gravidez até o primeiro ano de vida
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Colaboradores

Syneos Health

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

4 de outubro de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

4 de outubro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de outubro de 2022

Primeira postagem (Real)

14 de outubro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 165-504

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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