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Uno studio multicentrico globale per valutare gli esiti materni, fetali e infantili dell'esposizione a Palynziq® (Pegvaliase) durante la gravidanza e l'allattamento (PALomino)

20 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Questo è uno studio osservazionale di fase 4 progettato per valutare l'impatto del trattamento con Palynziq ® (pegvaliase) nelle donne in gravidanza con PKU e sulla loro prole che sono state esposte a pegvaliase in qualsiasi momento durante la gravidanza e l'allattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le donne a cui è stato prescritto pegvaliase dal proprio operatore sanitario (HCP) che rimangono incinte durante il trattamento possono decidere di partecipare allo studio e iscriversi tramite un call center. Previo consenso, i dati saranno raccolti dagli operatori sanitari del paziente in modo retrospettivo per almeno 3 mesi prima dell'ultimo periodo mestruale (LMP). I dati, inclusa l'esposizione a pegvaliase, saranno registrati anche durante la gravidanza e l'allattamento al seno, inclusa l'esposizione durante ogni trimestre di gravidanza. La durata della partecipazione individuale dei soggetti sarà fino a 21 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: 165-504 Program Director
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Donne in gravidanza con PKU che sono state trattate con Palynziq (pegvaliase) entro 2 settimane dall'ultimo ciclo mestruale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso del soggetto (o di un rappresentante legalmente autorizzato) ottenuto prima dell'iscrizione. Il consenso sarà ottenuto in conformità con eventuali normative o requisiti specifici del paese
  • Conferma della gravidanza in corso. I soggetti con esiti sconosciuti saranno classificati come potenziali gravidanze; i soggetti che sono stati sottoposti a test prenatali (p. es., ecografia mirata, amniocentesi) indipendentemente dai risultati saranno classificati come gravidanze retrospettive
  • Diagnosi di PKU secondo lo standard di cura locale
  • Documentazione che il soggetto è stato trattato con pegvaliase in qualsiasi momento a partire da 2 settimane prima della data di LMP
  • Accetta di consentire allo sperimentatore (ad es. CRP, ACC, PI) di contattare gli operatori sanitari del soggetto (ad es. PCP, medico curante della PKU, OS, infermiere, ostetrica) e l'operatore sanitario del neonato (ad es. pediatra, neonatologo) per informazioni mediche

Criteri di esclusione:

• Attualmente partecipa a uno studio interventistico sponsorizzato da BioMarin su qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Donne incinte con PKU
Questo studio arruolerà donne in gravidanza con diagnosi di PKU che sono state trattate con pegvaliase da 2 settimane prima della LMP o in qualsiasi momento durante la gravidanza.
Droga: Pegvaliase
Donne in gravidanza esposte a pegvaliase entro 2 settimane prima della LMP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esito della gravidanza e sviluppo infantile per le donne che sono state trattate con Palynziq (pegvaliase) entro 2 settimane dall'ultimo ciclo mestruale
Lasso di tempo: 10 anni
Per stimare la frequenza degli esiti della gravidanza (p. es., aborto spontaneo, nati morti, nati vivi e interruzione) tra i soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante la gravidanza e gli esiti fetali/infantili (tutte le principali malformazioni congenite [MCM] e in particolare microcefalia e difetti cardiaci congeniti ], FGR, piccolo per l'età gestazionale [SGA], basso peso alla nascita, parto pretermine, ritardo di crescita e ritardi dello sviluppo) tra i figli esposti a pegvaliase durante la gravidanza.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati della gravidanza
Lasso di tempo: 10 anni
Per esaminare le differenze nella frequenza degli esiti della gravidanza (p. es., aborto spontaneo, nati morti, nati vivi e interruzione) e degli esiti fetali/infantili (tutte le MCM e in particolare microcefalia e difetti cardiaci congeniti, FGR, SGA, basso peso alla nascita, parto pretermine, ritardo della crescita e ritardi dello sviluppo) tra i soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante la gravidanza e la loro prole dai livelli di Phe nel sangue materno
10 anni
Uso materno di Pegvaliase durante l'allattamento
Lasso di tempo: 10 anni
Per stimare la frequenza degli esiti selezionati nei soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante l'allattamento al seno (scarsa produzione di latte) e nei loro bambini (mancato accrescimento e SAE) durante il primo anno di vita
10 anni
Risultati della gravidanza
Lasso di tempo: 10 anni
Per confrontare la frequenza degli esiti della gravidanza (p. es., aborto spontaneo, nati morti, nati vivi e interruzione) e gli esiti fetali/infantili (tutti i MCM e in particolare microcefalia e difetti cardiaci congeniti, FGR, SGA, basso peso alla nascita, parto pretermine, fallimento di crescita e ritardi dello sviluppo) tra i soggetti con PKU trattati con pegvaliase durante la gravidanza e la loro prole alle informazioni sugli stessi risultati in donne in gravidanza non esposte a pegvaliase con PKU come descritto nella letteratura di riferimento
10 anni
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 10 anni
Per stimare la frequenza di eventi avversi gravi (SAE) diversi dai CM nei neonati esposti a pegvaliase durante la gravidanza fino al primo anno di vita
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Collaboratori

Syneos Health

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

4 ottobre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

4 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 165-504

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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