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Un estudio multicéntrico mundial para evaluar los resultados maternos, fetales e infantiles de la exposición a Palynziq® (pegvaliasa) durante el embarazo y la lactancia (PALomino)

20 de marzo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Este es un estudio observacional de Fase 4 diseñado para evaluar el impacto del tratamiento con Palynziq ® (pegvaliasa) en mujeres embarazadas con PKU y en sus hijos que estuvieron expuestos a pegvaliasa en cualquier momento durante el embarazo y la lactancia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las mujeres a las que su proveedor de atención médica (HCP) les recetó pegvaliasa y que quedan embarazadas durante el tratamiento pueden decidir participar en el estudio e inscribirse a través de un centro de llamadas. Con el consentimiento, los datos se recopilarán de los HCP de la paciente de forma retrospectiva durante al menos 3 meses antes del último período menstrual (LMP). Los datos que incluyen la exposición a pegvaliasa también se registrarán durante el embarazo y la lactancia, incluida la exposición durante cada trimestre del embarazo. La duración de la participación de cada sujeto será de hasta 21 meses.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: 165-504 Program Director
  • Número de teléfono: 1-800-983-4587
  • Correo electrónico: medinfo@bmrn.com

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Mujeres embarazadas con PKU que han sido tratadas con Palynziq (pegvaliasa) dentro de las 2 semanas de su último período menstrual

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento del sujeto (o de un representante legalmente autorizado) obtenido antes de la inscripción. El consentimiento se obtendrá de conformidad con las normas o los requisitos específicos de cada país.
  • Confirmación de embarazo en curso. Los sujetos con resultados desconocidos se clasificarán como posibles embarazos; los sujetos que se hayan sometido a pruebas prenatales (p. ej., ecografía dirigida, amniocentesis), independientemente de los hallazgos, se clasificarán como embarazos retrospectivos
  • Diagnosticado con PKU según el estándar de atención local
  • Documentación de que el sujeto fue tratado con pegvaliasa en cualquier momento desde 2 semanas antes de la fecha de FUM
  • Acepta permitir que el investigador (es decir, CRP, CCA, PI) se comunique con los HCP del sujeto (p. ej., PCP, médico que trata la PKU, obstetra, enfermera, partera) y el HCP del bebé (p. ej., pediatra, neonatólogo) para obtener información médica.

Criterio de exclusión:

• Participar actualmente en un estudio de intervención patrocinado por BioMarin de cualquier producto, dispositivo o procedimiento en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Mujeres embarazadas con PKU
Este estudio inscribirá a mujeres embarazadas diagnosticadas con PKU que hayan sido tratadas con pegvaliasa desde 2 semanas antes de la FUM o en cualquier momento durante el embarazo.
Droga: Pegvaliasa
Mujeres embarazadas expuestas a pegvaliasa dentro de las 2 semanas anteriores a la FUM.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado del embarazo y desarrollo infantil para mujeres que han sido tratadas con Palynziq (pegvaliasa) dentro de las 2 semanas de su último período menstrual
Periodo de tiempo: 10 años
Para estimar la frecuencia de los resultados del embarazo (p. ej., aborto espontáneo, muerte fetal, nacido vivo y terminación) entre sujetos con PKU tratados con pegvaliasa durante el embarazo y los resultados fetales/infantiles (todas las malformaciones congénitas mayores [MCM] y específicamente microcefalia y defectos cardíacos congénitos ], FGR, pequeño para la edad gestacional [SGA], bajo peso al nacer, parto prematuro, retraso en el crecimiento y retrasos en el desarrollo) entre sus hijos expuestos a pegvaliasa durante el embarazo.
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultados del embarazo
Periodo de tiempo: 10 años
Examinar las diferencias en la frecuencia de los resultados del embarazo (p. ej., aborto espontáneo, muerte fetal, nacido vivo y terminación) y los resultados fetales/infantiles (todos los MCM y específicamente microcefalia y defectos cardíacos congénitos, FGR, SGA, bajo peso al nacer, parto prematuro, retraso en el crecimiento y retrasos en el desarrollo) entre sujetos con PKU tratados con pegvaliasa durante el embarazo y su descendencia según los niveles de Phe en la sangre materna
10 años
Uso de pegvaliasa materna durante la lactancia
Periodo de tiempo: 10 años
Estimar la frecuencia de los resultados seleccionados en sujetos con PKU tratados con pegvaliasa durante la lactancia (suministro bajo de leche) y sus bebés (retraso en el crecimiento y EAG) durante su primer año de vida
10 años
Resultados del embarazo
Periodo de tiempo: 10 años
Comparar la frecuencia de los resultados del embarazo (p. ej., aborto espontáneo, muerte fetal, nacido vivo y terminación) y los resultados fetales/infantiles (todos los MCM y específicamente microcefalia y defectos cardíacos congénitos, FGR, SGA, bajo peso al nacer, parto prematuro, falta de crecimiento y retrasos en el desarrollo) entre sujetos con PKU tratados con pegvaliasa durante el embarazo y su descendencia a información sobre esos mismos resultados en mujeres embarazadas con PKU no expuestas a pegvaliasa, como se describe en la literatura de referencia
10 años
Eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 10 años
Estimar la frecuencia de eventos adversos graves (AAG) distintos de los MC en lactantes expuestos a pegvaliasa durante el embarazo hasta el primer año de vida
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Colaboradores

Syneos Health

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

4 de octubre de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

4 de octubre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

14 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 165-504

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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