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Eine globale, multizentrische Studie zur Bewertung der mütterlichen, fötalen und kindlichen Folgen einer Exposition gegenüber Palynziq® (Pegvaliase) während Schwangerschaft und Stillzeit (PALomino)

20. März 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Dies ist eine Phase-4-Beobachtungsstudie zur Bewertung der Auswirkungen einer Behandlung mit Palynziq ® (Pegvaliase) bei schwangeren Frauen mit PKU und auf ihre Nachkommen, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Schwangerschaft und Stillzeit Pegvaliase ausgesetzt waren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Frauen, denen Pegvaliase von ihrem Gesundheitsdienstleister (HCP) verschrieben wurde und die während der Behandlung schwanger werden, können sich entscheiden, an der Studie teilzunehmen und sich über ein Callcenter anzumelden. Nach Zustimmung werden Daten von den HCPs der Patientin rückwirkend für mindestens 3 Monate vor der letzten Menstruationsperiode (LMP) erhoben. Daten einschließlich der Pegvaliase-Exposition werden auch während der Schwangerschaft und Stillzeit aufgezeichnet, einschließlich der Exposition während jedes Trimesters der Schwangerschaft. Die Dauer der individuellen Fachteilnahme beträgt bis zu 21 Monate.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: 165-504 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Schwangere Frauen mit PKU, die innerhalb von 2 Wochen vor ihrer letzten Monatsblutung mit Palynziq (Pegvaliase) behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zustimmung des Subjekts (oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters), die vor der Registrierung eingeholt wurde. Die Einwilligung wird unter Beachtung etwaiger landesspezifischer Vorschriften oder Anforderungen eingeholt
  • Bestätigung einer bestehenden Schwangerschaft. Patienten mit unbekanntem Ausgang werden als voraussichtliche Schwangerschaften klassifiziert; Patientinnen, die sich einer vorgeburtlichen Untersuchung (z. B. gezielter Ultraschall, Amniozentese) unterzogen haben, werden unabhängig von den Befunden als retrospektive Schwangerschaften klassifiziert
  • Diagnostiziert mit PKU gemäß lokalem Pflegestandard
  • Dokumentation, dass das Subjekt zu irgendeinem Zeitpunkt ab 2 Wochen vor dem Datum der LMP mit Pegvaliase behandelt wurde
  • Stimmt zu, dem Ermittler (dh CRP, CCA, PI) zu gestatten, die HCPs des Probanden (z. B. PCP, PKU-behandelnder Arzt, Geburtshilfe, Krankenschwester, Hebamme) und den HCP des Säuglings (z. B. Kinderarzt, Neonatologe) für medizinische Informationen zu kontaktieren

Ausschlusskriterien:

• Gegenwärtige Teilnahme an einer von BioMarin gesponserten Interventionsstudie zu einem Prüfprodukt, Gerät oder Verfahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Schwangere Frauen mit PKU
In diese Studie werden schwangere Frauen aufgenommen, bei denen PKU diagnostiziert wurde und die ab 2 Wochen vor LMP oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden.
Arzneimittel: Pegvaliase
Schwangere Frauen, die innerhalb von 2 Wochen vor LMP Pegvaliase ausgesetzt waren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwangerschaftsausgang und kindliche Entwicklung bei Frauen, die innerhalb von 2 Wochen vor ihrer letzten Monatsblutung mit Palynziq (Pegvaliase) behandelt wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
Abschätzung der Häufigkeit von Schwangerschaftsausgängen (z. B. Spontanabort, Totgeburt, Lebendgeburt und Schwangerschaftsabbruch) bei Patienten mit PKU, die während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden, und fetale/kindliche Folgen (alle schweren angeborenen Fehlbildungen [MCMs] und insbesondere Mikrozephalie und angeborene Herzfehler). ], FGR, klein für das Gestationsalter [SGA], niedriges Geburtsgewicht, Frühgeburt, Gedeihstörung und Entwicklungsverzögerungen) bei ihren Nachkommen, die während der Schwangerschaft Pegvaliase ausgesetzt waren.
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwangerschaftsergebnisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Untersuchung von Unterschieden in der Häufigkeit von Schwangerschaftsausgängen (z. B. Spontanabort, Totgeburt, Lebendgeburt und Schwangerschaftsabbruch) und fetalen/kindlichen Folgen (alle MCMs und insbesondere Mikrozephalie und angeborene Herzfehler, FGR, SGA, niedriges Geburtsgewicht, Frühgeburt, Gedeihstörung und Entwicklungsverzögerungen) bei Patienten mit PKU, die während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden, und bei ihren Nachkommen durch Phe-Spiegel im mütterlichen Blut
10 Jahre
Anwendung von mütterlicher Pegvaliase während des Stillens
Zeitfenster: 10 Jahre
Abschätzung der Häufigkeit ausgewählter Ergebnisse bei Patienten mit PKU, die während des Stillens (geringe Milchmenge) und ihrer Säuglinge (Gedeihstörung und SUE) während des ersten Lebensjahres mit Pegvaliase behandelt wurden
10 Jahre
Schwangerschaftsergebnisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Um die Häufigkeit von Schwangerschaftsausgängen (z. B. Spontanabort, Totgeburt, Lebendgeburt und Schwangerschaftsabbruch) und fetalen/kindlichen Folgen (alle MCMs und insbesondere Mikrozephalie und angeborene Herzfehler, FGR, SGA, niedriges Geburtsgewicht, Frühgeburt, Fehlgeburt) zu vergleichen Gedeihen und Entwicklungsverzögerungen) bei Probanden mit PKU, die während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt wurden, und ihren Nachkommen auf Informationen über die gleichen Ergebnisse bei nicht Pegvaliase-exponierten schwangeren Frauen mit PKU, wie in der Referenzliteratur beschrieben
10 Jahre
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Abschätzung der Häufigkeit von anderen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) als CMs bei Säuglingen, die während der Schwangerschaft bis zum ersten Lebensjahr Pegvaliase ausgesetzt waren
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Mitarbeiter

Syneos Health

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

4. Oktober 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

4. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 165-504

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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