임신 및 모유 수유 중 Palynziq®(페그발리아제)에 대한 노출의 산모, 태아 및 유아 결과를 평가하기 위한 글로벌 다기관 연구 (PALomino)
2024년 1월 3일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이것은 PKU가 있는 임산부와 임신 및 모유 수유 중 언제라도 페그발리아제에 노출된 자녀에 대한 Palynziq ®(페그발리아제) 치료의 영향을 평가하기 위해 고안된 4상 관찰 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
의료 서비스 제공자(HCP)가 페그발리아제를 처방한 여성 중 치료 중 임신한 여성은 연구 참여를 결정하고 콜센터를 통해 등록할 수 있습니다.
동의 시 마지막 생리 기간(LMP) 이전 최소 3개월 동안 소급하여 환자의 HCP로부터 데이터를 수집합니다.
페그발리아제 노출을 포함한 데이터는 임신 각 3개월 동안의 노출을 포함하여 임신 및 모유 수유 중에도 기록됩니다.
개별 과목 참여 기간은 최대 21개월입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: 165-504 Program Director
- 전화번호: 1-800-983-4587
- 이메일: medinfo@bmrn.com
연구 장소
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Hamburg, 독일, 20246
- 아직 모집하지 않음
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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연락하다:
- Professor Muntau
- 이메일: muntau@uke.de
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, 미국, 28403
- 모병
- Syneos Health
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연락하다:
- Coordinating Center
- 전화번호: 833-672-2203
- 이메일: PalynziqPregnancyStudy@syneoshealth.com
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Milano, 이탈리아, 20142
- 아직 모집하지 않음
- Ospedale San Paolo
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연락하다:
- Dr. Rovelli
- 이메일: valentina.rovelli@asst-santipaolocarlo.it
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
마지막 월경 2주 이내에 Palynziq(페그발리아제)로 치료를 받은 PKU가 있는 임산부
설명
포함 기준:
- 등록 전에 얻은 피험자(또는 법적 대리인)의 동의. 국가별 규정 또는 요구 사항에 따라 동의를 얻습니다.
- 진행중인 임신 확인. 결과가 알려지지 않은 피험자는 예상 임신으로 분류됩니다. 결과와 상관없이 산전 검사(예: 표적 초음파, 양막천자)를 받은 피험자는 후향적 임신으로 분류됩니다.
- 지역 표준 치료에 따라 PKU로 진단됨
- 피험자가 LMP 날짜 2주 전부터 시작하여 어느 시점에서든 페그발리아제로 치료받았다는 문서
- 의료 정보를 위해 조사자(즉, CRP, CCA, PI)가 피험자의 HCP(예: PCP, PKU 치료 의사, OB, 간호사, 조산사) 및 유아의 HCP(예: 소아과 의사, 신생아 전문의)에게 연락하는 것을 허용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
• 조사 제품, 장치 또는 절차에 대한 BioMarin 후원 중재 연구에 현재 참여 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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PKU가 있는 임산부
이 연구는 LMP 2주 전부터 또는 임신 중 언제든지 페그발리아제로 치료받은 PKU 진단을 받은 임산부를 등록할 것입니다.
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LMP 전 2주 이내에 페그발리아제에 노출된 임산부.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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마지막 생리 기간 2주 이내에 Palynziq(페그발리아제)로 치료받은 여성의 임신 결과 및 유아 발달
기간: 10 년
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임신 중 페그발리아제로 치료받은 PKU 대상자에서 임신 결과(예: 자연 유산, 사산, 정상 출산 및 중절)의 빈도와 태아/영아 결과(모든 주요 선천성 기형[MCM], 특히 소두증 및 선천성 심장 결함)를 추정하기 위해 ], 임신 중 페그발리아제에 노출된 자손 중 FGR, 재태 연령[SGA]에 비해 작음, 저체중 출생, 조산, 성장 장애, 발달 지연).
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10 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임신 결과
기간: 10 년
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임신 결과(예: 자연 유산, 사산, 정상 출산 및 중절) 및 태아/영아 결과(모든 MCM, 특히 소두증 및 선천성 심장 결함, FGR, SGA, 저체중아, 조산, 임신 중 페그발리아제로 치료받은 PKU를 가진 피험자와 산모의 혈중 Phe 수치에 따른 자손 사이의 성장 실패 및 발달 지연)
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10 년
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모유 수유 중 산모 페그발리아제 사용
기간: 10 년
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모유 수유 중 페그발리아제로 치료된 PKU(젖 공급 부족) 및 영아(성장 장애 및 SAE)에서 생후 1년 동안 선택된 결과의 빈도를 추정하기 위해
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10 년
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임신 결과
기간: 10 년
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임신 결과(예: 자연 유산, 사산, 정상 출산 및 중절) 및 태아/영아 결과(모든 MCM, 특히 소두증 및 선천성 심장 결함, FGR, SGA, 저체중아, 조산, 임신 중 페그발리아제로 치료받은 PKU 피험자와 그 자손 사이에서 참조 문헌에 설명된 대로 페그발리아제에 노출되지 않은 PKU가 있는 임신부에서 동일한 결과에 대한 정보를 얻을 수 있습니다.
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10 년
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심각한 부작용
기간: 10 년
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임신 중 페그발리아제에 노출된 영아에서 생후 1년까지 심각한 부작용(SAE)의 빈도를 추정하기 위해
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 22일
기본 완료 (추정된)
2032년 10월 4일
연구 완료 (추정된)
2032년 10월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 11일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 165-504
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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