Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maailmanlaajuinen, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan äidin, sikiön ja vauvan seurauksia Palynziq®- (Pegvaliase)-altistumisesta raskauden ja imetyksen aikana (PALomino)

perjantai 20. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tämä on vaiheen 4 havainnointitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Palynziq ® (pegvaliase) -hoidon vaikutusta raskaana oleviin naisiin, joilla on PKU, ja heidän jälkeläisiinsä, jotka ovat altistuneet pegvaliaselle milloin tahansa raskauden ja imetyksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Naiset, jotka terveydenhuollon tarjoaja (HCP) ovat määränneet pegvaliasea ja jotka tulevat raskaaksi hoidon aikana, voivat päättää osallistua tutkimukseen ja ilmoittautua puhelinkeskuksen kautta. Potilaan suostumuksella tietoja kerätään takautuvasti potilaan HCP:ltä vähintään 3 kuukauden ajalta ennen viimeistä kuukautisjaksoa (LMP). Tiedot, mukaan lukien pegvaliaasialtistus, kirjataan myös raskauden ja imetyksen aikana, mukaan lukien altistuminen jokaisen raskauskolmanneksen aikana. Yksittäisen oppiaineen osallistumisaika on enintään 21 kuukautta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: 165-504 Program Director
  • Puhelinnumero: 1-800-983-4587
  • Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Raskaana olevat naiset, joilla on PKU ja joita on hoidettu Palynziqilla (pegvaliase) 2 viikon sisällä viimeisistä kuukautisistaan

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohteen (tai laillisesti valtuutetun edustajan) suostumus hankittu ennen ilmoittautumista. Suostumus hankitaan maakohtaisten määräysten tai vaatimusten mukaisesti
  • Jatkuvan raskauden vahvistus. Koehenkilöt, joiden lopputulos on tuntematon, luokitellaan mahdollisiksi raskauksiksi; koehenkilöt, joille on tehty prenataaliset testit (esim. kohdennettu ultraääni, amniocenteesi) löydöksistä riippumatta luokitellaan retrospektiivisiksi raskauksiksi
  • Diagnosoitu PKU paikallisen hoitostandardin mukaisesti
  • Dokumentaatio siitä, että kohdetta on hoidettu pegvaliasella missä tahansa vaiheessa alkaen 2 viikkoa ennen LMP-päivämäärää
  • hyväksyy sen, että tutkija (eli CRP, CCA, PI) ottaa yhteyttä koehenkilön terveydenhuollon asiantuntijoihin (esim. PCP, PKU:ta hoitava lääkäri, OB, sairaanhoitaja, kätilö) ja vauvan terveydenhoitajaan (esim. lastenlääkäri, neonatologi) lääketieteellisiä tietoja varten

Poissulkemiskriteerit:

• Osallistut tällä hetkellä BioMarinin sponsoroimaan interventiotutkimukseen, joka koskee mitä tahansa tutkimustuotetta, laitetta tai toimenpidettä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Raskaana olevat naiset, joilla on PKU
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan raskaana olevat naiset, joilla on diagnosoitu PKU ja joita on hoidettu pegvaliase-valmisteella 2 viikkoa ennen LMP:tä tai milloin tahansa raskauden aikana.
Lääke: Pegvaliase
Raskaana olevat naiset, jotka ovat altistuneet pegvaliaasille 2 viikon sisällä ennen LMP:tä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Raskauden lopputulos ja vauvan kehitys naisilla, joita on hoidettu Palynziqilla (pegvaliase) 2 viikon sisällä viimeisistä kuukautisista
Aikaikkuna: 10 vuotta
Arvioida raskaustulosten esiintymistiheys (esim. spontaani abortti, kuolleena syntymä, elävänä syntymä ja keskeytys) potilailla, joilla on PKU-hoitoa pegvaliase-hoitoa raskauden aikana ja sikiön/lapsen seurauksia (kaikki suuret synnynnäiset epämuodostumat [MCM:t] ja erityisesti mikrokefalia ja synnynnäiset sydänvauriot) ], FGR, raskausikään nähden pieni [SGA], alhainen syntymäpaino, ennenaikainen synnytys, menestymisen epäonnistuminen ja kehitysviiveet) niiden jälkeläisten joukossa, jotka ovat altistuneet pegvaliaasille raskauden aikana.
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Raskauden tulokset
Aikaikkuna: 10 vuotta
Tutkia eroja raskaustulosten (esim. spontaani abortti, kuolleena syntymä, elävänä syntymä ja keskeytys) ja sikiön/vauvan tuloksien (kaikki MCM:t ja erityisesti mikrokefalia ja synnynnäiset sydänvauriot, FGR, SGA, alhainen syntymäpaino, ennenaikainen synnytys, menestymisen epäonnistuminen ja kehityksen viivästykset) PKU-potilailla, joita hoidettiin pegvaliaseella raskauden aikana, ja heidän jälkeläisistään äidin veren Phe-arvojen perusteella
10 vuotta
Äidin Pegvaliase-käyttö imetyksen aikana
Aikaikkuna: 10 vuotta
Arvioida valittujen tulosten esiintymistiheys PKU-potilailla, joita hoidettiin pegvaliaseella imetyksen aikana (pieni maidon saanti) ja heidän vauvoillaan (viimeistyminen ja SAE) heidän ensimmäisen elinvuoden aikana
10 vuotta
Raskauden tulokset
Aikaikkuna: 10 vuotta
Vertaamaan raskaustulosten (esim. spontaani abortti, kuolleena syntymä, elävänä syntymä ja keskeytys) ja sikiön/vauvan tulosten esiintymistiheyttä (kaikki MCM:t ja erityisesti mikrokefalia ja synnynnäiset sydänvauriot, FGR, SGA, alhainen syntymäpaino, ennenaikainen synnytys, epäonnistuminen menestyminen ja kehitysviiveet) potilailla, joilla on PKU-hoitoa pegvaliase-hoitoa raskauden aikana, ja heidän jälkeläisensä saada tietoa samoista tuloksista ei-pegvaliaselle altistuneilla raskaana olevilla naisilla, joilla on PKU, kuten viitekirjallisuudessa on kuvattu.
10 vuotta
Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 10 vuotta
Arvioida muiden vakavien haittatapahtumien kuin CM:iden esiintymistiheys pikkulapsilla, jotka ovat altistuneet pegvaliaasille raskauden aikana ensimmäisen elinvuoden aikana
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Yhteistyökumppanit

Syneos Health

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 4. lokakuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 4. lokakuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 14. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 165-504

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa