Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En global multisenterstudie for å vurdere utfall for mor, foster og spedbarn ved eksponering for Palynziq® (Pegvaliase) under graviditet og amming (PALomino)

20. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Dette er en fase 4 observasjonsstudie designet for å vurdere effekten av Palynziq ® (pegvaliase) behandling hos gravide kvinner med PKU og på deres avkom som ble utsatt for pegvaliase når som helst under graviditet og amming.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvinner som er foreskrevet pegvaliase av helsepersonell (HCP) og som blir gravide under behandling, kan bestemme seg for å delta i studien og registrere seg via et kundesenter. Ved samtykke vil data bli samlet inn fra pasientens helsepersonell retrospektivt i minst 3 måneder før siste menstruasjonsperiode (LMP). Data inkludert eksponering for pegvaliase vil også bli registrert under graviditet og amming, inkludert eksponering under hvert trimester av svangerskapet. Varighet av individuell fagdeltakelse vil være inntil 21 måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: 165-504 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-post: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Gravide kvinner med PKU som har blitt behandlet med Palynziq (pegvaliase) innen 2 uker etter siste menstruasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Subjektets (eller en juridisk autorisert representant) samtykke innhentet før registrering. Samtykke vil innhentes i samsvar med alle landsspesifikke forskrifter eller krav
  • Bekreftelse på pågående graviditet. Personer med ukjent utfall vil bli klassifisert som potensielle graviditeter; forsøkspersoner som har gjennomgått prenatal testing (f.eks. målrettet ultralyd, fostervannsprøve) uavhengig av funn vil bli klassifisert som retrospektive graviditeter
  • Diagnostisert med PKU i henhold til lokal standard for omsorg
  • Dokumentasjon på at forsøkspersonen ble behandlet med pegvaliase når som helst fra 2 uker før datoen for LMP
  • Godtar å tillate etterforskeren (dvs. CRP, CCA, PI) å kontakte forsøkspersonens helsepersonell (f.eks. PCP, PKU-behandlende lege, OB, sykepleier, jordmor) og spedbarnets helsepersonell (f.eks. barnelege, neonatolog) for medisinsk informasjon

Ekskluderingskriterier:

• Deltar for tiden i en BioMarin-sponset intervensjonsstudie av ethvert undersøkelsesprodukt, enhet eller prosedyre

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Gravide kvinner med PKU
Denne studien vil registrere gravide kvinner diagnostisert med PKU som har blitt behandlet med pegvaliase fra 2 uker før LMP eller når som helst under svangerskapet.
Legemiddel: Pegvaliase
Gravide kvinner eksponert for pegvaliase innen 2 uker før LMP.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graviditetsutfall og spedbarnsutvikling for kvinner som har blitt behandlet med Palynziq (pegvaliase) innen 2 uker etter siste menstruasjon
Tidsramme: 10 år
For å estimere frekvensen av svangerskapsutfall (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og avslutning) blant forsøkspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under graviditet og foster-/spedbarnsutfall (alle større medfødte misdannelser [MCMs] og spesifikt mikrocefali og medfødte hjertefeil ], FGR, liten for svangerskapsalder [SGA], lav fødselsvekt, prematur fødsel, svikt i å trives og utviklingsforsinkelser) blant deres avkom utsatt for pegvaliase under svangerskapet.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graviditetsutfall
Tidsramme: 10 år
For å undersøke forskjeller i frekvensen av graviditetsutfall (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og avslutning) og foster-/spedbarnsutfall (alle MCM og spesifikt mikrocefali og medfødte hjertefeil, FGR, SGA, lav fødselsvekt, prematur fødsel, svikt i å trives og utviklingsforsinkelser) blant forsøkspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under svangerskapet og deres avkom etter maternel Phe-nivåer
10 år
Maternal Pegvaliase bruk under amming
Tidsramme: 10 år
For å estimere frekvensen av utvalgte utfall hos personer med PKU behandlet med pegvaliase under amming (lav melketilførsel) og deres spedbarn (ikke trives og SAEs) gjennom deres første leveår
10 år
Graviditetsutfall
Tidsramme: 10 år
For å sammenligne frekvensen av svangerskapsutfall (f.eks. spontan abort, dødfødsel, levende fødsel og avslutning) og foster-/spedbarnsutfall (alle MCM og spesifikt mikrocefali og medfødte hjertefeil, FGR, SGA, lav fødselsvekt, prematur fødsel, svikt i trives og utviklingsforsinkelser) blant forsøkspersoner med PKU behandlet med pegvaliase under svangerskapet og deres avkom til informasjon om de samme utfallene hos ikke-pegvaliaseeksponerte, gravide kvinner med PKU som beskrevet i referanselitteraturen
10 år
Alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 10 år
For å estimere frekvensen av alvorlige bivirkninger (SAE) andre enn CM hos spedbarn eksponert for pegvaliase under svangerskapet gjennom deres første leveår
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Samarbeidspartnere

Syneos Health

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

4. oktober 2032

Studiet fullført (Antatt)

4. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 165-504

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere