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ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III 心不全および非虚血性心筋症 (GenePHIT)

2025年11月26日 更新者：AskBio Inc

これは、順行性冠動脈内注入を介して投与される NAN-101 の単回投与の安全性と有効性を評価するための第 2 相適応型、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、多施設試験研究であり、年齢 >非虚血性心筋症および NYHA クラス III の HF 症状を伴う 18 年間。

被験者は、1:1:1 で 3 つの治療グループのいずれかに無作為に割り付けられます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は、3.25E13vg (n=30-50)、6.5E13 (n=30-50)、またはプラセボ群 (n=30-50) のいずれかに、1:1:1 の方法で 3 つの治療グループのいずれかに無作為に割り付けられます。

約 90 ～ 150 人の被験者が無作為に研究介入に割り当てられます プラセボ

52 週での一次解析までの研究期間は、25 か月の募集と投与後の 52 週間の観察期間を含めて約 37 か月になります。 すべての被験者が52週間の観察期間を完了すると、治療群の盲検が解除され、一次分析が実行されます。 研究参加期間：研究は投薬から52週間続き、さらに4年間、合計5年間の長期追跡調査が行われます。 4 年間の長期追跡期間中、施設は 2 年間は年 2 回、残りの 2 年間は年 1 回、安全性、有効性評価、および生存のために被験者と連絡を取ります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

150

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35211
        • Cardiology P.C. Birmingham
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • University of Arizona Sarvor Heart Center
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • University of California Irvine Medical Center
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • University of California San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Clearwater、Florida、アメリカ、33756
        • BayCare Medical Group
      • Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
        • University of Miami
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Oakbrook Terrace、Illinois、アメリカ、60181
        • Loyola Medicine Burr Ridge
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
        • Aurora Saint Luke's Health System
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63117
        • St. Louis University
    • Nevada
      • Reno、Nevada、アメリカ、89502
        • Renown Health
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07962
        • Morristown Medical Center - Cardiology
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mt. Sinai New York
      • Stony Brook、New York、アメリカ、11794
        • Stony Brook
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • The Christ Hospital / The Linder Center for Research
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
        • MetroHealth Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
        • LVH Cardiology
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC) Medical Center
    • Tennessee
      • Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
        • Stern Cardiovascular
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75246
        • Baylor Scott & White Advanced Heart Failure Clinic - Dallas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Houston Methodist Debakey Cardiology Associates
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine (BCM) - Baylor Heart Clinic
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin
  • イギリス
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Glasgow、イギリス、G81 4DY
        • NHS Golden Jubilee
      • London、イギリス、SW3 6LY
        • Imperial College London - National Heart & Lung Institute (NHLI) - Royal Brompton Campus
    • Manchester
      • Manchester、Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、9101
        • Radboud University Medical Center
      • Rotterdam、オランダ、3015CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht、オランダ、3508GA
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、オランダ、1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC (Academisch Medisch Centrum)
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8010
        • Medizinische Universität Graz
      • Linz、オーストリア、4021
        • Kardiologie & Intensivmedizin Campus III
      • Salzburg、オーストリア、5020
        • SALK University Hospital
      • Sankt Pölten、オーストリア
        • NÖ Landesgesundheitsagentur
  • カナダ
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、カナダ、R2H2A6
        • St. Boniface Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B3V6
        • Memorial University Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H5H6
        • CIUSSS Saguenay Lac-St-Jean
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T1E2
        • Jewish General Hospital
      • Montreal、Quebec、カナダ、H1T1C8
        • Institut de Cardiologie de Montreal
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X3E4
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal - CHUM
      • Québec、Quebec、カナダ、G1R2J6
        • CHU de Quebec - Universite Laval
      • Québec、Quebec、カナダ、G1V4G5
        • Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec - IUCPQ
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Ramon y Cajal | Cardiology - Research Unit
      • Madrid、スペイン、28046
        • Universidad Autonoma de Madrid (UAM) - Hospital Universitario La Paz (HULP)
      • Santiago de Compostela、スペイン、15706
        • Complejo Hospitalario Universitario Santiago de Compostela (CHUS)
      • Valencia、スペイン、46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia (CHUV)
    • Catalonia
      • Barcelona、Catalonia、スペイン、8908
        • Hospital Universitario de Bellvitge
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • Universidad de Navarra - Clínica Universidad de Navarra (CUN)
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、15353
        • Charite Universitaetsmedizin
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg | Herz-Zentrum Bad Krozingen (Heart Centre Bad Krozingen)
      • Hanover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Heidelberg University Hospital
      • Kiel、ドイツ、D-24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
    • Bavaria
      • München、Bavaria、ドイツ、81675
        • Technical University of Munich (TUM)
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、H-1145
        • Budapesti Uzsoki Utcai Korhaz
      • Budapest、ハンガリー、1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
      • Budapest、ハンガリー、1122
        • Semmelweis Egyetem, Varosmajori Sziv- es Ergyogyaszati Klinika
      • Kaposvár、ハンガリー、7400
        • Somogy Varmegyei Kaposi Mor Oktato Korhaz - Kardiologiai Osztaly
      • Pécs、ハンガリー、7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont, Szivgyogyaszati Klinika
      • Szeged、ハンガリー、6725
        • Szegedi Tudományegyetem, Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ - Belgyógyászati Klinika
  • ブルガリア
      • Pernik、ブルガリア、2300
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi OOD
      • Rousse、ブルガリア、7013
        • Specialized Hospital For Active Cardiology Treatment Medica Kor EAD
      • Sandanski、ブルガリア、2802
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "South West Hospital" OOD
      • Sofia、ブルガリア、1606
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment and Emergency Medicine N. I. Pirogov EAD
      • Sofia、ブルガリア、1407
        • Acibadem City Clinic University Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda EAD
      • Sofia、ブルガリア、1797
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
      • Sofia、ブルガリア、1309
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment 'National Cardiology Hospital' EAD
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Ekaterina' EAD
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー、2650
        • UZ Antwerpen
  • ポーランド
      • Chrzanów、ポーランド、32-500
        • American Heart of Poland S.A. - MCSN, PAKS w Chrzanowie
      • Lublin、ポーランド、20-049
        • 1 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikliniką SPZOZ w Lublinie
      • Lublin、ポーランド、20-090
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny (USK) Nr 4 w Lublinie
  • ルーマニア
      • Brasov、ルーマニア
        • Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Brasov- Sectia Cardiologie 3
      • Bucharest、ルーマニア
        • Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central "Dr. Carol Davila", Sectia Clinica Cardiologie I
      • Craiova、ルーマニア
        • Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Craiova- Sectia de Cardiologie
      • Timișoara、ルーマニア
        • Institutul De Boli Cardiovasculare Timisoara- Clinica de Cardiologie
      • Târgu Mureş、ルーマニア
        • Spitalul Universitar de Urgenta Bucuresti- Sectia Cardiologie 2
    • County Mures
      • Târgu Mureş、County Mures、ルーマニア
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -被験者は、インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上でなければなりません。
  2. 慢性非虚血性心筋症
  3. -スクリーニング時の経胸壁心エコー検査（TTE）による15％≤LVEF≤35％
  4. 6MWT >50 メートル

  5. -医学的に安定したNYHAクラスIII HFで、適切な医学療法（以下に定義）を受けている間、最低4週間以下を含むが、これらに限定されない：

    1. -ベータ遮断薬療法およびACE阻害剤またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）またはサクビトリル/バルサルタン併用療法（Entresto）登録前の90日以上。

      アルドステロン拮抗薬療法を受けることもできます。 -上記の薬物の投与量は、登録前の30日以上安定している必要があります。と

    2. 心臓再同期療法 (Zareba et al 2011) が臨床的に必要な場合、登録の 90 日以上前に移植されている必要があります。 -登録の30日以上前に臨床的に示されている場合、内部除細動器（ICD）を埋め込む必要があります。

  6. -出産の可能性のある女性は、研究全体およびIP投与後6か月間、次の許容される避妊方法の少なくとも1つを使用する必要があります。

    • 外科的無菌（両側卵管結紮、子宮摘出術、両側卵巣摘出術） IP投与の最低6か月前
    • IPを受ける前に少なくとも90日間子宮内避妊器具を装着している
    • IPを受ける少なくとも30日前に開始するバリア法（横隔膜と殺精子剤またはコンドーム）
    • 禁欲（被験者は、スクリーニングからIPを受けてから6か月後まで禁欲を維持する意思がある必要があります）。 女性は、それが被験者の好みの通常のライフスタイルである場合にのみ、避妊方法として禁欲を主張することができます
    • -IP投与前の180日以上のパートナーの外科的滅菌（精管切除）
    • -IPの90日以上前に開始するホルモン避妊薬。 ホルモン避妊薬がIPを受ける90日以内に開始された場合、被験者はスクリーニングからホルモン避妊薬の開始後90日までバリア法（横隔膜と殺精子剤またはコンドーム）を使用することに同意する必要があります

  7. 子供をもうけることができる男性被験者:

    • コンドームを使用することに同意する必要があり、現在 IP で妊娠していない出産の可能性のある女性と性交すると、コンドームが壊れたり漏れたりする可能性があるため、女性のパートナーが非常に効果的な避妊方法を使用する利点についても通知する必要があります。 IP投与時から6ヶ月後までの投与
    • -IPを受け取ってから6か月間は精子を提供しないことに同意する必要があります
    • -IPを受ける前に少なくとも180日間の男性の精管切除の文書化された証拠は、避妊の許容される形態です
    • 避妊方法として禁欲を主張する男性は、スクリーニングからIPを受けてから6か月後に性的に活発になった場合にバリア方法を使用することに同意する場合に許可されます. 男性は、それが被験者の好みの通常のライフスタイルである場合にのみ、避妊の方法として禁欲を主張することができます

  8. -注入するインターベンショナル心臓専門医の判断における、プロトコルで指定された冠動脈内注入の適切な候補

    除外基準:

    以下の基準のいずれかに該当する場合、被験者は研究から除外されます。

  9. 閉塞性冠動脈疾患に続発する慢性虚血性心筋症
  10. -静脈内（IV）強心療法、大動脈内バルーンポンプ（IABP）または経皮的心臓補助装置療法 登録前30日以内
  11. 拘束型心筋症、閉塞性心筋症、心膜疾患、アミロイドーシス、浸潤性心筋症、未矯正の甲状腺疾患、または運動障害のある左室瘤
  12. -スクリーニング前30日以内の心臓手術または経皮的冠動脈インターベンション（PCI）
  13. 第3度心臓ブロック
  14. -被験者の医師の判断における臨床的に重要な心筋梗塞（MI）（例：ST上昇MI [STEMI]または大きな非STEMI）登録前6か月以内
  15. 以前の心臓移植、左心室縮小手術 (LVRS)、心筋形成術、受動拘束装置 (例: CorCap™ Cardiac Support Device)、外科的に移植された LVAD または心臓シャント
  16. -心臓再同期療法、心筋形成術、左室縮小手術、心臓移植、従来の血行再建術を受ける可能性が高い、または治験責任医師の判断によるIP投薬から3か月以内の弁修復。
  17. -血管造影に使用される造影剤に対する既知の過敏症（抗ヒスタミン剤によって容易に制御できない）;造影血管造影前の高用量ステロイド前治療の既往または必要性が高い。
  18. -研究者の判断で1年未満の期待生存
  19. -発熱または陽性培養によって証明される、冠動脈内注入前の48時間以内の活動性または疑わしい感染
  20. -既知の内因性肝疾患（例、肝硬変、A型肝炎、慢性B型肝炎またはC型肝炎ウイルス感染）。 血清学が陽性で、PCRが陰性であることがわかっている場合、被験者は適格である可能性があります（医療モニターに確認してください）.
  21. -肝機能検査（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]、アルカリホスファターゼ）>登録前30日以内の正常上限（ULN）の2倍。
  22. -慢性腎臓病ステージ5、透析依存またはeGFR
  23. -血小板として定義される出血素因または血小板減少症
  24. ヘモグロビンとして定義される貧血
  25. 絶対好中球として定義される好中球減少症
  26. -既知のエイズまたはHIV陽性状態、または絶対好中球数による免疫不全の以前の診断
  27. 遺伝子導入の研究への以前の参加
  28. NAN-101の治療の可能性に影響を与える可能性のある、NAN-101の投与前の別の治験薬投与から30日以内に治験介入を受けるか、別の臨床研究に参加する。
  29. -妊娠中または授乳中、またはスクリーニング時に次の12か月以内に妊娠する予定
  30. -調査員の意見では、研究への参加を妨げる他の状態の被験者（不遵守のリスク、および過度の医学的危険をもたらす、または研究結果の解釈を妨げる可能性のある併発状態を含む）
  31. -IP投与前の6か月以内に力価が1：5を超える中和抗AAV2i8抗体の存在
  32. -転移または死亡のリスクが無視できるものを除いて、投与から5年以内の悪性新生物（適切に治療された子宮頸部の上皮内癌、基底細胞または扁平上皮細胞の皮膚癌、限局性前立腺癌または上皮内乳管癌など）
  33. -スクリーニング期間中の投薬、違法薬物使用、または違法薬物使用の実験的証拠の非遵守の記録された履歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：治療グループ 3

1:1:1 で 3 つのグループのいずれかにランダム化されます。

グループ 3: プラセボ (n=30-50)
薬：AB-1002
AB-1002 またはプラセボの冠動脈内注入
他の名前：
  • 遺伝子治療
  • NAN-101
実験的：治療群1 AB-1002
ランダムに1:1:1の割合で3つのグループのいずれかに割り付けられる。 グループ1：7.15E13vg/被験者（n=30-50）
薬：AB-1002
AB-1002 またはプラセボの冠動脈内注入
他の名前：
  • 遺伝子治療
  • NAN-101
実験的：治療群 2 AB-1002

1:1:1の比率で無作為に3つの群のいずれかに割り付けられます。

群2：1.43E14vg/被験体（n=30-50）
薬：AB-1002
AB-1002 またはプラセボの冠動脈内注入
他の名前：
  • 遺伝子治療
  • NAN-101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心血管関連死
時間枠：52週
52週
NYHA分類
時間枠：52週
ベースラインからの NYHA 分類の変更
52週
左室駆出率
時間枠：52週
ベースラインからのLVEF変化
52週
6分間歩行テスト
時間枠：52週
ベースラインからの 6MWT 距離変化
52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心不全関連の入院
時間枠：52週
心不全による入院数
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AskBio Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年10月20日

一次修了 (推定)

2026年10月31日

研究の完了 (推定)

2030年12月31日

試験登録日

最初に提出

2022年10月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年10月25日

最初の投稿 (実際)

2022年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月26日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ASK-CHF2-CS201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

AskBio以外の研究者とデータが共有されることはありません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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