뉴욕심장협회(NYHA) 3급 심부전 및 비심장병 환자를 대상으로 NAN-101 관상동맥 내 주입의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 적응형, 이중맹검, 위약 대조, 무작위, 다기관 임상 2상 허혈성 심근병증 (GenePHIT)
2025년 11월 26일 업데이트: AskBio Inc
이것은 2상 적응, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 다기관 시험 연구로 남성과 여성 연령에서 전행성 관상동맥 주입을 통해 투여된 NAN-101의 단일 용량의 안전성과 효능을 평가합니다. > 비허혈성 심근병증 및 HF의 NYHA Class III 증상이 있는 18년.
피험자는 1:1:1 방식으로 3개의 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
상세 설명
피험자는 3.25E13vg(n=30-50), 6.5E13(n=30-50) 또는 위약군(n=30-50)에 대해 1:1:1 방식으로 3개의 치료군 중 하나로 무작위 배정됩니다.
약 90~150명의 피험자가 연구 개입 위약에 무작위로 배정됩니다.
52주에 1차 분석까지의 연구 기간은 모집 25개월과 투약 후 52주 관찰 기간을 포함하여 약 37개월이 될 것입니다. 모든 피험자가 52주 관찰 기간을 완료하면 치료 그룹의 눈가림이 해제되고 1차 분석이 수행됩니다. 연구 참여 기간: 연구는 투약 후 52주 동안 지속되며, 총 5년 동안 또 다른 4년의 장기 추적 관찰이 이루어집니다. 4년의 장기 추적 조사 기간 동안 사이트는 안전성, 효능 평가 및 생존을 위해 2년 동안 1년에 2회, 나머지 2년 동안 1년에 한 번 피험자와 접촉할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
150
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 9101
- Radboud University Medical Center
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Rotterdam, 네덜란드, 3015CE
- Erasmus Medisch Centrum
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Utrecht, 네덜란드, 3508GA
- Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC (Academisch Medisch Centrum)
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Berlin, 독일, 15353
- Charite Universitaetsmedizin
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg | Herz-Zentrum Bad Krozingen (Heart Centre Bad Krozingen)
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Hanover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Heidelberg, 독일, 69120
- Heidelberg University Hospital
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Kiel, 독일, D-24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Bavaria
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München, Bavaria, 독일, 81675
- Technical University of Munich (TUM)
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Brasov, 루마니아
- Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Brasov- Sectia Cardiologie 3
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Bucharest, 루마니아
- Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central "Dr. Carol Davila", Sectia Clinica Cardiologie I
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Craiova, 루마니아
- Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Craiova- Sectia de Cardiologie
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Timișoara, 루마니아
- Institutul De Boli Cardiovasculare Timisoara- Clinica de Cardiologie
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Târgu Mureş, 루마니아
- Spitalul Universitar de Urgenta Bucuresti- Sectia Cardiologie 2
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County Mures
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Târgu Mureş, County Mures, 루마니아
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35211
- Cardiology P.C. Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- University of Arizona Sarvor Heart Center
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California Irvine Medical Center
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Clearwater, Florida, 미국, 33756
- BayCare Medical Group
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Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- University of Miami
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Oakbrook Terrace, Illinois, 미국, 60181
- Loyola Medicine Burr Ridge
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Aurora Saint Luke's Health System
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St Louis, Missouri, 미국, 63117
- St. Louis University
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Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- Renown Health
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07962
- Morristown Medical Center - Cardiology
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mt. Sinai New York
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Stony Brook, New York, 미국, 11794
- Stony Brook
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- The Christ Hospital / The Linder Center for Research
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Cleveland, Ohio, 미국, 44109
- MetroHealth Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, 미국, 18103
- LVH Cardiology
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC) Medical Center
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, 미국, 38138
- Stern Cardiovascular
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75246
- Baylor Scott & White Advanced Heart Failure Clinic - Dallas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Debakey Cardiology Associates
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine (BCM) - Baylor Heart Clinic
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen
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Pernik, 불가리아, 2300
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi OOD
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Rousse, 불가리아, 7013
- Specialized Hospital For Active Cardiology Treatment Medica Kor EAD
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Sandanski, 불가리아, 2802
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "South West Hospital" OOD
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Sofia, 불가리아, 1606
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment and Emergency Medicine N. I. Pirogov EAD
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Sofia, 불가리아, 1407
- Acibadem City Clinic University Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda EAD
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Sofia, 불가리아, 1797
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
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Sofia, 불가리아, 1309
- Multiprofile Hospital for Active Treatment 'National Cardiology Hospital' EAD
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Sofia, 불가리아, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Ekaterina' EAD
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ramon y Cajal | Cardiology - Research Unit
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Madrid, 스페인, 28046
- Universidad Autonoma de Madrid (UAM) - Hospital Universitario La Paz (HULP)
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Santiago de Compostela, 스페인, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario Santiago de Compostela (CHUS)
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Valencia, 스페인, 46010
- Hospital Clinico Universitario de Valencia (CHUV)
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, 스페인, 8908
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Navarre
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Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
- Universidad de Navarra - Clínica Universidad de Navarra (CUN)
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Glasgow, 영국, G81 4DY
- NHS Golden Jubilee
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London, 영국, SW3 6LY
- Imperial College London - National Heart & Lung Institute (NHLI) - Royal Brompton Campus
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Manchester
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Manchester, Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Graz, 오스트리아, 8010
- Medizinische Universität Graz
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Linz, 오스트리아, 4021
- Kardiologie & Intensivmedizin Campus III
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- SALK University Hospital
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Sankt Pölten, 오스트리아
- NÖ Landesgesundheitsagentur
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R2H2A6
- St. Boniface Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다, A1B3V6
- Memorial University Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H5H6
- CIUSSS Saguenay Lac-St-Jean
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T1E2
- Jewish General Hospital
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T1C8
- Institut de Cardiologie de Montreal
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X3E4
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal - CHUM
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Québec, Quebec, 캐나다, G1R2J6
- CHU de Quebec - Universite Laval
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Québec, Quebec, 캐나다, G1V4G5
- Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec - IUCPQ
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Chrzanów, 폴란드, 32-500
- American Heart of Poland S.A. - MCSN, PAKS w Chrzanowie
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Lublin, 폴란드, 20-049
- 1 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikliniką SPZOZ w Lublinie
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Lublin, 폴란드, 20-090
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny (USK) Nr 4 w Lublinie
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Budapest, 헝가리, H-1145
- Budapesti Uzsoki Utcai Korhaz
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Budapest, 헝가리, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Budapest, 헝가리, 1122
- Semmelweis Egyetem, Varosmajori Sziv- es Ergyogyaszati Klinika
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Kaposvár, 헝가리, 7400
- Somogy Varmegyei Kaposi Mor Oktato Korhaz - Kardiologiai Osztaly
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Pécs, 헝가리, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont, Szivgyogyaszati Klinika
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Szeged, 헝가리, 6725
- Szegedi Tudományegyetem, Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ - Belgyógyászati Klinika
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상이어야 합니다.
- 만성 비허혈성 심근병증
- 15% ≤ LVEF ≤ 35% 스크리닝 시 경흉부 심초음파 검사(TTE)
- 6MWT >50미터
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 적절한 의학적 치료(아래에 정의됨)를 받는 동안 최소 4주 동안 의학적으로 안정적인 NYHA Class III HF:
등록 전 ≥ 90일 동안 베타 차단제 요법 및 ACE 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 또는 사쿠비트릴/발사르탄 병용 요법(Entresto).
알도스테론 길항제 요법을 받을 수도 있습니다. 상기 약물의 용량은 등록 전 ≥ 30일 동안 안정적이어야 합니다. 그리고
- 심장 재동기화 요법(Zareba et al 2011)은 임상적으로 지시된 경우 등록 ≥ 90일 전에 이식되어야 합니다. 등록 ≥ 30일 전에 임상적으로 지시된 경우 내부 심장 제세동기(ICD)를 이식해야 합니다.
가임 여성은 연구 내내 그리고 IP 투여 후 6개월 동안 다음의 허용 가능한 피임 방법 중 적어도 하나를 사용해야 합니다.
- 외과적 불임(양측 난관 결찰술, 자궁절제술, 양측 난소절제술) IP 투여 최소 6개월 전
- IP를 받기 전 최소 90일 동안 자궁 내 장치
- IP를 받기 최소 30일 전에 차단 방법(격막 + 살정제 또는 콘돔) 시작
- 절제(피험자는 IP를 받은 후 6개월까지 스크리닝을 금욕할 의향이 있어야 합니다). 여성은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식인 경우에만 피임 방법으로 금욕을 주장할 수 있습니다.
- IP 투여 전 >180일 동안 파트너(들)의 외과적 불임(정관 절제술)
- IP 이전 > 90일에 시작하는 호르몬 피임약. IP를 받기 전 90일 이내에 호르몬 피임약을 시작하는 경우, 피험자는 스크리닝부터 호르몬 피임약 시작 후 90일까지 장벽 방법(격막 + 살정자제 또는 콘돔)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
아이를 낳을 수 있는 남성 피험자:
- 콘돔 사용에 동의해야 하며 현재 IP로 임신하지 않은 가임 여성과 성관계를 가질 때 콘돔이 깨지거나 누출될 수 있으므로 여성 파트너가 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 이점에 대해 조언을 받아야 합니다. IP 관리 시점부터 6개월까지 관리
- IP를 받은 시점부터 6개월 동안 정자를 기증하지 않겠다는 데 동의해야 합니다.
- IP를 받기 전 최소 180일 동안 남성의 정관 절제술에 대한 문서화된 증거는 허용 가능한 피임 형태입니다.
- 피임 방법으로 금욕을 주장하는 남성은 IP를 받은 후 선별 검사부터 6개월 동안 성적으로 활발해지면 장벽 방법을 사용하는 데 동의하는 경우 허용됩니다. 남성은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식인 경우에만 피임 방법으로 금욕을 주장할 수 있습니다.
주입하는 중재적 심장 전문의의 판단에 따라 프로토콜 지정 관상동맥 주입에 대한 적절한 후보
제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 폐쇄성 관상동맥질환에 이차적인 만성 허혈성 심근병증
- 등록 전 30일 이내에 정맥(IV) 수축 요법, 대동맥 내 풍선 펌프(IABP) 또는 경피적 심장 보조 장치 요법
- 제한성 심근병증, 폐쇄성 심근병증, 심낭 질환, 아밀로이드증, 침윤성 심근병증, 교정되지 않은 갑상선 질환 또는 운동이상성 좌심실 동맥류
- 스크리닝 전 30일 이내의 심장 수술 또는 경피적 관상동맥 중재술(PCI)
- 3도 심장 차단
- 등록 전 6개월 이내에 피험자의 의사가 판단한 임상적으로 유의한 심근경색(MI)(예: ST 상승 MI[STEMI] 또는 큰 비 STEMI)
- 이전 심장 이식, 좌심실 축소 수술(LVRS), 심근 성형술, 수동 구속 장치(예: CorCap™ 심장 지원 장치), 외과적으로 이식된 LVAD 또는 심장 션트
- 연구자의 판단에 따라 IP 투약 3개월 이내에 심장 재동기화 요법, 심근 성형술, 좌심실 축소 수술, 심장 이식, 통상적인 혈관 재생술 또는 판막 수리를 받을 가능성이 있음.
- 혈관 조영술에 사용되는 조영제(항히스타민제로 쉽게 조절되지 않음)에 대해 알려진 과민성; 조영 혈관 조영술 전에 고용량 스테로이드 전처리의 병력이 있거나 필요할 가능성이 있는 경우.
- 연구자의 판단에 따라 기대 생존 < 1년
- 발열 또는 양성 배양으로 입증되는 관상동맥내 주입 전 48시간 이내에 활동성 또는 의심되는 감염
- 알려진 고유 간 질환(예: 간경화, A형 간염, 만성 B형 간염 또는 C형 간염 바이러스 감염). 혈청학이 양성이고 PCR이 음성인 것으로 알려진 경우 대상이 적합할 수 있습니다(의료 모니터로 확인).
- 간 기능 검사(알라닌 아미노전이효소[ALT], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 알칼리성 포스파타제) > 등록 전 30일 이내에 정상 상한치(ULN)의 2배.
- 만성 신장 질환 5기, 투석 의존성 또는 eGFR
- 혈소판으로 정의되는 출혈 체질 또는 혈소판 감소증
- 헤모글로빈으로 정의되는 빈혈
- 절대 호중구로 정의된 호중구 감소증
- 알려진 AIDS 또는 HIV 양성 상태 또는 절대 호중구 수가 있는 면역결핍의 이전 진단
- 유전자 전달 연구에 이전 참여
- NAN-101의 치료 가능성에 영향을 미칠 수 있는 NAN-101 투여 전 다른 연구 약물 투여 30일 이내에 연구 개입을 받거나 다른 임상 연구에 참여.
- 임신 또는 모유 수유 중이거나 스크리닝 당시 향후 12개월 이내에 임신할 계획이 있는 경우
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 기타 상태가 있는 피험자(비순응 위험 및 과도한 의학적 위험을 초래하거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 모든 병발 상태 포함)
- IP 투여 전 6개월 이내에 >1:5의 역가에서 중화 항-AAV2i8 항체의 존재
- 투여 후 5년 이내의 악성 신생물(적절하게 치료된 자궁경부 상피내암, 기저세포 또는 편평세포 피부암, 국소 전립선암 또는 관내암) 전이 또는 사망 위험이 무시할 수 있는 경우를 제외하고
- 의약 불응, 불법 약물 사용 또는 검사 기간 동안 불법 약물 사용에 대한 검사실 증거에 대한 모든 문서화된 이력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 치료군 3
세 그룹 중 하나로 1:1:1로 무작위 배정됩니다. 그룹 3: 위약(n=30-50) |
AB-1002 또는 위약의 관상동맥 내 주입
다른 이름들:
|
|
실험적: 치료 그룹 1 AB-1002
세 그룹 중 하나로 1:1:1로 무작위 배정됨.
그룹 1: 7.15E13vg/대상자 (n=30-50)
|
AB-1002 또는 위약의 관상동맥 내 주입
다른 이름들:
|
|
실험적: 치료 그룹 2 AB-1002
1:1:1 비율로 무작위 배정되어 세 그룹 중 하나에 배치되었습니다. 그룹 2: 1.43E14vg/대상체 (n=30-50) |
AB-1002 또는 위약의 관상동맥 내 주입
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심혈관 관련 사망
기간: 52주
|
52주
|
|
|
NYHA 분류
기간: 52주
|
기준선에서 NYHA 분류 변경
|
52주
|
|
좌심실 박출률
기간: 52주
|
기준선에서 LVEF 변화
|
52주
|
|
6분 걷기 테스트
기간: 52주
|
기준선에서 6MWT 거리 변경
|
52주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
심부전 관련 입원
기간: 52주
|
심부전으로 인한 입원 수
|
52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 20일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .