- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05598333
Un ensayo de fase 2, adaptativo, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado y multicéntrico para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la infusión intracoronaria de NAN-101 en sujetos adultos con insuficiencia cardíaca de clase III de la New York Heart Association (NYHA) y no miocardiopatía isquémica (GenePHIT)
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, adaptativo de Fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis única de NAN-101, administrada mediante infusión intracoronaria anterógrada, en hombres y mujeres de edad > 18 años con miocardiopatía no isquémica y síntomas de IC clase III de la NYHA.
Los sujetos serán aleatorizados en uno de los tres grupos de tratamiento en una relación 1:1:1
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos serán aleatorizados en uno de los tres grupos de tratamiento de forma 1:1:1 a 3,25E13vg (n=30-50), 6,5E13 (n=30-50) o grupo placebo (n=30-50).
Aproximadamente de 90 a 150 sujetos serán asignados aleatoriamente a la intervención del estudio Placebo
La duración del estudio hasta el análisis primario en la semana 52 será de aproximadamente 37 meses, incluidos 25 meses de reclutamiento y un período de observación de 52 semanas después de la dosificación. Una vez que todos los sujetos completen el Período de Observación de 52 semanas, los grupos de tratamiento serán desenmascarados y se realizará el análisis primario. Duración de la participación en el estudio: el estudio tendrá una duración de 52 semanas desde la dosificación, con otros 4 años de seguimiento a largo plazo para un total de 5 años. Durante los 4 años de seguimiento a largo plazo, los sitios contactarán a los sujetos dos veces al año durante dos años, luego una vez al año durante los dos años restantes para evaluar la seguridad, la eficacia y la supervivencia.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 15353
- Charite Universitaetsmedizin
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg | Herz-Zentrum Bad Krozingen (Heart Centre Bad Krozingen)
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Hanover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Heidelberg University Hospital
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Kiel, Alemania, D-24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemania, 81675
- Technical University of Munich (TUM)
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Graz, Austria, 8010
- Medizinische Universität Graz
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Linz, Austria, 4021
- Kardiologie & Intensivmedizin Campus III
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Salzburg, Austria, 5020
- SALK University Hospital
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Sankt Pölten, Austria
- NÖ Landesgesundheitsagentur
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Pernik, Bulgaria, 2300
- Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi OOD
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Rousse, Bulgaria, 7013
- Specialized Hospital For Active Cardiology Treatment Medica Kor EAD
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Sandanski, Bulgaria, 2802
- Multiprofile Hospital for Active Treatment "South West Hospital" OOD
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Sofia, Bulgaria, 1606
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment and Emergency Medicine N. I. Pirogov EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic University Multiprofile Hospital for Active Treatment Tokuda EAD
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Sofia, Bulgaria, 1797
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Sofiamed OOD
-
Sofia, Bulgaria, 1309
- Multiprofile Hospital for Active Treatment 'National Cardiology Hospital' EAD
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Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Ekaterina' EAD
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R2H2A6
- St. Boniface Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B3V6
- Memorial University Hospital
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-
Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H5H6
- CIUSSS Saguenay Lac-St-Jean
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T1E2
- Jewish General Hospital
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T1C8
- Institut de Cardiologie de Montreal
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2X3E4
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal - CHUM
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Québec, Quebec, Canadá, G1R2J6
- CHU de Quebec - Universite Laval
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Québec, Quebec, Canadá, G1V4G5
- Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec - IUCPQ
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-
-
-
-
Madrid, España, 28034
- Hospital Ramon y Cajal | Cardiology - Research Unit
-
Madrid, España, 28046
- Universidad Autonoma de Madrid (UAM) - Hospital Universitario La Paz (HULP)
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Santiago de Compostela, España, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario Santiago de Compostela (CHUS)
-
Valencia, España, 46010
- Hospital Clinico Universitario de Valencia (CHUV)
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-
Catalonia
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Barcelona, Catalonia, España, 8908
- Hospital Universitario de Bellvitge
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-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, España, 31008
- Universidad de Navarra - Clínica Universidad de Navarra (CUN)
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-
-
-
Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35211
- Cardiology P.C. Birmingham
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-
Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona Sarvor Heart Center
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-
California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine Medical Center
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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-
Florida
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- BayCare Medical Group
-
Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- University of Miami
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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-
Illinois
-
Oakbrook Terrace, Illinois, Estados Unidos, 60181
- Loyola Medicine Burr Ridge
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Aurora Saint Luke's Health System
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63117
- St. Louis University
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-
Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Renown Health
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-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Morristown Medical Center - Cardiology
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai New York
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- The Christ Hospital / The Linder Center for Research
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
- MetroHealth Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
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-
Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- LVH Cardiology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC) Medical Center
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-
Tennessee
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Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Stern Cardiovascular
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor Scott & White Advanced Heart Failure Clinic - Dallas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Debakey Cardiology Associates
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine (BCM) - Baylor Heart Clinic
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
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Budapest, Hungría, H-1145
- Budapesti Uzsoki Utcai Korhaz
-
Budapest, Hungría, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
Budapest, Hungría, 1122
- Semmelweis Egyetem, Varosmajori Sziv- es Ergyogyaszati Klinika
-
Kaposvár, Hungría, 7400
- Somogy Varmegyei Kaposi Mor Oktato Korhaz - Kardiologiai Osztaly
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Pécs, Hungría, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont, Szivgyogyaszati Klinika
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Szeged, Hungría, 6725
- Szegedi Tudományegyetem, Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ - Belgyógyászati Klinika
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Nijmegen, Países Bajos, 9101
- Radboud University Medical Center
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Rotterdam, Países Bajos, 3015CE
- Erasmus Medisch Centrum
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Utrecht, Países Bajos, 3508GA
- Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC (Academisch Medisch Centrum)
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Chrzanów, Polonia, 32-500
- American Heart of Poland S.A. - MCSN, PAKS w Chrzanowie
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Lublin, Polonia, 20-049
- 1 Wojskowy Szpital Kliniczny z Polikliniką SPZOZ w Lublinie
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Lublin, Polonia, 20-090
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny (USK) Nr 4 w Lublinie
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Glasgow, Reino Unido, G81 4DY
- NHS Golden Jubilee
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London, Reino Unido, SW3 6LY
- Imperial College London - National Heart & Lung Institute (NHLI) - Royal Brompton Campus
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Manchester
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Manchester, Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Brasov, Rumania
- Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Brasov- Sectia Cardiologie 3
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Bucharest, Rumania
- Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central "Dr. Carol Davila", Sectia Clinica Cardiologie I
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Craiova, Rumania
- Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Craiova- Sectia de Cardiologie
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Timișoara, Rumania
- Institutul De Boli Cardiovasculare Timisoara- Clinica de Cardiologie
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Târgu Mureş, Rumania
- Spitalul Universitar de Urgenta Bucuresti- Sectia Cardiologie 2
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County Mures
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Târgu Mureş, County Mures, Rumania
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto debe tener ≥18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
- Miocardiopatía crónica no isquémica
- 15 % ≤ FEVI ≤ 35 % por ecocardiografía transtorácica (ETT) en la selección
- 6MWT >50 metros
IC de clase III de la NYHA médicamente estable durante un mínimo de 4 semanas mientras recibe la terapia médica adecuada (definida a continuación), que incluye, entre otros:
Terapia con betabloqueantes e inhibidores de la ECA o bloqueadores de los receptores de angiotensina (ARB) o terapia combinada de sacubitrilo/valsartán (Entresto) durante ≥ 90 días antes de la inscripción.
También puede recibir terapia con antagonistas de la aldosterona. Las dosis de los medicamentos anteriores deben ser estables durante ≥ 30 días antes de la inscripción; y
- La terapia de resincronización cardíaca (Zareba et al 2011), si está clínicamente indicada, debe haberse implantado ≥ 90 días antes de la inscripción. Se debe implantar un desfibrilador cardioversor interno (ICD), si está clínicamente indicado ≥ 30 días antes de la inscripción.
Las mujeres en edad fértil deben usar al menos uno de los siguientes métodos anticonceptivos aceptables durante todo el estudio y durante 6 meses después de la administración IP:
- Quirúrgicamente estéril (ligadura de trompas bilateral, histerectomía, ooforectomía bilateral) 6 meses como mínimo antes de la administración IP
- Dispositivo intrauterino colocado durante al menos 90 días antes de recibir IP
- Métodos de barrera (diafragma más espermicida o condón) comenzando al menos 30 días antes de recibir IP
- Abstinencia (el sujeto debe estar dispuesto a permanecer abstinente del cribado hasta 6 meses después de recibir IP). Las mujeres pueden reclamar la abstinencia como su método anticonceptivo solo cuando es el estilo de vida preferido y habitual del sujeto.
- Esterilización quirúrgica de la(s) pareja(s) (vasectomía) durante >180 días antes de la administración de IP
- Anticonceptivos hormonales a partir de > 90 días antes de la PI. Si los anticonceptivos hormonales se inician menos de 90 días antes de recibir IP, los sujetos deben aceptar usar un método de barrera (diafragma más espermicida o condón) desde la detección hasta 90 días después del inicio de los anticonceptivos hormonales.
Sujetos varones capaces de engendrar un hijo:
- Debe estar de acuerdo en usar un condón y también se le debe informar sobre el beneficio para una pareja femenina de usar un método anticonceptivo altamente efectivo, ya que un condón puede romperse o gotear al tener relaciones sexuales con una mujer en edad fértil que no está actualmente embarazada de IP administración hasta 6 meses después del momento de la administración de IP
- Debe estar de acuerdo en no donar esperma durante 6 meses después del momento de recibir IP
- La evidencia documentada de vasectomía en hombres durante un mínimo de 180 días antes de recibir IP es una forma aceptable de anticoncepción
- Los hombres que declaran la abstinencia como método anticonceptivo están permitidos, siempre que acepten usar métodos de barrera en caso de que se vuelvan sexualmente activos desde la selección hasta 6 meses después de recibir IP. Los hombres pueden reclamar la abstinencia como su método anticonceptivo solo cuando es el estilo de vida preferido y habitual del sujeto.
Candidato apropiado para la infusión intracoronaria especificada por el protocolo a juicio del cardiólogo intervencionista que realiza la infusión
Criterio de exclusión:
Los sujetos quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
- Miocardiopatía isquémica crónica secundaria a enfermedad arterial coronaria obstructiva
- Terapia inotrópica intravenosa (IV), bomba de balón intraaórtico (IABP) o terapia con dispositivo de asistencia cardíaca percutánea dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
- Miocardiopatía restrictiva, miocardiopatía obstructiva, enfermedad pericárdica, amiloidosis, miocardiopatía infiltrativa, enfermedad tiroidea no corregida o aneurisma discinético del VI
- Cirugía cardíaca o intervención coronaria percutánea (PCI) dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Bloqueo cardíaco de tercer grado
- Infarto de miocardio (IM) clínicamente significativo a juicio del médico del sujeto (p. ej., IM con elevación del ST [STEMI] o no STEMI grande) en los 6 meses anteriores a la inscripción
- Trasplante de corazón previo, cirugía de reducción del ventrículo izquierdo (LVRS), cardiomioplastia, dispositivo de restricción pasiva (p. ej., dispositivo de soporte cardíaco CorCap™), LVAD implantado quirúrgicamente o derivación cardíaca
- Es probable que reciba terapia de resincronización cardíaca, cardiomioplastia, cirugía de reducción del VI, trasplante de corazón, procedimiento de revascularización convencional o reparación valvular dentro de los 3 meses posteriores a la administración IP a juicio del investigador.
- Hipersensibilidad conocida a los medios de contraste (que no se controlan fácilmente con antihistamínicos) utilizados para la angiografía; antecedentes o necesidad probable de pretratamiento con esteroides en dosis altas antes de la angiografía con contraste.
- Supervivencia esperada < 1 año a juicio del investigador
- Infección activa o sospechada dentro de las 48 horas previas a la infusión intracoronaria evidenciada por fiebre o cultivo positivo
- Enfermedad hepática intrínseca conocida (p. ej., cirrosis, hepatitis A, hepatitis B crónica o infección por el virus de la hepatitis C). Si la serología es positiva y se sabe que la PCR es negativa, el sujeto puede ser elegible (confirmar con un monitor médico).
- Pruebas de función hepática (alanina aminotransferasa [ALT], aspartato aminotransferasa [AST], fosfatasa alcalina) > 2 veces el límite superior normal (LSN) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
- Enfermedad renal crónica Etapa 5, dependiente de diálisis o eGFR
- Diátesis hemorrágica o trombocitopenia definida como plaquetas
- Anemia definida como hemoglobina
- Neutropenia definida como neutrófilos absolutos
- Estado de SIDA o VIH positivo conocido, o un diagnóstico previo de inmunodeficiencia con un recuento absoluto de neutrófilos
- Participación previa en un estudio de transferencia de genes
- Recibir una intervención en investigación o participar en otro estudio clínico dentro de los 30 días posteriores a la administración de otro fármaco en investigación antes de la administración de NAN-101 que pueda afectar el potencial terapéutico de NAN-101.
- Embarazo o lactancia o planes de quedar embarazada dentro de los próximos 12 meses en el momento de la selección
- Sujetos con cualquier otra afección que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio (incluido el riesgo de incumplimiento y cualquier afección intercurrente que suponga un peligro médico indebido o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio)
- Presencia de anticuerpos neutralizantes anti-AAV2i8 en un título de >1:5 dentro de los 6 meses previos a la administración IP
- Neoplasia maligna dentro de los 5 años posteriores a la dosificación, con la excepción de aquellos con riesgo insignificante de metástasis o muerte (como carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente, cáncer de piel de células basales o de células escamosas, cáncer de próstata localizado o carcinoma ductal in situ)
- Cualquier historial documentado de incumplimiento con los medicamentos, uso de drogas ilícitas o evidencia de laboratorio de uso de drogas ilícitas durante el período de evaluación
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Grupo de tratamiento 3
Aleatorizados en 1:1:1 en uno de tres grupos. Grupo 3: Placebo (n=30-50) |
Infusión intracoronaria de AB-1002 o placebo
Otros nombres:
|
|
Experimental: Grupo de Tratamiento 1 AB-1002
Aleatorizado en una proporción de 1:1:1 en uno de tres grupos.
Grupo 1: 7.15E13vg/sujeto (n=30-50) |
Infusión intracoronaria de AB-1002 o placebo
Otros nombres:
|
|
Experimental: Grupo de Tratamiento 2 AB-1002
Aleatorizado en proporción 1:1:1 en uno de los tres grupos. Grupo 2: 1,43E14vg/sujeto (n=30-50) |
Infusión intracoronaria de AB-1002 o placebo
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Muerte relacionada con enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
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Clasificación NYHA
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Clasificación de la NYHA Cambio desde el inicio
|
52 semanas
|
|
Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Cambio en la FEVI desde el inicio
|
52 semanas
|
|
Prueba de caminata de seis minutos
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Cambio de distancia de 6MWT desde la línea de base
|
52 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Hospitalizaciones relacionadas con insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Número de hospitalizaciones atribuidas a insuficiencia cardíaca
|
52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ASK-CHF2-CS201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .