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血友病Aまたは血友病Bの小児患者における治験薬（マルスタシマブ）の臨床試験 (BASIS KIDS)

2026年10月8日 更新者：Pfizer

小児科における非盲検試験 (

The purpose of this clinical trial is to learn about the safety and effects of the study medicine (called marstacimab) for the potential treatment of hemophilia in pediatric patients.

This study will enroll pediatric participants from ages 1 to 17 years in a sequential manner. The study opened the enrollment to adolescent participants aged 12 to 17 years first. Then children aged 6 to 11 years erere permitted to enroll. Lastly, children aged 1 to 5 years are permitted to enroll.

This study will enroll male participants who:

  • have severe Hemophilia A or moderately severe to severe Hemophilia B (with or without inhibitors)
  • have accurate historical records documenting all factor VIII, factor IX, or bypass agent infusions and hemophilia bleed events for at least 1 year prior to entering the study for participants from 6 to 17 years of age, and at least 3 months prior to entering the study for participants from 1 to 5 years of age
  • if a non-inhibitor patient, must be on a stable routine prophylaxis regimen with factor VIII or factor IX replacement products for at least 12 months prior to study entry for participants from 6 to 17 years of age, and least 3 months for participants aged from 1 to 5 years of age
  • if an inhibitor patient, must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to study entry for participants from 6 to 17 years of age, and during the 3 months prior to study entry for participants aged from 1 to 5 years of age

All participants in this study will receive marstacimab to use prophylactically. Marstacimab will be given once a week as a subcutaneous (under the skin) shot. The first dose of marstacimab will be given at the study site by the study site staff. During the 12-month treatment period, weekly doses of marstacimab can be given at home, or if preferred, the doses may be given by the study site staff.

To help us determine if the study medicine is safe and effective, we will compare participant experiences when they are taking the study medicine to a historical period when they were not. Researchers want to see if the study medicine works to prevent the bleeding episodes commonly experienced by patients with Hemophilia.

Participants will be in this study for about 14 months (approximately 1 month in a Screening period, 12 months receiving treatment, and 1 month in a follow-up period) during which they will visit the study site at least 10 times. If preferred, and if local regulations allow it, 2 of the study visits can be completed at the participant's home instead of at the study site. There will also be 6 scheduled telephone calls approximately every 2 months.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Intermountain - Primary Children's Hospital
  • アルゼンチン
    • Mendoza Province
      • Mendoza、Mendoza Province、アルゼンチン、M5501
        • 募集
        • Arbesu Hematología
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • 募集
        • Birmingham Children's Hospital
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • 募集
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • 終了しました
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • 募集
        • Freeman Hospital
    • England
      • Newcastle upon Tyne、England、イギリス、NE1 4LP
        • 募集
        • Royal Victoria Infirmary
  • イスラエル
    • Central District
      • Ramat Gan、Central District、イスラエル、5262100
        • 募集
        • Sheba Medical Center
  • イタリア
    • Liguria
      • Genoa、Liguria、イタリア、16147
        • 募集
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milan
      • Rozzano、Milan、イタリア、20089
        • 募集
        • Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
    • PARMA
      • Parma、PARMA、イタリア、43126
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
    • ROMA
      • Rome、ROMA、イタリア、00165
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
    • TORINO
      • Torino、TORINO、イタリア、10126
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • インド
    • Gujarat
      • Surat、Gujarat、インド、395002
        • 募集
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai、Maharashtra、インド、400022
        • 募集
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、インド、700014
        • 募集
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
  • オーストラリア
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute
  • オーストリア
    • State of Vienna
      • Vienna、State of Vienna、オーストリア、1090
        • 募集
        • Medizinische Universität Wien
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • 積極的、募集していない
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • 積極的、募集していない
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
  • サウジアラビア
    • Dammam
      • Dammam、Dammam、サウジアラビア、32253
        • 積極的、募集していない
        • King Fahad Specialist Hospital
  • スペイン
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28046
        • 募集
        • Hospital Universitario La Paz
    • ZARAGOZA
      • Zaragoza、ZARAGOZA、スペイン、50009
        • 募集
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • スロバキア
      • Košice、スロバキア、040 11
        • 募集
        • Detska fakultna nemocnica Kosice
      • Martin、スロバキア、036 59
        • 募集
        • Univerzitna nemocnica Martin
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • 募集
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague、チェコ、150 00
        • 募集
        • Fakultni Nemocnice Motol a Homolka
    • Brno-město
      • Brno、Brno-město、チェコ、613 00
        • 募集
        • Detska nemocnice FN Brno
  • デンマーク
      • Aarhus N、デンマーク、8200
        • 募集
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
    • Aarhus N
      • Aarhus N、Aarhus N、デンマーク、DK-8200
        • 募集
        • Aarhus University
    • Capital Region
      • Copenhagen、Capital Region、デンマーク、2100
        • 募集
        • Rigshospitalet
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
        • 募集
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35010
        • 募集
        • Ege University
    • Adana
      • Adana、Adana、トルコ（Türkiye）、01130
        • 募集
        • Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
    • Ankara
      • Ankara、Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
        • 募集
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara、Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
        • 募集
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
    • Istanbul
      • Istanbul、Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • 募集
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
    • Kayseri
      • Kayseri、Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
        • 募集
        • Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
      • Melikgazi、Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
        • 募集
        • Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
    • Samsun
      • Samsun、Samsun、トルコ（Türkiye）、55200
        • 募集
        • Ondokuz Mayıs Universitesi
    • İzmir
      • Izmir、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • 募集
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
  • ドイツ
    • State of Berlin
      • Berlin、State of Berlin、ドイツ、13353
        • 募集
        • Charité Campus Virchow-Klinikum
  • ブラジル
    • VITÓRIA
      • Maruípe、VITÓRIA、ブラジル、29047-105
        • 積極的、募集していない
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
  • メキシコ
    • Veracruz
      • Veracruz、Veracruz、メキシコ、91900
        • 募集
        • Arké SMO S.A de C.V
  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
        • 募集
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • 積極的、募集していない
        • Southern Medical University Nanfang Hospital
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国、550004
        • 積極的、募集していない
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 募集
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 募集
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • 積極的、募集していない
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国
        • 募集
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Benoni、Gauteng、南アフリカ、1500
        • 積極的、募集していない
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
        • 積極的、募集していない
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • 台湾
      • Taichung、台湾、407219
        • 募集
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾、100
        • 募集
        • National Taiwan University Hospital
  • 日本
    • Hyōgo
      • Kobe、Hyōgo、日本、650-0047
        • 募集
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
    • Nagano
      • Azumino、Nagano、日本、399-8288
        • 積極的、募集していない
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本、634-8522
        • 募集
        • Nara Medical University Hospital
    • Saga-ken
      • Saga、Saga-ken、日本、849-8501
        • 積極的、募集していない
        • Saga University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi、Saitama、日本、330-8777
        • 募集
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
  • 韓国
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、03722
        • 募集
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、05278
        • 募集
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu、Taegu-kwangyǒkshi、韓国、41944
        • 募集
        • Kyungpook National University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

Inclusion Criteria:

  • Male participants of appropriate age and required minimum weight
  • Participants aged 12 to 17 years must be at least 25 kgs at time of consent.
  • Participants aged 6 to 11 years must be at least 19 kgs at time of consent.
  • Participants aged 1 to 5 years must be at least 5 kgs at time of consent.
  • Participants with a diagnosis of severe hemophilia A or moderately severe to severe hemophilia B
  • Participants must have at least 1 year (if aged 6 to 17 years), or at least 3 months (if aged 1 to 5 years) of diary and/or medical records available in which exogenous FVIII or FIX replacement or bypass agent infusions and hemophilic bleeding episodes were consistently documented over over the above specified timeframe to the time of consent.

Participants who are enrolled into the Non-Inhibitor Cohort must also meet the following criteria:

  • No current detectable inhibitor and no documented history of inhibitors in the 5 years prior to consent
  • Must have at least 50 exposure days to FVIII/FIX replacement products for participants aged 6 to 17 years. Participants from 1 to 5 years do not require a minimum documented number of exposure days
  • Must be at least 80% compliant with a stable and effective routine prophylaxis regimen with FVIII/FIX replacement products, for at least 12 months prior to consent for participants aged 6 to 17 years, for at least 3 months prior to consent for participants from 1 to 5 years

Participants who are enrolled into the Inhibitor Cohort must also meet the following criteria:

  • Documentation of current high titer inhibitor (≥5 BU/mL); or current low titer inhibitor (<5 BU/mL) refractory to FVIII or FIX replacement and with FVIII or FIX recovery <60% of expected within previous 12 months prior to the time of consent
  • Participants who have documented inhibitors while on factor-replacement therapy but who do not meet the high quantitative inhibitor criteria described in the prior bullet at the time of screening (eg, participant with a previously documented high-titer inhibitor ≥5 BU/mL) and whose condition precludes re-challenge with FVIII or FIX replacement may be considered for eligibility on a case-by-case basis with discussion and agreement from the Pfizer medical monitor.
  • Participants aged 6 to 17 years: Hemophilia A participants with on-demand treatment regimen with ≥12 bleeding episodes or hemophilia B participants with on-demand treatment regimen with ≥8 bleeding episodes (spontaneous or traumatic) necessitating treatment with bypass factor in the 12 months prior to informed consent
  • Participants aged 1 to 5 years of age with at least 3 months' on-demand bypass treatment regimen and at least 1 treated hemophilic bleeding in the last 3 months or at least 2 treated hemophilic bleedings in the last 6 months documented prior to the time of informed consent
  • Participants aged 6 to 17 years must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to informed consent
  • Participants aged 1 to 5 years of age must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 3 months prior to informed consent

Exclusion Criteria:

  • Known coronary artery, thrombotic, or ischemic disease, or current evidence of congenital or acquired thrombophilic disease such as Anti-thrombin III deficiency, Factor V Leiden mutation, prothrombin 20210 mutation, protein C deficiency, protein S deficiency and antiphospholipid syndrome.
  • Known planned surgical procedure during the planned study period
  • Known hemostatic defect other than hemophilia A or B
  • Abnormal hematology, renal or hepatic function laboratory results at screening
  • Current unstable liver or biliary disease per investigator assessment defined by the presence of ascites, encephalopathy, coagulopathy, hypoalbuminaemia, oesophageal or gastric varices, persistent jaundice, or cirrhosis. Participants aged 1 to 5 years with known hepatitis B or C will also be excluded
  • Known HIV-positive for participants aged 1 to 5 years of age
  • Other acute or chronic medical or psychiatric condition that may increase the risk associated with study participation or investigational product administration or may interfere with the interpretation of study results and, in the judgment of the investigator
  • Individuals with known allergic reaction or hypersensitivity to hamster protein or other components of the study intervention
  • Current routine prophylaxis with bypassing agent, non-coagulation non-factor replacement therapy (eg, emicizumab), or any previous treatment with a gene therapy product for treatment of hemophilia
  • Participants with inhibitors who are being treated using a prophylaxis treatment regimen with a bypass agent, and, participants who have previously received non-factor-based hemophilia therapy (eg, fitusiran, concizumab, emicizumab) will be considered on a case-by-case basis, only after discussion and agreement between the investigator and the Pfizer medical monitor
  • Regular use of immunomodulatory medications (eg, IVIG, routine systemic corticosteroids, rituximab)
  • Use of systemic antifibrinolytics, medications that may increase the risk of bleeding, and certain non-steroidal anti-inflammatory drugs within 120 hours of first dose of study intervention and while on study. Some of these agents may be permitted if it is authorized for use in the respective country, is part of the standard of care in the study population, its use is short term and on a PRN basis and following discussion with the Pfizer medical monitor.
  • Ongoing or planned use of ITI, or prophylaxis with FVIII or FIX replacement at any time after initiation of treatment with study intervention
  • Participation in other studies involving investigational drug(s) or investigational vaccine(s) within 30 days (or as determined by local requirements) or 5 half-lives prior to study entry or during study participation
  • Previous exposure to marstacimab during participation in other marstacimab clinical studies
  • CD4 cell count ≤200/uL if HIV-positive, for participants aged 6 to 17 years
  • Abnormal ECG of clinical relevance that may affect participant safety or interpretation of study results
  • Investigator site staff members directly involved in the conduct of the study and their family members, site staff members otherwise supervised by the investigator, and sponsor and sponsor delegate employees directly involved in the conduct of the study and their family members

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：marstacimab (PF-06741086)

Weekly subcutaneous injections.
薬：marstacimab

marstacimab

他の名前：
  • PF-06741086

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：フォローアップ期間終了までのスクリーニング（約14か月）
フォローアップ期間終了までのスクリーニング（約14か月）
血栓性イベントの発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
血栓性微小血管障害の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
播種性血管内凝固症候群/消費性凝固障害の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
免疫原性（ADAの発生率およびマルスタシマブに対する臨床的に有意な持続性NAb）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
注射部位反応の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発生率
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
Annualized bleeding rate (ABR) of treated bleeding events
時間枠：Baseline (up to 12 months prior to informed consent) to the end of the 12-month treatment period

Derived for each subject for each period (historical and study treatment) by using the following formula: ABR = number of bleeds requiring treatments/ (days on treatment period / 365.25)
Baseline (up to 12 months prior to informed consent) to the end of the 12-month treatment period

二次結果の測定

結果測定
時間枠
関節出血の発生率（治療済み）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
自然出血の発生率（治療済み）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
標的関節出血の発生率（治療済み）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
総出血の発生率（治療済みおよび未治療）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
対象関節数
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
4歳以上の参加者のHJHSによって測定された関節の健康状態のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
Haem-A-QoL/Haemo-QoL によって測定された生活の質の変化 (8 歳以上の参加者の年齢依存バージョンを使用)
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
PedHAL によって測定された生活の質の変化 (4 歳以上の参加者の年齢依存バージョンを使用)
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
患者の全体的な変化の印象によって測定された生活の質の変化 - 4歳以上の参加者の血友病
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
4歳以上の参加者の健康ユーティリティ測定（EQ-5D-Y）によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月9日

一次修了 (推定)

2028年9月10日

研究の完了 (推定)

2028年9月10日

試験登録日

最初に提出

2022年10月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年11月7日

最初の投稿 (実際)

2022年11月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月8日

最終確認日

2026年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B7841008
  • 2022-500495-65-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
  • ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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