血友病Aまたは血友病Bの小児患者における治験薬（マルスタシマブ）の臨床試験 (BASIS KIDS)
2026年8月6日 更新者：Pfizer
小児科における非盲検試験 (
この臨床試験の目的は、小児患者の血友病の潜在的な治療法としての治験薬（マルスタシマブと呼ばれる）の安全性と効果について学ぶことです。
この研究では、1 歳から 17 歳までの小児科の参加者を順番に登録します。 この研究では、最初に12歳から17歳までの思春期の参加者に登録を開始します。 その後、6 歳から 11 歳までの子供が入学を許可されます。 最後に、1 歳から 5 歳までの子供が入学を許可されます。
この研究では、以下の参加者を登録します。
- 重度の血友病Aまたは中等度から重度の血友病B（阻害剤の有無にかかわらず）を患っている
- -すべての第VIII因子、第IX因子、またはバイパス剤の注入と血友病の出血イベントを記録した正確な履歴記録がある 研究に入る前の少なくとも1年間
- -非阻害剤患者の場合、試験開始前の少なくとも12か月間、第VIII因子または第IX因子の代替製品を使用した安定した定期的な予防レジメンを使用している必要があります
- -インヒビター患者の場合、オンデマンドのバイパス治療レジメンである必要があります 研究登録前の12か月間
この研究のすべての参加者は、予防的に使用するためにマルスタシマブを受け取ります。 マルスタシマブは、週に 1 回、皮下 (皮下) 注射として投与されます。 マルスタシマブの初回投与は、研究施設のスタッフによって研究施設で行われます。 12 か月の治療期間中、週 1 回のマルスタシマブの投与は自宅で行うことができますが、希望する場合は、研究施設のスタッフが投与することもできます。
治験薬が安全で効果的かどうかを判断するために、治験薬を服用している参加者の経験を、服用していなかった過去の期間と比較します。 研究者は、治験薬が血友病患者が一般的に経験する出血エピソードを予防するために機能するかどうかを確認したいと考えています.
参加者はこの研究に約14か月間（スクリーニング期間で約1か月、治療を受けて12か月、フォローアップ期間で1か月）、少なくとも10回研究サイトを訪れます。 希望する場合、および現地の規制で許可されている場合は、研究訪問のうち 2 回を、研究施設ではなく参加者の自宅で完了することができます。 また、約 2 か月ごとに 6 回の電話予約があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pfizer CT.gov Call Center
- 電話番号：1-800-718-1021
- メール：ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
研究場所
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- 募集
- Intermountain - Primary Children's Hospital
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Mendoza、アルゼンチン、M5501
- 募集
- Arbesu Hematologia
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- 募集
- Birmingham Children's Hospital
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London、イギリス、SE1 7EH
- 募集
- Evelina London Children's Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- 募集
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
- 募集
- Freeman Hospital
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-
England
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Newcastle upon Tyne、England、イギリス、NE1 4LP
- 募集
- Royal Victoria Infirmary
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Central District
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Ramat Gan、Central District、イスラエル、5262100
- 募集
- Sheba medical center
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Parma、イタリア、43126
- 募集
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
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Torino、イタリア、10126
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Liguria
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Genoa、Liguria、イタリア、16147
- 募集
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan
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Rozzano、Milan、イタリア、20089
- 募集
- Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
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ROMA
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Rome、ROMA、イタリア、00165
- 募集
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
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Gujarat
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Surat、Gujarat、インド、395002
- 募集
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- 募集
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
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West Bengal
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Kolkata、West Bengal、インド、700014
- 募集
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
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Parkville、オーストラリア、3052
- 募集
- Murdoch Children's Research Institute
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-
State of Vienna
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Vienna、State of Vienna、オーストリア、1090
- 募集
- Medizinische Universität Wien
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- 募集
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
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-
-
Dammam、サウジアラビア、32253
- 終了しました
- King Fahad Specialist Hospital
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-
Zaragoza、スペイン、50009
- 募集
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Madrid, Comunidad de
-
Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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-
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Košice、スロバキア、040 11
- 募集
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin、スロバキア、036 59
- 募集
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Brno、チェコ、625 00
- 募集
- Fakultni nemocnice Brno
-
Prague、チェコ、150 06
- 募集
- Motol University Hospital
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Brno-město
-
Brno、Brno-město、チェコ、613 00
- 募集
- Detska nemocnice FN Brno
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Aarhus N、デンマーク、8200
- 募集
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
Aarhus N、デンマーク、DK-8200
- 募集
- Aarhus University
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-
Capital Region
-
Copenhagen、Capital Region、デンマーク、2100
- 募集
- Rigshospitalet
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- 募集
- Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
- 募集
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
- 募集
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
- 募集
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
-
Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- 募集
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
-
Izmir、トルコ（Türkiye）、35010
- 募集
- Ege university
-
Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
- 募集
- Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
-
Samsun、トルコ（Türkiye）、55200
- 募集
- Ondokuz Mayıs Üniversitesi
-
-
Kayseri
-
Melikgazi、Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
- 募集
- Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
-
-
İ̇stanbul
-
Istanbul、İ̇stanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- 募集
- Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
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-
Berlin、ドイツ、13353
- 募集
- Charité Campus Virchow-Klinikum
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Paris、フランス、75015
- 募集
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
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-
Vitória
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Maruípe、Vitória、ブラジル、29047-105
- 積極的、募集していない
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
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Veracruz、メキシコ、91900
- 募集
- Arké SMO S.A de C.V
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Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- 募集
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 募集
- Southern medical university Nanfang hospital
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550004
- 募集
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
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-
Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- 募集
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- 募集
- Institute of hematology&blood disease hospital
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Gauteng
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Benoni、Gauteng、南アフリカ、1500
- 積極的、募集していない
- Worthwhile Clinical Trials
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Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- 積極的、募集していない
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Taichung、台湾、407219
- 募集
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、100
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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Saga、日本、849-8501
- 募集
- Saga University Hospital
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Hyōgo
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Kobe、Hyōgo、日本、650-0047
- 募集
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
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Nagano
-
Azumino、Nagano、日本、399-8288
- 募集
- Nagano Children's Hospital
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-8522
- 募集
- Nara Medical University Hospital
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Saitama
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Saitama-shi、Saitama、日本、330-8777
- 募集
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Seoul-teukbyeolsi [seoul]
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、03722
- 募集
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、05278
- 募集
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Taegu-kwangyǒkshi
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Daegu、Taegu-kwangyǒkshi、韓国、41944
- 募集
- Kyungpook National University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 適切な年齢と必要な最小体重の男性参加者
- 12 歳から 17 歳までの参加者は、同意の時点で 25 kg 以上でなければなりません。
- 6 歳から 11 歳までの参加者は、同意の時点で 19 kg 以上である必要があります。
- 1 歳から 5 歳までの参加者の最低体重要件が決定されます。
- -重度の血友病Aまたは中等度から重度の血友病Bと診断された参加者
- 参加者は、外因性FVIIIまたはFIX代替またはバイパス剤注入および血友病性出血エピソードが、同意前の12か月にわたって一貫して記録された、少なくとも1年間の日記および/または医療記録が利用可能である必要があります。
非阻害剤コホートに登録されている参加者は、次の基準も満たす必要があります。
- -現在検出可能な阻害剤がなく、同意前の5年間に阻害剤の履歴が記録されていない
- FVIII/FIX代替製品に少なくとも50日間さらされる必要があります
- -FVIII / FIX代替製品を使用した安定した定期的な予防レジメンに少なくとも80％準拠している必要があります、同意前の少なくとも12か月間
阻害剤コホートに登録されている参加者は、次の基準も満たす必要があります。
- 現在の高力価阻害剤の記録 (≥5 BU/mL);または現在の低力価阻害剤 (
- 因子置換療法中に阻害剤が記録されているが、スクリーニング時に前の箇条書きで説明されている高い定量的阻害剤基準を満たしていない参加者（例、以前に記録された高力価阻害剤≥5 BU/mLの参加者）およびFVIII または FIX 置換による再チャレンジが不可能な状態にある患者は、ファイザー メディカル モニターとの話し合いと同意を得て、ケースバイケースで適格と見なされる場合があります。
- -血友病Aの参加者 12回以上の出血エピソードを伴うオンデマンド治療レジメンまたは血友病Bの参加者 8回以上の出血エピソード（自然発生的または外傷性）を伴うオンデマンド治療レジメンの参加者 インフォームドコンセントの12か月前にバイパス因子による治療が必要
- -参加者は、インフォームドコンセントの前の12か月間、オンデマンドバイパス治療レジメンを行っている必要があります
除外基準:
- -既知の冠動脈、血栓性、または虚血性疾患
- -計画された研究期間中の既知の計画された外科的処置
- -血友病AまたはB以外の既知の止血欠陥
- -スクリーニング時の異常な血液学、腎機能または肝機能の検査結果
- -他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態 研究への参加または研究製品の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性があり、研究者の判断で
- -ハムスタータンパク質または研究介入の他の成分に対する既知のアレルギー反応または過敏症のある個人
- -バイパス剤による現在の定期的な予防、非凝固非因子補充療法（例、エミシズマブ）、または血友病の治療のための遺伝子治療製品による以前の治療
- -バイパス剤による予防治療レジメンを使用して治療されているインヒビターを有する参加者、および以前に非因子ベースの血友病治療（例、フィツシラン、コンシズマブ、エミシズマブ）を受けた参加者は、ケースバイケースで考慮されます治験責任医師とファイザーの医療モニターとの間の話し合いと合意の後にのみ、根拠
- -ITIの継続的または計画的な使用、または研究介入による治療の開始後の任意の時点でのFVIIIまたはFIX置換による予防
- -30日以内（または現地の要件によって決定される）または5半減期以内の治験薬または治験ワクチンを含む他の研究への参加 研究参加前または研究参加中
- 他のマルスタシマブ臨床試験への参加中のマルスタシマブへの以前の暴露
- HIV陽性の場合、CD4細胞数≤200 / uL
- 研究の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフメンバーとその家族、そうでなければ治験責任医師によって監督される施設のスタッフメンバー、および治験の実施に直接関与する代表従業員とその家族のスポンサーおよびスポンサー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マルスタシマブ (PF-06741086)
毎週の皮下注射。
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マルスタシマブ
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療された出血イベントの年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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次の式を使用して、各期間（過去の治療および研究治療）の各被験者について導き出された：ABR =治療を必要とする出血の数/（治療期間の日数/ 365.25）
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：フォローアップ期間終了までのスクリーニング（約14か月）
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フォローアップ期間終了までのスクリーニング（約14か月）
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血栓性イベントの発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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血栓性微小血管障害の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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播種性血管内凝固症候群/消費性凝固障害の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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免疫原性（ADAの発生率およびマルスタシマブに対する臨床的に有意な持続性NAb）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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注射部位反応の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発生率
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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関節出血の発生率（治療済み）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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自然出血の発生率（治療済み）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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標的関節出血の発生率（治療済み）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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総出血の発生率（治療済みおよび未治療）
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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対象関節数
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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4歳以上の参加者のHJHSによって測定された関節の健康状態のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
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Haem-A-QoL/Haemo-QoL によって測定された生活の質の変化 (8 歳以上の参加者の年齢依存バージョンを使用)
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
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PedHAL によって測定された生活の質の変化 (4 歳以上の参加者の年齢依存バージョンを使用)
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
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患者の全体的な変化の印象によって測定された生活の質の変化 - 4歳以上の参加者の血友病
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
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4歳以上の参加者の健康ユーティリティ測定（EQ-5D-Y）によって測定された生活の質の変化
時間枠：ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
|
ベースラインから12か月の治療期間の終わりまで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月9日
一次修了 (推定)
2028年9月10日
研究の完了 (推定)
2028年9月10日
試験登録日
最初に提出
2022年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月7日
最初の投稿 (実際)
2022年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月6日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B7841008
- 2022-500495-65-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
- ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。