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Um ensaio clínico do medicamento de estudo (marstacimab) em pacientes pediátricos com hemofilia A ou hemofilia B (BASIS KIDS)

6 de agosto de 2026 atualizado por: Pfizer

Um estudo aberto em pediatria (

O objetivo deste ensaio clínico é aprender sobre a segurança e os efeitos do medicamento do estudo (denominado marstacimab) para o potencial tratamento da hemofilia em pacientes pediátricos.

Este estudo incluirá participantes pediátricos de 1 a 17 anos de forma sequencial. O estudo abrirá inscrições para participantes adolescentes de 12 a 17 anos primeiro. Então crianças de 6 a 11 anos poderão se matricular. Por fim, crianças de 1 a 5 anos poderão se inscrever.

Este estudo inscreverá participantes que:

  • tem hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave (com ou sem inibidores)
  • ter registros históricos precisos documentando todas as infusões de fator VIII, fator IX ou agente de bypass e eventos de sangramento de hemofilia por pelo menos 1 ano antes de entrar no estudo
  • se um paciente não inibidor, deve estar em um regime de profilaxia de rotina estável com produtos de reposição de fator VIII ou fator IX por pelo menos 12 meses antes da entrada no estudo
  • se um paciente inibidor, deve estar em um regime de tratamento de bypass sob demanda durante os 12 meses anteriores à entrada no estudo

Todos os participantes deste estudo receberão marstacimab para uso profilático. O marstacimab será administrado uma vez por semana na forma de injeção subcutânea (sob a pele). A primeira dose de marstacimab será administrada no local do estudo pela equipe do local do estudo. Durante o período de tratamento de 12 meses, doses semanais de marstacimab podem ser administradas em casa ou, se preferir, as doses podem ser administradas pela equipe do centro de estudo.

Para nos ajudar a determinar se o medicamento do estudo é seguro e eficaz, compararemos as experiências dos participantes quando estiverem tomando o medicamento do estudo com um período histórico em que não o estavam. Os pesquisadores querem ver se o medicamento do estudo funciona para prevenir os episódios de sangramento comumente experimentados por pacientes com hemofilia.

Os participantes estarão neste estudo por cerca de 14 meses (aproximadamente 1 mês no período de triagem, 12 meses recebendo tratamento e 1 mês no período de acompanhamento), durante os quais visitarão o local do estudo pelo menos 10 vezes. Se preferir, e se os regulamentos locais permitirem, 2 das visitas do estudo podem ser realizadas na casa do participante em vez de no local do estudo. Haverá também 6 chamadas telefônicas agendadas aproximadamente a cada 2 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Charité Campus Virchow-Klinikum
  • Argentina
      • Mendoza, Argentina, M5501
        • Recrutamento
        • Arbesu Hematologia
  • Arábia Saudita
      • Dammam, Arábia Saudita, 32253
        • Rescindido
        • King Fahad Specialist Hospital
  • Austrália
      • Parkville, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasil
    • Vitória
      • Maruípe, Vitória, Brasil, 29047-105
        • Ativo, não recrutando
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Recrutamento
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Recrutamento
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Recrutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Recrutamento
        • Southern medical university Nanfang hospital
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • Recrutamento
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Recrutamento
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Recrutamento
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Recrutamento
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Recrutamento
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • Coréia do Sul
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Coréia do Sul, 03722
        • Recrutamento
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Coréia do Sul, 05278
        • Recrutamento
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Coréia do Sul, 41944
        • Recrutamento
        • Kyungpook National University Hospital
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Recrutamento
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Aarhus N, Dinamarca, DK-8200
        • Recrutamento
        • Aarhus University
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet
  • Eslováquia
      • Košice, Eslováquia, 040 11
        • Recrutamento
        • Detska Fakultna nemocnica Kosice
      • Martin, Eslováquia, 036 59
        • Recrutamento
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Intermountain - Primary Children's Hospital
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
  • Israel
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
        • Recrutamento
        • Sheba medical center
  • Itália
      • Parma, Itália, 43126
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Torino, Itália, 10126
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Itália, 20089
        • Recrutamento
        • Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
    • ROMA
      • Rome, ROMA, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
  • Japão
      • Saga, Japão, 849-8501
        • Recrutamento
        • Saga University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japão, 650-0047
        • Recrutamento
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Japão, 399-8288
        • Recrutamento
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
        • Recrutamento
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japão, 330-8777
        • Recrutamento
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
  • México
      • Veracruz, México, 91900
        • Recrutamento
        • Arké SMO S.A de C.V
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Recrutamento
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Recrutamento
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Recrutamento
        • Freeman Hospital
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
        • Recrutamento
        • Royal Victoria Infirmary
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Recrutamento
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Recrutamento
        • Motol University Hospital
    • Brno-město
      • Brno, Brno-město, Tcheca, 613 00
        • Recrutamento
        • Detska nemocnice FN Brno
  • Turquia (Türkiye)
      • Adana, Turquia (Türkiye), 01130
        • Recrutamento
        • Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
        • Recrutamento
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
        • Recrutamento
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
        • Recrutamento
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Recrutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35010
        • Recrutamento
        • Ege university
      • Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
        • Recrutamento
        • Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
      • Samsun, Turquia (Türkiye), 55200
        • Recrutamento
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
        • Recrutamento
        • Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
    • İ̇stanbul
      • Istanbul, İ̇stanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Recrutamento
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, África do Sul, 1500
        • Ativo, não recrutando
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Ativo, não recrutando
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Áustria
    • State of Vienna
      • Vienna, State of Vienna, Áustria, 1090
        • Recrutamento
        • Medizinische Universität Wien
  • Índia
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Índia, 395002
        • Recrutamento
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400022
        • Recrutamento
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
        • Recrutamento
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino com idade adequada e peso mínimo exigido
  • Os participantes com idade entre 12 e 17 anos devem pesar pelo menos 25 kg no momento do consentimento.
  • Participantes de 6 a 11 anos devem pesar pelo menos 19 kg no momento do consentimento.
  • O requisito de peso mínimo para participantes de 1 a 5 anos deve ser determinado.
  • Participantes com diagnóstico de hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave
  • Os participantes devem ter pelo menos 1 ano de diário e/ou registros médicos disponíveis nos quais a substituição exógena de FVIII ou FIX ou infusões de agentes de bypass e episódios de sangramento hemofílico foram consistentemente documentados nos 12 meses anteriores ao momento do consentimento.

Os participantes inscritos na Coorte de Não Inibidores também devem atender aos seguintes critérios:

  • Nenhum inibidor detectável atual e nenhum histórico documentado de inibidores nos 5 anos anteriores ao consentimento
  • Deve ter pelo menos 50 dias de exposição a produtos de substituição FVIII/FIX
  • Deve ser pelo menos 80% compatível com um regime de profilaxia de rotina estável com produtos de substituição FVIII/FIX, por pelo menos 12 meses antes do consentimento

Os participantes inscritos na Coorte de Inibidores também devem atender aos seguintes critérios:

  • Documentação do inibidor de alto título atual (≥5 BU/mL); ou inibidor de baixo título atual (
  • Participantes que documentaram inibidores durante a terapia de reposição de fator, mas que não atendem aos critérios de inibidor quantitativo alto descritos no item anterior no momento da triagem (por exemplo, participante com um inibidor de título alto previamente documentado ≥5 BU/mL) e cuja condição impeça a reintrodução com substituição de FVIII ou FIX pode ser considerada elegível caso a caso com discussão e concordância do monitor médico da Pfizer.
  • Participantes de hemofilia A com regime de tratamento sob demanda com ≥12 episódios hemorrágicos ou participantes de hemofilia B com regime de tratamento sob demanda com ≥8 episódios hemorrágicos (espontâneos ou traumáticos) necessitando de tratamento com fator de bypass nos 12 meses anteriores ao consentimento informado
  • Os participantes devem estar em um regime de tratamento de bypass sob demanda durante os 12 meses anteriores ao consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Doença arterial coronariana, trombótica ou isquêmica conhecida
  • Procedimento cirúrgico planejado conhecido durante o período planejado do estudo
  • Defeito hemostático conhecido, exceto hemofilia A ou B
  • Hematologia anormal, resultados laboratoriais de função renal ou hepática na triagem
  • Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador
  • Indivíduos com reação alérgica conhecida ou hipersensibilidade à proteína de hamster ou outros componentes da intervenção do estudo
  • Profilaxia de rotina atual com agente de bypass, terapia de reposição de não fator não coagulante (por exemplo, emicizumabe) ou qualquer tratamento anterior com um produto de terapia gênica para tratamento de hemofilia
  • Participantes com inibidores que estão sendo tratados usando um regime de tratamento profilático com um agente de bypass e participantes que receberam anteriormente terapia de hemofilia não baseada em fatores (por exemplo, fitusiran, concizumab, emicizumab) serão considerados caso a caso base, somente após discussão e acordo entre o investigador e o monitor médico da Pfizer
  • Uso contínuo ou planejado de ITI ou profilaxia com substituição de FVIII ou FIX a qualquer momento após o início do tratamento com a intervenção do estudo
  • Participação em outros estudos envolvendo medicamento(s) experimental(is) ou vacina(s) experimental(is) dentro de 30 dias (ou conforme determinado pelos requisitos locais) ou 5 meias-vidas antes da entrada no estudo ou durante a participação no estudo
  • Exposição prévia ao marstacimab durante a participação em outros estudos clínicos de marstacimab
  • Contagem de células CD4 ≤200/uL se HIV positivo
  • Membros da equipe do centro do investigador diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do centro supervisionados de outra forma pelo investigador e funcionários patrocinadores e delegados do patrocinador diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: marstacimabe (PF-06741086)
Injeções subcutâneas semanais.
Medicamento: marstacimabe
marstacimabe
Outros nomes:
  • PF-06741086

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) de eventos hemorrágicos tratados
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Derivado para cada indivíduo para cada período (tratamento histórico e de estudo) usando a seguinte fórmula: ABR = número de sangramentos que requerem tratamentos/ (dias no período de tratamento / 365,25)
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: Triagem até o final do período de acompanhamento (aproximadamente 14 meses)
Triagem até o final do período de acompanhamento (aproximadamente 14 meses)
Incidência e gravidade de eventos trombóticos
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência e gravidade da microangiopatia trombótica
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência e gravidade de eventos de coagulação intravascular disseminada/coagulopatia de consumo
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Imunogenicidade (incidência de ADA e NAb persistente clinicamente significativa contra marstacimab)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência e gravidade da reação no local da injeção
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência de hipersensibilidade grave e reações anafiláticas
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de sangramentos articulares (tratados)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência de sangramentos espontâneos (tratados)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência de sangramentos na articulação alvo (tratados)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Incidência de sangramentos totais (tratados e não tratados)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Número de articulações alvo
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Mudança da linha de base na saúde das articulações conforme medido pelo HJHS para participantes ≥4 anos de idade
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Mudanças na qualidade de vida medidas por Haem-A-QoL/Haemo-QoL (usando versões dependentes da idade para participantes ≥8 anos de idade)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Mudanças na qualidade de vida medidas pelo pedHAL (usando versões dependentes da idade para participantes ≥4 anos de idade)
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Mudanças na qualidade de vida medidas pela Impressão Global de Mudança do Paciente - Hemofilia para participantes ≥4 anos de idade
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Mudanças na qualidade de vida medidas pela Health Utilities Measure (EQ-5D-Y) para participantes ≥4 anos de idade
Prazo: Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses
Linha de base até o final do período de tratamento de 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

10 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

10 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de novembro de 2022

Primeira postagem (Real)

10 de novembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B7841008
  • 2022-500495-65-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
  • ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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