Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания исследуемого препарата (марстацимаб) у педиатрических пациентов с гемофилией А или гемофилией В (BASIS KIDS)

6 августа 2026 г. обновлено: Pfizer

Открытое исследование в педиатрии (

Целью этого клинического испытания является изучение безопасности и эффектов исследуемого препарата (называемого марстацимабом) для потенциального лечения гемофилии у детей.

В этом исследовании будут последовательно участвовать педиатрические участники в возрасте от 1 до 17 лет. В исследовании сначала будут принимать участие подростки в возрасте от 12 до 17 лет. Затем к зачислению будут допущены дети в возрасте от 6 до 11 лет. Наконец, к зачислению допускаются дети в возрасте от 1 до 5 лет.

В это исследование будут включены участники, которые:

  • имеют тяжелую форму гемофилии А или от умеренно тяжелой до тяжелой гемофилии В (с ингибиторами или без них)
  • иметь точные исторические записи, документирующие все инфузии фактора VIII, фактора IX или шунтирующего агента и случаи кровотечения при гемофилии в течение как минимум 1 года до включения в исследование
  • если пациент, не принимающий ингибиторы, должен находиться на стабильной плановой схеме профилактики с использованием факторов VIII или продуктов-заменителей фактора IX в течение как минимум 12 месяцев до включения в исследование
  • если пациент с ингибитором должен находиться на схеме шунтирования по требованию в течение 12 месяцев до включения в исследование

Все участники этого исследования будут получать марстацимаб для профилактического применения. Марстацимаб будет вводиться один раз в неделю в виде подкожной (под кожу) инъекции. Первая доза марстацимаба будет введена в исследовательском центре персоналом исследовательского центра. В течение 12-месячного периода лечения еженедельные дозы марстацимаба можно вводить дома или, при желании, дозы могут вводить сотрудники исследовательского центра.

Чтобы помочь нам определить, является ли исследуемое лекарство безопасным и эффективным, мы сравним опыт участников, когда они принимали исследуемое лекарство, с историческим периодом, когда они этого не делали. Исследователи хотят увидеть, работает ли исследуемое лекарство для предотвращения эпизодов кровотечения, обычно возникающих у пациентов с гемофилией.

Участники будут участвовать в этом исследовании в течение примерно 14 месяцев (приблизительно 1 месяц в период скрининга, 12 месяцев на лечении и 1 месяц в последующем периоде), в течение которых они посетят место исследования не менее 10 раз. При желании и если это разрешено местным законодательством, 2 ознакомительных визита могут быть совершены на дому у участника, а не в исследовательском центре. Также будет 6 запланированных телефонных звонков примерно каждые 2 месяца.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
      • Parkville, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Австрия
    • State of Vienna
      • Vienna, State of Vienna, Австрия, 1090
        • Рекрутинг
        • Medizinische Universität Wien
  • Аргентина
      • Mendoza, Аргентина, M5501
        • Рекрутинг
        • Arbesu Hematologia
  • Бразилия
    • Vitória
      • Maruípe, Vitória, Бразилия, 29047-105
        • Активный, не рекрутирующий
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • Charité Campus Virchow-Klinikum
  • Дания
      • Aarhus N, Дания, 8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Aarhus N, Дания, DK-8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus University
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet
  • Израиль
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Израиль, 5262100
        • Рекрутинг
        • Sheba medical center
  • Индия
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Индия, 395002
        • Рекрутинг
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400022
        • Рекрутинг
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Индия, 700014
        • Рекрутинг
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
  • Италия
      • Parma, Италия, 43126
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Torino, Италия, 10126
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Италия, 20089
        • Рекрутинг
        • Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
    • ROMA
      • Rome, ROMA, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Рекрутинг
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Рекрутинг
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Рекрутинг
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Рекрутинг
        • Southern medical university Nanfang hospital
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
        • Рекрутинг
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Рекрутинг
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Рекрутинг
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
        • Рекрутинг
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай
        • Рекрутинг
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • Мексика
      • Veracruz, Мексика, 91900
        • Рекрутинг
        • Arké SMO S.A de C.V
  • Саудовская Аравия
      • Dammam, Саудовская Аравия, 32253
        • Прекращено
        • King Fahad Specialist Hospital
  • Словакия
      • Košice, Словакия, 040 11
        • Рекрутинг
        • Detska Fakultna nemocnica Kosice
      • Martin, Словакия, 036 59
        • Рекрутинг
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Рекрутинг
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Рекрутинг
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Рекрутинг
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Рекрутинг
        • Freeman Hospital
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Рекрутинг
        • Royal Victoria Infirmary
  • Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Рекрутинг
        • Intermountain - Primary Children's Hospital
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 407219
        • Рекрутинг
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Рекрутинг
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Рекрутинг
        • Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
      • Ankara, Турция (Туркие), 06560
        • Рекрутинг
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Ankara, Турция (Туркие), 06500
        • Рекрутинг
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Турция (Туркие), 06560
        • Рекрутинг
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Рекрутинг
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
      • Izmir, Турция (Туркие), 35010
        • Рекрутинг
        • Ege university
      • Kayseri, Турция (Туркие), 38039
        • Рекрутинг
        • Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
      • Samsun, Турция (Туркие), 55200
        • Рекрутинг
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi
    • Kayseri
      • Melikgazi, Kayseri, Турция (Туркие), 38039
        • Рекрутинг
        • Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
    • İ̇stanbul
      • Istanbul, İ̇stanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Рекрутинг
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Чехия, 150 06
        • Рекрутинг
        • Motol University Hospital
    • Brno-město
      • Brno, Brno-město, Чехия, 613 00
        • Рекрутинг
        • Detska nemocnice FN Brno
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, Южная Африка, 1500
        • Активный, не рекрутирующий
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Активный, не рекрутирующий
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Южная Корея
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Южная Корея, 03722
        • Рекрутинг
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Южная Корея, 05278
        • Рекрутинг
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Южная Корея, 41944
        • Рекрутинг
        • Kyungpook National University Hospital
  • Япония
      • Saga, Япония, 849-8501
        • Рекрутинг
        • Saga University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Япония, 650-0047
        • Рекрутинг
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Япония, 399-8288
        • Рекрутинг
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Япония, 634-8522
        • Рекрутинг
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Япония, 330-8777
        • Рекрутинг
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского пола соответствующего возраста и требуемого минимального веса
  • Участники в возрасте от 12 до 17 лет должны весить не менее 25 кг на момент согласия.
  • Участники в возрасте от 6 до 11 лет должны весить не менее 19 кг на момент согласия.
  • Требования к минимальному весу для участников в возрасте от 1 до 5 лет уточняются.
  • Участники с диагнозом тяжелой гемофилии А или от умеренно тяжелой до тяжелой гемофилии В
  • Участники должны иметь доступ к дневникам и/или медицинским записям не менее 1 года, в которых за 12 месяцев до момента получения согласия постоянно документировались экзогенные замены FVIII или FIX или инфузии шунтирующих агентов, а также эпизоды гемофильных кровотечений.

Участники, зачисленные в когорту без ингибиторов, также должны соответствовать следующим критериям:

  • Нет текущего обнаруживаемого ингибитора и нет документально подтвержденного анамнеза ингибиторов за 5 лет до согласия.
  • Должен иметь не менее 50 дней воздействия продуктов-заменителей FVIII/FIX.
  • Должен быть не менее чем на 80% совместим со стабильной плановой профилактической схемой с использованием продуктов-заменителей FVIII/FIX в течение как минимум 12 месяцев до согласия.

Участники, зачисленные в когорту ингибиторов, также должны соответствовать следующим критериям:

  • Документация по текущему ингибитору с высоким титром (≥5 BU/мл); или текущий ингибитор с низким титром (
  • Участники, у которых задокументированы ингибиторы во время заместительной терапии, но которые не соответствуют высоким количественным критериям ингибиторов, описанным в предыдущем пункте во время скрининга (например, участник с ранее задокументированным высоким титром ингибитора ≥5 BU/мл) и чье состояние исключает повторную провокацию с помощью FVIII или замены FIX, может рассматриваться на предмет соответствия требованиям в каждом конкретном случае после обсуждения и согласия медицинского наблюдателя Pfizer.
  • Участники гемофилии А с режимом лечения по требованию с ≥12 эпизодами кровотечения или участники с гемофилией В с режимом лечения по требованию с ≥8 эпизодами кровотечения (спонтанными или травматическими), требующими лечения с помощью фактора шунтирования в течение 12 месяцев до получения информированного согласия
  • Участники должны находиться на режиме шунтирования по требованию в течение 12 месяцев до получения информированного согласия.

Критерий исключения:

  • Известные коронарные артерии, тромботические или ишемические заболевания
  • Известная запланированная хирургическая процедура в течение запланированного периода исследования
  • Известный гемостатический дефект, отличный от гемофилии А или В
  • Аномальные гематологические, почечные или печеночные лабораторные результаты при скрининге
  • Другое острое или хроническое медицинское или психиатрическое состояние, которое может увеличить риск, связанный с участием в исследовании или введением исследуемого продукта, или может помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя,
  • Лица с известной аллергической реакцией или повышенной чувствительностью к белку хомячка или другим компонентам исследуемого вмешательства.
  • Текущая рутинная профилактика шунтирующим агентом, некоагуляционная заместительная терапия без фактора (например, эмицизумаб) или любое предыдущее лечение препаратом генной терапии для лечения гемофилии
  • Участники с ингибиторами, которые лечатся с использованием схемы профилактического лечения с обходным агентом, и участники, которые ранее получали нефакторную терапию гемофилии (например, фитусиран, концизумаб, эмицизумаб), будут рассматриваться в каждом конкретном случае. основе, только после обсуждения и согласования между исследователем и медицинским монитором Pfizer.
  • Текущее или планируемое использование ITI или профилактика заменой FVIII или FIX в любое время после начала лечения с помощью исследуемого вмешательства
  • Участие в других исследованиях с использованием исследуемого(ых) препарата(ов) или исследуемой(ых) вакцины(ов) в течение 30 дней (или в соответствии с местными требованиями) или 5 периодов полувыведения до включения в исследование или во время участия в исследовании
  • Предыдущее воздействие марстацимаба во время участия в других клинических исследованиях марстацимаба
  • Количество клеток CD4 ≤200/мкл, если ВИЧ-положительный
  • Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом находящиеся под контролем исследователя, а также спонсирующие и спонсирующие делегированные сотрудники, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: марстацимаб (PF-06741086)
Еженедельные подкожные инъекции.
Лекарство: марстацимаб
марстацимаб
Другие имена:
  • ПФ-06741086

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR) леченных кровотечений
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Рассчитано для каждого субъекта за каждый период (историческое и исследуемое лечение) по следующей формуле: ABR = количество кровотечений, требующих лечения/(дни периода лечения/365,25).
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Скрининг до конца периода наблюдения (примерно 14 месяцев)
Скрининг до конца периода наблюдения (примерно 14 месяцев)
Частота и тяжесть тромботических событий
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота и тяжесть тромботической микроангиопатии
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота и тяжесть явлений диссеминированного внутрисосудистого свертывания/коагулопатии потребления
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Иммуногенность (частота ADA и клинически значимая персистентность NAb против марстацимаба)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота и тяжесть реакции в месте инъекции
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота тяжелых реакций гиперчувствительности и анафилактических реакций
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота суставных кровотечений (леченных)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота спонтанных кровотечений (леченных)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота кровотечений из целевых суставов (пролеченных)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Частота тотальных кровотечений (пролеченных и нелеченных)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Количество целевых суставов
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Изменение здоровья суставов по сравнению с исходным уровнем, измеренное HJHS для участников в возрасте ≥4 лет.
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Изменения качества жизни, измеренные с помощью Haem-A-QoL/Haemo-QoL (с использованием возрастных версий для участников ≥8 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Изменения качества жизни, измеренные с помощью pedHAL (с использованием возрастных версий для участников ≥4 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Изменения качества жизни, измеренные с помощью общего впечатления пациента об изменении — гемофилия для участников в возрасте ≥4 лет
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Изменения качества жизни, измеренные с помощью Health Utilities Measure (EQ-5D-Y) для участников в возрасте ≥4 лет
Временное ограничение: Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения
Исходный уровень до конца 12-месячного периода лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

10 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 сентября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 ноября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B7841008
  • 2022-500495-65-00 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))
  • ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться