Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie av medisin (Marstacimab) hos pediatriske pasienter med hemofili A eller hemofili B (BASIS KIDS)

29. mars 2024 oppdatert av: Pfizer

En åpen studie i pediatri (

Formålet med denne kliniske studien er å lære om sikkerheten og effekten av studiemedisinen (kalt marstacimab) for potensiell behandling av hemofili hos pediatriske pasienter.

Denne studien vil registrere pediatriske deltakere fra alderen 1 til 17 år på en sekvensiell måte. Studien åpner først for påmelding for ungdomsdeltakere i alderen 12 til 17 år. Da vil barn i alderen 6 til 11 år få melde seg på. Til slutt vil barn i alderen 1 til 5 år få lov til å melde seg på.

Denne studien vil registrere deltakere som:

  • har alvorlig hemofili A eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (med eller uten inhibitorer)
  • ha nøyaktige historiske dokumenter som dokumenterer alle faktor VIII-, faktor IX- eller bypass-infusjoner og hemofili-blødninger i minst 1 år før du går inn i studien
  • hvis en ikke-hemmer pasient, må være på et stabilt rutinemessig profylakseregime med faktor VIII eller faktor IX erstatningsprodukter i minst 12 måneder før studiestart
  • hvis en inhibitorpasient, må ha et on-demand bypass-behandlingsregime i løpet av de 12 månedene før studiestart

Alle deltakerne i denne studien vil få marstacimab for profylaktisk bruk. Marstacimab vil bli gitt en gang i uken som et subkutant (under huden) sprøyte. Den første dosen marstacimab vil bli gitt på studiestedet av personalet på studiestedet. I løpet av den 12-måneders behandlingsperioden kan ukentlige doser av marstacimab gis hjemme, eller om ønskelig kan dosene gis av personalet på studiestedet.

For å hjelpe oss med å finne ut om studiemedisinen er trygg og effektiv, vil vi sammenligne deltakeres erfaringer når de tar studiemedisinen med en historisk periode da de ikke var det. Forskere ønsker å se om studiemedisinen virker for å forhindre blødningsepisodene som vanligvis oppleves av pasienter med hemofili.

Deltakerne vil være i denne studien i ca. 14 måneder (ca. 1 måned i en screeningsperiode, 12 måneder under behandling og 1 måned i en oppfølgingsperiode) hvor de vil besøke studiestedet minst 10 ganger. Hvis foretrukket, og hvis lokale forskrifter tillater det, kan 2 av studiebesøkene gjennomføres hjemme hos deltakeren i stedet for på studiestedet. Det vil også være 6 oppsatte telefonsamtaler ca hver 2. måned.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

      • Mendoza, Argentina, M5501
        • Rekruttering
        • Arbesu Hematología
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital
    • Espírito Santo
      • Vitoria, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HEMOES
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Rekruttering
        • Stollery Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Rekruttering
        • CancerCare Manitoba
    • Ontario/canada
      • Hamilton, Ontario/canada, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
    • Hovedstaden
      • Copenhagen, Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Intermountain - Primary Children's Hospital
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Universitaire Necker Enfants Malades
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Rekruttering
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • Rekruttering
        • K.J. Somaiya Hospital
    • WEST Bengal
      • Kolkata, WEST Bengal, India, 700014
        • Rekruttering
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
    • Hamerkaz
      • Ramat Gan, Hamerkaz, Israel, 5262100
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center
      • Parma, Italia, 43126
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italia, 20089
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Roma
      • Rome, Roma, Italia, 00165
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
      • Saga, Japan, 849-8501
        • Rekruttering
        • Saga University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japan, 650-0047
        • Rekruttering
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
      • Kobe, Hyogo, Japan, 650-0047
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Japan, 399-8288
        • Rekruttering
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekruttering
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • Southern Medical University Nanfang Hospital
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • Rekruttering
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of hematology&blood disease hospital
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Korea, Republikken, 05278
        • Rekruttering
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Korea, Republikken, 134-090
        • Rekruttering
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Korea, Republikken, 41944
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Hospital
      • An Narjis, Riyadh, Saudi-Arabia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
    • ASH Sharqīyah
      • Dammam, ASH Sharqīyah, Saudi-Arabia, 31444
        • Har ikke rekruttert ennå
        • King Fahad Specialist Hospital - Dammam
      • Bratislava, Slovakia, 851 07
        • Rekruttering
        • Univerzitna nemocnica Bratislava, Nemocnica sv. Cyrila a Metoda
      • Kosice, Slovakia, 040 11
        • Rekruttering
        • Detska Fakultna nemocnica Kosice
      • Martin, Slovakia, 036 59
        • Rekruttering
        • Univerzitna nemocnica Martin
      • Madrid, Spania, 28015
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Miguel Servet
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Leeds General Infirmary
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, Sør-Afrika, 1500
        • Rekruttering
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Rekruttering
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Rekruttering
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Rekruttering
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
    • Changhua
      • Changhua County, Changhua, Taiwan, 50006
        • Rekruttering
        • Changhua Christian Hospital
      • Adana, Tyrkia, 01130
        • Rekruttering
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tyrkia, 06560
        • Rekruttering
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Rekruttering
        • Erciyes Universitesi Tıp Fakultesi Hastaneleri
      • Samsun, Tyrkia, 55200
        • Rekruttering
        • Ondokuz Mayıs Universitesi
    • Kayseri
      • Talas, Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Rekruttering
        • Erciyes University
    • İ̇stanbul
      • İstanbul, İ̇stanbul, Tyrkia, 34093
        • Rekruttering
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
    • İ̇zmir
      • Izmir, İ̇zmir, Tyrkia, 35100
        • Rekruttering
        • Ege Universitesi Hastanesi
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité Campus Virchow-Klinikum
    • Wien
      • Vienna, Wien, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige deltakere i passende alder og nødvendig minimumsvekt
  • Deltakere i alderen 12 til 17 år må veie minst 25 kg ved samtykke.
  • Deltakere i alderen 6 til 11 år må veie minst 19 kg ved samtykke.
  • Minimum vektkrav for deltakere i alderen 1 til 5 år skal fastsettes.
  • Deltakere med diagnosen alvorlig hemofili A eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B
  • Deltakerne må ha minst 1 års dagbok og/eller medisinske journaler tilgjengelig der eksogene FVIII- eller FIX-erstatnings- eller bypass-infusjoner og hemofile blødningsepisoder ble konsekvent dokumentert i løpet av de 12 månedene før samtykket ble gitt.

Deltakere som er registrert i Non-Inhibitor Cohort må også oppfylle følgende kriterier:

  • Ingen nåværende påvisbar inhibitor og ingen dokumentert historie med inhibitorer i de 5 årene før samtykke
  • Må ha minst 50 eksponeringsdager for FVIII/FIX-erstatningsprodukter
  • Må være minst 80 % i samsvar med et stabilt rutinemessig profylakseregime med FVIII/FIX-erstatningsprodukter i minst 12 måneder før samtykke

Deltakere som er registrert i inhibitorkohorten må også oppfylle følgende kriterier:

  • Dokumentasjon av gjeldende høytiterinhibitor (≥5 BU/mL); eller nåværende lavtiterhemmer (
  • Deltakere som har dokumentert inhibitorer mens de er på faktorerstatningsterapi, men som ikke oppfyller de høye kvantitative inhibitorkriteriene beskrevet i forrige punkt på screeningstidspunktet (f.eks. deltaker med en tidligere dokumentert høytiterhemmer ≥5 BU/mL) og hvis tilstand utelukker re-utfordring med FVIII- eller FIX-erstatning, kan vurderes for kvalifisering fra sak til sak med diskusjon og samtykke fra Pfizers medisinske monitor.
  • Hemofili A-deltakere med behandlingsregime etter behov med ≥12 blødningsepisoder eller hemofili B-deltakere med behandlingsregime etter behov med ≥8 blødningsepisoder (spontane eller traumatiske) som nødvendiggjorde behandling med bypass-faktor i de 12 månedene før informert samtykke
  • Deltakerne må ha et bypass-behandlingsregime på forespørsel i løpet av de 12 månedene før informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent koronararterie, trombotisk eller iskemisk sykdom
  • Kjent planlagt kirurgisk inngrep i den planlagte studieperioden
  • Kjent hemostatisk defekt annet enn hemofili A eller B
  • Unormal hematologi, nyre- eller leverfunksjon laboratorieresultater ved screening
  • Andre akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultatene og, etter utforskerens vurdering
  • Personer med kjent allergisk reaksjon eller overfølsomhet overfor hamsterprotein eller andre komponenter i studieintervensjonen
  • Gjeldende rutineprofylakse med bypassmiddel, ikke-koagulerende ikke-faktorerstatningsterapi (f.eks. emicizumab), eller enhver tidligere behandling med et genterapiprodukt for behandling av hemofili
  • Deltakere med inhibitorer som behandles med et profylaksebehandlingsregime med et bypass-middel, og deltakere som tidligere har mottatt ikke-faktorbasert hemofilibehandling (f.eks. fitusiran, concizumab, emicizumab) vil bli vurdert fra sak til sak. grunnlag, kun etter diskusjon og avtale mellom etterforskeren og Pfizer medisinske monitor
  • Pågående eller planlagt bruk av ITI, eller profylakse med FVIII- eller FIX-erstatning når som helst etter oppstart av behandling med studieintervensjon
  • Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesmedisin(er) eller undersøkelsesvaksine(r) innen 30 dager (eller som bestemt av lokale krav) eller 5 halveringstider før studiestart eller under studiedeltakelse
  • Tidligere eksponering for marstacimab under deltagelse i andre kliniske studier av marstacimab
  • CD4-celletall ≤200/uL hvis HIV-positiv
  • Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som ellers er overvåket av etterforskeren, og sponsor- og sponsordelegerte ansatte som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: marstacimab (PF-06741086)
Ukentlige subkutane injeksjoner.
marstacimab
Andre navn:
  • PF-06741086

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsrate (ABR) av behandlede blødningshendelser
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Utledet for hvert individ for hver periode (historisk behandling og studiebehandling) ved å bruke følgende formel: ABR = antall behandlingskrevende blødninger/ (dager etter behandlingsperiode / 365,25)
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Screening til slutten av oppfølgingsperioden (ca. 14 måneder)
Screening til slutten av oppfølgingsperioden (ca. 14 måneder)
Forekomst og alvorlighetsgrad av trombotiske hendelser
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst og alvorlighetsgrad av trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst og alvorlighetsgrad av disseminerte intravaskulær koagulasjon/konsumkoagulopati hendelser
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Immunogenisitet (forekomst av ADA og klinisk signifikant vedvarende NAb mot marstacimab)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst og alvorlighetsgrad av reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst av alvorlig overfølsomhet og anafylaktiske reaksjoner
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av leddblødninger (behandlet)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst av spontane blødninger (behandlet)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst av målleddblødninger (behandlet)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Forekomst av totale blødninger (behandlet og ubehandlet)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Antall målledd
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Endring fra baseline i leddhelse målt av HJHS for deltakere ≥4 år
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Endringer i livskvalitet målt ved Haem-A-QoL/Haemo-QoL (ved bruk av aldersavhengige versjoner for deltakere ≥8 år)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Endringer i livskvalitet målt med pedHAL (ved bruk av aldersavhengige versjoner for deltakere ≥4 år)
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Endringer i livskvalitet målt ved pasientens globale inntrykk av endring - hemofili for deltakere ≥4 år
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Endringer i livskvalitet målt ved Health Utilities Measure (EQ-5D-Y) for deltakere ≥4 år
Tidsramme: Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode
Baseline til slutten av 12-måneders behandlingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

10. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

10. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

10. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på marstacimab

3
Abonnere