혈우병 A 또는 혈우병 B를 가진 소아 환자에서 연구 약물(Marstacimab)의 임상 시험 (BASIS KIDS)
2026년 8월 6일 업데이트: Pfizer
소아과의 공개 라벨 연구(
이 임상 시험의 목적은 소아 환자의 혈우병 잠재적 치료를 위한 연구 약물(marstacimab이라고 함)의 안전성과 효과에 대해 알아보는 것입니다.
이 연구는 1세부터 17세까지의 소아 참가자를 순차적으로 등록합니다. 이 연구는 먼저 12세에서 17세 사이의 청소년 참가자를 대상으로 등록을 시작합니다. 그러면 6세에서 11세 사이의 어린이가 등록할 수 있습니다. 마지막으로 1세부터 5세까지의 어린이가 등록할 수 있습니다.
이 연구는 다음과 같은 참가자를 등록합니다.
- 중증 혈우병 A 또는 중등도 내지 중증 혈우병 B(억제제 유무에 관계없이)
- 연구에 참여하기 전 최소 1년 동안 모든 인자 VIII, 인자 IX 또는 우회제 주입 및 혈우병 출혈 사건을 문서화한 정확한 과거 기록이 있습니다.
- 비억제제 환자의 경우 연구 시작 전 최소 12개월 동안 인자 VIII 또는 인자 IX 대체 제품으로 안정적인 일상적인 예방 요법을 받아야 합니다.
- 억제제 환자인 경우 연구 시작 전 12개월 동안 주문형 우회 치료 요법을 받아야 합니다.
이 연구의 모든 참가자는 예방적으로 사용하기 위해 marstacimab을 받게 됩니다. Marstacimab은 일주일에 한 번 피하(피부 아래) 주사로 제공됩니다. 마스타시맙의 첫 용량은 연구 기관 직원이 연구 기관에서 제공할 것입니다. 12개월의 치료 기간 동안 집에서 매주 마스타시맙을 투여하거나 원하는 경우 연구 기관 직원이 투여할 수 있습니다.
연구 의약품이 안전하고 효과적인지 판단하는 데 도움이 되도록 연구 의약품을 복용했을 때의 참가자 경험을 복용하지 않았던 과거 기간과 비교할 것입니다. 연구자들은 연구 약물이 혈우병 환자가 일반적으로 경험하는 출혈 에피소드를 예방하는 데 효과가 있는지 확인하기를 원합니다.
참가자는 본 연구에 약 14개월(선별 기간 약 1개월, 치료 12개월, 추적 기간 1개월) 동안 참여하게 되며, 이 기간 동안 최소 10회 이상 연구 현장을 방문하게 됩니다. 선호하는 경우 및 현지 규정에서 허용하는 경우 연구 장소 대신 참가자의 집에서 연구 방문 중 2회를 완료할 수 있습니다. 또한 약 2개월마다 6회의 예정된 전화 통화가 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pfizer CT.gov Call Center
- 전화번호: 1-800-718-1021
- 이메일: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
연구 장소
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, 남아프리카, 1500
- 모집하지 않고 적극적으로
- Worthwhile Clinical Trials
-
Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- 모집하지 않고 적극적으로
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, 대만, 407219
- 모병
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, 대만, 100
- 모병
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi [seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], 대한민국, 03722
- 모병
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], 대한민국, 05278
- 모병
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
Taegu-kwangyǒkshi
-
Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, 대한민국, 41944
- 모병
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, 덴마크, 8200
- 모병
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
Aarhus N, 덴마크, DK-8200
- 모병
- Aarhus University
-
-
Capital Region
-
Copenhagen, Capital Region, 덴마크, 2100
- 모병
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Charité Campus Virchow-Klinikum
-
-
-
-
-
Veracruz, 멕시코, 91900
- 모병
- Arké SMO S.A de C.V
-
-
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모병
- Intermountain - Primary Children's Hospital
-
-
-
-
Vitória
-
Maruípe, Vitória, 브라질, 29047-105
- 모집하지 않고 적극적으로
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
-
-
-
-
-
Dammam, 사우디 아라비아, 32253
- 종료됨
- King Fahad Specialist Hospital
-
-
-
-
-
Zaragoza, 스페인, 50009
- 모병
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, 스페인, 28046
- 모병
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Košice, 슬로바키아, 040 11
- 모병
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin, 슬로바키아, 036 59
- 모병
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
Mendoza, 아르헨티나, M5501
- 모병
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국, B4 6NH
- 모병
- Birmingham Children's Hospital
-
London, 영국, SE1 7EH
- 모병
- Evelina London Children's Hospital
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- 모병
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- 모병
- Freeman Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, 영국, NE1 4LP
- 모병
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
State of Vienna
-
Vienna, State of Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, 이스라엘, 5262100
- 모병
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Parma, 이탈리아, 43126
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Torino, 이탈리아, 10126
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, 이탈리아, 16147
- 모병
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milan
-
Rozzano, Milan, 이탈리아, 20089
- 모병
- Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
-
-
ROMA
-
Rome, ROMA, 이탈리아, 00165
- 모병
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, 인도, 395002
- 모병
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- 모병
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, 인도, 700014
- 모병
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
-
Saga, 일본, 849-8501
- 모병
- Saga University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, 일본, 650-0047
- 모병
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
-
-
Nagano
-
Azumino, Nagano, 일본, 399-8288
- 모병
- Nagano Children's Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, 일본, 634-8522
- 모병
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, 일본, 330-8777
- 모병
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
- 모병
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- 모병
- Southern medical university Nanfang hospital
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- 모병
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- 모병
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- 모병
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
- 모병
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, 중국
- 모병
- Institute of hematology&blood disease hospital
-
-
-
-
-
Brno, 체코, 625 00
- 모병
- Fakultni nemocnice Brno
-
Prague, 체코, 150 06
- 모병
- Motol University Hospital
-
-
Brno-město
-
Brno, Brno-město, 체코, 613 00
- 모병
- Detska nemocnice FN Brno
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- 모병
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
-
Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- 모병
- Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
-
Ankara, 터키 (Türkiye), 06560
- 모병
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, 터키 (Türkiye), 06500
- 모병
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara, 터키 (Türkiye), 06560
- 모병
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
-
Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- 모병
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
-
Izmir, 터키 (Türkiye), 35010
- 모병
- Ege university
-
Kayseri, 터키 (Türkiye), 38039
- 모병
- Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
-
Samsun, 터키 (Türkiye), 55200
- 모병
- Ondokuz Mayıs Üniversitesi
-
-
Kayseri
-
Melikgazi, Kayseri, 터키 (Türkiye), 38039
- 모병
- Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
-
-
İ̇stanbul
-
Istanbul, İ̇stanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- 모병
- Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Parkville, 호주, 3052
- 모병
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 적절한 연령과 요구되는 최소 체중의 남성 참가자
- 12세에서 17세 사이의 참가자는 동의 시점에 최소 25kg이어야 합니다.
- 6~11세 참가자는 동의 시점에 최소 19kg이어야 합니다.
- 1세에서 5세 사이의 참가자에 대한 최소 체중 요구 사항이 결정됩니다.
- 중증 혈우병 A 또는 중등도 내지 중증 혈우병 B 진단을 받은 참여자
- 참여자는 동의 시점 이전 12개월 동안 외인성 FVIII 또는 FIX 대체 또는 바이패스 제제 주입 및 혈우병 출혈 에피소드가 지속적으로 기록된 최소 1년의 일기 및/또는 의료 기록이 있어야 합니다.
비억제제 코호트에 등록된 참가자는 또한 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 현재 검출 가능한 억제제가 없고 동의 전 5년 동안 기록된 억제제 이력이 없음
- FVIII/FIX 교체 제품에 최소 50일 노출되어야 함
- 동의 전 최소 12개월 동안 FVIII/FIX 대체 제품으로 안정적인 일상 예방 요법을 80% 이상 준수해야 합니다.
억제제 코호트에 등록된 참가자는 또한 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 현재 고역가 억제제(≥5 BU/mL)의 문서화; 또는 현재 저역가 억제제(
- 인자 대체 요법을 받는 동안 기록된 억제제가 있지만 스크리닝 시 이전 글머리 기호에 설명된 높은 정량적 억제제 기준을 충족하지 않는 참가자(예: 이전에 문서화된 고역가 억제제 ≥5 BU/mL가 있는 참가자) 및 FVIII 또는 FIX 교체로 재도전할 수 없는 상태인 경우 화이자 의료 모니터의 논의 및 동의를 통해 사례별로 적격성을 고려할 수 있습니다.
- 12회 이상의 출혈 에피소드가 있는 온디맨드 치료 요법을 받는 혈우병 A 참가자 또는 8회 이상의 출혈 에피소드(자발적 또는 외상성)가 있는 온디맨드 치료 요법을 받는 혈우병 B 참가자로 사전 동의 전 12개월 동안 바이패스 인자를 사용한 치료가 필요함
- 참가자는 정보에 입각한 동의 전 12개월 동안 주문형 우회 치료 요법을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 알려진 관상 동맥, 혈전 또는 허혈성 질환
- 계획된 연구 기간 동안 알려진 계획된 수술 절차
- 혈우병 A 또는 B 이외의 알려진 지혈 결함
- 스크리닝 시 비정상적인 혈액학, 신장 또는 간 기능 검사 결과
- 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 연구자의 판단에 따라 다른 급성 또는 만성 의료 또는 정신 질환
- 햄스터 단백질 또는 연구 개입의 다른 구성 요소에 알려진 알레르기 반응 또는 과민증이 있는 개인
- 바이패싱 제제, 비응고 비인자 대체 요법(예: 에미시주맙) 또는 혈우병 치료를 위한 유전자 치료 제품을 사용한 이전 치료를 통한 현재 일상적인 예방
- 바이패스 제제와 함께 예방 치료 요법을 사용하여 치료를 받고 있는 억제제가 있는 참가자 및 이전에 비인자 기반 혈우병 요법(예: 피투시란, 콘시주맙, 에미시주맙)을 받은 참가자는 사례별로 고려됩니다. 조사자와 화이자 의료 모니터 간의 논의 및 합의 후에만 근거
- ITI의 진행 중이거나 계획된 사용, 또는 연구 개입으로 치료를 시작한 후 언제든지 FVIII 또는 FIX 대체를 통한 예방
- 연구 시작 전 또는 연구 참여 중 30일 이내(또는 현지 요건에 따라 결정됨) 또는 5 반감기 이내에 연구 약물(들) 또는 연구 백신(들)과 관련된 다른 연구에 참여
- 다른 marstacimab 임상 연구에 참여하는 동안 marstacimab에 대한 이전 노출
- HIV 양성인 경우 CD4 세포 수 ≤200/uL
- 연구 수행에 직접 관여하는 조사자 사이트 직원 및 그 가족, 그 외 조사자가 감독하는 사이트 직원, 연구 수행에 직접 관여하는 스폰서 및 스폰서 대리인 직원 및 그 가족
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 마르스타시맙(PF-06741086)
주간 피하 주사.
|
마스타시맙
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료된 출혈 사례의 연간 출혈률(ABR)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
다음 공식을 사용하여 각 기간(이력 및 연구 치료)에 대한 각 피험자에 대해 도출: ABR = 치료가 필요한 출혈 횟수/(치료 기간의 일수/365.25)
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 추적 관찰 기간(약 14개월) 종료 시까지 검진
|
추적 관찰 기간(약 14개월) 종료 시까지 검진
|
|
|
혈전성 사건의 발생률 및 중증도
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
|
혈전성 미세혈관병증의 발생률 및 중증도
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
|
파종성 혈관내 응고/섭취 응고병증 사건의 발생률 및 중증도
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
|
면역원성(마스타시맙에 대한 ADA 및 임상적으로 유의한 지속성 NAb의 발생률)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
|
주사 부위 반응의 발생률 및 중증도
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
|
중증 과민증 및 아나필락시스 반응의 발생률
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
관절 출혈 발생률(치료됨)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
자발 출혈의 발생률(치료됨)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
대상 관절 출혈 발생률(치료됨)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
전체 출혈의 발생률(치료 및 비치료)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
대상 관절 수
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
4세 이상 참여자를 대상으로 HJHS에서 측정한 관절 건강의 기준선 대비 변화
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
Haem-A-QoL/Haemo-QoL로 측정한 삶의 질 변화(8세 이상 참가자의 연령별 버전 사용)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
PedHAL로 측정한 삶의 질 변화(4세 이상 참여자의 연령별 버전 사용)
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
환자의 전반적인 변화에 대한 인상으로 측정한 삶의 질 변화 - 4세 이상 참가자의 혈우병
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
|
4세 이상 참여자의 건강 유틸리티 측정(EQ-5D-Y)으로 측정한 삶의 질 변화
기간: 12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
12개월 치료 기간 종료 시점까지의 기준
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 9일
기본 완료 (추정된)
2028년 9월 10일
연구 완료 (추정된)
2028년 9월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 7일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B7841008
- 2022-500495-65-00 (레지스트리 식별자: CTIS (EU))
- ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .